Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Register över patienter med hypofosfatasi

3 september 2026 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Ett observations-, longitudinellt, prospektivt, långsiktigt register över patienter med hypofosfatasi (HPP)

I detta blivande, observerande, långsiktiga register följs patienter i alla åldrar med diagnosen hypofosfatasi (HPP) på deltagande platser i flera länder.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Hypofosfatasi (HPP)

Detaljerad beskrivning

HPP-registret är ett observationsbaserat, prospektivt, långsiktigt register utformat för att samla in data om HPP-epidemiologi, sjukdomshistoria, kliniskt förlopp, symtom och sjukdomsbörda från patienter i alla åldrar som har diagnosen HPP.

Utvärdering av säkerhets- och effektivitetsdata hos patienter med HPP som har/behandlas med Asfotase alfa

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

1571

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Australien
- - Herston, Australien
    - Research Site
  - South Brisbane, Australien
    - Research Site
- Victoria
  - Clayton, Victoria, Australien
    - Research Site
  - Parkville, Victoria, Australien
    - Research Site
Colombia
- - Santander, Colombia, 681003
Frankrike
- - Lyon, Frankrike
    - Research Site
  - Paris, Frankrike
    - Research Site
- Haute Garonne
  - Toulouse, Haute Garonne, Frankrike
    - Research Site
- Nord
  - Lille, Nord, Frankrike
    - Research Site
- Paris
  - Paris, Paris, Frankrike
    - Research Site
- Vienne
  - Poitiers, Vienne, Frankrike
    - Research Site
- Île-de-France Region
  - Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankrike
    - Research Site
Förenta staterna
- Colorado
  - Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
    - Research Site
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
    - Research Site
- Florida
  - Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
    - Research Site
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
    - Research Site
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
    - Research Site
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
    - Research Site
  - Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
    - Research Site
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
    - Research Site
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
    - Research Site
  - St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
    - Research Site
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
    - Research Site
- New York
  - Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
    - Research Site
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
    - Research Site
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
    - Research Site
  - Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
    - Research Site
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
    - Research Site
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
    - Research Site
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
    - Research Site
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
    - Research Site
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
    - Research Site
Italien
- - Florence, Italien
    - Research Site
  - Pisa, Italien
    - Research Site
  - Rome, Italien
    - Research Site
  - San Giovanni Rotondo, Italien
    - Research Site
- Firenze
  - Sesto Fiorentino, Firenze, Italien
- Milano
  - Milan, Milano, Italien, 20132
    - Research Site
Kanada
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Kanada
    - Research Site
- Ontario
  - Oakville, Ontario, Kanada
    - Research Site
  - Ottawa, Ontario, Kanada
    - Research Site
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
    - Research Site
Polen
- - Lodz, Polen
    - Research Site
  - Warsaw, Polen
    - Research Site
Saudiarabien
- - Riyadh, Saudiarabien
    - Research Site
Spanien
- - Madrid, Spanien
    - Research Site
Storbritannien
- - Belfast, Storbritannien
    - Research Site
- Avon
  - Bristol, Avon, Storbritannien
    - Research Site
- Greater London
  - London, Greater London, Storbritannien
    - Research Site
- Leicestershire
  - Leicester, Leicestershire, Storbritannien, LE1 5WW
    - Leicester Royal Infirmary
- Middlesex
  - Stanmore, Middlesex, Storbritannien
    - Research Site
- Oxfordshire
  - Oxford, Oxfordshire, Storbritannien
    - Research Site
- South Yorkshire
  - Sheffield, South Yorkshire, Storbritannien
    - Research Site
- Tyne & Wear
  - Newcastle upon Tyne, Tyne & Wear, Storbritannien
    - Research Site
- West Midlands
  - Birmingham, West Midlands, Storbritannien
    - Research Site
Tyskland
- - Berlin, Tyskland
    - Research Site
  - Cologne, Tyskland
    - Research Site
  - Giessen, Tyskland
    - Research Site
  - Homburg, Tyskland
    - Research Site
  - Mainz, Tyskland
    - Research Site
- Bavaria
  - Bad Reichenhall, Bavaria, Tyskland
    - Research Site
  - Würzburg, Bavaria, Tyskland
    - Research Site
- North Rhine-Westphalia
  - Bochum, North Rhine-Westphalia, Tyskland
    - Research Site
  - Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Tyskland
    - Research Site
- Saxony
  - Dresden, Saxony, Tyskland
    - Research Site
Österrike
- - Linz, Österrike
    - Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Barn
Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med hypofosfatasi (HPP)

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Manliga och kvinnliga patienter, oavsett ålder, med en bekräftad diagnos av HPP. Patient eller juridiskt ombud kan läsa och/eller förstå det informerade samtycket och studera frågeformulär på det lokala språket.

Undertecknat informerat samtycke och journaler lämnas av patienten eller juridiskt ombud. Patienten eller patientens förälder/juridiska ombud måste vara villig och kunna ge skriftligt informerat samtycke, och patienten måste vara villig att ge skriftligt informerat samtycke, om så är lämpligt och krävs enligt lokala bestämmelser. Patienten måste ha dokumenterad aktivitet av alkaliskt fosfatas (ALP) under den nedre normalgränsen för ålder och kön, eller en dokumenterad ALPL-genmutation.

Exklusions kriterier:

Deltar för närvarande i en Alexion-sponsrad klinisk prövning. Registrering i registret kommer inte att utesluta en patient från att registrera sig i en framtida klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Observationsmodeller: Case-Control
Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Naturhistorisk information Tidsram: 1 år	Att samla in information om HPPs naturliga historia från patienter i alla åldrar, inklusive pediatriska patienter och vuxna med HPP, oavsett ålder vid debut.	1 år
Sjukdomsbörda/patientrapporterade resultat Tidsram: 1 år	Åldersanpassad PRO-data kommer att samlas in med hjälp av instrument för att bedöma nedan: Smärta, motorisk kapacitet, funktionell status/handikapp, inklusive Activities of Daily Living (ADL), Livskvalitet (QoL)	1 år
Karakterisera epidemiologin för HPP-populationen. Tidsram: 1 år	Att karakterisera epidemiologin för HPP-populationen. Inkludering av alla klassificeringar av HPP planeras: pediatrisk debut (perinatal-, infantil- och juvenil-debut), vuxen-debut, benign perinatal och odontohypofosfatasi.	1 år
Långsiktig säkerhet och effektivitet av Asfotase Alfa Tidsram: 1 år	Att samla in och utvärdera långsiktiga säkerhets- och effektivitetsdata hos HPP-patienter som har/behandlas med asfotas alfa.	1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 januari 2015

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2031

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 november 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 december 2014

Första postat (Beräknad)

3 december 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

ALX-HPP-501

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .