Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr pacjentów z hipofosfatazją

24 lutego 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Obserwacyjny, podłużny, prospektywny, długoterminowy rejestr pacjentów z hipofosfatazją (HPP)

W tym prospektywnym, obserwacyjnym, długoterminowym rejestrze pacjenci w każdym wieku z rozpoznaniem hipofosfatazji (HPP) są obserwowani w uczestniczących ośrodkach w wielu krajach.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Szczegółowy opis

Rejestr HPP jest obserwacyjnym, prospektywnym, długoterminowym rejestrem przeznaczonym do gromadzenia danych dotyczących epidemiologii HPP, historii choroby, przebiegu klinicznego, objawów i nasilenia choroby od pacjentów w każdym wieku, u których rozpoznano HPP.

Ocena danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z HPP, którzy byli lub są leczeni asfotazą alfa

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

1571

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • Research Site
  • Australia
      • Herston, Australia
        • Research Site
      • South Brisbane, Australia
        • Research Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia
        • Research Site
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Research Site
  • Austria
      • Linz, Austria
        • Research Site
  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Research Site
      • Paris, Francja
        • Research Site
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Francja
        • Research Site
    • Nord
      • Lille, Nord, Francja
        • Research Site
    • Paris
      • Paris, Paris, Francja
        • Research Site
    • Vienne
      • Poitiers, Vienne, Francja
        • Research Site
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Francja
        • Research Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Research Site
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada
        • Research Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Research Site
      • Cologne, Niemcy
        • Research Site
      • Giessen, Niemcy
        • Research Site
      • Homburg, Niemcy
        • Research Site
      • Mainz, Niemcy
        • Research Site
    • Bavaria
      • Bad Reichenhall, Bavaria, Niemcy
        • Research Site
      • Würzburg, Bavaria, Niemcy
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Niemcy
        • Research Site
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Niemcy
        • Research Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Niemcy
        • Research Site
  • Polska
      • Lodz, Polska
        • Research Site
      • Warsaw, Polska
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • Research Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Research Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Research Site
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • Research Site
  • Włochy
      • Florence, Włochy
        • Research Site
      • Pisa, Włochy
        • Research Site
      • Rome, Włochy
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Włochy
        • Research Site
    • Milano
      • Milan, Milano, Włochy, 20132
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site
    • Avon
      • Bristol, Avon, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Zjednoczone Królestwo, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site
    • Tyne & Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne & Wear, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z hipofosfatazją (HPP)

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w każdym wieku, z potwierdzonym rozpoznaniem HPP. Pacjent lub przedstawiciel prawny jest w stanie przeczytać i/lub zrozumieć formularz świadomej zgody oraz przestudiować kwestionariusze w lokalnym języku.

Podpisana świadoma zgoda i udostępnienie dokumentacji medycznej przez pacjenta lub przedstawiciela prawnego. Pacjent lub rodzic/przedstawiciel prawny pacjenta musi być chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody, a pacjent musi być chętny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody, jeśli jest to właściwe i wymagane przez lokalne przepisy. Pacjent musi mieć udokumentowaną aktywność fosfatazy alkalicznej (ALP) poniżej dolnej granicy normy dla wieku i płci lub udokumentowaną mutację genu ALPL.

Kryteria wyłączenia:

Obecnie uczestniczy w badaniu klinicznym sponsorowanym przez firmę Alexion. Wpisanie do Rejestru nie wyklucza pacjenta z zapisania się do przyszłego badania klinicznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kontrola przypadków
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Informacje o historii naturalnej
Ramy czasowe: 1 rok
Zbieranie informacji na temat naturalnego przebiegu HPP od pacjentów w każdym wieku, w tym pacjentów pediatrycznych i dorosłych z HPP, niezależnie od wieku, w którym wystąpiło zachorowanie.
1 rok
Obciążenie chorobą/wyniki zgłaszane przez pacjentów
Ramy czasowe: 1 rok
Odpowiednie do wieku dane PRO będą gromadzone za pomocą narzędzi do oceny poniżej: bólu, zdolności motorycznych, stanu funkcjonalnego/niepełnosprawności, w tym czynności życia codziennego (ADL), jakości życia (QoL)
1 rok
Scharakteryzuj epidemiologię populacji HPP.
Ramy czasowe: 1 rok
Scharakteryzować epidemiologię populacji HPP. Planowane jest włączenie wszystkich klasyfikacji HPP: początek u dzieci (początek okołoporodowy, niemowlęcy i młodzieńczy), początek u dorosłych, łagodny okres okołoporodowy i hipofosfatazja zębopochodna.
1 rok
Długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność Asfotase Alfa
Ramy czasowe: 1 rok
Gromadzenie i ocena długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z HPP, którzy są leczeni asfotazą alfa.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 stycznia 2015

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 listopada 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 grudnia 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

3 grudnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALX-HPP-501

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hipofosfatazja (HPP)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj