Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Register van patiënten met hypofosfatasie

3 september 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een observationele, longitudinale, prospectieve, langetermijnregistratie van patiënten met hypofosfatasie (HPP)

In dit prospectieve, observationele langetermijnregister worden patiënten van alle leeftijden met de diagnose hypofosfatasie (HPP) gevolgd op deelnemende locaties in meerdere landen.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Hypofosfatasie (HPP)

Gedetailleerde beschrijving

Het HPP-register is een observationeel, prospectief langetermijnregister dat is ontworpen om gegevens te verzamelen over HPP-epidemiologie, ziektegeschiedenis, klinisch beloop, symptomen en ziektelast van patiënten van alle leeftijden met de diagnose HPP.

Evaluatie van veiligheids- en effectiviteitsgegevens bij patiënten met HPP die behandeld zijn/worden met Asfotase alfa

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

1571

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Australië
- - Herston, Australië
    - Research Site
  - South Brisbane, Australië
    - Research Site
- Victoria
  - Clayton, Victoria, Australië
    - Research Site
  - Parkville, Victoria, Australië
    - Research Site
Canada
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Canada
    - Research Site
- Ontario
  - Oakville, Ontario, Canada
    - Research Site
  - Ottawa, Ontario, Canada
    - Research Site
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
    - Research Site
Colombia
- - Santander, Colombia, 681003
Duitsland
- - Berlin, Duitsland
    - Research Site
  - Cologne, Duitsland
    - Research Site
  - Giessen, Duitsland
    - Research Site
  - Homburg, Duitsland
    - Research Site
  - Mainz, Duitsland
    - Research Site
- Bavaria
  - Bad Reichenhall, Bavaria, Duitsland
    - Research Site
  - Würzburg, Bavaria, Duitsland
    - Research Site
- North Rhine-Westphalia
  - Bochum, North Rhine-Westphalia, Duitsland
    - Research Site
  - Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Duitsland
    - Research Site
- Saxony
  - Dresden, Saxony, Duitsland
    - Research Site
Frankrijk
- - Lyon, Frankrijk
    - Research Site
  - Paris, Frankrijk
    - Research Site
- Haute Garonne
  - Toulouse, Haute Garonne, Frankrijk
    - Research Site
- Nord
  - Lille, Nord, Frankrijk
    - Research Site
- Paris
  - Paris, Paris, Frankrijk
    - Research Site
- Vienne
  - Poitiers, Vienne, Frankrijk
    - Research Site
- Île-de-France Region
  - Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankrijk
    - Research Site
Italië
- - Florence, Italië
    - Research Site
  - Pisa, Italië
    - Research Site
  - Rome, Italië
    - Research Site
  - San Giovanni Rotondo, Italië
    - Research Site
- Firenze
  - Sesto Fiorentino, Firenze, Italië
- Milano
  - Milan, Milano, Italië, 20132
    - Research Site
Oostenrijk
- - Linz, Oostenrijk
    - Research Site
Polen
- - Lodz, Polen
    - Research Site
  - Warsaw, Polen
    - Research Site
Saoedi-Arabië
- - Riyadh, Saoedi-Arabië
    - Research Site
Spanje
- - Madrid, Spanje
    - Research Site
Verenigd Koninkrijk
- - Belfast, Verenigd Koninkrijk
    - Research Site
- Avon
  - Bristol, Avon, Verenigd Koninkrijk
    - Research Site
- Greater London
  - London, Greater London, Verenigd Koninkrijk
    - Research Site
- Leicestershire
  - Leicester, Leicestershire, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
    - Leicester Royal Infirmary
- Middlesex
  - Stanmore, Middlesex, Verenigd Koninkrijk
    - Research Site
- Oxfordshire
  - Oxford, Oxfordshire, Verenigd Koninkrijk
    - Research Site
- South Yorkshire
  - Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk
    - Research Site
- Tyne & Wear
  - Newcastle upon Tyne, Tyne & Wear, Verenigd Koninkrijk
    - Research Site
- West Midlands
  - Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk
    - Research Site
Verenigde Staten
- Colorado
  - Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
    - Research Site
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
    - Research Site
- Florida
  - Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
    - Research Site
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
    - Research Site
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
    - Research Site
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
    - Research Site
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    - Research Site
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
    - Research Site
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
    - Research Site
  - St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    - Research Site
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
    - Research Site
- New York
  - Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
    - Research Site
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
    - Research Site
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
    - Research Site
  - Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
    - Research Site
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
    - Research Site
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
    - Research Site
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
    - Research Site
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
    - Research Site
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
    - Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met hypofosfatasie (HPP)

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Mannelijke en vrouwelijke patiënten, van elke leeftijd, met een bevestigde diagnose van HPP. De patiënt of wettelijke vertegenwoordiger kan de geïnformeerde toestemming en de onderzoeksvragenlijsten in de lokale taal lezen en/of begrijpen.

Ondertekende geïnformeerde toestemming en vrijgave van medische dossiers door de patiënt of wettelijke vertegenwoordiger. De patiënt of de ouder/wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt moet bereid en in staat zijn schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, en de patiënt moet bereid zijn schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, indien van toepassing en vereist door lokale regelgeving. De patiënt moet een gedocumenteerde activiteit van alkalische fosfatase (ALP) hebben die lager is dan de ondergrens van normaal voor leeftijd en geslacht, of een gedocumenteerde ALPL-genmutatie.

Uitsluitingscriteria:

Neemt momenteel deel aan een door Alexion gesponsord klinisch onderzoek. Inschrijving in het register sluit een patiënt niet uit van inschrijving voor een toekomstige klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Case-control
Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Informatie over natuurlijke historie Tijdsspanne: 1 jaar	Informatie verzamelen over het natuurlijke beloop van HPP bij patiënten van alle leeftijden, inclusief pediatrische patiënten en volwassenen met HPP, ongeacht de leeftijd bij aanvang.	1 jaar
Ziektelast/patiëntgerapporteerde resultaten Tijdsspanne: 1 jaar	Voor de leeftijd geschikte PRO-gegevens worden verzameld met behulp van instrumenten om het volgende te beoordelen: pijn, motorische capaciteit, functionele status/handicap, inclusief dagelijkse levensverrichtingen (ADL), kwaliteit van leven (QoL)	1 jaar
Karakteriseer de epidemiologie van de HPP-populatie. Tijdsspanne: 1 jaar	De epidemiologie van de HPP-populatie karakteriseren. Opname van alle classificaties van HPP is gepland: pediatrische aanvang (perinatale, infantiele en juveniele aanvang), volwassen aanvang, goedaardige perinatale en odontohypofosfatasie.	1 jaar
Veiligheid en effectiviteit op lange termijn van Asfotase Alfa Tijdsspanne: 1 jaar	Het verzamelen en evalueren van langetermijngegevens over veiligheid en effectiviteit bij HPP-patiënten die een behandeling met asfotase-alfa hebben/krijgen.	1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 januari 2015

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2031

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 november 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 december 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

3 december 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

ALX-HPP-501

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .