Hypofosfatasiapotilaiden rekisteri
tiistai 11. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Alexion
Havainnollinen, pitkittäinen, tuleva, pitkäaikainen rekisteri potilaista, joilla on hypofosfatasia (HPP)
Tässä prospektiivisessa havainnollisessa, pitkän aikavälin rekisterissä kaiken ikäisiä potilaita, joilla on hypofosfatasia (HPP) diagnoosi, seurataan osallistuvissa paikoissa useissa maissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
HPP-rekisteri on havainnollinen, prospektiivinen, pitkän aikavälin rekisteri, joka on suunniteltu keräämään tietoja HPP-epidemiologiasta, sairaushistoriasta, kliinisestä kulusta, oireista ja sairauden taakasta kaikenikäisiltä potilailta, joilla on HPP-diagnoosi.
Turvallisuus- ja tehokkuustietojen arviointi HPP-potilailla, jotka saavat/saavat Asfotaasi alfa -hoitoa
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
900
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Herston, Australia
-
South Brisbane, Australia
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia
-
Parkville, Victoria, Australia
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
-
Madrid, Espanja
-
-
-
-
-
Firenze, Italia
-
Pisa, Italia
-
Rome, Italia
-
San Giovanni Rotondo, Italia
-
Verona, Italia
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska
-
-
Haute Garonne
-
Toulouse, Haute Garonne, Ranska
-
-
Paris
-
Paris cedex 14, Paris, Ranska
-
-
Île-de-France
-
Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France, Ranska
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
-
Giessen, Saksa
-
Hamburg, Saksa
-
Homburg, Saksa
-
Koeln, Saksa
-
Mainz, Saksa
-
Muenchen, Saksa
-
Müllheim, Saksa
-
Rostock, Saksa
-
-
Bayern
-
Bad Reichenhall, Bayern, Saksa
-
Würzburg, Bayern, Saksa
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Bochum, Nordrhein Westfalen, Saksa
-
Düsseldorf, Nordrhein Westfalen, Saksa
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Saksa
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Dundee, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Newport, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Norwich, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Stanmore, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
Avon
-
Bristol, Avon, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
-
Golden, Colorado, Yhdysvallat, 80401
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
-
-
New York
-
Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13214
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on hypofosfatasia (HPP)
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Mies- ja naispotilaat, kaiken ikäiset, joilla on vahvistettu HPP-diagnoosi. Potilas tai laillinen edustaja pystyy lukemaan ja/tai ymmärtämään tietoisen suostumuksen ja tutkimaan kyselylomakkeita paikallisella kielellä.
Potilaan tai laillisen edustajan allekirjoittama tietoinen suostumus ja lääketieteelliset tiedot. Potilaan tai potilaan vanhemman/laillisen edustajan on oltava halukas ja kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus, ja potilaan on oltava valmis antamaan kirjallinen tietoinen suostumus, jos se on asianmukaista ja paikallisten määräysten edellyttämä. Potilaalla on oltava dokumentoitu alkalisen fosfataasin (ALP) aktiivisuus iän ja sukupuolen normaalin alarajan alapuolella tai dokumentoitu ALPL-geenimutaatio.
Poissulkemiskriteerit:
Osallistuu tällä hetkellä Alexionin tukemaan kliiniseen tutkimukseen. Ilmoittautuminen rekisteriin ei sulje pois potilasta ilmoittautumasta tulevaan kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Case-Control
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Luonnonhistorialliset tiedot
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Tietojen kerääminen HPP:n luonnollisesta historiasta kaiken ikäisiltä potilailta, mukaan lukien lapsipotilaat ja aikuiset, joilla on HPP, riippumatta iästä sen alkaessa.
|
1 vuosi
|
|
Taudin taakka / potilaiden raportoimat tulokset
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Ikäkohtaiset PRO-tiedot kerätään seuraavien mittareiden avulla: kipu, motorinen kapasiteetti, toimintatila/vammaisuus, mukaan lukien päivittäiset toimet (ADL), elämänlaatu (QoL)
|
1 vuosi
|
|
Kuvaile HPP-populaation epidemiologiaa.
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Luonnehtia HPP-populaation epidemiologiaa.
Kaikki HPP-luokitukset on suunniteltu sisällytettäväksi: lapsilla alkava (perinataalinen, infantiili ja juvenili), aikuisilla alkava, hyvänlaatuinen perinataalinen ja odontohypofosfatasia.
|
1 vuosi
|
|
Asfotase Alfan pitkäaikainen turvallisuus ja tehokkuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Kerää ja arvioi pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehokkuutta koskevia tietoja HPP-potilailla, jotka ovat saaneet/saavat hoitoa asfotaasi alfalla.
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Seefried L, Dahir K, Petryk A, Hogler W, Linglart A, Martos-Moreno GA, Ozono K, Fang S, Rockman-Greenberg C, Kishnani PS. Burden of Illness in Adults With Hypophosphatasia: Data From the Global Hypophosphatasia Patient Registry. J Bone Miner Res. 2020 Nov;35(11):2171-2178. doi: 10.1002/jbmr.4130. Epub 2020 Aug 10.
- Hogler W, Langman C, Gomes da Silva H, Fang S, Linglart A, Ozono K, Petryk A, Rockman-Greenberg C, Seefried L, Kishnani PS. Diagnostic delay is common among patients with hypophosphatasia: initial findings from a longitudinal, prospective, global registry. BMC Musculoskelet Disord. 2019 Feb 14;20(1):80. doi: 10.1186/s12891-019-2420-8.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 28. elokuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 26. marraskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 3. joulukuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 12. heinäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. heinäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALX-HPP-501
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Hypofosfatasia (HPP)
-
Instituto de Biomecanica de ValenciaValmis