Pembrolizumab 单独或与 Idelalisib 或 Ibrutinib 一起治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或其他低级别 B 细胞非霍奇金淋巴瘤患者
抗 PD-1 抗体 (MK-3475) 在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 和其他低级别 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 中的 II 期研究
研究概览
地位
条件
干预/治疗
详细说明
主要目标:
I. 测试单药 MK-3475(pembrolizumab)在复发性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)(A 组)其他低级别 B 细胞非霍奇金淋巴瘤中的疗效(总反应率)( B-NHL)和具有里氏变换的 CLL(C 臂)。
次要目标:
I. 测试单药 MK-3475 在复发性 CLL/SLL(A 组)、其他低级别 B-NHL(B 组)和具有里氏转化的 CLL(C 组)中的安全性。
二。测试单药 MK-3475 在复发性 CLL/SLL(A 组)、其他低级别 B-NHL(B 组)中的总生存期、无进展生存期、无治疗生存期、反应持续时间和下一次治疗时间具有里氏变换的 CLL(臂 C)。
三、测试单个 MK-3475 在复发性 CLL/SLL(A 组)、其他低级别 B-NHL(B 组)和具有里氏转化的 CLL(C 组)中的完全反应率。
四、测试 MK-3475 与信号抑制剂(idelalisib 或 ibrutinib)联合治疗复发性 CLL/SLL(A 组)和具有里氏转化的 CLL(C 组)的安全性。
V. 测试 MK-3475 联合信号抑制剂(idelalisib 或 ibrutinib)治疗复发性 CLL/SLL 的无进展生存期、无治疗生存期、反应持续时间和至下一次治疗的时间以及总生存期(臂 A) 和具有里氏变换的 CLL (臂 C)。
六。测试 MK-3475 与信号抑制剂(idelalisib 或 ibrutinib)联合治疗复发性 CLL/SLL(A 组)和具有里氏转化的 CLL(C 组)的总体和完全缓解率。
相关研究目的:
I. 评估程序性细胞死亡配体 1 (PD-L1)/程序性细胞死亡 1 (PD-1)/PD-L2 在肿瘤和 T 细胞上的表达和/或血浆中 PD-L1 可溶性水平与临床表现之间的潜在关联PD-1 阻断剂的疗效。
二。 研究 MK-3475 对外周血和肿瘤样本中选定的免疫调节标志物和免疫概况的影响。
三、检查 T 细胞免疫突触功能以及共刺激和共抑制分子(包括效应分子)的表达/位置,作为抗 PD-1 免疫检查点阻断免疫疗法反应的潜在生物标志物。
大纲:
所有患者(A、B 和 C 组):患者在第 1 天超过 30 分钟静脉内 (IV) 接受派姆单抗。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下,每 21 天重复一次治疗长达 12 个月。 接受治疗的患者可根据研究者的判断继续接受额外 12 个月的治疗。 在接受派姆单抗治疗 3 个月时,患有 CLL 或发生里氏转化的 CLL 患者病情稳定,没有部分缓解或疾病进展,进入继续治疗阶段。
延续阶段(ARM A 和 C):患者在第 1 天接受 pembrolizumab IV 超过 30 分钟。 患者还在第 1-21 天接受每天两次口服 (BID) idelalisib 或在第 1-21 天每天一次口服依鲁替尼 (QD)。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下,每 21 天重复一次治疗长达 12 或 24 个月。 接受治疗的患者可根据研究者的判断继续接受额外 12 个月的治疗。
完成研究治疗后,患者每 3 个月接受一次随访,持续 1 年。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
Arizona
-
Scottsdale、Arizona、美国、85259
- Mayo Clinic in Arizona
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准:
- 仅限 CLL/SLL 患者(A 组)
根据国家癌症研究所 (NCI) 标准诊断为 CLL 或根据世界卫生组织 (WHO) 标准诊断为 SLL;这包括以前的文档:
- 活检证实的小淋巴细胞淋巴瘤或
根据 NCI 工作组标准诊断 CLL,并通过以下所有证据证明:
- 外周血 B 细胞计数 > 5 x 10^9/L,由小到中等大小的淋巴细胞组成
与 CLL 一致的免疫表型定义为:
- 在没有其他泛 T 细胞标记物(CD3、CD2 等)的情况下,主要淋巴细胞群共享 B 细胞抗原(分化簇 [CD]19、CD20 [通常暗淡表达] 或 CD23)和 CD5 .)
- 通过 kappa 或 lambda 轻链表达(通常是暗淡的免疫球蛋白表达)或其他遗传方法(例如 免疫球蛋白重链变量 [IGHV] 分析)
- 注意:诊断 CLL 不需要脾肿大、肝肿大或淋巴结肿大
- 在诊断 CLL 或 SLL 之前,必须通过外周血或组织活检的 t(11;14)(免疫球蛋白 H [IgH]/细胞周期蛋白 D1 [CCND1])荧光原位杂交 (FISH) 分析呈阴性来排除套细胞淋巴瘤或受累组织活检细胞周期蛋白 D1 免疫组织化学染色阴性
患者之前必须接受过至少一种先前的治疗;例外:具有里氏转化或霍奇金转化的 CLL 患者不需要预先治疗即可入组
笔记:
- 用于治疗 CLL 的先前化学疗法或生物新疗法或基于抗癌单克隆抗体的疗法将被视为先前疗法;对 CLL 没有确定益处的营养治疗(例如表没食子儿茶素没食子酸酯或 EGCG,存在于绿茶或其他草药治疗中)将不被视为“先前治疗”
- 针对 CLL 以外的适应症的既往口服皮质类固醇治疗将不被视为“既往治疗”
- 既往使用皮质类固醇联合其他疗法治疗 CLL 自身免疫并发症确实构成 CLL 的既往疗法
根据 1996 年 NCI 工作组 (WG) 定义的标准治疗标准,CLL/SLL 患者必须患有具有以下任一特征的进行性疾病
具有以下任何一项特征的症状性 CLL:
- 在过去 6 个月内体重减轻 >= 10%
- CLL 引起的极度疲劳
- 发烧 >= 100.5 华氏度 (F) 2 周,无感染证据
- 没有感染证据的盗汗
- 血红蛋白 =< 11 g/dL 或血小板计数 =< 100 x 10^9/L 的进行性骨髓衰竭的证据
- 有症状或进行性淋巴结肿大、脾肿大或肝肿大
- 注意:在没有任何上述活动性疾病标准的情况下,明显的低丙种球蛋白血症或单克隆蛋白的发展不足以进行方案治疗或活检证明 CLL 的里氏转化或霍奇金转化;注意:该类别中未经治疗和既往治疗的患者均可入组;只要可以通过正电子发射断层扫描 (PET)/计算机断层扫描 (CT) 或 CT(>= 1.5 厘米直径)检测到可测量的疾病,他们就不需要满足第一条中的进行性疾病标准
- 仅限低级别 B-NHL 患者
经组织学证实的复发(对最后一次治疗有反应 >= 6 个月持续时间)或难治性(对最后一次治疗无反应或反应持续时间 < 6 个月)惰性/低级别 B 细胞 NHL;注意:如果患者之前接受过抗 PD-1 或抗 PDL-1,请咨询学习椅
- 滤泡性淋巴瘤,1、2 和 3 级
- 黏膜相关淋巴组织 (MALT) 型结外边缘区 B 细胞淋巴瘤
- 脾脏和结节边缘区淋巴瘤
- 淋巴浆细胞性淋巴瘤,包括华氏巨球蛋白血症
- 通过 CT 或 PET/CT 的 CT 图像检测到的可测量疾病(至少 1 个直径 >= 1.5 cm 的病灶);注意:如果通过血清蛋白电泳检测到单克隆蛋白和/或免疫球蛋白 M (IgM) 水平至少是正常值上限的 2 倍,则 Waldenstrom 巨球蛋白血症患者无需通过 CT 或 PET/CT 检测到可测量的疾病
- CLL WITH RICHTER's TRANSFORMATION (ARM C) ONLY
- CLL诊断确认为有活检证实的里氏转化;注意:只要可以通过 PET/CT 或 CT 检测到可测量的疾病(>= 1.5 cm 直径),就可以招募该类别中未经治疗和先前治疗过的患者
- 所有患者
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 (PS) 0 或 1
- 肌酐 =< 1.5 x 正常上限 (ULN) 或肌酐清除率 >= 60 mL/min 对于肌酐水平 > 1.5 x 机构 ULN 的受试者(获得 =< 注册前 14 天)
- 血小板计数 >= 25 x 10^9/L(在注册前 =< 14 天获得)
- 中性粒细胞绝对计数 >= 0.5 x 10^9/L(在注册前 =< 14 天获得)
- 总胆红素 =< 1.5 x 正常上限 (ULN),除非是由于吉尔伯特病;如果总胆红素 > 1.5 x ULN,则应进行直接胆红素测定,并且必须 =< 正常上限(在注册前 =< 14 天获得)
- 天冬氨酸转氨酶 (AST)(血清谷氨酸草酰乙酸转氨酶 [SGOT])或丙氨酸转氨酶 (ALT)(血清谷氨酸丙酮酸转氨酶 [SGPT])=< 2.5 X ULN(在注册前 =< 14 天获得)
- 妊娠试验阴性 =< 注册前 7 天,仅适用于有生育能力的女性
- 提供知情的书面同意
愿意返回招募机构进行随访(在研究的主动监测阶段)
- 注意:在研究的主动监测阶段(即主动治疗和观察),参与者必须愿意返回同意机构进行随访
- 愿意为相关研究提供骨髓、组织和血液样本
- 必须失败或无法耐受或拒绝其他可用的食品和药物管理局 (FDA) 批准的有效疗法;注意:患者不应该有其他治疗方案被认为是治愈性的
排除标准:
- 当前参与或已经参与研究药物的研究或使用研究设备 =< 注册前 28 天
在注册前接受全身类固醇治疗或任何其他形式的全身免疫抑制治疗 =< 7 天;例外情况:
- 低剂量类固醇(=< 20 毫克强的松或等效剂量的其他类固醇/天)
- 允许以前使用皮质类固醇
- 开始 MK-3475 治疗后,类固醇可用于治疗少于 8 周的潜在免疫介导不良事件 (AE)
- 允许局部、眼部、关节内、鼻内和吸入皮质类固醇(全身吸收最小)
- 既往抗癌单克隆抗体 =< 注册前 28 天或尚未从 4 周前服用药物引起的不良事件中恢复(即 =< 1 级或基线)
既往化疗或放疗 =< 注册前 14 天或未从先前给药药物引起的不良事件中恢复(即 =< 1 级或基线)
- 注意:患有 =< 2 级神经病变的受试者是该标准的例外,可能有资格参加研究
- 注意:如果受试者接受了大手术,他们必须在开始治疗前从干预的毒性和/或并发症中充分恢复
已知的其他正在进展或需要积极治疗的恶性肿瘤;例外情况(允许以下例外情况参加此试验):
