Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

12-tygodniowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności BCX4161 jako doustnej profilaktyki przeciwko atakom HAE (OPuS-2)

3 listopada 2025 zaktualizowane przez: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-2: Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa dwóch poziomów dawki BCX4161 przez 12 tygodni jako doustnej profilaktyki napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

To badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność leczenia doustnego, BCX4161, w zapobieganiu ostrym atakom u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE). Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania jednej z dwóch dawek BCX4161 lub placebo przez 12 tygodni. W badaniu porównana zostanie liczba ostrych ataków w każdej leczonej grupie, a także szereg innych wyników klinicznych oraz bezpieczeństwo i tolerancja każdej dawki BCX4161 w porównaniu z placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

110

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Francja
      • Grenoble, Francja
      • Lille, Francja
      • Paris, Francja
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy
      • Mörfelden-Walldorf, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
    • California
      • Granada Hills, California, Stany Zjednoczone, 91344
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92112
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71106
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55446
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73131
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74133
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stany Zjednoczone, 97035
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15241
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 63141
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
  • Włochy
      • Milan, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Rozpoznanie kliniczne HAE typu I lub II
  2. Udokumentowane ataki HAE w określonym okresie kalendarzowym; w przypadku braku udokumentowanych ataków HAE, osoby badane będą musiały wejść w okres przygotowawczy w celu udokumentowania ataków
  3. Dostęp do leków na ostry atak
  4. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym oraz aktywni seksualnie mężczyźni muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  2. Jakikolwiek stan kliniczny lub historia medyczna, które mogłyby wpływać na bezpieczeństwo uczestnika lub jego zdolność do udziału w badaniu
  3. Zastosowanie C1INH lub kwasu traneksamowego w profilaktyce napadów HAE
  4. Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego lub w ciągu ostatnich 30 dni
  5. Historia lub obecne nadużywanie alkoholu lub narkotyków
  6. Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B, wirusem zapalenia wątroby typu C lub wirusem HIV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BCX4161 300 mg trzy razy dziennie
Trzy kapsułki BCX4161 (100 mg) i dwie kapsułki placebo do przyjmowania trzy razy dziennie doustnie
Lek: Placebo
Lek: BCX4161
Eksperymentalny: BCX4161 500 mg trzy razy dziennie
Pięć kapsułek BCX4161 (100 mg) należy przyjmować doustnie trzy razy dziennie
Lek: BCX4161
Komparator placebo: Placebo trzy razy dziennie
Pięć kapsułek placebo do przyjmowania doustnie trzy razy dziennie
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia Częstość Ataków Ostrego Obrzęku Naczynioruchowego
Ramy czasowe: 12 tygodni
Napad obrzęku naczynioruchowego zdefiniowano jako obrzęk w dowolnej lokalizacji zgłoszony przez uczestnika, który wcześniej nie miał obrzęku. Całkowita liczba potwierdzonych napadów w okresie leczenia standaryzowana do tygodniowej częstości napadów w celu dostosowania do całkowitego czasu trwania leczenia. Częstość napadów została obliczona dla każdego uczestnika w okresie leczenia. Tygodniowa częstość napadów była równa całkowitej liczbie potwierdzonych napadów w okresie leczenia podzielonej przez czas trwania leczenia (w dniach) razy 7 dni.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba dni bez napadów
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczba dni bez ataków była sumą dni w okresie leczenia, w których uczestnicy zgłaszali brak ataków.
12 tygodni
Liczba uczestników wolnych od ataków
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczba uczestników, u których nie zgłoszono ataków w trakcie 12-tygodniowego okresu leczenia.
12 tygodni
Aktywność choroby mierzona za pomocą 84-dniowej punktacji aktywności obrzęku naczynioruchowego
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala Aktywności Obrzęku Naczynioruchowego (AAS) składa się z 5 pytań (okres wystąpienia obrzęku, dyskomfort fizyczny, ograniczenie codziennej aktywności, oszpecenie kosmetyczne oraz ogólne nasilenie), na które należy odpowiedzieć każdego dnia, w którym badany doświadcza ataku HAE. Odpowiedziom na każde pytanie przypisano wynik od 0 (brak objawów) do 3 (objawy ciężkie), a łączny dzienny wynik będzie wyprowadzony jako suma wyników z 5 pytań dla każdego dnia, w którym badany doświadcza potwierdzonego ataku. Dzienny wynik AAS wahał się od 0 do 15, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby. Dla uczestników, którzy ukończyli badanie, 84-dniowy wynik AAS uzyskano przez zsumowanie wyniku AAS w okresie leczenia i wahał się on od 0 (najlepszy) do 1260 (najgorszy). Dla uczestników, którzy przedwcześnie przerwali badanie, 84-dniowy wynik AAS uzyskano za pomocą wzoru: Suma wyniku AAS każdego dnia leczenia ∗ 84/Liczba dni leczenia.
12 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w 12. tygodniu jakości życia mierzonej za pomocą Kwestionariusza Jakości Życia w Obrzęku Naczynioruchowym
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (dzień 1) i tydzień 12
Kwestionariusz Jakości Życia w Obrzęku Naczynioruchowym (AE-QoL) składał się z 4 domen (tj. funkcjonowanie, zmęczenie/nastrój, strach/wstyd i odżywianie) oraz całkowitego wyniku opartego na łącznej liczbie 17 możliwych odpowiedzi. Wyniki wszystkich odpowiedzi są sumowane i przekształcane na skalę od 0 (najlepszy) do 100 (najgorszy).
Punkt wyjściowy (dzień 1) i tydzień 12
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do 14 tygodni
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne występujące u uczestnika badania klinicznego. Nie sugeruje się związku przyczynowego z badanym lekiem ani z samym badaniem klinicznym. AE może być niekorzystnym i niezamierzonym objawem, symptomem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym), zespołem lub chorobą, która rozwinęła się lub pogorszyła podczas badania klinicznego. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne prowadzące do śmierci, zagrażające życiu, wymagające hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powodujące trwałe lub znaczne upośledzenie/niezdolność, powodujące wrodzoną anomalę/wadę wrodzoną lub inne istotne zdarzenie medyczne. Każda nieprawidłowość stopniowana, która wystąpiła po rozpoczęciu podawania badanego leku i do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku, oraz stanowiła co najmniej wzrost o 1 stopień w porównaniu z oceną wyjściową, została zdefiniowana jako związana z leczeniem.
Od pierwszej dawki do 14 tygodni
Zmiana względem wartości wyjściowej w 12. tygodniu w jakości życia, mierzona za pomocą Kwestionariusza EuroQoL pięciowymiarowego, 5-poziomowego
Ramy czasowe: Linia początkowa (dzień 1) i tydzień 12
EuroQoL pięciowymiarowy, 5-poziomowy (EQ-5D-5L) został użyty do oceny ogólnego samopoczucia i obejmował następujące pięć domen: mobilność, samoobsługa, zwykłe aktywności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Każda domena ma 5 poziomów odpowiedzi: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy. Zawierał skalę wizualno-analogową EQ (EQ VAS) do oceny ogólnego stanu zdrowia w skali od 0 (najgorszy stan zdrowia) do 100 (najlepszy stan zdrowia).
Linia początkowa (dzień 1) i tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Marc Riedl, MD MS, UCSD

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 listopada 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 listopada 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

1 grudnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

17 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BCX4161-301

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Pakistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj