Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude d'innocuité et d'efficacité de 12 semaines sur le BCX4161 en tant que prophylaxie orale contre les crises d'AOH (OPuS-2)

3 novembre 2025 mis à jour par: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-2 : Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de deux niveaux de dose de BCX4161 pendant 12 semaines en tant que traitement prophylactique oral pour les crises d'angio-œdème héréditaire

Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité d'un traitement oral, le BCX4161, dans la prévention des crises aiguës chez les sujets atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH). Les sujets éligibles seront randomisés pour recevoir l'une des deux doses de BCX4161 ou un placebo pendant 12 semaines. L'étude comparera le nombre de crises aiguës dans chaque groupe de traitement, ainsi qu'un certain nombre d'autres résultats cliniques, ainsi que la sécurité et la tolérabilité de chaque dose de BCX4161 par rapport au placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

110

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
      • Frankfurt, Allemagne
      • Mörfelden-Walldorf, Allemagne
  • Belgique
      • Leuven, Belgique
  • Canada
      • Ottawa, Canada
  • France
      • Grenoble, France
      • Lille, France
      • Paris, France
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
  • Italie
      • Milan, Italie
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35209
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
    • California
      • Granada Hills, California, États-Unis, 91344
      • San Diego, California, États-Unis, 92093
      • San Diego, California, États-Unis, 92112
      • Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71106
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, États-Unis, 55446
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63141
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28277
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73131
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74133
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, États-Unis, 97035
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15241
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
      • Galveston, Texas, États-Unis, 77555
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 63141
    • Washington
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Un diagnostic clinique d'AOH de type I ou II
  2. Attaques d'AOH documentées au cours d'une période calendaire définie ; en l'absence d'attaques d'AOH documentées, les sujets devront entrer dans une période de rodage pour documenter les attaques
  3. Accès aux médicaments pour les crises aiguës
  4. Les femmes sexuellement actives en âge de procréer et les hommes sexuellement actifs doivent utiliser une contraception hautement efficace

Critères d'exclusion clés :

  1. Femmes enceintes ou allaitantes
  2. Toute condition clinique ou antécédents médicaux qui interféreraient avec la sécurité du sujet ou sa capacité à participer à l'étude
  3. Utilisation de C1INH ou d'acide tranexamique pour la prophylaxie des crises d'AOH
  4. Participation actuelle à toute autre étude de médicament expérimental ou au cours des 30 derniers jours
  5. Antécédents ou abus actuel d'alcool ou de drogues
  6. Infection par l'hépatite B, l'hépatite C ou le VIH

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BCX4161 300 mg trois fois par jour
Trois gélules BCX4161 (100 mg) et deux gélules placebo à prendre trois fois par jour par voie orale
Médicament: Placebo
Médicament: BCX4161
Expérimental: BCX4161 500 mg trois fois par jour
Cinq gélules BCX4161 (100 mg) à prendre trois fois par jour par voie orale
Médicament: BCX4161
Comparateur placebo: Placebo trois fois par jour
Cinq gélules placebo à prendre trois fois par jour par voie orale
Médicament: Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le Taux Moyen de Crises d'Angio-œdème Aigu
Délai: 12 semaines
Une crise d'angio-œdème était définie comme un gonflement à n'importe quel endroit rapporté par le participant, qui n'avait pas de gonflement auparavant. Le nombre total de crises confirmées pendant la période de traitement standardisé à un taux hebdomadaire de crises pour ajuster la durée totale du traitement. Le taux de crises a été calculé pour chaque participant par période de traitement. Le taux hebdomadaire de crises était égal au nombre total de crises confirmées pendant une période de traitement divisé par la durée du traitement (en jours) multipliée par 7 jours.
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de jours sans crise
Délai: 12 semaines
Le nombre de jours sans crise correspondait à la somme des jours pendant la période de traitement pour lesquels les participants ont déclaré n'avoir subi aucune crise.
12 semaines
Nombre de participants sans crise
Délai: 12 semaines
Le nombre de participants ayant déclaré aucune crise pendant la période de traitement de 12 semaines.
12 semaines
Activité de la maladie, mesurée par le score d'activité de l'angio-œdème sur 84 jours
Délai: 12 semaines
Le score d'activité de l'angio-œdème (AAS) comprend 5 questions (période pendant laquelle le gonflement s'est produit, inconfort physique, restriction des activités quotidiennes, préjudice esthétique et gravité globale) auxquelles il faut répondre pour chaque jour où un sujet subit une crise d'HAE. Un score entre 0 (aucun symptôme) et 3 (symptômes sévères) a été attribué aux réponses pour chaque question et le score quotidien total sera dérivé comme la somme des scores des 5 questions pour chaque jour où le sujet subit une crise confirmée. L'AAS quotidien variait de 0 à 15, les scores plus élevés indiquant une gravité plus importante de la maladie. Pour les participants ayant terminé l'étude, l'AAS sur 84 jours a été obtenu par la somme du score AAS pendant la période de traitement et variait de 0 (meilleur) à 1 260 (pire). Pour les participants ayant interrompu prématurément l'étude, l'AAS sur 84 jours a été obtenu en utilisant la formule : Somme du score AAS de chaque jour sous traitement ∗ 84 / Nombre de jours sous traitement.
12 semaines
Variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 12, de la qualité de vie mesurée par le questionnaire de qualité de vie de l'angioedème
Délai: Baseline (Jour 1) et Semaine 12
Le questionnaire sur la qualité de vie dans l'angio-œdème (AE-QoL) comprenait 4 domaines (à savoir, le fonctionnement, la fatigue/l'humeur, la peur/la honte et la nutrition) et un score total basé sur un total de 17 réponses possibles. Les résultats de toutes les réponses sont additionnés et transformés en une échelle allant de 0 (meilleur) à 100 (pire).
Baseline (Jour 1) et Semaine 12
Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables émergents du traitement
Délai: Dès la première dose jusqu'à 14 semaines
Un événement indésirable (EI) est tout incident médical survenant chez un participant à une étude clinique. Aucune relation de causalité avec le médicament à l'étude ou avec l'étude clinique elle-même n'est impliquée. Un EI peut être un signe, symptôme (y compris une anomalie de laboratoire), syndrome ou maladie défavorable et non intentionnel qui s'est développé ou s'est aggravé pendant l'étude clinique. Un événement indésirable grave (EIG) est tout incident médical entraînant la mort, mettant la vie en danger, nécessitant une hospitalisation ou prolongeant une hospitalisation existante, entraînant une incapacité persistante ou significative, entraînant une anomalie congénitale/malformation congénitale, ou tout autre événement médicalement important. Toute anomalie graduée survenue après l'initiation du médicament à l'étude et jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude, et représentant au moins une augmentation d'un grade par rapport à l'évaluation initiale, a été définie comme émergente sous traitement.
Dès la première dose jusqu'à 14 semaines
Variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 12 de la qualité de vie, mesurée par le questionnaire EuroQoL à cinq dimensions et cinq niveaux
Délai: Ligne de base (Jour 1) et Semaine 12
L'EuroQoL à cinq dimensions, cinq niveaux (EQ-5D-5L) a été utilisé pour évaluer le bien-être général et comprenait les cinq domaines suivants : mobilité, autonomie, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Chaque domaine comporte 5 niveaux de réponse : aucun problème, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes sévères et problèmes extrêmes. Il incluait l'échelle visuelle analogique EQ (EQ VAS) pour évaluer la santé globale sur une échelle de 0 (pire état de santé) à 100 (meilleur état de santé).
Ligne de base (Jour 1) et Semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioCryst Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Marc Riedl, MD MS, UCSD

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 décembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 novembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 novembre 2014

Première publication (Estimé)

1 décembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

17 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BCX4161-301

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner