Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

12 viikon turvallisuus- ja tehotutkimus BCX4161:stä suun kautta tapahtuvana ehkäisynä HAE-hyökkäystä vastaan (OPuS-2)

maanantai 3. marraskuuta 2025 päivittänyt: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-2: Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus kahden BCX4161-annoksen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi 12 viikon ajan perinnöllisen angioedeeman kohtausten suun estolääkityksenä

Tässä tutkimuksessa arvioidaan suun kautta otettavan hoidon, BCX4161, turvallisuutta ja tehoa akuuttien kohtausten ehkäisyssä potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema (HAE). Tukikelpoiset koehenkilöt satunnaistetaan saamaan toinen kahdesta annoksesta BCX4161:tä tai lumelääkettä 12 viikon ajan. Tutkimuksessa verrataan akuuttien kohtausten määrää kussakin hoitoryhmässä sekä useita muita kliinisiä tuloksia sekä kunkin BCX4161-annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

110

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Italia
      • Milan, Italia
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada
  • Ranska
      • Grenoble, Ranska
      • Lille, Ranska
      • Paris, Ranska
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
      • Frankfurt, Saksa
      • Mörfelden-Walldorf, Saksa
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
    • California
      • Granada Hills, California, Yhdysvallat, 91344
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92093
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92112
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71106
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Yhdysvallat, 55446
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73131
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74133
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Yhdysvallat, 97035
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15241
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
      • Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 63141
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. HAE-tyypin I tai II kliininen diagnoosi
  2. Dokumentoidut HAE-hyökkäykset tietyn kalenterijakson sisällä; dokumentoitujen HAE-hyökkäysten puuttuessa koehenkilöiden on syötettävä sisäänajoaika hyökkäysten dokumentoimiseksi
  3. Pääsy akuutin hyökkäyksen lääkkeisiin
  4. Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten ja seksuaalisesti aktiivisten miesten tulee käyttää erittäin tehokasta ehkäisyä

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  2. Mikä tahansa kliininen tila tai sairaushistoria, joka häiritsisi potilaan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen
  3. C1INH:n tai traneksaamihapon käyttö HAE-kohtausten ehkäisyyn
  4. Osallistuminen mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen tai viimeisten 30 päivän aikana
  5. Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia tai nykyinen käyttö
  6. Hepatiitti B-, hepatiitti C- tai HIV-infektio

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BCX4161 300 mg kolme kertaa päivässä
Kolme BCX4161-kapselia (100 mg) ja kaksi plasebokapselia kolme kertaa päivässä suun kautta
Lääke: Plasebo
Lääke: BCX4161
Kokeellinen: BCX4161 500 mg kolme kertaa päivässä
Viisi BCX4161-kapselia (100 mg) otetaan kolme kertaa päivässä suun kautta
Lääke: BCX4161
Placebo Comparator: Placebo kolme kertaa päivässä
Viisi lumelääkekapselia kolme kertaa päivässä suun kautta
Lääke: Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen akuutti angioödeemakohtausten määrä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Angioedemakohtaus määriteltiin turvotukseksi missä tahansa osallistujan ilmoittamassa paikassa, jossa ei ollut aiemmin turvotusta. Vahvistettujen kohtausten kokonaismäärä hoitojakson aikana standardoitiin viikoittaiseksi kohtausmääräksi mukauttamaan hoidon kokonaiskestoa. Kohtausmäärä laskettiin kullekin osallistujalle hoitojakson mukaan. Viikoittainen kohtausmäärä oli yhtä suuri kuin vahvistettujen kohtausten kokonaismäärä hoitojakson aikana jaettuna hoidon kestolla (päivinä) kerrottuna 7 päivällä.
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohtaamattomien Päivien Määrä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Hyökkäysvapaiden päivien määrä oli niiden päivien summa hoitojakson aikana, joilta osallistujat raportoivat ilman hyökkäyksiä.
12 viikkoa
Osallistujien määrä, jotka ovat kohtauksettomia
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Osallistujien määrä, jotka raportoivat etteivät kokeneet kohtauksia 12 viikon hoitojakson aikana.
12 viikkoa
Sairauden aktiivisuus, mitattuna 84 päivän angioödeema-aktiivisuuspisteillä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Angioedema Activity Score (AAS) koostuu 5 kysymyksestä (ajanjakso, jolloin turvotus ilmeni, fyysinen epämukavuus, päivittäisten toimintojen rajoittuminen, kosmeettinen epämuodostuma ja kokonaisvaikeusaste), joihin on vastattava jokaisena päivänä, jolloin koehenkilöllä on HAE-kohtaus. Vastauksiin jokaiseen kysymykseen annettiin pistemäärä välillä 0 (ei oireita) ja 3 (vaikeat oireet), ja kokonaispistemäärä jokaiselta päivältä lasketaan näiden 5 kysymyksen pistemäärien summana jokaisena päivänä, jolloin koehenkilöllä on vahvistettu kohtaus. Päivittäinen AAS vaihteli välillä 0–15, ja korkeammat pisteet osoittivat suurempaa sairauden vaikeusastetta. Tutkimuksen loppuun suorittaneille osallistujille 84 päivän AAS laskettiin summaamalla hoitojakson AAS-pisteet, ja se vaihteli välillä 0 (paras) – 1 260 (huonoin). Tutkimuksesta ennenaikaisesti keskeyttäneille osallistujille 84 päivän AAS laskettiin kaavalla: Kunkin hoidon aikaisen päivän AAS-pisteiden summa ∗ 84 / Hoidon päivien lukumäärä.
12 viikkoa
Muutos lähtöarvosta 12 viikon kohdalla elämänlaadussa mitattuna Angioödeeman elämänlaatukyselyllä
Aikaikkuna: Perustaso (Päivä 1) ja Viikko 12
Angioedeman elämänlaatukysely (AE-QoL) koostui 4 alueesta (eli toimintakyky, väsymys/mieliala, pelko/häpeä ja ravinto) ja kokonaisarvosta, joka perustui yhteensä 17 mahdolliseen vastaukseen. Kaikkien vastausten tulokset lasketaan yhteen ja muunnetaan asteikolle, joka vaihtelee 0:sta (paras) 100:aan (huonoin).
Perustaso (Päivä 1) ja Viikko 12
Osallistujien lukumäärä, joilla esiintyi hoitoon liittyviä haittatapahtumia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta aina 14 viikkoon asti
Haittatapahtuma on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen ilmiö kliinisen tutkimuksen osallistujassa. Siihen ei viitata minkäänlaista syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen tai itse kliiniseen tutkimukseen. Haittatapahtuma voi olla epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire (mukaan lukien poikkeava laboratoriotulos), oireyhtymä tai sairaus, joka kehittyi tai paheni kliinisen tutkimuksen aikana. Vakava haittatapahtuma on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen ilmiö, joka johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammautumiseen/kyvyttömyyteen, johtaa synnynnäiseen poikkeavuuteen/syntymävikaan, tai on muu lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma. Mikä tahansa asteikon mukainen poikkeama, joka esiintyi tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen ja enintään 30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen, ja joka edusti vähintään yhden asteen nousua perustasoarvioinnista, määriteltiin hoidon aikana ilmaantuneeksi.
Ensimmäisestä annoksesta aina 14 viikkoon asti
Muutos lähtöarvosta viikolla 12 elämänlaadussa, mitattuna EuroQoL viisiulotteisella, 5-tasoisella kyselyllä
Aikaikkuna: Perustaso (Päivä 1) ja Viikko 12
EuroQoL viisiulotteista, 5-tasoista (EQ-5D-5L) -mittaria käytettiin kokonaisvaltaisen hyvinvoinnin arvioimiseen, ja se koostui seuraavista viidestä osa-alueesta: liikkuminen, itsestä huolehtiminen, tavalliset toimintamme, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Jokaisella osa-alueella on 5 vastausvaihtoehtoa: ei ongelmia, lievät ongelmat, kohtalaiset ongelmat, vaikeat ongelmat ja erittäin vaikeat ongelmat. Se sisälsi EQ-visuaalisen analogisen asteikon (EQ VAS) kokonaisvaltaisen terveyden arvioimiseksi asteikolla 0 (huonoin mahdollinen terveys) - 100 (paras mahdollinen terveys).
Perustaso (Päivä 1) ja Viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioCryst Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Marc Riedl, MD MS, UCSD

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 17. joulukuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. tammikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. tammikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 24. marraskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. marraskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 17. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BCX4161-301

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Japan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa