Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de segurança e eficácia de 12 semanas do BCX4161 como profilaxia oral contra ataques de HAE (OPuS-2)

3 de novembro de 2025 atualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-2: Um estudo de grupos paralelos, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança de dois níveis de dose de BCX4161 por 12 semanas como um tratamento de profilaxia oral para ataques de angioedema hereditário

Este estudo avaliará a segurança e eficácia de um tratamento oral, BCX4161, na prevenção de ataques agudos em indivíduos com angioedema hereditário (HAE). Os indivíduos elegíveis serão randomizados para receber uma das duas doses de BCX4161 ou placebo por 12 semanas. O estudo irá comparar o número de ataques agudos em cada grupo de tratamento, bem como vários outros resultados clínicos, e a segurança e tolerabilidade de cada dose de BCX4161 em comparação com o placebo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

110

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
      • Frankfurt, Alemanha
      • Mörfelden-Walldorf, Alemanha
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
  • Canadá
      • Ottawa, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
    • California
      • Granada Hills, California, Estados Unidos, 91344
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92112
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71106
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Estados Unidos, 55446
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73131
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74133
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15241
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 63141
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
  • França
      • Grenoble, França
      • Lille, França
      • Paris, França
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
  • Itália
      • Milan, Itália
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Um diagnóstico clínico de AEH tipo I ou II
  2. Ataques HAE documentados dentro de um período de calendário definido; na ausência de ataques de HAE documentados, os indivíduos serão obrigados a entrar em um período de execução para documentar os ataques
  3. Acesso a medicamentos para ataques agudos
  4. Mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar e homens sexualmente ativos devem utilizar métodos contraceptivos altamente eficazes

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Mulheres que estão grávidas ou amamentando
  2. Qualquer condição clínica ou histórico médico que interfira na segurança ou na capacidade do sujeito de participar do estudo
  3. Uso de C1INH ou ácido tranexâmico para profilaxia de crises de AEH
  4. Participação atual em qualquer outro estudo de medicamento experimental ou nos últimos 30 dias
  5. Histórico ou abuso atual de álcool ou drogas
  6. Infecção por hepatite B, hepatite C ou HIV

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BCX4161 300 mg três vezes ao dia
Três cápsulas BCX4161 (100 mg) e duas cápsulas de placebo para serem tomadas três vezes ao dia por via oral
Medicamento: Placebo
Medicamento: BCX4161
Experimental: BCX4161 500 mg três vezes ao dia
Cinco cápsulas BCX4161 (100 mg) para serem tomadas três vezes ao dia por via oral
Medicamento: BCX4161
Comparador de Placebo: Placebo três vezes ao dia
Cinco cápsulas de placebo a serem tomadas três vezes ao dia por via oral
Medicamento: Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A Taxa Média de Ataques de Angioedema Agudo
Prazo: 12 semanas
Um ataque de angioedema foi definido como inchaço em qualquer local relatado pelo participante, que não tinha inchaço anteriormente. O número total de ataques confirmados durante o período de tratamento foi padronizado para uma taxa semanal de ataques para ajustar à duração total do tratamento. A taxa de ataques foi derivada para cada participante por período de tratamento. A taxa semanal de ataques foi igual ao número total de ataques confirmados durante um período de tratamento dividido pela duração do tratamento (em dias) multiplicado por 7 dias.
12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Dias Sem Crises
Prazo: 12 semanas
O número de dias sem ataques foi a soma dos dias durante o período de tratamento em que os participantes relataram não ter ataques.
12 semanas
Número de Participantes Sem Ataques
Prazo: 12 semanas
O número de participantes que não reportaram ataques durante o período de tratamento de 12 semanas.
12 semanas
Atividade da Doença, Medida pela Pontuação de Atividade de Angioedema de 84 Dias
Prazo: 12 semanas
O Angioedema Activity Score (AAS) consiste em 5 perguntas (período em que ocorreu o inchaço, desconforto físico, restrição das atividades diárias, desfiguração estética e gravidade global) a serem respondidas para cada dia durante o qual um sujeito experiencia um ataque de HAE. Foi atribuída uma pontuação entre 0 (sem sintomas) e 3 (sintomas graves) às respostas para cada pergunta e a pontuação diária total será derivada como a soma das 5 pontuações das perguntas para cada dia durante o qual o sujeito experiencia um ataque confirmado. O AAS diário variou de 0 a 15, com pontuações mais elevadas indicando maior gravidade da doença. Para os participantes que completaram o estudo, o AAS de 84 dias foi obtido pela soma da pontuação AAS durante o período de tratamento e variou de 0 (melhor) a 1.260 (pior). Para os participantes que interromperam o estudo prematuramente, o AAS de 84 dias foi obtido usando a fórmula: Soma da pontuação AAS de cada dia em tratamento ∗ 84/Número de dias em tratamento.
12 semanas
Alteração em Relação à Linha de Base na Semana 12, na Qualidade de Vida medida pelo Questionário de Qualidade de Vida do Angioedema
Prazo: Baseline (Dia 1) e Semana 12
O questionário de Qualidade de Vida no Angioedema (AE-QoL) consistia em 4 domínios (ou seja, funcionamento, fadiga/humor, medo/vergonha e nutrição) e uma pontuação total baseada num total de 17 respostas possíveis. Os resultados de todas as respostas são somados e transformados numa escala que varia de 0 (melhor) a 100 (pior).
Baseline (Dia 1) e Semana 12
Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento
Prazo: Desde a primeira dose até 14 semanas
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável num participante de um estudo clínico. Não é implicada qualquer relação causal com o medicamento em estudo ou com o próprio estudo clínico. Um EA pode ser um sinal, sintoma (incluindo um achado laboratorial anormal), síndrome ou doença desfavorável e não intencional que se desenvolveu ou agravou durante o estudo clínico. Um evento adverso grave (EAG) é qualquer ocorrência médica desfavorável que resulte em morte, seja potencialmente fatal, requeira hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, resulte em incapacidade persistente ou significativa, resulte numa anomalia congénita/defeito de nascença, ou outro evento medicamente importante. Qualquer anormalidade graduada que ocorreu após o início do medicamento do estudo e até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo, e que representou pelo menos um aumento de 1 grau em relação à avaliação basal, foi definida como emergente do tratamento.
Desde a primeira dose até 14 semanas
Alteração em Relação à Linha de Base na Semana 12 na Qualidade de Vida, Medida pelo Questionário EuroQoL de Cinco Dimensões, 5 Níveis
Prazo: Basal (Dia 1) e Semana 12
O EuroQoL de cinco dimensões, 5 níveis (EQ-5D-5L) foi utilizado para avaliar o bem-estar geral e compreendeu os seguintes cinco domínios: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Cada domínio tem 5 níveis de resposta: sem problemas, problemas ligeiros, problemas moderados, problemas graves e problemas extremos. Incluiu a escala visual analógica EQ (EQ VAS) para classificar a saúde geral numa escala de 0 (pior saúde) a 100 (melhor saúde).
Basal (Dia 1) e Semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioCryst Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Marc Riedl, MD MS, UCSD

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de dezembro de 2014

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de novembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de novembro de 2014

Primeira postagem (Estimado)

1 de dezembro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

17 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BCX4161-301

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Placebo

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Cambodia

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever