Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

12-ukers sikkerhet og effektstudie av BCX4161 som oral profylakse mot HAE-angrep (OPuS-2)

3. november 2025 oppdatert av: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-2: En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til to dosenivåer av BCX4161 i 12 uker som en oral profylaksebehandling for angrep av arvelig angioødem

Denne studien vil evaluere sikkerheten og effekten av en oral behandling, BCX4161, for å forhindre akutte anfall hos personer med arvelig angioødem (HAE). Kvalifiserte forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta en av to doser av BCX4161 eller placebo i 12 uker. Studien vil sammenligne antall akutte anfall i hver behandlingsgruppe, samt en rekke andre kliniske utfall, og sikkerheten og toleransen for hver dose av BCX4161 sammenlignet med placebo.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

110

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Canada
      • Ottawa, Canada
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35209
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
    • California
      • Granada Hills, California, Forente stater, 91344
      • San Diego, California, Forente stater, 92093
      • San Diego, California, Forente stater, 92112
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71106
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Forente stater, 55446
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73131
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74133
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forente stater, 97035
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15241
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
      • Galveston, Texas, Forente stater, 77555
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 63141
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
      • Lille, Frankrike
      • Paris, Frankrike
  • Italia
      • Milan, Italia
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia
      • London, Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. En klinisk diagnose av HAE type I eller II
  2. Dokumenterte HAE-angrep innenfor en definert kalenderperiode; i fravær av dokumenterte HAE-angrep, vil forsøkspersonene bli pålagt å gå inn i en innkjøringsperiode for å dokumentere angrep
  3. Tilgang til akutte angrepsmedisiner
  4. Seksuelt aktive kvinner i fertil alder og seksuelt aktive menn må bruke svært effektiv prevensjon

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Kvinner som er gravide eller ammer
  2. Enhver klinisk tilstand eller medisinsk historie som ville forstyrre forsøkspersonens sikkerhet eller evne til å delta i studien
  3. Bruk av C1INH eller tranexamsyre for profylakse av HAE-anfall
  4. Nåværende deltakelse i en hvilken som helst annen legemiddelstudie eller i løpet av de siste 30 dagene
  5. Historie om eller nåværende alkohol- eller narkotikamisbruk
  6. Infeksjon med hepatitt B, hepatitt C eller HIV

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BCX4161 300 mg tre ganger daglig
Tre BCX4161-kapsler (100 mg) og to placebo-kapsler som skal tas tre ganger daglig gjennom munnen
Legemiddel: Placebo
Legemiddel: BCX4161
Eksperimentell: BCX4161 500 mg tre ganger daglig
Fem BCX4161 kapsler (100 mg) som skal tas tre ganger daglig gjennom munnen
Legemiddel: BCX4161
Placebo komparator: Placebo tre ganger daglig
Fem placebokapsler som skal tas tre ganger daglig gjennom munnen
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig antall akutte angioødem-anfall
Tidsramme: 12 uker
Et angioødem-anfall ble definert som hevelse på hvilket som helst sted rapportert av deltakeren, som ikke hadde hevelse tidligere. Totalt antall bekreftede anfall i løpet av behandlingsperioden standardisert til en ukentlig anfallsrate for å justere for den totale behandlingsvarigheten. Angrepsraten ble beregnet for hver deltaker per behandlingsperiode. Den ukentlige anfallsraten var lik det totale antallet bekreftede anfall i løpet av en behandlingsperiode delt på varigheten av behandlingen (i dager) multiplisert med 7 dager.
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall angrepsfrie dager
Tidsramme: 12 uker
Antall angrepsfrie dager var summen av dagene i løpet av behandlingsperioden hvor deltakerne rapporterte ingen angrep.
12 uker
Antall deltakere som er anfallsfrie
Tidsramme: 12 uker
Antall deltakere som rapporterte ingen anfall i løpet av 12 ukers behandlingsperiode.
12 uker
Sykdomsaktivitet, målt ved 84-dagers angioødem aktivitetsscore
Tidsramme: 12 uker
Angioedema-aktivitetskarakter (AAS) består av 5 spørsmål (periode hvor hevelse oppstod, fysisk ubehag, begrensning i daglige aktiviteter, kosmetisk skjemming og generell alvorlighetsgrad) som skal besvares for hver dag hvor en deltaker opplever et HAE-angrep. En score mellom 0 (ingen symptomer) og 3 (alvorlige symptomer) ble tildelt svarene for hvert spørsmål, og den totale daglige scoren vil bli beregnet som summen av de 5 spørsmålsscorene for hver dag hvor deltakeren opplever et bekreftet angrep. Daglig AAS varierte fra 0 til 15, hvor høyere score indikerer større sykdomsalvorlighet. For deltakere som fullførte studien, ble 84-dagers AAS oppnådd ved å summere AAS-scoren gjennom behandlingsperioden og varierte fra 0 (best) til 1 260 (verst). For deltakere som avbrøt studien for tidlig, ble 84-dagers AAS beregnet ved hjelp av formelen: Sum av AAS-score for hver behandlingsdag ∗ 84 / Antall dager med behandling.
12 uker
Endring fra baseline ved uke 12 i livskvalitet målt med Angioedema Quality of Life Questionnaire
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1) og uke 12
Angioedema livskvalitets-spørreskjema (AE-QoL) bestod av 4 domener (dvs. funksjon, tretthet/humør, frykt/skam og ernæring) og en totalscore basert på totalt 17 mulige svar. Resultatene av alle svarene er summert og transformert til en skala fra 0 (best) til 100 (verst).
Utgangspunkt (dag 1) og uke 12
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Fra første dose opp til 14 uker
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk forekomst hos en deltaker i en klinisk studie. Det antas ingen årsakssammenheng med studiemedikamentet eller med selve den kliniske studien. En AE kan være et ugunstig og utilsiktet tegn, symptom (inkludert et unormalt laboratoriefunn), syndrom eller sykdom som utviklet seg eller forverret seg under den kliniske studien. En alvorlig uønsket hendelse (SAE) er enhver uheldig medisinsk forekomst som fører til død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende innleggelse, fører til vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, fører til medfødt abnormitet/fødselsdefekt, eller annen medisinsk viktig hendelse. Enhver gradert abnormitet som oppstod etter oppstart av studiemedikamentet og inntil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet, og som utgjorde minst en 1-grads økning fra basisvurderingen, ble definert som behandlingsfremkommet.
Fra første dose opp til 14 uker
Endring fra baseline ved uke 12 i livskvalitet, målt med EuroQoL Five-dimensional, 5-level Questionnaire
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1) og uke 12
EuroQoL femdimensjonal, 5-nivå (EQ-5D-5L) ble brukt for å vurdere generell velvære og omfattet følgende fem domener: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Hvert domene har 5 svarnivåer: ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer. Den inkluderte EQ visuelle analoge skala (EQ VAS) for å vurdere generell helse på en skala fra 0 (dårligst helse) til 100 (beste helse).
Utgangspunkt (dag 1) og uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Marc Riedl, MD MS, UCSD

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. desember 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. november 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. november 2014

Først lagt ut (Antatt)

1. desember 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

17. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BCX4161-301

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere