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12-wöchige Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von BCX4161 als orale Prophylaxe gegen HAE-Attacken (OPuS-2)

3. November 2025 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-2: Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BCX4161 in zwei Dosierungen über 12 Wochen als orale Prophylaxebehandlung für Anfälle von hereditärem Angioödem

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit einer oralen Behandlung, BCX4161, bei der Vorbeugung akuter Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) bewerten. Geeignete Probanden werden randomisiert und erhalten 12 Wochen lang eine von zwei Dosen BCX4161 oder Placebo. Die Studie wird die Anzahl der akuten Attacken in jeder Behandlungsgruppe sowie eine Reihe anderer klinischer Ergebnisse und die Sicherheit und Verträglichkeit jeder BCX4161-Dosis im Vergleich zu Placebo vergleichen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

110

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
      • Frankfurt, Deutschland
      • Mörfelden-Walldorf, Deutschland
  • Frankreich
      • Grenoble, Frankreich
      • Lille, Frankreich
      • Paris, Frankreich
  • Italien
      • Milan, Italien
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35209
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
    • California
      • Granada Hills, California, Vereinigte Staaten, 91344
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92112
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71106
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55446
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28277
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73131
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74133
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Vereinigte Staaten, 97035
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15241
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77555
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 63141
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Eine klinische Diagnose von HAE Typ I oder II
  2. Dokumentierte HAE-Attacken innerhalb eines definierten Kalenderzeitraums; In Ermangelung dokumentierter HAE-Attacken müssen die Probanden eine Einlaufzeit einlegen, um Attacken zu dokumentieren
  3. Zugang zu Medikamenten für akute Attacken
  4. Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter und sexuell aktive Männer müssen eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Frauen, die schwanger sind oder stillen
  2. Jeder klinische Zustand oder jede Krankengeschichte, die die Sicherheit oder Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
  3. Verwendung von C1INH oder Tranexamsäure zur Prophylaxe von HAE-Attacken
  4. Aktuelle Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie oder innerhalb der letzten 30 Tage
  5. Vorgeschichte oder aktueller Alkohol- oder Drogenmissbrauch
  6. Infektion mit Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BCX4161 300 mg dreimal täglich
Drei BCX4161-Kapseln (100 mg) und zwei Placebo-Kapseln dreimal täglich oral einzunehmen
Arzneimittel: Placebo
Arzneimittel: BCX4161
Experimental: BCX4161 500 mg dreimal täglich
Fünf BCX4161-Kapseln (100 mg) dreimal täglich oral einnehmen
Arzneimittel: BCX4161
Placebo-Komparator: Placebo dreimal täglich
Dreimal täglich fünf Placebo-Kapseln zum Einnehmen
Arzneimittel: Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die durchschnittliche akute Angioödem-Anfallrate
Zeitfenster: 12 Wochen
Ein Angioödem-Anfall wurde als Schwellung an jeder vom Teilnehmer gemeldeten Stelle definiert, die zuvor keine Schwellung aufwies. Die Gesamtzahl der bestätigten Anfälle während des Behandlungszeitraums wurde auf eine wöchentliche Anfallrate standardisiert, um die Gesamtdauer der Behandlung anzupassen. Die Anfallrate wurde für jeden Teilnehmer nach Behandlungszeitraum abgeleitet. Die wöchentliche Anfallrate entsprach der Gesamtzahl der bestätigten Anfälle während eines Behandlungszeitraums geteilt durch die Dauer der Behandlung (in Tagen) multipliziert mit 7 Tagen.
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der anfallsfreien Tage
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Anzahl der attackenfreien Tage war die Summe der Tage während des Behandlungszeitraums, an denen die Teilnehmer keine Attacken meldeten.
12 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die anfallsfrei sind
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Anzahl der Teilnehmer, die während des 12-wöchigen Behandlungszeitraums keine Anfälle gemeldet haben.
12 Wochen
Krankheitsaktivität, gemessen durch den 84-tägigen Angioödem-Aktivitätsscore
Zeitfenster: 12 Wochen
Der Angioödem-Aktivitäts-Score (AAS) besteht aus 5 Fragen (Zeitraum, in dem die Schwellung auftrat, körperliches Unbehagen, Einschränkung der täglichen Aktivitäten, kosmetische Entstellung und Gesamtschweregrad), die für jeden Tag, an dem ein Proband einen HAE-Anfall erlebt, zu beantworten sind. Eine Punktzahl zwischen 0 (keine Symptome) und 3 (schwere Symptome) wurde den Antworten für jede Frage zugeordnet, und die tägliche Gesamtpunktzahl wird als Summe der 5 Fragepunktzahlen für jeden Tag, an dem der Proband einen bestätigten Anfall erlebt, abgeleitet. Der tägliche AAS reichte von 0 bis 15, wobei höhere Werte auf eine größere Krankheitsschwere hinweisen. Für Teilnehmer, die die Studie abgeschlossen haben, wurde der 84-Tage-AAS durch Summierung der AAS-Werte während des Behandlungszeitraums ermittelt und reichte von 0 (am besten) bis 1.260 (am schlechtesten). Für Teilnehmer, die die Studie vorzeitig abbrachen, wurde der 84-Tage-AAS mit der Formel berechnet: Summe der AAS-Werte jedes Behandlungstages ∗ 84 / Anzahl der Behandlungstage.
12 Wochen
Änderung vom Ausgangswert in Woche 12 in der Lebensqualität gemessen durch den Angioedema Quality of Life Questionnaire
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Woche 12
Der Angioödema-Lebensqualitätsfragebogen (AE-QoL) umfasste 4 Bereiche (Funktionsfähigkeit, Müdigkeit/Stimmung, Angst/Scham und Ernährung) und einen Gesamtscore basierend auf insgesamt 17 möglichen Antworten. Die Ergebnisse aller Antworten werden summiert und auf eine Skala von 0 (am besten) bis 100 (am schlechtesten) transformiert.
Baseline (Tag 1) und Woche 12
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zu 14 Wochen
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie. Es wird kein kausaler Zusammenhang mit dem Studienmedikament oder mit der klinischen Studie selbst impliziert. Ein UE könnte ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Anzeichen, Symptom (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), Syndrom oder eine Erkrankung sein, die sich während der klinischen Studie entwickelt oder verschlechtert hat. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SUE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Erwerbsunfähigkeit führt, zu einer angeborenen Anomalie/Geburtsfehler führt oder ein anderes medizinisch bedeutsames Ereignis darstellt. Jede abgestufte Abnormalität, die nach Beginn der Studienmedikation und bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments auftrat und mindestens eine 1-stufige Zunahme gegenüber der Baseline-Bewertung darstellte, wurde als behandlungsemergent definiert.
Von der ersten Dosis bis zu 14 Wochen
Veränderung vom Ausgangswert in Woche 12 bei der Lebensqualität, gemessen mit dem EuroQoL Fünf-Dimensionen, 5-Stufen Fragebogen
Zeitfenster: Basiswert (Tag 1) und Woche 12
Der EuroQoL fünf-dimensionale, 5-stufige (EQ-5D-5L) Fragebogen wurde zur Bewertung des allgemeinen Wohlbefindens verwendet und umfasste die folgenden fünf Bereiche: Mobilität, Selbstversorgung, alltägliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Jeder Bereich hat 5 Antwortstufen: keine Probleme, leichte Probleme, mäßige Probleme, starke Probleme und extreme Probleme. Er beinhaltete die EQ Visuelle Analogskala (EQ VAS) zur Bewertung der allgemeinen Gesundheit auf einer Skala von 0 (schlechteste Gesundheit) bis 100 (beste Gesundheit).
Basiswert (Tag 1) und Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Marc Riedl, MD MS, UCSD

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Dezember 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. November 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. November 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

1. Dezember 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

17. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCX4161-301

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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