Регистр пациентов с гипофосфатазией
6 мая 2024 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Наблюдательный, продольный, проспективный, длительный регистр пациентов с гипофосфатазией (ГФП)
В этом проспективном обсервационном долгосрочном регистре пациентов всех возрастов с диагнозом гипофосфатазии (ГФП) наблюдают в участвующих центрах во многих странах.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Условия
Подробное описание
Реестр HPP представляет собой наблюдательный, проспективный, долгосрочный реестр, предназначенный для сбора данных об эпидемиологии HPP, истории болезни, клиническом течении, симптомах и бремени болезни у пациентов всех возрастов с диагнозом HPP.
Оценка данных по безопасности и эффективности у пациентов с ГПП, получающих/получающих лечение препаратом Асфотаза альфа.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
900
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Herston, Австралия
- Research Site
-
South Brisbane, Австралия
- Research Site
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Австралия
- Research Site
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Австралия
- Research Site
-
Parkville, Victoria, Австралия
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Research Site
-
Giessen, Германия
- Research Site
-
Hamburg, Германия
- Research Site
-
Homburg, Германия
- Research Site
-
Koeln, Германия
- Research Site
-
Mainz, Германия
- Research Site
-
Muenchen, Германия
- Research Site
-
Müllheim, Германия
- Research Site
-
Rostock, Германия
- Research Site
-
-
Bayern
-
Bad Reichenhall, Bayern, Германия
- Research Site
-
Würzburg, Bayern, Германия
- Research Site
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Bochum, Nordrhein Westfalen, Германия
- Research Site
-
Düsseldorf, Nordrhein Westfalen, Германия
- Research Site
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Германия
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Research Site
-
Madrid, Испания
- Research Site
-
-
-
-
-
Firenze, Италия
- Research Site
-
Pisa, Италия
- Research Site
-
Rome, Италия
- Research Site
-
San Giovanni Rotondo, Италия
- Research Site
-
Verona, Италия
- Research Site
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Канада
- Research Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Польша
- Research Site
-
-
-
-
-
Moscow, Российская Федерация
- Research Site
-
Saint Petersburg, Российская Федерация
- Research Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Саудовская Аравия
- Research Site
-
-
-
-
-
Belfast, Соединенное Королевство
- Research Site
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Research Site
-
Dundee, Соединенное Королевство
- Research Site
-
Leicester, Соединенное Королевство
- Research Site
-
London, Соединенное Королевство
- Research Site
-
Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство
- Research Site
-
Newport, Соединенное Королевство
- Research Site
-
Norwich, Соединенное Королевство
- Research Site
-
Oxford, Соединенное Королевство
- Research Site
-
Sheffield, Соединенное Королевство
- Research Site
-
Stanmore, Соединенное Королевство
- Research Site
-
-
Avon
-
Bristol, Avon, Соединенное Королевство
- Research Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
- Research Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
- Research Site
-
Golden, Colorado, Соединенные Штаты, 80401
- Research Site
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
- Research Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
- Research Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Research Site
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Research Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Соединенные Штаты, 11501
- Research Site
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- Research Site
-
Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13214
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Research Site
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
- Research Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
- Research Site
-
-
-
-
-
Lyon, Франция
- Research Site
-
-
Haute Garonne
-
Toulouse, Haute Garonne, Франция
- Research Site
-
-
Paris
-
Paris cedex 14, Paris, Франция
- Research Site
-
-
Île-de-France
-
Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France, Франция
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с гипофосфатазией (HPP)
Описание
Критерии включения:
Пациенты мужского и женского пола любого возраста с подтвержденным диагнозом ГПП. Пациент или законный представитель может прочитать и/или понять информированное согласие и изучить вопросники на местном языке.
Подписанное информированное согласие и выдача медицинской документации пациентом или его законным представителем. Пациент или его родитель/законный представитель должны быть готовы и способны дать письменное информированное согласие, а пациент должен быть готов дать письменное информированное согласие, если это уместно и требуется местным законодательством. У пациента должна быть подтверждена активность щелочной фосфатазы (ЩФ) ниже нижнего предела нормы для возраста и пола или подтверждена мутация гена ALPL.
Критерий исключения:
В настоящее время участвует в клиническом исследовании, спонсируемом Alexion. Включение в Реестр не исключает возможности включения пациента в будущие клинические испытания.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Кейс-контроль
- Временные перспективы: Перспективный
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Информация о естественной истории
Временное ограничение: 1 год
|
Собрать информацию о естественном течении ГПП у пациентов всех возрастов, включая детей и взрослых с ГПП, независимо от возраста начала заболевания.
|
1 год
|
|
Бремя болезни/исходы, о которых сообщают пациенты
Временное ограничение: 1 год
|
Соответствующие возрасту данные PRO будут собираться с использованием следующих инструментов для оценки: боль, двигательная активность, функциональное состояние/инвалидность, включая повседневную активность (ADL), качество жизни (QoL).
|
1 год
|
|
Охарактеризуйте эпидемиологию населения ГЭС.
Временное ограничение: 1 год
|
Охарактеризовать эпидемиологию населения ГЭС.
Планируется включение всех классификаций ГПП: детский (перинатальный, инфантильный и ювенильный), взрослый, доброкачественный перинатальный и одонтогипофосфатазия.
|
1 год
|
|
Долгосрочная безопасность и эффективность асфотазы альфа
Временное ограничение: 1 год
|
Собрать и оценить долгосрочные данные по безопасности и эффективности у пациентов с HPP, получающих или получающих лечение асфотазой альфа.
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Dahir KM, Seefried L, Kishnani PS, Petryk A, Hogler W, Linglart A, Martos-Moreno GA, Ozono K, Fang S, Rockman-Greenberg C. Clinical profiles of treated and untreated adults with hypophosphatasia in the Global HPP Registry. Orphanet J Rare Dis. 2022 Jul 19;17(1):277. doi: 10.1186/s13023-022-02393-8.
- Dahir KM, Kishnani PS, Martos-Moreno GA, Linglart A, Petryk A, Rockman-Greenberg C, Martel SE, Ozono K, Hogler W, Seefried L. Impact of muscular symptoms and/or pain on disease characteristics, disability, and quality of life in adult patients with hypophosphatasia: A cross-sectional analysis from the Global HPP Registry. Front Endocrinol (Lausanne). 2023 Mar 27;14:1138599. doi: 10.3389/fendo.2023.1138599. eCollection 2023.
- Hogler W, Linglart A, Petryk A, Kishnani PS, Seefried L, Fang S, Rockman-Greenberg C, Ozono K, Dahir K, Martos-Moreno GA. Growth and disease burden in children with hypophosphatasia. Endocr Connect. 2023 Apr 25;12(5):e220240. doi: 10.1530/EC-22-0240. Print 2023 May 1.
- Hogler W, Langman C, Gomes da Silva H, Fang S, Linglart A, Ozono K, Petryk A, Rockman-Greenberg C, Seefried L, Kishnani PS. Diagnostic delay is common among patients with hypophosphatasia: initial findings from a longitudinal, prospective, global registry. BMC Musculoskelet Disord. 2019 Feb 14;20(1):80. doi: 10.1186/s12891-019-2420-8.
- Kishnani PS, Martos-Moreno GA, Linglart A, Petryk A, Messali A, Fang S, Rockman-Greenberg C, Ozono K, Hogler W, Seefried L, Dahir KM. Effectiveness of asfotase alfa for treatment of adults with hypophosphatasia: results from a global registry. Orphanet J Rare Dis. 2024 Mar 8;19(1):109. doi: 10.1186/s13023-024-03048-6.
- Martos-Moreno GA, Rockman-Greenberg C, Ozono K, Petryk A, Kishnani PS, Dahir KM, Seefried L, Fang S, Hogler W, Linglart A. Clinical Profiles of Children with Hypophosphatasia Prior to Treatment with Enzyme Replacement Therapy: An Observational Analysis from the Global HPP Registry. Horm Res Paediatr. 2023 Jul 13. doi: 10.1159/000531865. Online ahead of print.
- Seefried L, Dahir K, Petryk A, Hogler W, Linglart A, Martos-Moreno GA, Ozono K, Fang S, Rockman-Greenberg C, Kishnani PS. Burden of Illness in Adults With Hypophosphatasia: Data From the Global Hypophosphatasia Patient Registry. J Bone Miner Res. 2020 Nov;35(11):2171-2178. doi: 10.1002/jbmr.4130. Epub 2020 Aug 10.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
2 апреля 2017 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2031 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 ноября 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 декабря 2014 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
3 декабря 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 мая 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 мая 2024 г.
Последняя проверка
1 мая 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALX-HPP-501
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Гипофосфатазия (ГФП)
-
University of UtahUniversity of Witwatersrand, South AfricaЗавершенныйНаследственный эллиптоцитоз (HE) | Наследственный пиропойкилоцитоз (HPP)Соединенные Штаты