Estudio de seguridad y eficacia de 12 semanas de BCX4161 como profilaxis oral contra los ataques de AEH (OPuS-2)
3 de noviembre de 2025 actualizado por: BioCryst Pharmaceuticals
OPuS-2: un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y la seguridad de dos niveles de dosis de BCX4161 durante 12 semanas como tratamiento de profilaxis oral para los ataques de angioedema hereditario
Este estudio evaluará la seguridad y eficacia de un tratamiento oral, BCX4161, en la prevención de ataques agudos en sujetos con angioedema hereditario (AEH).
Los sujetos elegibles serán aleatorizados para recibir una de dos dosis de BCX4161 o placebo durante 12 semanas.
El estudio comparará la cantidad de ataques agudos en cada grupo de tratamiento, así como una serie de otros resultados clínicos, y la seguridad y tolerabilidad de cada dosis de BCX4161 en comparación con el placebo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
110
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
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Frankfurt, Alemania
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Mörfelden-Walldorf, Alemania
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Leuven, Bélgica
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Ottawa, Canadá
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
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California
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Granada Hills, California, Estados Unidos, 91344
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San Diego, California, Estados Unidos, 92093
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San Diego, California, Estados Unidos, 92112
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71106
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
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Minnesota
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Plymouth, Minnesota, Estados Unidos, 55446
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73131
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74133
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Oregon
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Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15241
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 63141
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
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Grenoble, Francia
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Lille, Francia
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Paris, Francia
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Budapest, Hungría
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Milan, Italia
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Birmingham, Reino Unido
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Bristol, Reino Unido
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Cardiff, Reino Unido
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London, Reino Unido
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Manchester, Reino Unido
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Un diagnóstico clínico de AEH tipo I o II
- Ataques documentados de HAE dentro de un período de calendario definido; en ausencia de ataques HAE documentados, los sujetos deberán ingresar un período de prueba para documentar los ataques
- Acceso a medicamentos para ataques agudos
- Las mujeres sexualmente activas en edad fértil y los hombres sexualmente activos deben utilizar métodos anticonceptivos altamente efectivos.
Criterios clave de exclusión:
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia
- Cualquier condición clínica o historial médico que pudiera interferir con la seguridad o la capacidad del sujeto para participar en el estudio.
- Uso de C1INH o ácido tranexámico para la profilaxis de ataques de AEH
- Participación actual en cualquier otro estudio de fármacos en investigación o en los últimos 30 días
- Antecedentes o abuso actual de alcohol o drogas
- Infección por hepatitis B, hepatitis C o VIH
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: BCX4161 300 mg tres veces al día
Tres cápsulas de BCX4161 (100 mg) y dos cápsulas de placebo para tomar tres veces al día por vía oral
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Experimental: BCX4161 500 mg tres veces al día
Cinco cápsulas de BCX4161 (100 mg) para tomar tres veces al día por vía oral
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Comparador de placebos: Placebo tres veces al día
Cinco cápsulas de placebo para tomar tres veces al día por vía oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La Tasa Media de Ataques de Angioedema Agudo
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Un ataque de angioedema se definió como una hinchazón en cualquier localización notificada por el participante, que no presentaba hinchazón anteriormente.
El número total de ataques confirmados durante el período de tratamiento se estandarizó a una tasa semanal de ataques para ajustar por la duración total del tratamiento.
La tasa de ataques se derivó para cada participante por período de tratamiento.
La tasa semanal de ataques fue igual al número total de ataques confirmados durante un período de tratamiento dividido por la duración del tratamiento (en días) multiplicado por 7 días.
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de días sin ataques
Periodo de tiempo: 12 semanas
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El número de días sin ataques fue la suma de los días durante el período de tratamiento en los que los participantes informaron no tener ataques.
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12 semanas
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Número de participantes que no experimentaron ataques
Periodo de tiempo: 12 semanas
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El número de participantes que no reportaron ataques durante el período de tratamiento de 12 semanas.
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12 semanas
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Actividad de la Enfermedad, Medida por la Puntuación de Actividad del Angioedema a 84 Días
Periodo de tiempo: 12 semanas
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La Puntuación de Actividad del Angioedema (AAS) consta de 5 preguntas (período en el que se produjo la hinchazón, malestar físico, restricción de la actividad diaria, desfiguración estética y gravedad general) que deben responderse por cada día durante el cual un sujeto experimenta un ataque de HAE.
Se asignó una puntuación entre 0 (sin síntomas) y 3 (síntomas graves) a las respuestas de cada pregunta y la puntuación diaria total se derivará como la suma de las 5 puntuaciones de las preguntas por cada día durante el cual el sujeto experimenta un ataque confirmado.
El AAS diario osciló entre 0 y 15, con puntuaciones más altas que indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Para los participantes que completaron el estudio, el AAS de 84 días se obtuvo mediante la suma de la puntuación AAS durante el período de tratamiento y osciló entre 0 (mejor) y 1.260 (peor). Para los participantes que abandonaron el estudio prematuramente, el AAS de 84 días se obtuvo utilizando la fórmula: Suma de la puntuación AAS de cada día en tratamiento * 84 / Número de días en tratamiento.
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12 semanas
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Cambio desde el inicio en la semana 12, en la calidad de vida medida mediante el Cuestionario de Calidad de Vida en Angioedema
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y Semana 12
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El Cuestionario de Calidad de Vida para el Angioedema (AE-QoL) constaba de 4 dominios (es decir, funcionamiento, fatiga/estado de ánimo, miedo/vergüenza y nutrición) y una puntuación total basada en un total de 17 posibles respuestas.
Los resultados de todas las respuestas se suman y se transforman a una escala que va de 0 (mejor) a 100 (peor).
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Línea de base (Día 1) y Semana 12
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Número de Participantes con Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta 14 semanas
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Un evento adverso (EA) es cualquier acontecimiento médico desfavorable en un participante de un estudio clínico.
No se implica ninguna relación causal con el fármaco en estudio ni con el propio estudio clínico.
Un EA podría ser un signo, síntoma (incluyendo un hallazgo de laboratorio anormal), síndrome o enfermedad desfavorable y no intencionado que se desarrolló o empeoró durante el estudio clínico.
Un evento adverso grave (EAG) es cualquier acontecimiento médico desfavorable que resulta en muerte, es potencialmente mortal, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resulta en discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resulta en una anomalía congénita/defecto de nacimiento, u otro evento médicamente importante.
Cualquier anormalidad graduada que ocurrió tras el inicio del fármaco en estudio y hasta 30 días después de la última dosis del fármaco en estudio, y que representó al menos un aumento de 1 grado desde la evaluación basal, se definió como emergente del tratamiento.
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Desde la primera dosis hasta 14 semanas
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Cambio desde el valor basal en la semana 12 en la calidad de vida, medido por el cuestionario EuroQoL de cinco dimensiones y cinco niveles
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y Semana 12
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El EuroQoL de cinco dimensiones y cinco niveles (EQ-5D-5L) se utilizó para evaluar el bienestar general y comprendió los siguientes cinco dominios: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/molestias y ansiedad/depresión.
Cada dominio tiene 5 niveles de respuesta: sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves y problemas extremos.
Incluyó la escala visual analógica EQ (EQ VAS) para calificar la salud general en una escala de 0 (peor salud) a 100 (mejor salud).
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Línea de base (Día 1) y Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Marc Riedl, MD MS, UCSD
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de diciembre de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de noviembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de noviembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
1 de diciembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
17 de noviembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Hipersensibilidad
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades de la piel
- Urticaria
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
- avoralstat
Otros números de identificación del estudio
- BCX4161-301
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .