ALS患者におけるsNN0029のi.c.v投与の長期安全性と忍容性を評価するための後続研究
筋萎縮性側索硬化症患者におけるsNN0029の脳室内投与の長期安全性と忍容性を評価するための多施設共同非盲検後続研究
調査の概要
詳細な説明
これは、ALS 患者における sNN0029 注入液の持続的 i.c.v 投与の長期安全性と忍容性を評価するための非盲検の後続第 1 相試験です。
以前にsNN0029-003研究に参加した18人の患者は、i.c.v.による4μgのsNN0029/日の継続投与を受けることになる。 Medtronic SynchroMed® II 輸液システムによる輸液。 sNN0029 輸液は、ALS の他の治療への追加治療を目的としています。
研究 sNN0029-003 の最後の来院時に行われた評価は、研究 sNN0029-004 に含まれる患者のベースライン値として機能し、すべての患者に対する sNN0029 治療の開始となります (研究 1 日目、来院 1)。 研究sNN0029-003で視覚障害者であることを明らかにしないために、患者は3日目に病院に戻り、6日目まで滞在します（来院2）。 この数日間、sNN0029 は i.c.v. から出始めます。 脳室にあるカテーテルの先端。
患者は 11 日目 (来院 3) に病院に戻り、sNN0029 を補充し、注入ポンプの流量を調整します。 この後、患者は 39 日目 (来院 4) にクリニックに戻り、注入ポンプの sNN0029 補充と評価を行います。 その後、患者は毎月（28 日±2 ごと）に来院し、3 か月ごとに補充と評価を行います。
sNN0029-004試験における治療は、安全上の懸念により治療を中止する必要がない限り、患者が研究からの離脱を選択するか、治療に関連した毒性または不耐症を経験するか、治験責任医師によって治療継続が不適当であるとみなされるか、死亡するまで継続することができる。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 過去にsNN0029-003に参加し、臨床的に重大な安全性の懸念なく12週間の研究を完了した患者
- 頭部および腹部の X 線写真で判断された、Medtronic SynchroMed® II 輸液システムの無傷の連続性
- 改訂されたWFNエル・エスコリアル基準に従って、追加の臨床検査証拠の有無にかかわらず、確定的または可能性が高いと分類されるALSの臨床診断
- 患者は継続研究について書面および口頭で情報を与えられており、研究について質問する機会があり、時間と手順の義務を理解しています。
- 患者は研究に参加するために口頭および/または署名（書面）による同意を与えています。 口頭でインフォームド・コンセントを行った患者が病気の進行により物理的にインフォームド・コンセント書（ICF）に署名できない場合、証人が患者に代わってインフォームド・コンセント書に署名することができます。
除外基準:
- 高血圧は、収縮期血圧が 160 mmHg 以上、または拡張期血圧が 90 mmHg 以上であると定義されます。
- この研究の安全性への懸念を示唆する臨床的に重要な所見を伴う眼科検査（眼底写真、視力、視野測定）。
- 糖尿病の診断
出血の増加または制御不能のリスクの存在、および/または以下の理由により最適に管理できない出血のリスクの存在。
- インプラント部位またはその近くの解剖学的要因 (血管異常、新生物、その他の異常など)
- 凝固カスケード、血小板機能、または血小板数の基礎疾患（血友病、フォン・ヴィレブランド病、肝疾患、またはその他の病状など）
- 肥満（体格指数[BMI] > 35）や複合避妊薬を含むエストロゲンの使用など、血栓塞栓症の追加の危険因子の存在
- 研究者によって評価された、血液学または臨床化学パラメータにおける臨床的に重大な異常
- 研究者によると、研究の実施と評価に支障をきたすであろう進行中の病状。 例としては、治験製品や機器の性能の安全性と有効性の評価を妨げる医学的障害（重度の変性関節炎、栄養状態の悪化、末梢神経障害など）や、研究手順を受ける患者の能力を損なうもの（例、 MRI)、またはインフォームドコンセントを与える
女性のみ: 妊娠中、授乳中、および/または妊娠している女性で、次のような治験中に適切な避妊法を使用したくない場合:
- エストロゲンを含まない経口、注射、または埋め込みによるホルモン避妊法の確立された使用
- 子宮内器具の設置
- バリア避妊法: 殺精子フォーム/ジェル/フィルム/クリーム/座薬を使用したコンドームまたは閉塞キャップ (隔膜または子宮頸管/円蓋キャップ)
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：sNN0029輸液
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4 μg/日、持続的 i.c.v 投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と忍容性の尺度としての有害事象のある患者数
時間枠：24か月目
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イベントを起こした患者の数は、主に 24 か月の研究期間で分析されます。
研究は、試験治療に耐え、試験治療を受ける資格のある患者がいる限り、6か月ごとに延長される可能性があります。
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24か月目
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
sNN0029輸液の臨床試験
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Newron Sweden ABMedtronic; ICON Clinical Research完了
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Newron Sweden ABMedtronic; ICON Clinical Research終了しました
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Massachusetts General HospitalBaxter Healthcare Corporation完了
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Julien MaillardUniversity of Geneva, Switzerland; Ecole Polytechnique Fédérale de Lausanne完了