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低磷酸酯酶症患者登记

2026年9月3日更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

低磷酸酯酶症 (HPP) 患者的观察性、纵向、前瞻性、长期登记

在这项前瞻性、观察性、长期登记中，在多个国家的参与地点对诊断为低磷酸酯酶症 (HPP) 的所有年龄段患者进行随访。

研究概览

地位

邀请报名

条件

低磷酸酯酶症 (HPP)

详细说明

HPP 登记处是一个观察性、前瞻性、长期的登记处，旨在从诊断为 HPP 的所有年龄段的患者中收集有关 HPP 流行病学、病史、临床过程、症状和疾病负担的数据。

评估已经/正在接受 Asfotase alfa 治疗的 HPP 患者的安全性和有效性数据

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

1571

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

加拿大
- Manitoba
  - Winnipeg、Manitoba、加拿大
    - Research Site
- Ontario
  - Oakville、Ontario、加拿大
    - Research Site
  - Ottawa、Ontario、加拿大
    - Research Site
  - Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
    - Research Site
哥伦比亚
- - Santander、哥伦比亚、681003
奥地利
- - Linz、奥地利
    - Research Site
德国
- - Berlin、德国
    - Research Site
  - Cologne、德国
    - Research Site
  - Giessen、德国
    - Research Site
  - Homburg、德国
    - Research Site
  - Mainz、德国
    - Research Site
- Bavaria
  - Bad Reichenhall、Bavaria、德国
    - Research Site
  - Würzburg、Bavaria、德国
    - Research Site
- North Rhine-Westphalia
  - Bochum、North Rhine-Westphalia、德国
    - Research Site
  - Düsseldorf、North Rhine-Westphalia、德国
    - Research Site
- Saxony
  - Dresden、Saxony、德国
    - Research Site
意大利
- - Florence、意大利
    - Research Site
  - Pisa、意大利
    - Research Site
  - Rome、意大利
    - Research Site
  - San Giovanni Rotondo、意大利
    - Research Site
- Firenze
  - Sesto Fiorentino、Firenze、意大利
- Milano
  - Milan、Milano、意大利、20132
    - Research Site
沙特阿拉伯
- - Riyadh、沙特阿拉伯
    - Research Site
法国
- - Lyon、法国
    - Research Site
  - Paris、法国
    - Research Site
- Haute Garonne
  - Toulouse、Haute Garonne、法国
    - Research Site
- Nord
  - Lille、Nord、法国
    - Research Site
- Paris
  - Paris、Paris、法国
    - Research Site
- Vienne
  - Poitiers、Vienne、法国
    - Research Site
- Île-de-France Region
  - Le Kremlin-Bicêtre、Île-de-France Region、法国
    - Research Site
波兰
- - Lodz、波兰
    - Research Site
  - Warsaw、波兰
    - Research Site
澳大利亚
- - Herston、澳大利亚
    - Research Site
  - South Brisbane、澳大利亚
    - Research Site
- Victoria
  - Clayton、Victoria、澳大利亚
    - Research Site
  - Parkville、Victoria、澳大利亚
    - Research Site
美国
- Colorado
  - Centennial、Colorado、美国、80112
    - Research Site
- Connecticut
  - Hartford、Connecticut、美国、06106
    - Research Site
- Florida
  - Tampa、Florida、美国、33606
    - Research Site
- Georgia
  - Decatur、Georgia、美国、30033
    - Research Site
- Maryland
  - Baltimore、Maryland、美国、21287
    - Research Site
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02111
    - Research Site
  - Boston、Massachusetts、美国、02115
    - Research Site
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、美国、55454
    - Research Site
- Missouri
  - Kansas City、Missouri、美国、64108
    - Research Site
  - St Louis、Missouri、美国、63110
    - Research Site
- New Jersey
  - Hackensack、New Jersey、美国、07601
    - Research Site
- New York
  - Mineola、New York、美国、11501
    - Research Site
- North Carolina
  - Durham、North Carolina、美国、27710
    - Research Site
- Ohio
  - Cincinnati、Ohio、美国、45229
    - Research Site
  - Columbus、Ohio、美国、43205
    - Research Site
- Pennsylvania
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
    - Research Site
- Tennessee
  - Nashville、Tennessee、美国、37212
    - Research Site
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、美国、84112
    - Research Site
- Virginia
  - Charlottesville、Virginia、美国、22903
    - Research Site
- Wisconsin
  - Madison、Wisconsin、美国、53792
    - Research Site
英国
- - Belfast、英国
    - Research Site
- Avon
  - Bristol、Avon、英国
    - Research Site
- Greater London
  - London、Greater London、英国
    - Research Site
- Leicestershire
  - Leicester、Leicestershire、英国、LE1 5WW
    - Leicester Royal Infirmary
- Middlesex
  - Stanmore、Middlesex、英国
    - Research Site
- Oxfordshire
  - Oxford、Oxfordshire、英国
    - Research Site
- South Yorkshire
  - Sheffield、South Yorkshire、英国
    - Research Site
- Tyne & Wear
  - Newcastle upon Tyne、Tyne & Wear、英国
    - Research Site
- West Midlands
  - Birmingham、West Midlands、英国
    - Research Site
西班牙
- - Madrid、西班牙
    - Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

低磷酸酯酶症 (HPP) 患者

描述

纳入标准：

确诊为 HPP 的任何年龄的男性和女性患者。患者或法定代表能够阅读和/或理解当地语言的知情同意书和研究问卷。

由患者或法定代表人签署知情同意书和医疗记录发布。患者或患者的父母/法定代表必须愿意并能够提供书面知情同意书，并且患者必须愿意提供书面知情同意书（如果适当且当地法规有此要求）。患者必须有记录的碱性磷酸酶 (ALP) 活性低于年龄和性别的正常下限，或有记录的 ALPL 基因突变。

排除标准：

目前正在参加 Alexion 赞助的临床试验。注册登记不会排除患者参加未来的临床试验。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：病例对照
时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
自然历史信息大体时间：1年	收集所有年龄段患者的 HPP 自然史信息，包括 HPP 儿科患者和成人患者，无论发病年龄如何。	1年
疾病负担/患者报告的结果大体时间：1年	将使用以下工具收集适合年龄的 PRO 数据以评估以下内容：疼痛、运动能力、功能状态/残疾，包括日常生活活动 (ADL)、生活质量 (QoL)	1年
描述 HPP 人群的流行病学特征。大体时间：1年	描述 HPP 人群的流行病学特征。计划纳入 HPP 的所有分类：儿科发病（围产期、婴儿和青少年发病）、成人发病、良性围产期和牙性低磷酸酯酶症。	1年
Asfotase Alfa 的长期安全性和有效性大体时间：1年	收集和评估已经/正在接受 asfotase alfa 治疗的 HPP 患者的长期安全性和有效性数据。	1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年1月20日

初级完成 (估计的)

2031年12月31日

研究完成 (估计的)

2031年12月31日

研究注册日期

首次提交

2014年11月26日

首先提交符合 QC 标准的

2014年12月1日

首次发布 (估计的)

2014年12月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月3日

最后验证

2026年9月1日