Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

12 weken durende veiligheids- en werkzaamheidsstudie van BCX4161 als orale profylaxe tegen HAE-aanvallen (OPuS-2)

3 november 2025 bijgewerkt door: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-2: een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groepsstudie om de werkzaamheid en veiligheid van twee dosisniveaus van BCX4161 gedurende 12 weken te evalueren als een orale profylaxebehandeling voor aanvallen van erfelijk angio-oedeem

Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van een orale behandeling, BCX4161, bij het voorkomen van acute aanvallen bij proefpersonen met erfelijk angio-oedeem (HAE). In aanmerking komende proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om gedurende 12 weken een van de twee doses BCX4161 of een placebo te krijgen. De studie zal het aantal acute aanvallen in elke behandelingsgroep vergelijken, evenals een aantal andere klinische uitkomsten, en de veiligheid en verdraagbaarheid van elke dosis BCX4161 in vergelijking met placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

110

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België
  • Canada
      • Ottawa, Canada
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland
      • Mörfelden-Walldorf, Duitsland
  • Frankrijk
      • Grenoble, Frankrijk
      • Lille, Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
  • Italië
      • Milan, Italië
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
    • California
      • Granada Hills, California, Verenigde Staten, 91344
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92112
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71106
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Verenigde Staten, 55446
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28277
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73131
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74133
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Verenigde Staten, 97035
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15241
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 63141
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Een klinische diagnose van HAE type I of II
  2. Gedocumenteerde HAE-aanvallen binnen een gedefinieerde kalenderperiode; bij afwezigheid van gedocumenteerde HAE-aanvallen, moeten proefpersonen een inloopperiode ingaan om aanvallen te documenteren
  3. Toegang tot medicijnen voor acute aanvallen
  4. Seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd en seksueel actieve mannen moeten zeer effectieve anticonceptie gebruiken

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  2. Elke klinische aandoening of medische voorgeschiedenis die de veiligheid van de proefpersoon of het vermogen om deel te nemen aan het onderzoek zou kunnen verstoren
  3. Gebruik van C1INH of tranexaminezuur voor profylaxe van HAE-aanvallen
  4. Huidige deelname aan een ander geneesmiddelonderzoek of in de afgelopen 30 dagen
  5. Geschiedenis van of actueel alcohol- of drugsmisbruik
  6. Infectie met hepatitis B, hepatitis C of HIV

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BCX4161 300 mg driemaal daags
Drie BCX4161-capsules (100 mg) en twee placebo-capsules driemaal daags oraal in te nemen
Geneesmiddel: Placebo
Geneesmiddel: BCX4161
Experimenteel: BCX4161 500 mg driemaal daags
Vijf BCX4161-capsules (100 mg) driemaal daags oraal in te nemen
Geneesmiddel: BCX4161
Placebo-vergelijker: Placebo driemaal daags
Vijf placebo-capsules die driemaal daags via de mond moeten worden ingenomen
Geneesmiddel: Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het Gemiddeld Acuut Angio-oedeem Aanvalspercentage
Tijdsspanne: 12 weken
Een angioedeemaanval werd gedefinieerd als zwelling op elke locatie gerapporteerd door de deelnemer, waar eerder geen zwelling was. Het totale aantal bevestigde aanvallen tijdens de behandelingsperiode gestandaardiseerd naar een wekelijkse aanvalsfrequentie om aan te passen voor de totale behandelingsduur. De aanvalsfrequentie werd voor elke deelnemer per behandelingsperiode afgeleid. De wekelijkse aanvalsfrequentie was gelijk aan het totale aantal bevestigde aanvallen tijdens een behandelingsperiode gedeeld door de duur van de behandeling (in dagen) maal 7 dagen.
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal Aanvalsvrije Dagen
Tijdsspanne: 12 weken
Het aantal aanvalsvrije dagen was de som van de dagen tijdens de behandelingsperiode waarop deelnemers geen aanvallen rapporteerden.
12 weken
Aantal deelnemers dat aanvalsvrij is
Tijdsspanne: 12 weken
Het aantal deelnemers dat gedurende de 12-weken durende behandelingsperiode geen aanvallen meldde.
12 weken
Ziekteactiviteit, gemeten met de 84-daagse Angio-oedeem Activiteitsscore
Tijdsspanne: 12 weken
De Angioedema Activiteitsscore (AAS) bestaat uit 5 vragen (periode waarin zwelling optrad, lichamelijk ongemak, beperking van dagelijkse activiteiten, cosmetische ontsiering en algemene ernst) die moeten worden beantwoord voor elke dag waarop een proefpersoon een HAE-aanval ervaart. Aan de antwoorden voor elke vraag werd een score tussen 0 (geen symptomen) en 3 (ernstige symptomen) toegekend en de totale dagelijkse score wordt afgeleid als de som van de 5 vragen scores voor elke dag waarop de proefpersoon een bevestigde aanval ervaart. De dagelijkse AAS varieerde van 0 tot 15, waarbij hogere scores wijzen op een grotere ziekte-ernst. Voor deelnemers die de studie voltooiden, werd de 84-daagse AAS verkregen door de som van de AAS-score tijdens de behandelingsperiode en varieerde van 0 (beste) tot 1.260 (slechtste). Voor deelnemers die de studie voortijdig beëindigden, werd de 84-daagse AAS verkregen met de formule: Som van AAS-score van elke dag tijdens behandeling ∗ 84/Aantal dagen behandeling.
12 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 12, in kwaliteit van leven zoals gemeten met de Angioedema Quality of Life Questionnaire
Tijdsspanne: Baseline (Dag 1) en Week 12
De Angioedema Kwaliteit van Leven vragenlijst (AE-QoL) bestond uit 4 domeinen (namelijk functioneren, vermoeidheid/humeur, angst/schaamte en voeding) en een totaalscore gebaseerd op in totaal 17 mogelijke antwoorden. De resultaten van alle antwoorden worden opgeteld en omgezet naar een schaal variërend van 0 (beste) tot 100 (slechtste).
Baseline (Dag 1) en Week 12
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot 14 weken
Een bijwerking (AE) is elk ongunstig medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie. Er wordt geen oorzakelijk verband met het onderzoeksgeneesmiddel of met de klinische studie zelf geïmpliceerd. Een AE kan een ongunstig en onbedoeld teken, symptoom (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), syndroom of ziekte zijn die zich ontwikkelde of verergerde tijdens de klinische studie. Een ernstige bijwerking (SAE) is elk ongunstig medisch voorval dat leidt tot overlijden, levensbedreigend is, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/arbeidsongeschiktheid, resulteert in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking, of een ander medisch belangrijk voorval. Elke gegradeerde afwijking die optrad na aanvang van het onderzoeksgeneesmiddel en tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, en die ten minste een 1-graad toename vertegenwoordigde ten opzichte van de baselinebeoordeling, werd gedefinieerd als behandeling-optredend.
Vanaf de eerste dosis tot 14 weken
Verandering vanaf de uitgangswaarde na 12 weken in kwaliteit van leven, gemeten met de EuroQoL vijf-dimensionale, 5-niveau vragenlijst
Tijdsspanne: Baseline (dag 1) en week 12
De EuroQoL vijf-dimensionale, 5-niveaus (EQ-5D-5L) werd gebruikt om het algemeen welzijn te beoordelen en omvatte de volgende vijf domeinen: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Elk domein heeft 5 antwoordniveaus: geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen en extreme problemen. Het omvatte de EQ Visuele Analoge Schaal (EQ VAS) om de algemene gezondheid te beoordelen op een schaal van 0 (slechtste gezondheid) tot 100 (beste gezondheid).
Baseline (dag 1) en week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Marc Riedl, MD MS, UCSD

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 december 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 november 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 november 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

1 december 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

17 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BCX4161-301

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren