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低磷酸酯酶症患者登记

2026年11月2日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

低磷酸酯酶症 (HPP) 患者的观察性、纵向、前瞻性、长期登记

In this prospective, observational, long term registry patients of all ages with a diagnosis of hypophosphatasia (HPP) are followed at participating sites in multiple countries.

研究概览

地位

邀请报名

条件

详细说明

The HPP Registry is an observational, prospective, long-term registry designed to collect data on HPP epidemiology, disease history, clinical course, symptoms and burden of disease from patients of all ages who have a diagnosis of HPP.

Evaluation of safety and effectiveness data in patients with HPP who have/are receiving treatment with Asfotase alfa

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

1571

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Manitoba
      • Winnipeg、Manitoba、加拿大
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville、Ontario、加拿大
        • Research Site
      • Ottawa、Ontario、加拿大
        • Research Site
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
        • Research Site
  • 哥伦比亚
      • Santander、哥伦比亚、681003
  • 墨西哥
      • Chihuahua City、墨西哥
        • Research Site
  • 奥地利
      • Linz、奥地利
        • Research Site
  • 德国
      • Berlin、德国
        • Research Site
      • Cologne、德国
        • Research Site
      • Giessen、德国
        • Research Site
      • Homburg、德国
        • Research Site
      • Mainz、德国
        • Research Site
    • Bavaria
      • Bad Reichenhall、Bavaria、德国
        • Research Site
      • Würzburg、Bavaria、德国
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum、North Rhine-Westphalia、德国
        • Research Site
      • Düsseldorf、North Rhine-Westphalia、德国
        • Research Site
    • Saxony
      • Dresden、Saxony、德国
        • Research Site
  • 意大利
      • Florence、意大利
        • Research Site
      • Pisa、意大利
        • Research Site
      • Rome、意大利
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo、意大利
        • Research Site
    • Firenze
      • Sesto Fiorentino、Firenze、意大利
        • Research Site
    • Milano
      • Milan、Milano、意大利、20132
        • Research Site
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯
        • Research Site
  • 法国
      • Lyon、法国
        • Research Site
      • Paris、法国
        • Research Site
    • Haute Garonne
      • Toulouse、Haute Garonne、法国
        • Research Site
    • Nord
      • Lille、Nord、法国
        • Research Site
    • Paris
      • Paris、Paris、法国
        • Research Site
    • Vienne
      • Poitiers、Vienne、法国
        • Research Site
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre、Île-de-France Region、法国
        • Research Site
  • 波兰
      • Lodz、波兰
        • Research Site
      • Warsaw、波兰
        • Research Site
  • 澳大利亚
      • Herston、澳大利亚
        • Research Site
      • South Brisbane、澳大利亚
        • Research Site
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、澳大利亚
        • Research Site
      • Parkville、Victoria、澳大利亚
        • Research Site
  • 美国
    • Colorado
      • Centennial、Colorado、美国、80112
        • Research Site
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06106
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33606
        • Research Site
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、美国、30033
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • Research Site
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55454
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Research Site
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Research Site
    • New York
      • Mineola、New York、美国、11501
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Research Site
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • Research Site
  • 英国
      • Belfast、英国
        • Research Site
    • Avon
      • Bristol、Avon、英国
        • Research Site
    • Greater London
      • London、Greater London、英国
        • Research Site
    • Leicestershire
      • Leicester、Leicestershire、英国、LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Middlesex
      • Stanmore、Middlesex、英国
        • Research Site
    • Oxfordshire
      • Oxford、Oxfordshire、英国
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、英国
        • Research Site
    • Tyne & Wear
      • Newcastle upon Tyne、Tyne & Wear、英国
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham、West Midlands、英国
        • Research Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙
        • Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

概率样本

研究人群

Patients with Hypophosphatasia (HPP)

描述

Inclusion Criteria:

  • Male and female participants, of any age, with a confirmed diagnosis of HPP.
  • Participant must have documented alkaline phosphatase (ALP) activity below the lower limit of normal for age and sex, or a documented ALPL gene mutation.
  • Participant or legal representative is able to read and/or understand the informed consent and study questionnaires in the local language.
  • Signed informed consent and medical records release by the patient or legal representative. Patient or patient's parent/legal representative must be willing and able to give written informed consent, and the patient must be willing to give written informed assent, if appropriate and required by local regulations.

Exclusion Criteria:

  • Currently participating in an Alexion-sponsored clinical trial. Enrollment in the Registry will not exclude a patient from enrolling in a future clinical trial.

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：CASE_CONTROL
  • 时间观点：PROSPECTIVE

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Natural History Information
大体时间：1 Year

To collect information on the natural history of HPP from patients of all ages, including pediatric patients and adults with HPP, regardless of age at onset.
1 Year
Burden of Disease/Patient-reported Outcomes
大体时间：1 year

Age-appropriate PRO data will be collected using instruments to asses below: Pain, Motor Capacity, Functional Status/Disability, including Activities of Daily Living (ADL), Quality of Life (QoL)
1 year
Characterize the epidemiology of the HPP population.
大体时间：1 year

To characterize the epidemiology of the HPP population. Inclusion of all classifications of HPP is planned: pediatric-onset (perinatal-, infantile-, and juvenile-onset), adult-onset, benign perinatal, and odontohypophosphatasia.
1 year
Long-Term Safety and Effectiveness of Asfotase Alfa
大体时间：1 year

To collect and evaluate long-term safety and effectiveness data in HPP patients who have/are receiving treatment with asfotase alfa.
1 year

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年1月20日

初级完成 (估计的)

2031年12月31日

研究完成 (估计的)

2031年12月31日

研究注册日期

首次提交

2014年11月26日

首先提交符合 QC 标准的

2014年12月1日

首次发布 (估计的)

2014年12月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年11月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年11月2日

最后验证

2026年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ALX-HPP-501

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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