HAE 공격에 대한 경구 예방으로서 BCX4161의 12주 안전성 및 효능 연구 (OPuS-2)
2025년 11월 3일 업데이트: BioCryst Pharmaceuticals
OPuS-2: 유전성 혈관부종의 발작에 대한 경구 예방 치료로서 12주 동안 BCX4161의 두 가지 용량 수준의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
이 연구는 유전성 혈관부종(HAE)이 있는 피험자의 급성 발작을 예방하는 경구 치료제인 BCX4161의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
적격 대상자는 12주 동안 BCX4161 또는 위약의 두 가지 용량 중 하나를 받도록 무작위 배정됩니다.
이 연구는 각 치료군에서 급성 발작의 수와 여러 다른 임상 결과, 위약과 비교하여 BCX4161의 각 용량의 안전성과 내약성을 비교할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
110
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일
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Frankfurt, 독일
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Mörfelden-Walldorf, 독일
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35209
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85251
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California
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Granada Hills, California, 미국, 91344
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San Diego, California, 미국, 92093
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San Diego, California, 미국, 92112
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Walnut Creek, California, 미국, 94598
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, 미국, 80907
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, 미국, 71106
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
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Minnesota
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Plymouth, Minnesota, 미국, 55446
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63141
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28277
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73131
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Tulsa, Oklahoma, 미국, 74133
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Oregon
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Lake Oswego, Oregon, 미국, 97035
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15241
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
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Galveston, Texas, 미국, 77555
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 63141
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Washington
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Spokane, Washington, 미국, 99204
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Tacoma, Washington, 미국, 98405
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Leuven, 벨기에
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Birmingham, 영국
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Bristol, 영국
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Cardiff, 영국
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London, 영국
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Manchester, 영국
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Milan, 이탈리아
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Ottawa, 캐나다
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Grenoble, 프랑스
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Lille, 프랑스
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Paris, 프랑스
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Budapest, 헝가리
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- HAE 유형 I 또는 II의 임상 진단
- 정의된 일정 기간 내에 문서화된 HAE 공격 문서화된 HAE 공격이 없는 경우 피험자는 공격을 문서화하기 위해 준비 기간을 입력해야 합니다.
- 급성 발작 약물에 대한 접근
- 임신 가능성이 있는 성적으로 활동적인 여성과 성적으로 활동적인 남성은 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
주요 제외 기준:
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성
- 피험자의 안전 또는 연구 참여 능력을 방해하는 모든 임상 상태 또는 병력
- HAE 발작의 예방을 위한 C1INH 또는 트라넥삼산의 사용
- 다른 연구 약물 연구에 현재 참여 중이거나 지난 30일 이내
- 알코올 또는 약물 남용의 병력 또는 현재
- B형 간염, C형 간염 또는 HIV 감염
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BCX4161 300mg 1일 3회
BCX4161 캡슐 3개(100mg) 및 위약 캡슐 2개를 매일 3회 경구 복용
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실험적: BCX4161 500mg 1일 3회
5개의 BCX4161 캡슐(100mg)을 매일 3회 경구 복용
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위약 비교기: 위약 하루 세 번
5개의 플라시보 캡슐을 매일 세 번 입으로 복용
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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평균 급성 혈관부종 발작률
기간: 12주
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혈관부종 발작은 참가자가 보고한 이전에 부기가 없었던 부위의 부종으로 정의되었습니다.
치료 기간 동안 확인된 총 발작 수는 전체 치료 기간을 조정하기 위해 주간 발작률로 표준화되었습니다.
발작률은 치료 기간별로 각 참가자에 대해 도출되었습니다.
주간 발작률은 치료 기간 동안 확인된 총 발작 수를 치료 기간(일 단위)으로 나눈 후 7일을 곱한 값과 동일합니다.
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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발작 없는 날 수
기간: 12주
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공격 없는 날의 수는 치료 기간 중 참가자가 공격을 보고하지 않은 날들의 합계였습니다.
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12주
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발작 없이 지내는 참가자 수
기간: 12주
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12주 치료 기간 동안 발작이 없었다고 보고한 참가자 수
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12주
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84일 혈관부종 활동 점수로 측정한 질병 활동
기간: 12주
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혈관부종 활동 점수(AAS)는 대상자가 HAE 발작을 경험하는 각 날마다 응답해야 하는 5가지 문항(부종 발생 기간, 신체적 불편감, 일상 활동 제한, 외관상 손상 및 전반적 중증도)으로 구성됩니다.
각 문항에 대한 응답에는 0점(증상 없음)부터 3점(중증 증상)까지의 점수가 부여되며, 일일 총점은 대상자가 확인된 발작을 경험하는 각 날짜별 5개 문항 점수의 합으로 도출됩니다.
일일 AAS 점수 범위는 0에서 15점이며, 높은 점수는 더 큰 질병 중증도를 나타냅니다.
연구를 완료한 참가자의 경우, 84일 AAS는 치료 기간 동안의 AAS 점수 합계로 구하며 범위는 0점(최상)부터 1,260점(최악)까지입니다. 연구를 조기에 중단한 참가자의 경우 84일 AAS는 다음 공식으로 구합니다: 치료 중 각 일자의 AAS 점수 합계 × 84 / 치료 일수.
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12주
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12주차 기준 변화, 혈관부종 삶의 질 설문지로 측정한 삶의 질
기간: 기저선(1일차) 및 12주차
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혈관부종 삶의 질 설문지(AE-QoL)는 4개 영역(즉, 기능, 피로/기분, 두려움/수치심, 영양)과 총 17개 가능한 응답을 기반으로 한 총점으로 구성되었습니다.
모든 응답 결과는 합산되어 0(최상)에서 100(최악)까지의 범위로 변환됩니다.
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기저선(1일차) 및 12주차
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치료 관련 이상사견 발생 환자 수
기간: 첫 번째 투여 후 14주까지
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부작용(Adverse Event, AE)은 임상 연구 참가자에게 발생한 모든 의학적 이상 반응을 의미합니다.
연구 약물이나 임상 연구 자체와의 인과 관계를 의미하지는 않습니다.
AE는 임상 연구 기간 중 발생하거나 악화된 불리하고 의도치 않은 징후, 증상(비정상적인 검사 결과 포함), 증후군 또는 질병일 수 있습니다.
중대한 부작용(Serious Adverse Event, SAE)은 사망을 초래하거나 생명을 위협하거나, 입원 치료가 필요하거나 기존 입원 기간을 연장시키거나, 지속적이거나 중대한 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 이상/기형을 초래하거나, 기타 의학적으로 중요한 사건을 의미합니다.
연구 약물 투여 시작 후부터 연구 약물 마지막 투여 후 30일까지 발생한 모든 등급 이상 중, 기준 평가 대비 최소 1등급 이상 증가한 경우 치료 관련 이상으로 정의되었습니다.
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첫 번째 투여 후 14주까지
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12주차 유로콰질 5차원 5수준 설문지로 측정한 삶의 질 기준치 대비 변화
기간: 기준선(1일차) 및 12주차
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유로콸 5차원 5수준(EQ-5D-5L)은 전반적인 웰빙을 평가하기 위해 사용되었으며, 다음과 같은 다섯 가지 영역으로 구성되었습니다: 이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울감.
각 영역에는 5가지 응답 수준이 있습니다: 문제 없음, 약간의 문제, 중등도의 문제, 심각한 문제, 극심한 문제.
여기에는 0(최악의 건강 상태)에서 100(최상의 건강 상태)까지의 척도로 전반적인 건강 상태를 평가하는 EQ 시각적 상사 척도(EQ VAS)가 포함되었습니다.
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기준선(1일차) 및 12주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Marc Riedl, MD MS, UCSD
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 12월 17일
기본 완료 (실제)
2016년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 11월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 11월 25일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 12월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 11월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 3일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
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Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
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Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
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Acesion Pharma모병
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Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
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University of Texas Southwestern Medical Center아직 모집하지 않음
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Universidad Autonoma de Zacatecas모집하지 않고 적극적으로
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University of California, San Francisco아직 모집하지 않음