Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

12-veckors säkerhets- och effektstudie av BCX4161 som oral profylax mot HAE-attacker (OPuS-2)

3 november 2025 uppdaterad av: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-2: En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallell gruppstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av två dosnivåer av BCX4161 under 12 veckor som en oral profylaxbehandling för attacker av ärftligt angioödem

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och effekten av en oral behandling, BCX4161, för att förhindra akuta attacker hos patienter med ärftligt angioödem (HAE). Kvalificerade försökspersoner kommer att randomiseras för att få en av två doser av BCX4161 eller placebo under 12 veckor. Studien kommer att jämföra antalet akuta attacker i varje behandlingsgrupp, såväl som ett antal andra kliniska resultat, och säkerheten och tolerabiliteten för varje dos av BCX4161 jämfört med placebo.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

110

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
      • Lille, Frankrike
      • Paris, Frankrike
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35209
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
    • California
      • Granada Hills, California, Förenta staterna, 91344
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92093
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92112
      • Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80907
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71106
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Förenta staterna, 55446
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28277
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73131
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74133
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Förenta staterna, 97035
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15241
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
      • Galveston, Texas, Förenta staterna, 77555
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 63141
    • Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
  • Italien
      • Milan, Italien
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
      • Bristol, Storbritannien
      • Cardiff, Storbritannien
      • London, Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland
  • Ungern
      • Budapest, Ungern

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. En klinisk diagnos av HAE typ I eller II
  2. Dokumenterade HAE-attacker inom en definierad kalenderperiod; i frånvaro av dokumenterade HAE-attacker kommer försökspersoner att behöva gå in i en inkörningsperiod för att dokumentera attacker
  3. Tillgång till akuta attackmediciner
  4. Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder och sexuellt aktiva män måste använda mycket effektiva preventivmedel

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Kvinnor som är gravida eller ammar
  2. Varje kliniskt tillstånd eller medicinsk historia som skulle störa patientens säkerhet eller förmåga att delta i studien
  3. Användning av C1INH eller tranexamsyra för profylax av HAE-attacker
  4. Aktuellt deltagande i någon annan läkemedelsstudie eller inom de senaste 30 dagarna
  5. Historik om eller aktuellt alkohol- eller drogmissbruk
  6. Infektion med hepatit B, hepatit C eller HIV

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BCX4161 300 mg tre gånger dagligen
Tre BCX4161 kapslar (100 mg) och två placebokapslar som ska tas tre gånger dagligen genom munnen
Läkemedel: Placebo
Läkemedel: BCX4161
Experimentell: BCX4161 500 mg tre gånger dagligen
Fem BCX4161 kapslar (100 mg) som ska tas tre gånger dagligen genom munnen
Läkemedel: BCX4161
Placebo-jämförare: Placebo tre gånger dagligen
Fem placebokapslar som ska tas tre gånger dagligen genom munnen
Läkemedel: Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Den genomsnittliga akuta angioödemattackfrekvensen
Tidsram: 12 veckor
En angioedemattack definierades som svullnad på vilken plats som helst som rapporterades av deltagaren, där det inte fanns någon svullnad tidigare. Totala antalet bekräftade attacker under behandlingsperioden standardiserat till en veckovis attackfrekvens för att justera för den totala behandlingstiden. Attackfrekvensen härleddes för varje deltagare per behandlingsperiod. Den veckovisa attackfrekvensen var lika med det totala antalet bekräftade attacker under en behandlingsperiod dividerat med behandlingens längd (i dagar) gånger 7 dagar.
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal anfallsfria dagar
Tidsram: 12 veckor
Antalet attackfria dagar var summan av dagarna under behandlingsperioden då deltagarna rapporterade inga attacker.
12 veckor
Antal deltagare som är anfallsfria
Tidsram: 12 veckor
Antalet deltagare som inte rapporterade några anfall under den 12-veckors långa behandlingsperioden.
12 veckor
Sjukdomsaktivitet, mätt med 84-dagars angioödemaktivitetsvärdering
Tidsram: 12 veckor
Angioedema Activity Score (AAS) består av 5 frågor (period då svullnad uppstod, fysiskt obehag, begränsning av dagliga aktiviteter, kosmetisk missbildning och övergripande svårighetsgrad) som ska besvaras för varje dag då en försöksperson upplever en HAE-attack. En poäng mellan 0 (inga symptom) och 3 (svåra symptom) tilldelades svaren för varje fråga och det totala dagliga poängsumman kommer att beräknas som summan av de 5 frågepoängen för varje dag då försökspersonen upplever en bekräftad attack. Daglig AAS varierade från 0 till 15 med högre poäng som indikerar större sjukdomssvårighet. För deltagare som slutförde studien erhölls 84-dagars AAS genom summan av AAS-poäng under behandlingsperioden och varierade från 0 (bäst) till 1 260 (sämst). För deltagare som avbröt studien i förtid erhölls 84-dagars AAS med formeln: Summan av AAS-poäng för varje behandlingsdag ∗ 84/antal behandlingsdagar.
12 veckor
Förändring från baslinjen vid vecka 12 i livskvalitet enligt mätning med Angioedema Quality of Life Questionnaire
Tidsram: Baseline (Dag 1) och vecka 12
Angioedema Quality of Life-frågeformuläret (AE-QoL) bestod av 4 domäner (dvs. funktion, trötthet/humör, rädsla/skam och nutrition) och ett totalt poäng baserat på totalt 17 möjliga svar. Resultaten från alla svar summeras och omvandlas till en skala från 0 (bäst) till 100 (sämst).
Baseline (Dag 1) och vecka 12
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: Från första dosen upp till 14 veckor
En biverkning (AE) är varje ofördelaktigt medicinskt händelseförlopp hos en deltagare i en klinisk studie. Inget orsakssamband med studieläkemedlet eller med själva den kliniska studien antyds. En AE kan vara ett ofördelaktigt och oavsett tecken, symptom (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), syndrom eller sjukdom som utvecklades eller förvärrades under den kliniska studien. En allvarlig biverkning (SAE) är varje ofördelaktigt medicinskt händelseförlopp som leder till död, är livshotande, kräver inläggning på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/arbetsförmåga, resulterar i medfödd avvikelse/födelsedefekt, eller annan medicinskt viktig händelse. Varje graderad avvikelse som inträffade efter initiering av studieläkemedlet och upp till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet, och som representerade minst en 1-gradig ökning från baslinjebedömningen, definierades som behandlingsframkallad.
Från första dosen upp till 14 veckor
Förändring från baslinjen vid vecka 12 i livskvalitet, mätt med EuroQoL femdimensionella, 5-nivå frågeformuläret
Tidsram: Baseline (Dag 1) och vecka 12
EuroQoL femdimensionell, 5-nivå (EQ-5D-5L) användes för att bedöma övergripande välbefinnande och omfattade följande fem domäner: mobilitet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Varje domän har 5 svarsnivåer: inga problem, små problem, måttliga problem, allvarliga problem och extrema problem. Den inkluderade EQ Visuell Analog Skala (EQ VAS) för att bedöma övergripande hälsa på en skala från 0 (sämsta hälsa) till 100 (bästa hälsa).
Baseline (Dag 1) och vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Marc Riedl, MD MS, UCSD

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 december 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 november 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 november 2014

Första postat (Beräknad)

1 december 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

17 november 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 november 2025

Senast verifierad

1 november 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BCX4161-301

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera