Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Register over pasienter med hypofosfatasi

3. september 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et observasjons-, langsgående, prospektivt, langtidsregister over pasienter med hypofosfatasi (HPP)

I dette prospektive, observasjons-, langtidsregisteret følges pasienter i alle aldre med diagnosen hypofosfatasi (HPP) på deltakende steder i flere land.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Hypofosfatasi (HPP)

Detaljert beskrivelse

HPP-registeret er et observasjons-, prospektivt, langsiktig register designet for å samle inn data om HPP-epidemiologi, sykdomshistorie, klinisk forløp, symptomer og sykdomsbyrde fra pasienter i alle aldre som har en HPP-diagnose.

Evaluering av sikkerhets- og effektivitetsdata hos pasienter med HPP som har/mottar behandling med Asfotase alfa

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

1571

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Australia
- - Herston, Australia
    - Research Site
  - South Brisbane, Australia
    - Research Site
- Victoria
  - Clayton, Victoria, Australia
    - Research Site
  - Parkville, Victoria, Australia
    - Research Site
Canada
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Canada
    - Research Site
- Ontario
  - Oakville, Ontario, Canada
    - Research Site
  - Ottawa, Ontario, Canada
    - Research Site
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
    - Research Site
Colombia
- - Santander, Colombia, 681003
Forente stater
- Colorado
  - Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
    - Research Site
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
    - Research Site
- Florida
  - Tampa, Florida, Forente stater, 33606
    - Research Site
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
    - Research Site
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
    - Research Site
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
    - Research Site
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
    - Research Site
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
    - Research Site
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
    - Research Site
  - St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    - Research Site
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
    - Research Site
- New York
  - Mineola, New York, Forente stater, 11501
    - Research Site
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
    - Research Site
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
    - Research Site
  - Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
    - Research Site
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
    - Research Site
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
    - Research Site
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
    - Research Site
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
    - Research Site
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
    - Research Site
Frankrike
- - Lyon, Frankrike
    - Research Site
  - Paris, Frankrike
    - Research Site
- Haute Garonne
  - Toulouse, Haute Garonne, Frankrike
    - Research Site
- Nord
  - Lille, Nord, Frankrike
    - Research Site
- Paris
  - Paris, Paris, Frankrike
    - Research Site
- Vienne
  - Poitiers, Vienne, Frankrike
    - Research Site
- Île-de-France Region
  - Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankrike
    - Research Site
Italia
- - Florence, Italia
    - Research Site
  - Pisa, Italia
    - Research Site
  - Rome, Italia
    - Research Site
  - San Giovanni Rotondo, Italia
    - Research Site
- Firenze
  - Sesto Fiorentino, Firenze, Italia
- Milano
  - Milan, Milano, Italia, 20132
    - Research Site
Polen
- - Lodz, Polen
    - Research Site
  - Warsaw, Polen
    - Research Site
Saudi-Arabia
- - Riyadh, Saudi-Arabia
    - Research Site
Spania
- - Madrid, Spania
    - Research Site
Storbritannia
- - Belfast, Storbritannia
    - Research Site
- Avon
  - Bristol, Avon, Storbritannia
    - Research Site
- Greater London
  - London, Greater London, Storbritannia
    - Research Site
- Leicestershire
  - Leicester, Leicestershire, Storbritannia, LE1 5WW
    - Leicester Royal Infirmary
- Middlesex
  - Stanmore, Middlesex, Storbritannia
    - Research Site
- Oxfordshire
  - Oxford, Oxfordshire, Storbritannia
    - Research Site
- South Yorkshire
  - Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia
    - Research Site
- Tyne & Wear
  - Newcastle upon Tyne, Tyne & Wear, Storbritannia
    - Research Site
- West Midlands
  - Birmingham, West Midlands, Storbritannia
    - Research Site
Tyskland
- - Berlin, Tyskland
    - Research Site
  - Cologne, Tyskland
    - Research Site
  - Giessen, Tyskland
    - Research Site
  - Homburg, Tyskland
    - Research Site
  - Mainz, Tyskland
    - Research Site
- Bavaria
  - Bad Reichenhall, Bavaria, Tyskland
    - Research Site
  - Würzburg, Bavaria, Tyskland
    - Research Site
- North Rhine-Westphalia
  - Bochum, North Rhine-Westphalia, Tyskland
    - Research Site
  - Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Tyskland
    - Research Site
- Saxony
  - Dresden, Saxony, Tyskland
    - Research Site
Østerrike
- - Linz, Østerrike
    - Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med hypofosfatasi (HPP)

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Mannlige og kvinnelige pasienter, uansett alder, med en bekreftet diagnose av HPP. Pasienten eller juridisk representant er i stand til å lese og/eller forstå det informerte samtykket og studere spørreskjemaer på det lokale språket.

Signert informert samtykke og journalfrigivelse av pasienten eller juridisk representant. Pasienten eller pasientens forelder/rettslige representant må være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke, og pasienten må være villig til å gi skriftlig informert samtykke, hvis det er hensiktsmessig og påkrevd i lokale forskrifter. Pasienten må ha dokumentert alkalisk fosfatase (ALP) aktivitet under nedre normalgrense for alder og kjønn, eller en dokumentert ALPL-genmutasjon.

Ekskluderingskriterier:

Deltar for tiden i en Alexion-sponset klinisk studie. Registrering i registeret vil ikke utelukke en pasient fra å registrere seg i en fremtidig klinisk utprøving.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Case-Control
Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Naturhistorisk informasjon Tidsramme: 1 år	Å samle informasjon om HPPs naturlige historie fra pasienter i alle aldre, inkludert pediatriske pasienter og voksne med HPP, uavhengig av alder ved debut.	1 år
Sykdomsbyrde/pasientrapporterte utfall Tidsramme: 1 år	Alderstilpasset PRO-data vil bli samlet inn ved hjelp av instrumenter for å vurdere nedenfor: Smerte, motorisk kapasitet, funksjonell status/funksjonshemming, inkludert dagliglivsaktiviteter (ADL), livskvalitet (QoL)	1 år
Karakteriser epidemiologien til HPP-populasjonen. Tidsramme: 1 år	Å karakterisere epidemiologien til HPP-populasjonen. Inkludering av alle klassifiseringer av HPP er planlagt: pediatrisk-debut (perinatal-, infantil- og juvenil-debut), voksendebut, benign perinatal og odontohypofosfatasi.	1 år
Langsiktig sikkerhet og effektivitet av Asfotase Alfa Tidsramme: 1 år	Å samle inn og evaluere langsiktige sikkerhets- og effektivitetsdata hos HPP-pasienter som har/mottar behandling med asfotase alfa.	1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. januar 2015

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2031

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. november 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2014

Først lagt ut (Antatt)

3. desember 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

ALX-HPP-501

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .