HAE攻撃に対する経口予防薬としてのBCX4161の12週間の安全性と有効性研究 (OPuS-2)
2025年11月3日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals
OPuS-2: 遺伝性血管性浮腫の発作に対する経口予防治療として 12 週間の BCX4161 の 2 つの用量レベルの有効性と安全性を評価するための多施設無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間研究
この研究では、遺伝性血管性浮腫（HAE）の被験者の急性発作の予防における経口治療BCX4161の安全性と有効性を評価します。
適格な被験者は、BCX4161またはプラセボの2つの用量のうちの1つを12週間受けるように無作為化されます。
この研究では、各治療群の急性発作の数、およびその他の多くの臨床結果、およびプラセボと比較した BCX4161 の各用量の安全性と忍容性を比較します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
110
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35209
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85251
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California
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Granada Hills、California、アメリカ、91344
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San Diego、California、アメリカ、92093
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San Diego、California、アメリカ、92112
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Walnut Creek、California、アメリカ、94598
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Colorado
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Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80907
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Louisiana
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Shreveport、Louisiana、アメリカ、71106
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
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Minnesota
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Plymouth、Minnesota、アメリカ、55446
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63141
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28277
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73131
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Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74133
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Oregon
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Lake Oswego、Oregon、アメリカ、97035
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15241
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
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Galveston、Texas、アメリカ、77555
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ、63141
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Washington
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Spokane、Washington、アメリカ、99204
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Tacoma、Washington、アメリカ、98405
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Birmingham、イギリス
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Bristol、イギリス
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Cardiff、イギリス
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London、イギリス
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Manchester、イギリス
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Milan、イタリア
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Ottawa、カナダ
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Berlin、ドイツ
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Frankfurt、ドイツ
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Mörfelden-Walldorf、ドイツ
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Budapest、ハンガリー
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Grenoble、フランス
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Lille、フランス
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Paris、フランス
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Leuven、ベルギー
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -HAEタイプIまたはIIの臨床診断
- 定義された暦期間内に文書化された HAE 攻撃。文書化されたHAE攻撃がない場合、被験者は攻撃を文書化するために慣らし期間に入る必要があります
- 急性発作治療薬へのアクセス
- 出産の可能性のある性的に活発な女性と性的に活発な男性は、非常に効果的な避妊を利用しなければなりません
主な除外基準:
- 妊娠中または授乳中の女性
- -被験者の安全性または研究への参加能力を妨げる可能性のある臨床状態または病歴
- HAE攻撃の予防のためのC1INHまたはトラネキサム酸の使用
- -他の治験薬研究への現在の参加、または過去30日以内
- アルコールまたは薬物乱用の履歴または現在
- B型肝炎、C型肝炎、またはHIVによる感染
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BCX4161 300mg 1日3回
3 つの BCX4161 カプセル (100 mg) と 2 つのプラセボ カプセルを 1 日 3 回経口摂取する
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実験的：BCX4161 500mg 1日3回
BCX4161カプセル（100mg）5粒を1日3回内服
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プラセボコンパレーター：プラセボを 1 日 3 回
1 日 3 回経口摂取する 5 つのプラセボ カプセル
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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平均急性血管浮腫発作率
時間枠：12週間
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血管浮腫発作は、参加者によって報告された、以前に腫れがなかった部位での腫れと定義されました。
治療期間中の確認済み発作総数を、治療期間全体を調整するために週間発作率に標準化しました。
発作率は、各参加者ごとに治療期間ごとに算出されました。
週間発作率は、治療期間中の確認済み発作総数を治療期間（日数）で割り、7日を乗じた値としました。
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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無発作日数
時間枠：12週間
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治療期間中に参加者が発作なしと報告した日数の合計が、発作のない日数であった。
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12週間
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発作がない参加者数
時間枠：12週間
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12週間の治療期間中に発作がなかったと報告した参加者の数
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12週間
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84日間血管浮腫活動スコアで測定された疾患活動性
時間枠：12週間
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血管浮腫活動スコア（AAS）は、被験者がHAE発作を経験した各日について回答すべき5つの質問（浮腫が生じた期間、身体的苦痛、日常生活活動の制限、外観上の損害、全体的な重症度）で構成されています。
各質問の回答には0（症状なし）から3（重度の症状）のスコアが割り当てられ、確認された発作を経験した各日の総合デイリースコアは、5つの質問スコアの合計として導出されます。
デイリーAASは0から15の範囲で、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示します。
試験を完了した参加者については、84日間のAASは治療期間中のAASスコアの合計として求められ、0（最良）から1,260（最悪）の範囲でした。試験を早期に中止した参加者については、84日間のAASは次の式で求められました：治療期間中の各日のAASスコアの合計 ∗ 84／治療日数。
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12週間
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12週目時点でのアンギオ浮腫QOL（生活の質）質問票を用いて測定したQOLのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（1日目）および12週目
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血管浮腫生活の質質問票（AE-QoL）は、4つの領域（すなわち、機能、疲労／気分、恐怖／恥、栄養）と、合計17の可能な回答に基づく総合スコアで構成されていました。
全ての回答の結果は合計され、0（最良）から100（最悪）までの尺度に変換されます。
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ベースライン（1日目）および12週目
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治療関連有害事象が発生した参加者の数
時間枠：初回投与から14週間まで
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有害事象（AE）とは、臨床試験参加者において発現したあらゆる好ましくない医学的事象を指します。
治験薬または臨床試験自体との因果関係は示唆されません。
AEは、臨床試験期間中に発現または悪化した、好ましくない意図されない徴候、症状（異常な検査所見を含む）、症候群、または疾病であり得ます。
重篤な有害事象（SAE）とは、死亡に至る、生命を脅かす、入院または既存の入院期間の延長を必要とする、持続的または重大な障害／機能不全を引き起こす、先天性異常／出生時欠陥を生じる、またはその他の医学的に重要な事象をもたらすあらゆる好ましくない医学的事象です。
治験薬投与開始後から最終投与後30日までに発生し、ベースライン評価から少なくとも1段階以上の悪化を示すあらゆる段階評価異常は、治療 emergent と定義されました。
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初回投与から14週間まで
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EuroQoL 5次元5レベル質問票で測定した生活の質におけるベースラインからの12週目の変化
時間枠：ベースライン（Day 1）および12週目
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ユーロクオール五次元5レベル（EQ-5D-5L）は総合的な健康状態を評価するために使用され、以下の5つの領域で構成されました：移動能力、セルフケア、日常活動、痛み／不快感、不安／抑うつ。
各領域には5つの回答レベルがあります：問題なし、軽度の問題、中等度の問題、重度の問題、極度の問題。
これにはEQビジュアルアナログスケール（EQ VAS）も含まれており、総合的な健康状態を0（最悪の健康状態）から100（最良の健康状態）の尺度で評価しました。
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ベースライン（Day 1）および12週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Marc Riedl, MD MS、UCSD
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年12月17日
一次修了 (実際)
2016年1月1日
研究の完了 (実際)
2016年1月1日
試験登録日
最初に提出
2014年11月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年11月25日
最初の投稿 (推定)
2014年12月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年11月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月3日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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