Studio di 12 settimane sulla sicurezza e l'efficacia di BCX4161 come profilassi orale contro gli attacchi di HAE (OPuS-2)
3 novembre 2025 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals
OPuS-2: uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di due livelli di dose di BCX4161 per 12 settimane come trattamento di profilassi orale per attacchi di angioedema ereditario
Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di un trattamento orale, BCX4161, nella prevenzione di attacchi acuti in soggetti con angioedema ereditario (HAE).
I soggetti idonei saranno randomizzati a ricevere una delle due dosi di BCX4161 o placebo per 12 settimane.
Lo studio confronterà il numero di attacchi acuti in ciascun gruppo di trattamento, nonché una serie di altri risultati clinici, e la sicurezza e la tollerabilità di ciascuna dose di BCX4161 rispetto al placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
110
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Leuven, Belgio
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Ottawa, Canada
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Grenoble, Francia
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Lille, Francia
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Paris, Francia
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Berlin, Germania
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Frankfurt, Germania
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Mörfelden-Walldorf, Germania
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Milan, Italia
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Birmingham, Regno Unito
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Bristol, Regno Unito
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Cardiff, Regno Unito
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London, Regno Unito
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Manchester, Regno Unito
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
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California
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Granada Hills, California, Stati Uniti, 91344
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San Diego, California, Stati Uniti, 92093
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San Diego, California, Stati Uniti, 92112
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Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71106
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
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Minnesota
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Plymouth, Minnesota, Stati Uniti, 55446
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Missouri
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73131
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Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74133
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Oregon
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Lake Oswego, Oregon, Stati Uniti, 97035
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15241
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
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Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 63141
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Washington
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Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
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Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
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Budapest, Ungheria
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Una diagnosi clinica di HAE di tipo I o II
- Attacchi HAE documentati entro un periodo di calendario definito; in assenza di attacchi HAE documentati, i soggetti dovranno entrare in un periodo di rodaggio per documentare gli attacchi
- Accesso ai farmaci per attacchi acuti
- Le donne sessualmente attive in età fertile e gli uomini sessualmente attivi devono utilizzare una contraccezione altamente efficace
Criteri chiave di esclusione:
- Donne in gravidanza o che allattano
- Qualsiasi condizione clinica o anamnesi che possa interferire con la sicurezza o la capacità del soggetto di partecipare allo studio
- Uso di C1INH o acido tranexamico per la profilassi degli attacchi di HAE
- Partecipazione attuale a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci o negli ultimi 30 giorni
- Storia o attuale abuso di alcol o droghe
- Infezione da epatite B, epatite C o HIV
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: BCX4161 300 mg tre volte al giorno
Tre capsule BCX4161 (100 mg) e due capsule placebo da assumere tre volte al giorno per via orale
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Sperimentale: BCX4161 500 mg tre volte al giorno
Cinque capsule BCX4161 (100 mg) da assumere tre volte al giorno per via orale
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Comparatore placebo: Placebo tre volte al giorno
Cinque capsule placebo da assumere tre volte al giorno per via orale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Il Tasso Medio di Attacchi di Angioedema Acuto
Lasso di tempo: 12 settimane
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Un attacco di angioedema è stato definito come gonfiore in qualsiasi localizzazione riportata dal partecipante, dove non era presente gonfiore in precedenza.
Il numero totale di attacchi confermati durante il periodo di trattamento è stato standardizzato in un tasso di attacco settimanale per adeguarsi alla durata totale del trattamento.
Il tasso di attacco è stato calcolato per ciascun partecipante in base al periodo di trattamento.
Il tasso di attacco settimanale era uguale al numero totale di attacchi confermati durante un periodo di trattamento diviso per la durata del trattamento (in giorni) moltiplicata per 7 giorni.
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12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di Giorni Senza Attacchi
Lasso di tempo: 12 settimane
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Il numero di giorni senza attacchi era la somma dei giorni durante il periodo di trattamento in cui i partecipanti non hanno riportato attacchi.
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12 settimane
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Numero di Partecipanti Senza Attacchi
Lasso di tempo: 12 settimane
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Il numero di partecipanti che non hanno riportato attacchi durante il periodo di trattamento di 12 settimane.
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12 settimane
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Attività della Malattia, Misurata dallo Score di Attività dell'Angioedema a 84 Giorni
Lasso di tempo: 12 settimane
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Il Punteggio di Attività dell'Angioedema (AAS) consiste in 5 domande (periodo in cui si è verificato il gonfiore, disagio fisico, limitazione delle attività quotidiane, deturpazione estetica e gravità complessiva) da compilare per ogni giorno in cui un soggetto sperimenta un attacco di HAE.
Ad ogni risposta per ogni domanda è stato assegnato un punteggio compreso tra 0 (nessun sintomo) e 3 (sintomi gravi) e il punteggio giornaliero totale sarà derivato come somma dei punteggi delle 5 domande per ogni giorno in cui il soggetto sperimenta un attacco confermato.
L'AAS giornaliero variava da 0 a 15 con punteggi più alti che indicavano una maggiore gravità della malattia.
Per i partecipanti che hanno completato lo studio, l'AAS di 84 giorni è stato ottenuto sommando il punteggio AAS durante il periodo di trattamento e variava da 0 (migliore) a 1.260 (peggiore). Per i partecipanti che hanno interrotto prematuramente lo studio, l'AAS di 84 giorni è stato ottenuto utilizzando la formula: Somma del punteggio AAS di ogni giorno in trattamento ∗ 84/Numero di giorni in trattamento.
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12 settimane
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Variazione dal Basale alla Settimana 12, nella Qualità della Vita Misurata tramite il Questionario sulla Qualità della Vita nell'Angioedema
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) e Settimana 12
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Il questionario sulla qualità della vita per l'angioedema (AE-QoL) comprendeva 4 domini (ovvero funzionamento, fatica/umore, paura/vergogna e nutrizione) e un punteggio totale basato su un totale di 17 possibili risposte.
I risultati di tutte le risposte vengono sommati e trasformati in una scala che va da 0 (migliore) a 100 (peggiore).
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Baseline (Giorno 1) e Settimana 12
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Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio fino a 14 settimane
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Un evento avverso (AE) è qualsiasi manifestazione medica sfavorevole in un partecipante a uno studio clinico.
Non implica necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio o con lo studio clinico stesso.
Un AE può essere un segno, sintomo (incluso un reperto di laboratorio anomalo), sindrome o malattia sfavorevole e non intenzionale che si è sviluppata o peggiorata durante lo studio clinico.
Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi manifestazione medica sfavorevole che comporta morte, è pericolosa per la vita, richiede il ricovero in ospedale o il prolungamento di un ricovero esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, provoca un'anomalia congenita/malformazione alla nascita, o altro evento clinicamente importante.
Qualsiasi anomalia graduata che si è verificata dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose, e che rappresentava almeno un aumento di 1 grado rispetto alla valutazione basale, è stata definita come emergente dal trattamento.
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Dal primo dosaggio fino a 14 settimane
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Variazione dal Basale alla Settimana 12 nella Qualità della Vita, Misurata tramite il Questionario EuroQoL a Cinque Dimensioni e Cinque Livelli
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) e Settimana 12
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L'EuroQoL a cinque dimensioni, 5 livelli (EQ-5D-5L) è stato utilizzato per valutare il benessere generale e comprendeva i seguenti cinque domini: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/malessere e ansia/depressione.
Ogni dominio ha 5 livelli di risposta: nessun problema, lievi problemi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi.
Includeva la scala analogica visiva EQ (EQ VAS) per valutare la salute generale su una scala da 0 (peggior salute) a 100 (migliore salute).
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Baseline (Giorno 1) e Settimana 12
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Marc Riedl, MD MS, UCSD
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 dicembre 2014
Completamento primario (Effettivo)
1 gennaio 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 gennaio 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 novembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 novembre 2014
Primo Inserito (Stimato)
1 dicembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
17 novembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 novembre 2025
Ultimo verificato
1 novembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie ereditarie da carenza di complemento
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del sistema immunitario
- Ipersensibilità, immediata
- Ipersensibilità
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie della pelle
- Orticaria
- Malattie della pelle, vascolari
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Angioedema
- Angioedema, ereditario
- avoralstat
Altri numeri di identificazione dello studio
- BCX4161-301
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