Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr pacjentów z hipofosfatazją

2 listopada 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Obserwacyjny, podłużny, prospektywny, długoterminowy rejestr pacjentów z hipofosfatazją (HPP)

In this prospective, observational, long term registry patients of all ages with a diagnosis of hypophosphatasia (HPP) are followed at participating sites in multiple countries.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Hipofosfatazja (HPP)

Szczegółowy opis

The HPP Registry is an observational, prospective, long-term registry designed to collect data on HPP epidemiology, disease history, clinical course, symptoms and burden of disease from patients of all ages who have a diagnosis of HPP.

Evaluation of safety and effectiveness data in patients with HPP who have/are receiving treatment with Asfotase alfa

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

1571

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Arabia Saudyjska
- - Riyadh, Arabia Saudyjska
    - Research Site
Australia
- - Herston, Australia
    - Research Site
  - South Brisbane, Australia
    - Research Site
- Victoria
  - Clayton, Victoria, Australia
    - Research Site
  - Parkville, Victoria, Australia
    - Research Site
Austria
- - Linz, Austria
    - Research Site
Francja
- - Lyon, Francja
    - Research Site
  - Paris, Francja
    - Research Site
- Haute Garonne
  - Toulouse, Haute Garonne, Francja
    - Research Site
- Nord
  - Lille, Nord, Francja
    - Research Site
- Paris
  - Paris, Paris, Francja
    - Research Site
- Vienne
  - Poitiers, Vienne, Francja
    - Research Site
- Île-de-France Region
  - Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Francja
    - Research Site
Hiszpania
- - Madrid, Hiszpania
    - Research Site
Kanada
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Kanada
    - Research Site
- Ontario
  - Oakville, Ontario, Kanada
    - Research Site
  - Ottawa, Ontario, Kanada
    - Research Site
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
    - Research Site
Kolumbia
- - Santander, Kolumbia, 681003
Meksyk
- - Chihuahua City, Meksyk
    - Research Site
Niemcy
- - Berlin, Niemcy
    - Research Site
  - Cologne, Niemcy
    - Research Site
  - Giessen, Niemcy
    - Research Site
  - Homburg, Niemcy
    - Research Site
  - Mainz, Niemcy
    - Research Site
- Bavaria
  - Bad Reichenhall, Bavaria, Niemcy
    - Research Site
  - Würzburg, Bavaria, Niemcy
    - Research Site
- North Rhine-Westphalia
  - Bochum, North Rhine-Westphalia, Niemcy
    - Research Site
  - Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Niemcy
    - Research Site
- Saxony
  - Dresden, Saxony, Niemcy
    - Research Site
Polska
- - Lodz, Polska
    - Research Site
  - Warsaw, Polska
    - Research Site
Stany Zjednoczone
- Colorado
  - Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
    - Research Site
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
    - Research Site
- Florida
  - Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
    - Research Site
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
    - Research Site
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
    - Research Site
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
    - Research Site
  - Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    - Research Site
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
    - Research Site
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
    - Research Site
  - St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
    - Research Site
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
    - Research Site
- New York
  - Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
    - Research Site
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
    - Research Site
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
    - Research Site
  - Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
    - Research Site
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
    - Research Site
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
    - Research Site
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
    - Research Site
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
    - Research Site
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
    - Research Site
Włochy
- - Florence, Włochy
    - Research Site
  - Pisa, Włochy
    - Research Site
  - Rome, Włochy
    - Research Site
  - San Giovanni Rotondo, Włochy
    - Research Site
- Firenze
  - Sesto Fiorentino, Firenze, Włochy
    - Research Site
- Milano
  - Milan, Milano, Włochy, 20132
    - Research Site
Zjednoczone Królestwo
- - Belfast, Zjednoczone Królestwo
    - Research Site
- Avon
  - Bristol, Avon, Zjednoczone Królestwo
    - Research Site
- Greater London
  - London, Greater London, Zjednoczone Królestwo
    - Research Site
- Leicestershire
  - Leicester, Leicestershire, Zjednoczone Królestwo, LE1 5WW
    - Leicester Royal Infirmary
- Middlesex
  - Stanmore, Middlesex, Zjednoczone Królestwo
    - Research Site
- Oxfordshire
  - Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo
    - Research Site
- South Yorkshire
  - Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo
    - Research Site
- Tyne & Wear
  - Newcastle upon Tyne, Tyne & Wear, Zjednoczone Królestwo
    - Research Site
- West Midlands
  - Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo
    - Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Patients with Hypophosphatasia (HPP)

Opis

Inclusion Criteria:

Male and female participants, of any age, with a confirmed diagnosis of HPP.
Participant must have documented alkaline phosphatase (ALP) activity below the lower limit of normal for age and sex, or a documented ALPL gene mutation.
Participant or legal representative is able to read and/or understand the informed consent and study questionnaires in the local language.
Signed informed consent and medical records release by the patient or legal representative. Patient or patient's parent/legal representative must be willing and able to give written informed consent, and the patient must be willing to give written informed assent, if appropriate and required by local regulations.

Exclusion Criteria:

Currently participating in an Alexion-sponsored clinical trial. Enrollment in the Registry will not exclude a patient from enrolling in a future clinical trial.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Modele obserwacyjne: CASE_CONTROL
Perspektywy czasowe: PROSPECTIVE

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Natural History Information Ramy czasowe: 1 Year	To collect information on the natural history of HPP from patients of all ages, including pediatric patients and adults with HPP, regardless of age at onset.	1 Year
Burden of Disease/Patient-reported Outcomes Ramy czasowe: 1 year	Age-appropriate PRO data will be collected using instruments to asses below: Pain, Motor Capacity, Functional Status/Disability, including Activities of Daily Living (ADL), Quality of Life (QoL)	1 year
Characterize the epidemiology of the HPP population. Ramy czasowe: 1 year	To characterize the epidemiology of the HPP population. Inclusion of all classifications of HPP is planned: pediatric-onset (perinatal-, infantile-, and juvenile-onset), adult-onset, benign perinatal, and odontohypophosphatasia.	1 year
Long-Term Safety and Effectiveness of Asfotase Alfa Ramy czasowe: 1 year	To collect and evaluate long-term safety and effectiveness data in HPP patients who have/are receiving treatment with asfotase alfa.	1 year

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 stycznia 2015

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 listopada 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 grudnia 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

3 grudnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 listopada 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 listopada 2026

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

ALX-HPP-501

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .