Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

12-ugers undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af BCX4161 som oral profylakse mod HAE-angreb (OPuS-2)

3. november 2025 opdateret af: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-2: Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelt gruppestudie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​to dosisniveauer af BCX4161 i 12 uger som oral profylaksebehandling for anfald af arvelig angioødem

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en oral behandling, BCX4161, til at forebygge akutte anfald hos personer med arvelig angioødem (HAE). Kvalificerede forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage en af ​​to doser af BCX4161 eller placebo i 12 uger. Studiet vil sammenligne antallet af akutte anfald i hver behandlingsgruppe, samt en række andre kliniske resultater, og sikkerheden og tolerabiliteten af ​​hver dosis BCX4161 sammenlignet med placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

110

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Canada
      • Ottawa, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35209
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
    • California
      • Granada Hills, California, Forenede Stater, 91344
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92112
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71106
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Forenede Stater, 55446
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28277
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73131
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74133
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forenede Stater, 97035
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15241
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 63141
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
  • Frankrig
      • Grenoble, Frankrig
      • Lille, Frankrig
      • Paris, Frankrig
  • Italien
      • Milan, Italien
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. En klinisk diagnose af HAE type I eller II
  2. Dokumenterede HAE-angreb inden for en defineret kalenderperiode; i mangel af dokumenterede HAE-angreb, vil forsøgspersoner blive bedt om at gå ind i en indkøringsperiode for at dokumentere angreb
  3. Adgang til akut angrebsmedicin
  4. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder og seksuelt aktive mænd skal anvende højeffektiv prævention

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Kvinder, der er gravide eller ammer
  2. Enhver klinisk tilstand eller sygehistorie, der ville forstyrre forsøgspersonens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen
  3. Brug af C1INH eller tranexamsyre til profylakse af HAE-anfald
  4. Aktuel deltagelse i enhver anden lægemiddelundersøgelse eller inden for de sidste 30 dage
  5. Historie om eller aktuelt alkohol- eller stofmisbrug
  6. Infektion med hepatitis B, hepatitis C eller HIV

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BCX4161 300 mg tre gange dagligt
Tre BCX4161-kapsler (100 mg) og to placebo-kapsler, der skal tages tre gange dagligt gennem munden
Medicin: Placebo
Medicin: BCX4161
Eksperimentel: BCX4161 500 mg tre gange dagligt
Fem BCX4161 kapsler (100 mg), der skal tages tre gange dagligt gennem munden
Medicin: BCX4161
Placebo komparator: Placebo tre gange dagligt
Fem placebo-kapsler, der skal tages tre gange dagligt gennem munden
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den Gennemsnitlige Rate for Akut Angioødem-anfald
Tidsramme: 12 uger
En angioødem-anfald blev defineret som hævelse på ethvert sted rapporteret af deltageren, hvor der ikke var hævelse tidligere. Det samlede antal bekræftede anfald i løbet af behandlingsperioden standardiseret til en ugentlig anfaldsrate for at justere for den samlede behandlingsvarighed. Anfaldsraten blev beregnet for hver deltager pr. behandlingsperiode. Den ugentlige anfaldsrate var lig med det samlede antal bekræftede anfald i en behandlingsperiode divideret med behandlingsperiodens varighed (i dage) ganget med 7 dage.
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal anfaldsfrie dage
Tidsramme: 12 uger
Antallet af anfaldsfrie dage var summen af de dage i behandlingsperioden, hvor deltagerne rapporterede ingen anfald.
12 uger
Antal deltagere, der er anfaldsfri
Tidsramme: 12 uger
Antallet af deltagere, der rapporterede ingen anfald i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode.
12 uger
Sygdomsaktivitet, målt ved 84-dages angioødem-aktivitets-score
Tidsramme: 12 uger
Angioedema Activity Score (AAS) består af 5 spørgsmål (periode med hævelse, fysisk ubehag, begrænsning af daglige aktiviteter, kosmetisk misfarvning og generel sværhedsgrad), som skal besvares for hver dag, hvor en forsøgsperson oplever et HAE-anfald. Der blev tildelt en score mellem 0 (ingen symptomer) og 3 (svære symptomer) for svarene på hvert spørgsmål, og den samlede daglige score beregnes som summen af de 5 spørgsmålsscores for hver dag, hvor forsøgspersonen oplever et bekræftet anfald. Daglig AAS varierede fra 0 til 15, hvor højere score indikerer større sygdomsaktivitet. For deltagere, som gennemførte studiet, blev den 84-dages AAS opnået som summen af AAS-scoren i behandlingsperioden og varierede fra 0 (bedst) til 1.260 (værst). For deltagere, som afbrød studiet før tid, blev den 84-dages AAS opnået ved formlen: Sum af AAS-scoren for hver behandlingsdag ∗ 84/antal behandlingsdage.
12 uger
Ændring fra baseline ved uge 12 i livskvalitet målt med Angioedema Livskvalitetsspørgeskemaet
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 12
Angioedema Livskvalitetsspørgeskemaet (AE-QoL) bestod af 4 domæner (dvs. funktionsevne, træthed/humør, frygt/skam og ernæring) og en totalscore baseret på i alt 17 mulige svar. Resultaterne af alle svarene summeres og transformeres til en skala fra 0 (bedst) til 100 (værst).
Baseline (dag 1) og uge 12
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Fra første dosis op til 14 uger
En bivirkning (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager i en klinisk undersøgelse. Der antages ikke nogen årsagssammenhæng med undersøgelsesmedicinen eller med selve den kliniske undersøgelse. En AE kan være et ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom (herunder en unormal laboratoriefinding), syndrom eller sygdom, der udviklede sig eller forværredes under den kliniske undersøgelse. En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uønsket medicinsk hændelse, der medfører død, er livstruende, kræver indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende hospitalsophold, medfører varig eller betydelig handicap/uførhed, medfører medfødt misdannelse/fødselsdefekt eller anden medicinsk vigtig hændelse. Enhver gradueret abnormalitet, der opstod efter påbegyndelse af undersøgelsesmedicin og op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin, og som udgjorde mindst en 1-grads forværring fra baselinevurderingen, blev defineret som behandlingsrelateret.
Fra første dosis op til 14 uger
Ændring fra baseline ved uge 12 i livskvalitet, målt ved EuroQoL Five-dimensional, 5-level Questionnaire
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 12
EuroQoL fem-dimensionelle, 5-niveau (EQ-5D-5L) blev anvendt til at vurdere generel trivsel og omfattede følgende fem domæner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hvert domæne har 5 svarniveauer: ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, svære problemer og ekstreme problemer. Den inkluderede EQ Visuel Analog Skala (EQ VAS) til at vurdere generel helbred på en skala fra 0 (værst tænkelige helbred) til 100 (bedst tænkelige helbred).
Baseline (dag 1) og uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Marc Riedl, MD MS, UCSD

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. december 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. november 2014

Først opslået (Anslået)

1. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

17. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCX4161-301

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner