12 hetes biztonsági és hatékonysági tanulmány a BCX4161-ről a HAE-támadások elleni orális profilaxisként (OPuS-2)
2025. november 3. frissítette: BioCryst Pharmaceuticals
OPuS-2: Multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat a BCX4161 két dózisszintjének hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére 12 hétig, mint az örökletes angioödéma rohamainak szájon át történő megelőzésére.
Ez a tanulmány egy orális kezelés, a BCX4161 biztonságosságát és hatékonyságát fogja értékelni az akut rohamok megelőzésében örökletes angioödémában (HAE) szenvedő betegeknél.
A jogosult alanyokat véletlenszerűen úgy osztják be, hogy 12 héten keresztül kapjanak két adag BCX4161-et vagy placebót.
A tanulmány összehasonlítja az akut rohamok számát az egyes kezelési csoportokban, valamint számos egyéb klinikai eredményt, valamint a BCX4161 egyes dózisainak biztonságosságát és tolerálhatóságát a placebóval összehasonlítva.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
110
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Leuven, Belgium
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
-
Bristol, Egyesült Királyság
-
Cardiff, Egyesült Királyság
-
London, Egyesült Királyság
-
Manchester, Egyesült Királyság
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35209
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85251
-
-
California
-
Granada Hills, California, Egyesült Államok, 91344
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92093
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92112
-
Walnut Creek, California, Egyesült Államok, 94598
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Egyesült Államok, 80907
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Egyesült Államok, 71106
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Egyesült Államok, 20815
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Egyesült Államok, 55446
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28277
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73131
-
Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74133
-
-
Oregon
-
Lake Oswego, Oregon, Egyesült Államok, 97035
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15241
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
-
Galveston, Texas, Egyesült Államok, 77555
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 63141
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
-
Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
-
-
-
-
-
Grenoble, Franciaország
-
Lille, Franciaország
-
Paris, Franciaország
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
-
Frankfurt, Németország
-
Mörfelden-Walldorf, Németország
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Az I. vagy II. típusú HAE klinikai diagnózisa
- Dokumentált HAE támadások egy meghatározott naptári időszakon belül; dokumentált HAE-támadások hiányában az alanyoknak be kell lépniük a támadások dokumentálásához bejáratási időszakot
- Hozzáférés az akut rohamok gyógyszereihez
- A fogamzóképes korú, szexuálisan aktív nőknek és a szexuálisan aktív férfiaknak rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk
Főbb kizárási kritériumok:
- Terhes vagy szoptató nők
- Bármilyen klinikai állapot vagy kórtörténet, amely megzavarná az alany biztonságát vagy a vizsgálatban való részvételi képességét
- C1INH vagy tranexámsav használata HAE-támadások megelőzésére
- Jelenlegi részvétel bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban, vagy az elmúlt 30 napon belül
- Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés története vagy jelenlegi állapota
- Hepatitis B, hepatitis C vagy HIV fertőzés
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: BCX4161 300 mg naponta háromszor
Három BCX4161 kapszula (100 mg) és két placebo kapszula naponta háromszor szájon át
|
|
|
Kísérleti: BCX4161 500 mg naponta háromszor
Öt BCX4161 kapszula (100 mg) naponta háromszor szájon át
|
|
|
Placebo Comparator: Placebo naponta háromszor
Öt placebo kapszula, amelyet naponta háromszor kell bevenni szájon át
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A közepes akut angioedéma rohamok gyakorisága
Időkeret: 12 hét
|
Az angioedéma roham definíciója szerint a résztvevő által jelentett bármely helyen fellépő duzzanat volt, ahol korábban nem volt duzzanat.
A kezelési időszak alatt megerősített rohamok teljes számát heti rohammértékre szabványosították, hogy figyelembe vegyék a kezelés teljes időtartamát.
A rohammértéket minden résztvevőre a kezelési időszak alapján határozták meg.
A heti rohammérték egyenlő volt a kezelési időszak alatt megerősített rohamok teljes számával osztva a kezelés időtartamával (napokban) szorozva 7 nappal.
|
12 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Támadásmentes Napok Száma
Időkeret: 12 hét
|
A rohammentes napok száma a kezelési időszak alatt azon napok összege volt, amikor a résztvevők nem jelentettek rohamokat.
|
12 hét
|
|
A rohammentes résztvevők száma
Időkeret: 12 hét
|
Azon résztvevők száma, akik a 12 hetes kezelési időszak alatt nem jelentettek rohamot.
|
12 hét
|
|
Betegségaktivitás, a 84 napos Angioödéma Aktivitási Pontszám szerint mérve
Időkeret: 12 hét
|
Az Angioedéma Aktivítási Pontszám (AAS) 5 kérdésből áll (a duzzanat időtartama, fizikai kellemetlenség, napi tevékenységek korlátozása, esztétikai megváltozás és az általános súlyosság), amelyeket minden olyan napra meg kell válaszolni, amikor a beteg HAE-rohamot tapasztal.
Minden kérdésre 0 (tünetmentes) és 3 (súlyos tünetek) közötti pontszámot kapott a válasz, és a napi összpontszámot az 5 kérdésre adott pontszámok összegeként számítják ki minden olyan napra, amikor a beteg igazolt rohamot tapasztal.
A napi AAS 0 és 15 között változott, a magasabb pontszámok a nagyobb betegség-súlyosságot jelezték.
A vizsgálatot befejező résztvevőknél a 84 napos AAS-t a kezelési időszak alatti AAS-pontszámok összegzésével kapták, amely 0 (legjobb) és 1 260 (legrosszabb) között mozog.
Az előre megszakított vizsgálatú résztvevőknél a 84 napos AAS-t a következő képlettel számították: A kezelés alatti napok AAS-pontszámainak összege ∗ 84 / Kezelés alatt töltött napok száma.
|
12 hét
|
|
A 12. héten mért változás az angioödéma életminőség kérdőívvel mért életminőséghez viszonyított kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapvonal (1. nap) és 12. hét
|
Az Angioedema Quality of Life kérdőív (AE-QoL) 4 tartományból állt (működés, fáradtság/hangulat, félelem/szégyen és táplálkozás), valamint egy összpontszámból, amely 17 lehetséges válaszon alapul.
Az összes válasz eredményeit összegezzük és egy 0 (legjobb) és 100 (legrosszabb) közötti skálára transzformáljuk.
|
Alapvonal (1. nap) és 12. hét
|
|
A kezelés során fellépő mellékhatásokkal érintett résztvevők száma
Időkeret: Az első adagtól kezdve 14 hétig
|
A mellékhatás (AE) minden olyan kóros orvosi esemény, amely a klinikai vizsgálat résztvevőjében bekövetkezik.
Nincs feltételezve ok-okozati összefüggés a vizsgálati gyógyszerrel vagy magával a klinikai vizsgálattal.
A mellékhatás lehet kedvezőtlen és nem szándékos tünet, tünetegyüttes (beleértve az abnormális laboratóriumi eredményt), szindróma vagy betegség, amely a klinikai vizsgálat során kialakult vagy romlott.
A súlyos mellékhatás (SAE) olyan kóros orvosi esemény, amely halált okoz, életveszélyes, kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi tartózkodás meghosszabbítását igényel, tartós vagy jelentős rokkantságot/építőképtelenséget eredményez, veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet okoz, vagy más orvosilag fontos esemény.
A vizsgálati gyógyszer kezdését követően és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagjától számított 30 napon belül fellépő, legalább 1 fokozatnyi növekedést mutató bármely fokozatos rendellenesség a kezeléssel összefüggőként volt definiálva.
|
Az első adagtól kezdve 14 hétig
|
|
Az életminőség alapvonalhoz viszonyított változása a 12. héten, az EuroQoL ötdimenziós, 5 szintű kérdőívvel mérve
Időkeret: Alapvonal (1. nap) és 12. hét
|
Az EuroQoL ötdimenziós, 5 szintű (EQ-5D-5L) kérdőívet használták az általános közérzet felmérésére, amely a következő öt területet foglalta magában: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kellemetlenség és szorongás/lehangoltság.
Minden területhez 5 válaszszint tartozik: nincs problémám, enyhe problémáim, közepes problémáim, súlyos problémáim és extrém problémáim.
Tartalmazta az EQ Vizuel Analóg skálát (EQ VAS) is, amely 0 (legrosszabb egészségi állapot) és 100 (legjobb egészségi állapot) közötti skálán értékeli az általános egészségi állapotot.
|
Alapvonal (1. nap) és 12. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Marc Riedl, MD MS, UCSD
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. december 17.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. január 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. november 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. november 25.
Első közzététel (Becsült)
2014. december 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. november 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. november 3.
Utolsó ellenőrzés
2025. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Örökletes komplementhiányos betegségek
- Elsődleges immunhiányos betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Immunrendszeri betegségek
- Túlérzékenység, azonnali
- Túlérzékenység
- Immunhiányos szindrómák
- Bőrbetegségek
- Urticaria
- Bőrbetegségek, érrendszeri
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Bőr- és kötőszöveti betegségek
- Angioödéma
- Angioödéma, örökletes
- avoralstat
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BCX4161-301
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .