Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

12-недельное исследование безопасности и эффективности BCX4161 в качестве пероральной профилактики приступов НАО (OPuS-2)

3 ноября 2025 г. обновлено: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-2: Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование для оценки эффективности и безопасности двух уровней доз BCX4161 в течение 12 недель в качестве перорального профилактического лечения приступов наследственного ангионевротического отека

В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность перорального препарата BCX4161 для предотвращения острых приступов у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО). Подходящие субъекты будут рандомизированы для получения одной из двух доз BCX4161 или плацебо в течение 12 недель. В исследовании будет сравниваться количество острых приступов в каждой группе лечения, а также ряд других клинических исходов, а также безопасность и переносимость каждой дозы BCX4161 по сравнению с плацебо.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

110

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
  • Германия
      • Berlin, Германия
      • Frankfurt, Германия
      • Mörfelden-Walldorf, Германия
  • Италия
      • Milan, Италия
  • Канада
      • Ottawa, Канада
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
      • Bristol, Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35209
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
    • California
      • Granada Hills, California, Соединенные Штаты, 91344
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92093
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92112
      • Walnut Creek, California, Соединенные Штаты, 94598
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Соединенные Штаты, 80907
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Соединенные Штаты, 71106
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Соединенные Штаты, 55446
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28277
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73131
      • Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74133
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Соединенные Штаты, 97035
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15241
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
      • Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77555
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 63141
    • Washington
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
  • Франция
      • Grenoble, Франция
      • Lille, Франция
      • Paris, Франция

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Клинический диагноз НАО типа I или II
  2. Задокументированные атаки HAE в течение определенного календарного периода; при отсутствии задокументированных атак НАО субъекты должны будут пройти подготовительный период для документирования атак.
  3. Доступ к препаратам для острых приступов
  4. Сексуально активные женщины детородного возраста и сексуально активные мужчины должны использовать высокоэффективные средства контрацепции.

Ключевые критерии исключения:

  1. Женщины, которые беременны или кормят грудью
  2. Любое клиническое состояние или история болезни, которые могут повлиять на безопасность субъекта или его способность участвовать в исследовании.
  3. Использование C1INH или транексамовой кислоты для профилактики приступов НАО
  4. Текущее участие в любом другом исследовании исследуемого препарата или в течение последних 30 дней
  5. История или текущее злоупотребление алкоголем или наркотиками
  6. Заражение гепатитом В, гепатитом С или ВИЧ

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: BCX4161 300 мг три раза в день
Три капсулы BCX4161 (100 мг) и две капсулы плацебо следует принимать внутрь три раза в день.
Лекарство: Плацебо
Лекарство: BCX4161
Экспериментальный: BCX4161 500 мг три раза в день
Пять капсул BCX4161 (100 мг) следует принимать внутрь три раза в день.
Лекарство: BCX4161
Плацебо Компаратор: Плацебо три раза в день
Пять капсул плацебо следует принимать внутрь три раза в день.
Лекарство: Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Средняя частота острых приступов ангионевротического отека
Временное ограничение: 12 недель
Ангионевротический отек определялся как отек в любой локации, о котором сообщал участник, при отсутствии отека ранее. Общее количество подтвержденных атак в период лечения стандартизировано до еженедельной частоты атак для корректировки по общей продолжительности лечения. Частота атак рассчитывалась для каждого участника по периоду лечения. Еженедельная частота атак равнялась общему количеству подтвержденных атак в период лечения, деленному на продолжительность лечения (в днях), умноженную на 7 дней.
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество дней без приступов
Временное ограничение: 12 недель
Количество дней без приступов представляло собой сумму дней в течение периода лечения, в течение которых участники сообщали об отсутствии приступов.
12 недель
Количество участников без приступов
Временное ограничение: 12 недель
Количество участников, у которых не было зарегистрировано приступов в течение 12-недельного периода лечения.
12 недель
Активность заболевания, измеряемая по 84-дневной шкале оценки активности ангионевротического отека
Временное ограничение: 12 недель
Ангионевротический показатель активности (AAS) состоит из 5 вопросов (период возникновения отека, физический дискомфорт, ограничение повседневной активности, косметический дефект и общая тяжесть), на которые необходимо ответить за каждый день, когда у пациента происходит приступ НАО. Ответам на каждый вопрос присваивался балл от 0 (отсутствие симптомов) до 3 (тяжелые симптомы), а общий дневной балл рассчитывался как сумма баллов по 5 вопросам за каждый день, когда у пациента происходил подтвержденный приступ. Ежедневный показатель AAS варьировался от 0 до 15, причем более высокие баллы указывали на большую тяжесть заболевания. Для участников, завершивших исследование, 84-дневный показатель AAS получали путем суммирования баллов AAS в течение периода лечения и он варьировался от 0 (лучший) до 1260 (худший). Для участников, которые досрочно прекратили исследование, 84-дневный показатель AAS рассчитывали по формуле: Сумма баллов AAS за каждый день лечения ∗ 84/Количество дней лечения.
12 недель
Изменение от исходного уровня на 12-й неделе по показателю качества жизни, измеряемому с помощью Ангиоэдемного опросника качества жизни
Временное ограничение: Базовый уровень (День 1) и Неделя 12
Опросник качества жизни при ангионевротическом отеке (AE-QoL) состоял из 4 доменов (функционирование, усталость/настроение, страх/стыд и питание) и общего балла, основанного на 17 возможных ответах. Результаты всех ответов суммируются и преобразуются в шкалу от 0 (лучший) до 100 (худший).
Базовый уровень (День 1) и Неделя 12
Количество участников с возникшими на фоне лечения нежелательными явлениями
Временное ограничение: С первой дозы до 14 недель
Неблагоприятное событие (НС) – это любое неблагоприятное медицинское происшествие у участника клинического исследования. Подразумевается отсутствие причинно-следственной связи с исследуемым препаратом или с самим клиническим исследованием. НС может быть неблагоприятным и непреднамеренным признаком, симптомом (включая аномальные лабораторные показатели), синдромом или заболеванием, которые развились или ухудшились во время клинического исследования. Серьезное неблагоприятное событие (СНС) – это любое неблагоприятное медицинское происшествие, приводящее к смерти, представляющее угрозу для жизни, требующее госпитализации или продления существующей госпитализации, приводящее к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, приводящее к врожденной аномалии/врожденному пороку развития или другое медицински значимое событие. Любое отклонение по градации, которое произошло после начала приема исследуемого препарата и до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата, и представляло собой как минимум увеличение на 1 градацию от исходной оценки, определялось как возникшее на фоне лечения.
С первой дозы до 14 недель
Изменение от исходного уровня на 12-й неделе по показателю качества жизни, измеряемого с помощью опросника EuroQoL Five-dimensional, 5-level
Временное ограничение: Исходный уровень (День 1) и 12-я неделя
Для оценки общего благополучия использовался опросник EuroQoL пяти измерений, 5 уровней (EQ-5D-5L), который включал следующие пять доменов: мобильность, самообслуживание, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия. Каждый домен имеет 5 уровней ответов: нет проблем, незначительные проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы и крайне серьезные проблемы. Он включал Визуальную аналоговую шкалу EQ (EQ VAS) для оценки общего состояния здоровья по шкале от 0 (худшее состояние здоровья) до 100 (лучшее состояние здоровья).
Исходный уровень (День 1) и 12-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioCryst Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: Marc Riedl, MD MS, UCSD

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 декабря 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 ноября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 ноября 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

1 декабря 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

17 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BCX4161-301

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться