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Registre des patients atteints d'hypophosphatasie

3 septembre 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un registre observationnel, longitudinal, prospectif et à long terme des patients atteints d'hypophosphatasie (HPP)

Dans ce registre prospectif, observationnel et à long terme, des patients de tous âges présentant un diagnostic d'hypophosphatasie (HPP) sont suivis dans les sites participants de plusieurs pays.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Hypophosphatasie (HPP)

Description détaillée

Le registre HPP est un registre observationnel, prospectif et à long terme conçu pour collecter des données sur l'épidémiologie de l'HPP, l'historique de la maladie, l'évolution clinique, les symptômes et le fardeau de la maladie chez les patients de tous âges qui ont reçu un diagnostic d'HPP.

Évaluation des données d'innocuité et d'efficacité chez les patients atteints d'HPP qui ont/reçoivent un traitement par Asfotase alfa

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

1571

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Allemagne
- - Berlin, Allemagne
    - Research Site
  - Cologne, Allemagne
    - Research Site
  - Giessen, Allemagne
    - Research Site
  - Homburg, Allemagne
    - Research Site
  - Mainz, Allemagne
    - Research Site
- Bavaria
  - Bad Reichenhall, Bavaria, Allemagne
    - Research Site
  - Würzburg, Bavaria, Allemagne
    - Research Site
- North Rhine-Westphalia
  - Bochum, North Rhine-Westphalia, Allemagne
    - Research Site
  - Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Allemagne
    - Research Site
- Saxony
  - Dresden, Saxony, Allemagne
    - Research Site
Arabie Saoudite
- - Riyadh, Arabie Saoudite
    - Research Site
Australie
- - Herston, Australie
    - Research Site
  - South Brisbane, Australie
    - Research Site
- Victoria
  - Clayton, Victoria, Australie
    - Research Site
  - Parkville, Victoria, Australie
    - Research Site
Canada
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Canada
    - Research Site
- Ontario
  - Oakville, Ontario, Canada
    - Research Site
  - Ottawa, Ontario, Canada
    - Research Site
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
    - Research Site
Colombie
- - Santander, Colombie, 681003
Espagne
- - Madrid, Espagne
    - Research Site
France
- - Lyon, France
    - Research Site
  - Paris, France
    - Research Site
- Haute Garonne
  - Toulouse, Haute Garonne, France
    - Research Site
- Nord
  - Lille, Nord, France
    - Research Site
- Paris
  - Paris, Paris, France
    - Research Site
- Vienne
  - Poitiers, Vienne, France
    - Research Site
- Île-de-France Region
  - Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, France
    - Research Site
Italie
- - Florence, Italie
    - Research Site
  - Pisa, Italie
    - Research Site
  - Rome, Italie
    - Research Site
  - San Giovanni Rotondo, Italie
    - Research Site
- Firenze
  - Sesto Fiorentino, Firenze, Italie
- Milano
  - Milan, Milano, Italie, 20132
    - Research Site
L'Autriche
- - Linz, L'Autriche
    - Research Site
Pologne
- - Lodz, Pologne
    - Research Site
  - Warsaw, Pologne
    - Research Site
Royaume-Uni
- - Belfast, Royaume-Uni
    - Research Site
- Avon
  - Bristol, Avon, Royaume-Uni
    - Research Site
- Greater London
  - London, Greater London, Royaume-Uni
    - Research Site
- Leicestershire
  - Leicester, Leicestershire, Royaume-Uni, LE1 5WW
    - Leicester Royal Infirmary
- Middlesex
  - Stanmore, Middlesex, Royaume-Uni
    - Research Site
- Oxfordshire
  - Oxford, Oxfordshire, Royaume-Uni
    - Research Site
- South Yorkshire
  - Sheffield, South Yorkshire, Royaume-Uni
    - Research Site
- Tyne & Wear
  - Newcastle upon Tyne, Tyne & Wear, Royaume-Uni
    - Research Site
- West Midlands
  - Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni
    - Research Site
États-Unis
- Colorado
  - Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
    - Research Site
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
    - Research Site
- Florida
  - Tampa, Florida, États-Unis, 33606
    - Research Site
- Georgia
  - Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
    - Research Site
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
    - Research Site
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
    - Research Site
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
    - Research Site
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
    - Research Site
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
    - Research Site
  - St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
    - Research Site
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
    - Research Site
- New York
  - Mineola, New York, États-Unis, 11501
    - Research Site
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
    - Research Site
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
    - Research Site
  - Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
    - Research Site
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
    - Research Site
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
    - Research Site
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
    - Research Site
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
    - Research Site
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
    - Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Patients atteints d'hypophosphatasie (HPP)

La description

Critère d'intégration:

Patients masculins et féminins, de tout âge, avec un diagnostic confirmé d'HPP. Le patient ou son représentant légal est capable de lire et/ou de comprendre les questionnaires de consentement éclairé et d'étude dans la langue locale.

Consentement éclairé signé et libération des dossiers médicaux par le patient ou son représentant légal. Le patient ou le parent/représentant légal du patient doit être disposé et capable de donner son consentement éclairé par écrit, et le patient doit être disposé à donner son consentement éclairé par écrit, si cela est approprié et requis par les réglementations locales. Le patient doit avoir une activité documentée de la phosphatase alcaline (ALP) inférieure à la limite inférieure de la normale pour l'âge et le sexe, ou une mutation documentée du gène ALPL.

Critère d'exclusion:

Participe actuellement à un essai clinique parrainé par Alexion. L'inscription au registre n'empêchera pas un patient de s'inscrire à un futur essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cas-témoins
Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Informations d'histoire naturelle Délai: 1 an	Recueillir des informations sur l'histoire naturelle de l'HPP auprès de patients de tous âges, y compris les patients pédiatriques et les adultes atteints d'HPP, quel que soit leur âge d'apparition.	1 an
Fardeau de la maladie/résultats déclarés par les patients Délai: 1 an	Les données PRO adaptées à l'âge seront collectées à l'aide d'instruments pour évaluer ci-dessous : la douleur, la capacité motrice, l'état fonctionnel/le handicap, y compris les activités de la vie quotidienne (AVQ), la qualité de vie (QoL)	1 an
Caractériser l'épidémiologie de la population HPP. Délai: 1 an	Caractériser l'épidémiologie de la population HPP. L'inclusion de toutes les classifications d'HPP est prévue : début pédiatrique (début périnatal, infantile et juvénile), début adulte, périnatal bénin et odontohypophosphatasie.	1 an
Sécurité et efficacité à long terme d'Asfotase Alfa Délai: 1 an	Recueillir et évaluer les données d'innocuité et d'efficacité à long terme chez les patients HPP qui ont/reçoivent un traitement par asfotase alfa.	1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 janvier 2015

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2031

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 novembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 décembre 2014

Première publication (Estimé)

3 décembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

ALX-HPP-501

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .