12týdenní studie bezpečnosti a účinnosti BCX4161 jako perorální profylaxe proti útokům HAE (OPuS-2)
3. listopadu 2025 aktualizováno: BioCryst Pharmaceuticals
OPuS-2: Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti dvou úrovní dávek BCX4161 po dobu 12 týdnů jako perorální profylaktická léčba ataků dědičného angioedému
Tato studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost perorální léčby, BCX4161, při prevenci akutních záchvatů u subjektů s hereditárním angioedémem (HAE).
Vhodní jedinci budou randomizováni tak, aby dostávali jednu ze dvou dávek BCX4161 nebo placeba po dobu 12 týdnů.
Studie bude porovnávat počet akutních záchvatů v každé léčebné skupině, stejně jako řadu dalších klinických výsledků a bezpečnost a snášenlivost každé dávky BCX4161 ve srovnání s placebem.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
110
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Leuven, Belgie
-
-
-
-
-
Grenoble, Francie
-
Lille, Francie
-
Paris, Francie
-
-
-
-
-
Milan, Itálie
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
-
Frankfurt, Německo
-
Mörfelden-Walldorf, Německo
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
-
Bristol, Spojené království
-
Cardiff, Spojené království
-
London, Spojené království
-
Manchester, Spojené království
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
-
-
California
-
Granada Hills, California, Spojené státy, 91344
-
San Diego, California, Spojené státy, 92093
-
San Diego, California, Spojené státy, 92112
-
Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71106
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Spojené státy, 55446
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73131
-
Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74133
-
-
Oregon
-
Lake Oswego, Oregon, Spojené státy, 97035
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15241
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
-
Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 63141
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
-
Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Klinická diagnóza HAE typu I nebo II
- Zdokumentované útoky HAE v rámci definovaného kalendářního období; v případě neexistence zdokumentovaných útoků HAE budou subjekty požádány, aby vstoupily do zaváděcí lhůty pro zdokumentování útoků
- Přístup k lékům na akutní záchvaty
- Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku a sexuálně aktivní muži musí používat vysoce účinnou antikoncepci
Klíčová kritéria vyloučení:
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
- Jakýkoli klinický stav nebo anamnéza, která by narušovala bezpečnost subjektu nebo schopnost účastnit se studie
- Použití C1INH nebo kyseliny tranexamové k profylaxi záchvatů HAE
- Současná účast v jakékoli jiné výzkumné studii léků nebo během posledních 30 dnů
- Anamnéza nebo současné zneužívání alkoholu nebo drog
- Infekce hepatitidou B, hepatitidou C nebo HIV
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: BCX4161 300 mg třikrát denně
Tři tobolky BCX4161 (100 mg) a dvě tobolky placeba se užívají třikrát denně ústy
|
|
|
Experimentální: BCX4161 500 mg třikrát denně
Pět tobolek BCX4161 (100 mg) se užívá třikrát denně ústy
|
|
|
Komparátor placeba: Placebo třikrát denně
Pět tobolek s placebem, které se užívají třikrát denně ústy
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná míra výskytu akutních angioedematických záchvatů
Časové okno: 12 týdnů
|
Angioedémový záchvat byl definován jako otok v jakémkoli místě hlášený účastníkem, kde dříve otok nebyl.
Celkový počet potvrzených záchvatů během léčebného období standardizovaný na týdenní frekvenci záchvatů pro úpravu podle celkové doby léčby.
Frekvence záchvatů byla vypočítána pro každého účastníka podle léčebného období.
Týdenní frekvence záchvatů byla rovna celkovému počtu potvrzených záchvatů během léčebného období děleno délkou léčby (ve dnech) krát 7 dní.
|
12 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet dní bez záchvatu
Časové okno: 12 týdnů
|
Počet dnů bez záchvatů byl součtem dnů během léčebného období, kdy účastníci nehlásili žádné záchvaty.
|
12 týdnů
|
|
Počet účastníků bez záchvatů
Časové okno: 12 týdnů
|
Počet účastníků, kteří nehlásili žádné záchvaty během 12týdenního léčebného období.
|
12 týdnů
|
|
Aktivita onemocnění měřená pomocí 84denního skóre aktivity angioedému
Časové okno: 12 týdnů
|
Skóre aktivity angioedému (AAS) se skládá z 5 otázek (období, ve kterém došlo k otoku, fyzické nepohodlí, omezení denních aktivit, kosmetická znetvoření a celková závažnost), na které je třeba odpovědět pro každý den, během kterého subjekt zažije záchvat HAE.
Odpovědím na každou otázku bylo přiděleno skóre mezi 0 (žádné příznaky) a 3 (závažné příznaky) a celkové denní skóre bude odvozeno jako součet skóre 5 otázek pro každý den, během kterého subjekt zažije potvrzený záchvat.
Denní AAS se pohybovalo od 0 do 15, přičemž vyšší skóre indikuje větší závažnost onemocnění.
Pro účastníky, kteří dokončili studii, bylo 84denní AAS získáno součtem skóre AAS během léčebného období a pohybovalo se od 0 (nejlepší) do 1260 (nejhorší). Pro účastníky, kteří studii předčasně ukončili, bylo 84denní AAS získáno pomocí vzorce: Součet skóre AAS každého dne léčby ∗ 84 / Počet dnů léčby.
|
12 týdnů
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v týdnu 12 v kvalitě života měřená pomocí Angioedema Quality of Life Questionnaire
Časové okno: Základní hodnota (den 1) a týden 12
|
Dotazník kvality života při angioedému (AE-QoL) se skládal ze 4 domén (tj. fungování, únava/nálada, strach/stud a výživa) a celkového skóre založeného na celkem 17 možných odpovědích.
Výsledky všech odpovědí jsou sečteny a převedeny na škálu od 0 (nejlepší) do 100 (nejhorší).
|
Základní hodnota (den 1) a týden 12
|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou
Časové okno: Od první dávky do 14 týdnů
|
Nežádoucí příhoda (AE) je jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt u účastníka klinické studie.
Není implikován žádný příčinný vztah se studijním léčivem ani s klinickou studií samotnou.
Nežádoucí příhodou může být nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom (včetně abnormálního laboratorního nálezu), syndrom nebo onemocnění, které se vyvinulo nebo zhoršilo během klinické studie.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt vedoucí k úmrtí, život ohrožující, vyžadující hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedoucí k přetrvávající nebo významné invaliditě/neschopnosti, vedoucí k vrozené anomálii/vadě, nebo jiný medicínsky významný jev.
Jakákoli stupňovaná abnormalita, která se vyskytla po zahájení podávání studijního léčiva a až do 30 dnů po poslední dávce studijního léčiva, a představovala alespoň 1-stupňové zhoršení oproti výchozímu hodnocení, byla definována jako léčbou podmíněná.
|
Od první dávky do 14 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v 12. týdnu kvality života měřená pomocí dotazníku EuroQoL pětidimenzionálního s 5 úrovněmi
Časové okno: Základní hodnota (den 1) a 12. týden
|
K hodnocení celkové pohody byl použit pětidimenzionální dotazník EuroQoL s 5 úrovněmi (EQ-5D-5L), který zahrnoval následujících pět domén: mobilita, sebeobsluha, běžné činnosti, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese.
Každá doména má 5 úrovní odpovědí: žádné problémy, mírné problémy, středně závažné problémy, závažné problémy a extrémní problémy.
Zahrnoval EQ vizuální analogovou škálu (EQ VAS) pro hodnocení celkového zdraví na škále od 0 (nejhorší zdraví) do 100 (nejlepší zdraví).
|
Základní hodnota (den 1) a 12. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Marc Riedl, MD MS, UCSD
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. prosince 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. ledna 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. listopadu 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. listopadu 2014
První zveřejněno (Odhadovaný)
1. prosince 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
17. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Dědičná onemocnění z nedostatku komplementu
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Cévní onemocnění
- Kardiovaskulární choroby
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Přecitlivělost
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Kožní choroby
- Kopřivka
- Kožní onemocnění, Cévní
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Angioedém
- Angioedémy, dědičné
- avoralstat
Další identifikační čísla studie
- BCX4161-301
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .