唐氏综合症美金刚后续研究

本研究旨在调查药物美金刚盐酸盐是否可以帮助患有唐氏综合症的年轻人。 200 名年龄在 15 至 32 岁之间的唐氏综合症患者将从两个地点招募：美国俄亥俄州克利夫兰和巴西圣保罗。 参与者将被随机分配到安慰剂组或服用活性药物的组，并且有 50% 的概率属于任一组。 参与者和研究人员都不知道在研究期间谁将服用研究药物以及谁将服用安慰剂。 只有研究药剂师才能访问此信息。

招募的研究参与者中最多 60 名患有唐氏综合症的人将参加一项可选的磁共振成像 (MRI) 研究。 这项调查旨在帮助使脑电图研究更加精确，并找出研究药物是否对大脑结构有任何显着影响。

此外，我们将招募 60 名年龄和性别匹配且没有唐氏综合症的参与者作为对照组。 目标是调查不同人群在听到或看到某些东西时如何激活他们的大脑，以及他是否可以使用高密度脑电图和 MRI 来了解这项研究药物对唐氏综合症患者的作用。 换句话说，这个额外的对照组应该帮助我们确定测试结果的哪些部分是由于患有唐氏综合症的人造成的，哪些不是。 没有唐氏综合症的人只会进行一次脑电图检查和一次核磁共振检查，并且不会被要求服用研究药物。

患有唐氏综合症的参与者的访问如下：

筛选访问（大约 2 小时）。 受试者将被问及他/她的健康状况、病史、社会背景和工作背景，以及一些简单的问题以确定记忆和功能测试的表现，这些测试是本研究的一部分。 将在本次访问中获得知情同意和同意。 在这次访问结束时，脑电图机将用于访问大脑对不同听觉和视觉刺激的反应。 有些人会被问及是否愿意进行 MRI 检查，但这部分不是必须的。

尿液样本将被收集并用于获取细胞，这些细胞将被冷冻保存以用于未来可能的研究。 如果筛选访问的日期不方便，可以在接下来的五次访问中的任何一次收集该样本。

参观 1（约 1 小时）。 将采集脉搏、血压和心电图 (ECG)。 访问结束时，将采集尿液和血液样本。 怀孕也会被检查。

访问 2（2-3 小时）。 记忆、学习和推理能力测试将在研究药物或安慰剂开始前进行。 在这次访问结束时，将提供 60 天的研究药物或安慰剂。 这需要服用 16 周。

访问 3（大约 30 分钟）。 治疗开始八周后，参与者将返回以评估她/他在治疗下的表现。 将检查脉搏、血压、体格检查和怀孕情况。 在这次访问中，将提供另一份研究药物。

访问 4（2-3 小时）。 开始服药 16 周后，参与者将进行第二系列的学习、记忆和推理技能测试，以确定这些技能是否有任何变化。

访问 5（约 1 小时）。 在开始服药后的第 16 或第 17 周，参与者将与第 1 次和第 3 次访问的医生再次会面。将进行生命体征、体格检查和心电图检查，以及血液样本以确保没有任何问题随着参与者的总体健康状况而改变。 对于女性，将进行妊娠试验。

如果受试者出于某种原因在第 5 次访问之前退出该研究，他/她将被要求返回诊所进行“治疗中止访问”。 此外，如果参与者在研究结束前停止服药，他/她将被要求在本应代表访问 5 的日期完成“恢复的退出访问”。研究药物将不会在研究之外提供时期。