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Register der Patienten mit Hypophosphatasie

24. Februar 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Ein beobachtendes, longitudinales, prospektives Langzeitregister von Patienten mit Hypophosphatasie (HPP)

In diesem prospektiven Langzeit-Beobachtungsregister werden Patienten jeden Alters mit der Diagnose Hypophosphatasie (HPP) an teilnehmenden Zentren in mehreren Ländern nachbeobachtet.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das HPP-Register ist ein beobachtendes, prospektives, langfristiges Register, das entwickelt wurde, um Daten zu HPP-Epidemiologie, Krankheitsgeschichte, klinischem Verlauf, Symptomen und Krankheitslast von Patienten jeden Alters mit HPP-Diagnose zu sammeln.

Bewertung der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten bei Patienten mit HPP, die mit Asfotase alfa behandelt wurden/werden

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

1571

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Herston, Australien
        • Research Site
      • South Brisbane, Australien
        • Research Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien
        • Research Site
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Research Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Research Site
      • Cologne, Deutschland
        • Research Site
      • Giessen, Deutschland
        • Research Site
      • Homburg, Deutschland
        • Research Site
      • Mainz, Deutschland
        • Research Site
    • Bavaria
      • Bad Reichenhall, Bavaria, Deutschland
        • Research Site
      • Würzburg, Bavaria, Deutschland
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Deutschland
        • Research Site
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Deutschland
        • Research Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Deutschland
        • Research Site
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Research Site
      • Paris, Frankreich
        • Research Site
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Frankreich
        • Research Site
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankreich
        • Research Site
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankreich
        • Research Site
    • Vienne
      • Poitiers, Vienne, Frankreich
        • Research Site
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankreich
        • Research Site
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Research Site
      • Pisa, Italien
        • Research Site
      • Rome, Italien
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Research Site
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20132
        • Research Site
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada
        • Research Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Research Site
      • Warsaw, Polen
        • Research Site
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien
        • Research Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • Research Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Research Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Research Site
    • New York
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
    • Avon
      • Bristol, Avon, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Vereinigtes Königreich, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
    • Tyne & Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne & Wear, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
  • Österreich
      • Linz, Österreich
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit Hypophosphatasie (HPP)

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Männliche und weibliche Patienten jeden Alters mit einer bestätigten HPP-Diagnose. Der Patient oder gesetzliche Vertreter ist in der Lage, die Einverständniserklärung und die Studienfragebögen in der Landessprache zu lesen und/oder zu verstehen.

Unterschriebene Einverständniserklärung und Freigabe der Krankenakte durch den Patienten oder gesetzlichen Vertreter. Der Patient oder die Eltern/der gesetzliche Vertreter des Patienten müssen bereit und in der Lage sein, eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen, und der Patient muss bereit sein, eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen, sofern dies angemessen und durch örtliche Vorschriften vorgeschrieben ist. Der Patient muss eine dokumentierte Aktivität der alkalischen Phosphatase (ALP) unterhalb der unteren Grenze des Normalwerts für Alter und Geschlecht oder eine dokumentierte ALPL-Genmutation aufweisen.

Ausschlusskriterien:

Derzeit Teilnahme an einer von Alexion gesponserten klinischen Studie. Die Aufnahme in das Register schließt einen Patienten nicht von der Aufnahme in eine zukünftige klinische Studie aus.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Fallkontrolle
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Naturgeschichtliche Informationen
Zeitfenster: 1 Jahr
Um Informationen über den natürlichen Verlauf von HPP von Patienten jeden Alters zu sammeln, einschließlich pädiatrischer Patienten und Erwachsener mit HPP, unabhängig vom Alter bei Beginn.
1 Jahr
Krankheitslast/Vom Patienten berichtete Ergebnisse
Zeitfenster: 1 Jahr
Altersgerechte PRO-Daten werden mit folgenden Instrumenten erhoben: Schmerz, motorische Kapazität, Funktionsstatus/Behinderung, einschließlich Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL), Lebensqualität (QoL)
1 Jahr
Charakterisieren Sie die Epidemiologie der HPP-Population.
Zeitfenster: 1 Jahr
Charakterisierung der Epidemiologie der HPP-Population. Die Einbeziehung aller HPP-Klassifikationen ist geplant: pädiatrischer Beginn (perinataler, infantiler und juveniler Beginn), Beginn im Erwachsenenalter, benigne perinatale und Odontohypophosphatasie.
1 Jahr
Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von Asfotase Alfa
Zeitfenster: 1 Jahr
Erfassung und Auswertung von Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit bei HPP-Patienten, die mit Asfotase alfa behandelt wurden/werden.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Januar 2015

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. November 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Dezember 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

3. Dezember 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALX-HPP-501

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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