- 已经或将要接受潜在治愈性治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或黑色素瘤
- 已经或将要接受潜在治愈性治疗的原位宫颈癌
在过去 3 个月内需要全身治疗的活动性自身免疫性疾病或过去难以控制的临床严重自身免疫性疾病/综合征的记录病史;例外情况:
- 患有白癜风或已解决的儿童哮喘/特应性疾病的受试者将是该规则的例外
- 需要间歇使用支气管扩张剂或局部类固醇注射的受试者不会被排除在研究之外
- 甲状腺功能减退症在激素替代疗法、糖尿病或干燥综合征方面稳定的受试者被允许参加该研究
- Coombs 试验呈阳性但无溶血证据的患者可参加
- 允许不需要全身治疗的银屑病患者参加
- 在没有外部触发的情况下预计不会发生的情况允许注册
- 间质性肺病或活动性非感染性肺炎的证据
- 需要全身治疗的活动性感染;注意:当感染得到控制时,允许患者参加这项研究
- 已知的精神或药物滥用障碍会干扰配合试验的要求
以下任何一项,因为本研究涉及一种研究药物,其对发育中的胎儿和新生儿的遗传毒性、诱变和致畸作用未知:
- 孕妇
- 哺乳期妇女
- 从预筛查或筛查访视开始到最后一次试验治疗后 120 天,不愿采取充分避孕措施的育龄男性或女性
- 已知为人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性
已知活动性乙型肝炎(例如,乙型肝炎表面抗原 [HBsAg] 反应性)或丙型肝炎(例如,检测到丙型肝炎病毒 [HCV] 核糖核酸 [RNA] [定性]);注意:在乙型肝炎脱氧核糖核酸 (DNA) 存在的情况下,由乙型肝炎表面抗原阳性或核心抗体阳性定义的活动性乙型肝炎患者不符合本研究的条件;乙型肝炎核心抗体阳性但乙型肝炎 DNA 阴性的患者可以参加,但必须由主治医师定期监测肝炎血清学和乙型肝炎 DNA
- 注意:静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 可导致乙型肝炎血清学假阳性;如果接受常规 IVIG 的患者核心抗体或表面抗原呈阳性但没有活动性病毒血症的证据(乙型肝炎 DNA 阴性),他们仍可参加研究,但应由治疗医师定期监测肝炎血清学和乙型肝炎 DNA
- 接种活疫苗 =< 注册前 30 天
- 纽约心脏协会 III 级或 IV 级心血管疾病或近期心肌梗塞或不稳定型心绞痛或心律失常(< 30 天)
- 活动性中枢神经系统 (CNS) 淋巴瘤或脑脊液受累并伴有需要治疗的恶性淋巴瘤细胞
- 根据研究者的评估,有临床意义的凝血病
- 已接受同种异体干细胞移植
- 用于包括 IBRUTINIB 或 IDELALISIB 在内的联合治疗的 CLL ARMS(ARM A 和 ARM C):
- 长期服用强细胞色素 P450、家族 3、亚家族 A、多肽 4 (CYP3A) 抑制剂或诱导剂,并且在 idelalisib 或依鲁替尼开始前至少 7 天不能转换为研究者/治疗医生认为排除的替代药物使用 Ibrutinib 或 Idelalisib;建议服用中度 CYP3A 抑制剂的患者谨慎
- 用于包括 IDELALISIB ARM 在内的联合治疗的 CLL ARMS(ARM A 和 ARM C):
- 长期服用敏感的 CYP3A 底物或具有窄治疗指数的 CYP3A 底物,并且在研究开始前至少 7 天不能转换为替代药物,研究者/治疗医生认为排除了 idelalisib 的使用
- 慢性腹泻、结肠炎或肠穿孔的病史,研究者认为排除了 idelalisib 的使用
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:不适用
- 介入模型:单组作业
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:治疗(pembrolizumab、idelalisib 或 ibrutinib)
患者在第 1 天接受超过 30 分钟的派姆单抗静脉注射。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下,每 21 天重复一次治疗长达 12 个月。 接受治疗的患者可根据研究者的判断继续接受额外 12 个月的治疗。 在接受派姆单抗治疗 3 个月时,患有 CLL 或发生里氏转化的 CLL 患者病情稳定,没有部分缓解或疾病进展,进入继续治疗阶段。 延续阶段:患者在第 1 天接受超过 30 分钟的派姆单抗静脉注射。 患者还在第 1-21 天接受 idelalisib PO BID 或在第 1-21 天接受 ibrutinib PO QD。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下,每 21 天重复一次治疗长达 12 或 24 个月。 接受治疗的患者可根据研究者的判断继续接受额外 12 个月的治疗。 |
相关研究
鉴于IV
其他名称:
给定采购订单
其他名称:
给定采购订单
其他名称:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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达到确认反应的患者比例
大体时间:1年
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确认反应定义为部分反应、结节性部分反应、临床完全反应、确认反应伴不完全血细胞计数恢复或确认反应(A 组和 B 组),或完全代谢反应、部分代谢反应、部分反应或确认反应(臂 C)。
成功的比例将通过成功的数量除以可评估患者的总数来估计。
将计算真实成功比例的精确二项式置信区间。
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在单药阶段接受治疗的患者的无进展生存期
大体时间:5年
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将使用 Kaplan-Meier 方法估计无进展生存期的分布。
进展定义为目标病变的最长直径总和增加 20%,或非目标病变的可测量增加,或新病变的出现
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5年
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接受联合治疗的患者的无进展生存期
大体时间:5年
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将使用 Kaplan-Meier 方法估计无进展生存期的分布。
使用实体瘤标准中的反应评估标准 (RECIST v1.0) 将进展定义为目标病灶最长直径总和增加 20%,或非目标病灶出现可测量的增加,或出现新的肿瘤病变
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5年
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接受单药 Pembrolizumab 治疗的患者的无治疗生存期
大体时间:5年
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将使用 Kaplan-Meier 方法估计无治疗生存期的分布。
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5年
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接受联合治疗的患者的无治疗生存期
大体时间:5年
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将使用 Kaplan-Meier 方法估计无治疗生存期的分布。
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5年
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接受单药 Pembrolizumab 治疗的患者的下一次治疗时间
大体时间:5年
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将使用 Kaplan-Meier 方法估计下一次治疗的时间分布。
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5年
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接受联合治疗的患者到下一次治疗的时间
大体时间:5年
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将使用 Kaplan-Meier 方法估计下一次治疗的时间分布。
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5年
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完全响应率
大体时间:1年
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将被定义为完全反应或不完全血细胞计数恢复。
按实现不完全血细胞计数恢复或完全反应的患者人数除以可评估患者总数进行估算。
所有可评估的患者都将用于该分析。
将在每组中计算真实完全缓解率的精确二项式 95% 置信区间。
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1年
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反应持续时间
大体时间:5年
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将使用 Kaplan-Meier 方法估计反应持续时间的分布。
缓解持续时间 (DR) 是针对所有已达到 PR、nPR、CCR、CRi 或 CR(A 组和 B 组)或 PMR、CMR、PR 或 CR(C 组)的可评估患者定义为患者的客观状态首先被记录为 PR、nPR、CCR、CRi 或 CR(A 组和 B 组)或 PMR、CMR、PR 或 CR(C 组),以记录最早的复发日期。
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5年
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总生存期
大体时间:5年
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将使用 Kaplan-Meier 方法估计总生存期的分布。
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5年
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确认接受联合治疗的患者的所有反应率
大体时间:1年
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确认的反应率将通过在联合治疗期间具有完全反应、不完全血细胞计数恢复、结节部分反应、临床完全反应或部分反应的客观状态的患者人数除以可评估患者总数来估计。
将计算组合的真实总体响应率的精确二项式 95% 置信区间。
此外,将以探索性方式进一步检查本研究的应答者,以确定是否存在预后因素或疾病特征的任何模式,包括患者是否患有里氏转化或依鲁替尼耐药性疾病,对于单药派姆单抗和联合治疗反应者。
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1年
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不良事件发生率
大体时间:1年
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将根据美国国家癌症研究所 - 不良事件通用术语标准 4.0 版进行测量。
将为每位患者记录每种不良事件的最高等级,并审查频率表以确定模式。
此外,将考虑不良事件与研究治疗的关系。
将评估每组中单药 pembrolizumab 的不良事件,以及 A 组和 C 组中的 pembrolizumab 和信号抑制剂的组合。
这一结果报告在本报告的不良事件部分。
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1年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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PD-1 水平
大体时间:长达 1 年
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在基线和治疗期间测量。
按中位数、最小值、最大值和四分位数范围进行描述性总结。
使用 Wilcoxon 秩和检验将总体反应和完全反应与每个测量相关联。
将使用 Cox 比例风险模型评估每项措施与事件发生时间措施之间的关系。
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长达 1 年
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PD-L1 水平
大体时间:长达 1 年
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在基线和治疗期间测量。
按中位数、最小值、最大值和四分位数范围进行描述性总结。
使用 Wilcoxon 秩和检验将总体反应和完全反应与每个测量相关联。
将使用 Cox 比例风险模型评估每项措施与事件发生时间措施之间的关系。
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长达 1 年
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PD-L2 级别
大体时间:长达 1 年
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在基线和治疗期间测量。
按中位数、最小值、最大值和四分位数范围进行描述性总结。
使用 Wilcoxon 秩和检验将总体反应和完全反应与每个测量相关联。
将使用 Cox 比例风险模型评估每项措施与事件发生时间措施之间的关系。
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长达 1 年
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免疫调节标志物的变化
大体时间:长达 1 年的基线
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按每个时间点的中位数、最小值、最大值和四分位数范围(连续因子)或频率分布(分类因子)进行描述性总结。
通过绝对差异或相对变化总结的随时间变化的模式。
随时间的变化将使用配对分析进行评估,包括针对连续测量的 Wilcoxon 符号秩检验和针对分类测量的 McNemar 检验。
使用 Wilcoxon 秩和检验将总体反应和完全反应与连续因素相关联。
Jitplots 将用于直观地检查组之间的连续因素差异。
总体响应和完全响应将使用 Fisher 精确检验与分类因素相关联。
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长达 1 年的基线
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免疫状况的变化
大体时间:长达 1 年的基线
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按每个时间点的中位数、最小值、最大值和四分位数范围(连续因子)或频率分布(分类因子)进行描述性总结。
通过绝对差异或相对变化总结的随时间变化的模式。
随时间的变化将使用配对分析进行评估,包括针对连续测量的 Wilcoxon 符号秩检验和针对分类测量的 McNemar 检验。
使用 Wilcoxon 秩和检验将总体反应和完全反应与连续因素相关联。
Jitplots 将用于直观地检查组之间的连续因素差异。
总体响应和完全响应将使用 Fisher 精确检验与分类因素相关联。
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长达 1 年的基线
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MC1485 (其他标识符:Mayo Clinic in Rochester)
- P50CA097274 (美国 NIH 拨款/合同)
- NCI-2014-02561 (注册表标识符:CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- 14-005666 (其他标识符:Mayo Clinic Institutional Review Board)
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