BCX4161 作为 HAE 攻击的口服预防剂的 12 周安全性和有效性研究 (OPuS-2)
2025年11月3日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals
OPuS-2：一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估两种剂量水平的 BCX4161 作为口服预防性治疗遗传性血管性水肿发作的疗效和安全性 12 周
本研究将评估口服治疗 BCX4161 在预防遗传性血管性水肿 (HAE) 受试者急性发作方面的安全性和有效性。
符合条件的受试者将随机接受两剂 BCX4161 或安慰剂中的一剂，持续 12 周。
该研究将比较每个治疗组的急性发作次数，以及一些其他临床结果，以及与安慰剂相比每个剂量的 BCX4161 的安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
110
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ottawa、加拿大
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Budapest、匈牙利
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Berlin、德国
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Frankfurt、德国
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Mörfelden-Walldorf、德国
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Milan、意大利
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Leuven、比利时
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Grenoble、法国
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Lille、法国
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Paris、法国
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35209
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85251
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California
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Granada Hills、California、美国、91344
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San Diego、California、美国、92093
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San Diego、California、美国、92112
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Walnut Creek、California、美国、94598
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Colorado
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Colorado Springs、Colorado、美国、80907
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Louisiana
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Shreveport、Louisiana、美国、71106
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、美国、20815
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
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Minnesota
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Plymouth、Minnesota、美国、55446
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63141
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New York
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New York、New York、美国、10029
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28277
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45267
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73131
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Tulsa、Oklahoma、美国、74133
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Oregon
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Lake Oswego、Oregon、美国、97035
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15241
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75231
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Galveston、Texas、美国、77555
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Virginia
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Fairfax、Virginia、美国、63141
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Washington
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Spokane、Washington、美国、99204
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Tacoma、Washington、美国、98405
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Birmingham、英国
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Bristol、英国
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Cardiff、英国
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London、英国
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Manchester、英国
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- I 型或 II 型 HAE 的临床诊断
- 在规定的日历期内记录 HAE 攻击；在没有记录的 HAE 攻击的情况下，受试者将被要求进入磨合期以记录攻击
- 获得急性发作药物
- 有生育能力的性活跃女性和性活跃男性必须采用高效避孕措施
关键排除标准：
- 怀孕或哺乳的妇女
- 任何会影响受试者安全或参与研究的能力的临床状况或病史
- 使用 C1INH 或氨甲环酸预防 HAE 发作
- 当前参与任何其他研究性药物研究或在过去 30 天内
- 酒精或药物滥用史或当前滥用药物
- 感染乙型肝炎、丙型肝炎或艾滋病毒
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BCX4161 300 毫克，每日三次
三粒 BCX4161 胶囊（100 毫克）和两粒安慰剂胶囊，每天口服 3 次
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实验性的：BCX4161 500 毫克，每日三次
五粒 BCX4161 胶囊（100 毫克），每天口服 3 次
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安慰剂比较：每天三次安慰剂
五粒安慰剂胶囊，每天口服 3 次
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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平均急性血管性水肿发作率
大体时间：12周
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血管性水肿发作定义为参与者报告的先前无肿胀的任何部位出现肿胀。
治疗期间确认发作的总次数标准化为每周发作率，以调整总治疗时长。
每位参与者的发作率按治疗周期分别计算。
每周发作率等于治疗期间确认发作总次数除以治疗持续时间（以天为单位）乘以7天。
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无发作天数
大体时间：12周
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无发作天数为治疗期间参与者报告未出现发作的天数总和。
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12周
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无发作受试者人数
大体时间：12周
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在12周治疗期间未报告发作的参与者人数。
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12周
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疾病活动度，通过84天血管性水肿活动评分衡量
大体时间：12周
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血管性水肿活动评分（AAS）包含5个问题（肿胀发生时段、身体不适程度、日常活动限制、外观影响及总体严重程度），需在受试者每次发生HAE发作期间逐日作答。
每个问题的回答将被赋予0分（无症状）至3分（严重症状）的评分，每日总分为当日5个问题得分之和，统计范围为受试者确认发作的每一天。
每日AAS评分范围为0-15分，分数越高表明疾病严重程度越高。
对于完成研究的参与者，84天AAS总分通过治疗期间AAS评分累加获得，评分范围从0分（最佳）至1260分（最差）。对于提前终止研究的参与者，84天AAS总分采用公式计算：治疗期间每日AAS评分总和 × 84 ÷ 治疗天数。
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12周
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第12周时血管性水肿生活质量问卷测得的生活质量相对于基线的变化
大体时间：基线期（第1天）和第12周
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血管性水肿生活质量问卷（AE-QoL）包含4个维度（即功能状态、疲劳/情绪、恐惧/羞耻和营养）以及基于总共17项可能回答得出的总分。
所有回答结果经汇总后，将转换为0（最佳）至100（最差）的量表评分。
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基线期（第1天）和第12周
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发生治疗相关不良事件的受试者人数
大体时间：从首次给药起至14周
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不良事件（AE）是指在临床研究参与者中发生的任何不良医学事件。
并不暗示与研究药物或临床研究本身存在因果关系。
AE可能是在临床研究期间发生或恶化的不利且非预期的体征、症状（包括异常实验室检查结果）、综合征或疾病。
严重不良事件（SAE）是指导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院时间、导致持续或显著残疾/失能、导致先天性异常/出生缺陷，或其他具有医学重要性事件的任何不良医学事件。
在研究药物开始后至末次给药后30天内出现的任何分级异常，且相较于基线评估至少增加1级，均被定义为治疗期间出现的不良事件。
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从首次给药起至14周
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第12周时基于基线的生活质量变化，通过欧洲五维健康量表（5级版本）测量
大体时间：基线期（第1天）和第12周
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采用欧洲五维健康量表5级版本（EQ-5D-5L）评估总体健康状况，该量表包含以下五个维度：行动能力、自我照顾、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。
每个维度设有5个应答等级：毫无困难、略有困难、中度困难、严重困难和极度困难。
同时包含EQ视觉模拟评分（EQ VAS），用于在0分（最差健康状态）至100分（最佳健康状态）的标尺上评估总体健康水平。
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基线期（第1天）和第12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Marc Riedl, MD MS、UCSD
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年12月17日
初级完成 (实际的)
2016年1月1日
研究完成 (实际的)
2016年1月1日
研究注册日期
首次提交
2014年11月24日
首先提交符合 QC 标准的
2014年11月25日
首次发布 (估计的)
2014年12月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年11月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年11月3日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
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