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维甲酸和三氧化二砷治疗未经治疗的急性早幼粒细胞白血病患者

2026年2月4日 更新者：Children's Oncology Group

使用三氧化二砷和全反式维甲酸对新诊断的急性早幼粒细胞白血病 (APL) 患者进行的 III 期研究

该 III 期试验研究了维甲酸和三氧化二砷在治疗新诊断的急性早幼粒细胞白血病患者中的作用。 急性早幼粒细胞白血病的标准治疗涉及高剂量的一类常见化疗药物，称为蒽环类药物，已知会引起长期副作用，尤其是对心脏。 维甲酸可以通过阻断细胞生长所需的一些酶来阻止癌细胞的生长。 三氧化二砷可以通过杀死细胞、阻止它们分裂或阻止它们扩散来阻止癌细胞的生长。 完全取消或减少蒽环类化疗药物的用量，同时给予维甲酸和三氧化二砷可能是治疗急性早幼粒细胞白血病的有效方法，并可能减少一些长期副作用。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

主要目标：

I. 通过使用三氧化二砷 (ATO) 和全反式维甲酸 (ATRA)（维甲酸）为基础的治疗，消除标准风险急性早幼粒细胞白血病 (APL) 患者对常规化疗（包括蒽环类药物）的暴露，同时实现与历史对照相比，无事件生存 (EFS) 并不逊色。

二。 通过使用基于 ATO 和 ATRA 的治疗，显着减少高风险 APL 患者的常规化疗暴露，特别是蒽环类药物暴露，同时实现不低于历史对照的无事件生存期。

探索目标：

I. 分析 FMS 样酪氨酸激酶 3 (FLT3) 突变对儿科 APL 的临床影响。

二。 通过骨髓和外周血的实时定量 (RT)-聚合酶链反应 (PCR) (RQ-PCR) 将临床结果与早幼粒细胞白血病 (PML)/视黄酸受体α (RARalpha) 转录物水平降低的动力学相关联从诊断到治疗期间的时间点的血液样本。

三、 监测凝血病并发症的发生率，利用标准化的常规支持治疗，并与一系列凝血测试相关联。

四、 使用患者完成的、基于表现的神经心理功能测量和家长问卷报告来评估接受该方案治疗的患者的神经认知结果。

大纲：

诱导治疗：标准和高风险 APL 患者在第 1-28 天接受维甲酸口服 (PO) 每天两次 (BID) 和静脉注射三氧化二砷 (IV)，时间超过 2-4 小时。 高风险 APL 患者还在第 1-14 天接受地塞米松 PO 或静脉注射 BID，并在第 1、3、5 和 7 天接受伊达比星静脉注射超过 15 分钟。患者实现血液学完全缓解 (hCR)/血液学完全缓解但血细胞计数不完全恢复(hCRi) 可能会继续巩固治疗。 未达到 hCR/hCRi 的患者可以继续使用维甲酸和三氧化二砷治疗长达 70 天。

巩固治疗：患者在第 1-14 天和第 29-42 天接受维甲酸 PO BID，并在第 1-5、8-12、15-19 和 22-26 天接受 2-4 小时的三氧化二砷静脉注射。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 56 天重复治疗最多 3 个疗程。 然后，患者在第 1-14 天接受维甲酸 PO BID，并在第 1-5、8-12、15-19 和 22-26 天接受 2-4 小时的三氧化二砷静脉注射。

微小残留病 (MRD) 巩固治疗：2 个疗程巩固治疗后骨髓中存在 APL 的患者在继续巩固治疗 3 之前接受 MRD 巩固治疗。患者在第 1 天每 12 小时接受阿糖胞苷静脉注射 1-3 小时-4;盐酸米托蒽醌 IV，第 3-6 天 15-30 分钟；和维甲酸 PO BID 在第 1-14 天。 如果在完成 MRD 巩固治疗后骨髓中没有 APL 细胞，则患者继续进行巩固疗程 3。

完成研究治疗后，患者每月接受一次随访，持续 12 个月，每 3 个月一次，持续 36 个月，每 6 个月一次，持续 48 个月，然后每年一次，持续 2 年。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

158

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Québec、加拿大、G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • Manitoba
      • Winnipeg、Manitoba、加拿大、R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • 新西兰
      • Christchurch、新西兰、8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton、Auckland、新西兰、1145
        • Starship Children's Hospital
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯、11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • 波多黎各
      • Caguas、波多黎各、00726
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
      • San Juan、波多黎各、00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan、波多黎各、00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre、New South Wales、澳大利亚、2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick、New South Wales、澳大利亚、2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
        • Queensland Children's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide、South Australia、澳大利亚、5006
        • Women's and Children's Hospital-Adelaide
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、澳大利亚、6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth、Western Australia、澳大利亚、6009
        • Perth Children's Hospital
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile、Alabama、美国、36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、美国、99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa、Arizona、美国、85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey、California、美国、90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte、California、美国、91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda、California、美国、92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera、California、美国、93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland、California、美国、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland、California、美国、94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange、California、美国、92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego、California、美国、92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco、California、美国、94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance、California、美国、90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale、Florida、美国、33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers、Florida、美国、33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Hollywood、Florida、美国、33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola、Florida、美国、32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg、Florida、美国、33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa、Florida、美国、33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa、Florida、美国、33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach、Florida、美国、33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah、Georgia、美国、31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、美国、96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise、Idaho、美国、83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood、Illinois、美国、60153
        • Loyola University Medical Center
      • Oak Lawn、Illinois、美国、60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge、Illinois、美国、60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria、Illinois、美国、61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield、Illinois、美国、62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
    • Maine
      • Bangor、Maine、美国、04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough、Maine、美国、04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore、Maryland、美国、21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda、Maryland、美国、20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Springfield、Massachusetts、美国、01199
        • Baystate Medical Center
      • Worcester、Massachusetts、美国、01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo、Michigan、美国、49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、美国、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis、Missouri、美国、63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas、Nevada、美国、89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas、Nevada、美国、89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown、New Jersey、美国、07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark、New Jersey、美国、07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson、New Jersey、美国、07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany、New York、美国、12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo、New York、美国、14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola、New York、美国、11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York、New York、美国、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York、New York、美国、10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook、New York、美国、11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse、New York、美国、13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville、North Carolina、美国、28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte、North Carolina、美国、28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo、North Dakota、美国、58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton、Ohio、美国、45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo、Ohio、美国、43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland、Oregon、美国、97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、美国、29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、美国、57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga、Tennessee、美国、37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville、Tennessee、美国、37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi、Texas、美国、78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas、Texas、美国、75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock、Texas、美国、79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio、Texas、美国、78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Falls Church、Virginia、美国、22042
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth、Virginia、美国、23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Roanoke、Virginia、美国、24014
        • Carilion Children's
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane、Washington、美国、99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma、Washington、美国、98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma、Washington、美国、98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国、26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Green Bay、Wisconsin、美国、54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield、Wisconsin、美国、54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 患者必须是新诊断的 APL 临床诊断（最初通过骨髓或外周血的形态学）

    • 骨髓是首选，但在诊断时无法获得骨髓的情况下，可以接受外周血
  • 如果在研究登记时已知 RQ-PCR 结果，则患者必须通过 RQ-PCR 证明 PML-RARalpha 转录物符合条件
  • 注意：参加研究不需要腰椎穿刺，诊断时也不建议腰椎穿刺；如果已知或怀疑 APL 的诊断，则应推迟对有神经系统症状的患者进行诊断性腰椎穿刺，直到任何凝血病得到纠正；如果怀疑或证实存在中枢神经系统 (CNS) 疾病，则应考虑进行计算机断层扫描 (CT) 或磁共振成像 (MRI) 以排除相关绿色瘤的可能性；如果记录了 CNS 疾病，患者仍然符合条件并将接受方案指导的鞘内治疗
  • 在进行方案治疗之前，患者可能会接受最多 5 天的 ATRA 预治疗
  • 允许在开始方案定向治疗之前使用羟基脲、皮质类固醇（任何途径）和鞘内注射阿糖胞苷进行治疗；然而，应该注意的是，不推荐在初步诊断 APL 时进行腰椎穿刺和鞘内注射治疗
  • 所有患者和/或其父母或法定监护人必须签署书面知情同意书
  • 必须满足所有机构、食品和药物管理局 (FDA) 和国家癌症研究所 (NCI) 对人体研究的要求

排除标准：

  • 排除继发性 APL 患者；这包括可能因先前治疗（化疗或放疗）导致的所有 APL 患者
  • 患有孤立性骨髓肉瘤（成髓细胞瘤、绿色瘤，包括皮肤白血病）但没有骨髓或外周血形态学 APL 证据的患者被排除在外
  • 先前诊断为 QT 间期延长综合征的患者（即使在 APL 诊断时校正的 QT 间期 [QTc] 正常）被排除在外
  • 排除基线 QTc > 450 毫秒的患者； Bazett 公式用于测量校正后的 QT 间期：QT 间期（毫秒）除以 RR 间期（毫秒）的平方根
  • 有明显室性或房性心动过速病史或存在的患者被排除在外
  • 排除右束支传导阻滞加左前半传导阻滞、双分支传导阻滞的患者
  • 血清肌酐 > 3.0 mg/dL 的患者和因肾功能不全而进行主动透析的患者被排除在外
  • 在开始方案治疗之前接受过任何其他细胞毒性化疗的患者（上述标准允许的除外）被排除在外
  • 怀孕的女性患者被排除在外；患者在治疗期间不应怀孕或计划怀孕；有生育能力的女性患者需要在入组前进行妊娠试验
  • 计划母乳喂养婴儿的哺乳期女性被排除在外
  • 不同意在治疗期间至停止治疗 1 个月期间戒除或使用 2 种有效避孕方法的具有生殖潜力的性活跃患者被排除在外

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：治疗（维甲酸、三氧化二砷、化疗）
查看详细说明
其他：实验室生物标志物分析
相关研究
其他：生活质量评估
辅助研究
其他名称：
  • 生活质量评估
其他：问卷管理
辅助研究
药品：阿糖胞苷
鉴于IV
其他名称：
  • .beta.-阿糖胞苷
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinone
  • 1-.beta.-D-阿拉伯呋喃糖基胞嘧啶
  • 1-β-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinone
  • 1-β-D-阿拉伯呋喃糖基胞嘧啶
  • 1.beta.-D-阿拉伯呋喃糖基胞嘧啶
  • 2(1H)-Pyrimidinone, 4-Amino-1-beta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(1H)-Pyrimidinone, 4-amino-1.beta.-D-arabinofuranosyl-
  • 亚历山大
  • 阿糖胞苷C
  • ARA细胞
  • 阿拉伯语
  • 阿拉伯呋喃糖基胞嘧啶
  • 阿糖基胞嘧啶
  • 阿糖胞苷
  • 阿拉伯胞苷
  • 阿胞苷
  • Β-胞嘧啶阿拉伯糖苷
  • CHX-3311
  • 赛塔贝尔
  • Cytosar
  • 胞嘧啶阿拉伯糖苷
  • 胞嘧啶-.beta.-阿拉伯糖苷
  • 胞嘧啶-β-阿拉伯糖苷
  • 艾帕法
  • 斯塔拉西德
  • 他拉宾 PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • 乌迪西尔
  • WR-28453
药品：地塞米松
给定 PO 或 IV
其他名称：
  • 十进制
  • 赫马迪
  • 酸检验
  • 阿地松
  • Aknichthol Dexa
  • Alba-Dex
  • 阿林
  • 阿林得宝
  • 阿林·奥夫塔尔米科
  • 羊皮
  • 银莲花
  • 木耳
  • 辅助素
  • 贝卡龙
  • 贝库腾
  • 贝库腾 N
  • 皮质激素
  • 皮质素
  • 迪卡特
  • 癸二酚
  • Decadron DP
  • 蜡纸
  • 十杀
  • 十卡松 R.p.
  • 癸烷基
  • 地卡可特
  • Δ芴
  • 德罗尼尔
  • 地塞米松
  • 地美通
  • Dexa-Mamallet
  • Dexa-Scheroson公司
  • 地塞辛
  • 皮质醇
  • 地塞法玛
  • 右旋芴
  • 地塞米松 Intensol
  • 右心醛
  • 地塞因
  • 恐龙兽
  • 德赛沃
  • 氟代尔塔
  • 复方皮质素
  • 伽马考腾
  • 十六酚
  • 己二醇
  • Lokalison-F
  • 情人
  • 甲基氟泼尼松龙
  • 米利克顿
  • 米米松
  • Orgadrone
  • Spersadex
  • TaperDex
  • 维舒美松
  • ZoDex
  • 利纳得克萨斯
药品：盐酸米托蒽醌
鉴于IV
其他名称：
  • CL 232315
  • 脱氢酶
  • DHAQ
  • 二羟基蒽二酮二盐酸盐
  • 米托蒽醌二盐酸盐
  • 盐酸米托蒽醌
  • 米曲酮
  • 新泰伦
  • 诺凡特隆
  • 安可酮
  • 普拉利凡
药品：三氧化二砷
鉴于IV
其他名称：
  • 澳大利亚税务局
  • 三氧化二砷
  • 亚砷酸酐
  • 三酚
  • 亚砷酸
  • 砒霜
药品：伊达比星
鉴于IV
其他名称：
  • 4-去甲氧基道诺霉素
  • 4-DMDR
  • 4-去甲氧基柔红霉素
药品：维甲酸
给定采购订单
其他名称：
  • Vesanoid
  • 亚特拉
  • 雷诺瓦
  • 维甲酸
  • 气溶胶
  • 阿维塔
  • Stieva-A
  • 2,4,6,8-壬四烯酸, 3, 7-dimethyl-9-(2,6,6-trimethyl-1-cyclohexen-1-yl)-, (all-E)-
  • 阿贝雷尔
  • 活动
  • 全反式维甲酸
  • 全反式维生素A酸
  • β-视黄酸
  • 德瓦斯
  • 美罗素
  • 埃皮阿贝雷尔
  • Eudyna
  • 维甲酸微量
  • 视黄酸
  • 视黄醇-A
  • 罗5488
  • Stieva-A Forte 系列
  • 反式维甲酸
  • 反式维生素A酸
  • 反式视黄酸
  • 维生素A酸
  • 维生素A酸，全反式
  • 维生素A

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
标准风险急性早幼粒细胞白血病 (APL) 患者的无事件生存 (EFS)
大体时间：长达 24 个月
EFS 定义为从开始研究到巩固开始前未能达到血液学完全反应 (CR)、微小残留病 (MRD) 阳性巩固过程后分子阳性疾病持续存在、复发（分子、形态学或髓外）的时间，或死亡。 Kaplan-Meier 方法将用于估计 2 年 EFS 以及 90% log-minus-log 转换置信限。
长达 24 个月
高危 APL 患者的 EFS
大体时间：长达 24 个月
EFS 定义为从研究到巩固开始前未能达到血液学 CR、MRD 阳性巩固过程后分子阳性疾病持续存在、复发（分子、形态学或髓外）或死亡的时间。 Kaplan-Meier 方法将用于估计 2 年 EFS 以及 90% log-minus-log 转换置信限。
长达 24 个月

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
FLT3 突变和野生型 FLT3 患者的诱导死亡率
大体时间：长达 70 天
Fisher 精确检验将用于比较 FLT3 突变患者与野生型 FLT3 患者的诱导死亡率。
长达 70 天
无病生存期 (DFS)
大体时间：长达 70 天
对于诱导结束时缓解的患者，将使用对数秩检验来测试诱导结束实时定量聚合酶链反应 (RQ-PCR) < 1 归一化拷贝数 (NCN) 的患者的 DFS 差异) 与诱导 RQ-PCR >= 1 NCN 结束的那些相比。
长达 70 天
严重早期凝血病事件的发生率，定义为 3 级或更高级别的出血或血栓形成
大体时间：长达 29 天的诱导治疗
将计算国际血栓形成与止血学会 (ISTH) 弥散性血管内凝血 (DIC) 评分，并使用 McNemar 检验对配对数据比较 ISTH 与血栓调节蛋白的敏感性和特异性。 为了提高 ISTH DIC 评分的预测能力，将使用逐步组合的生物标志物。 接受者操作特征 (ROC) 曲线将用于评估诱导期间出血事件预测的准确性，并将比较 ROC 曲线下的面积。
长达 29 天的诱导治疗
CogState 分数的变化，定义为停止治疗 2 年后平均分数明显下降 5 个单位
大体时间：诱导结束至治疗后 2 年
每个域在每个时间点的实际 CogState 分数将通过描述性统计和散点图进行总结和检查。 将通过描述性统计计算和总结归纳结束后某个领域的分数变化。 将使用其 95% 置信区间估计从诱导结束到稍后时间点的分数平均变化。 使用所有时间点的分数作为结果的线性混合模型也将用于估计时间点之间的分数变化，并通过对个体患者的随机效应调整患者内部分数的相关性。
诱导结束至治疗后 2 年
家长报告的执行功能随时间的变化，定义为在停止治疗 2 年时平均分数明显下降 5 个单位
大体时间：诱导结束至治疗后 2 年
通过执行功能行为评级清单的行为调节、工作记忆和元认知指数来衡量。 将通过描述性统计计算和总结归纳结束后某个领域的分数变化。 将使用其 95% 置信区间估计从诱导结束到稍后时间点的分数平均变化。 使用所有时间点的分数作为结果的线性混合模型将用于估计时间点之间分数的变化，并通过对个体患者的随机效应调整患者内部分数的相关性。
诱导结束至治疗后 2 年
智力功能的变化，定义为韦氏推导的估计智商和处理速度得分下降
大体时间：治疗结束至治疗后 4 年
将使用一个关于分数变化的样本 t 检验来检查从诱导结束到停止治疗 2 年期间神经认知功能是否有显着下降。 使用所有时间点的分数作为结果的线性混合模型也将用于估计时间点之间的分数变化，并通过对个体患者的随机效应调整患者内部分数的相关性。
治疗结束至治疗后 4 年
记忆功能的变化，定义为儿童记忆量表面部和故事记忆分数的下降
大体时间：治疗结束至治疗后 4 年
将使用一个关于分数变化的样本 t 检验来检查从诱导结束到停止治疗 2 年期间神经认知功能是否有显着下降。 使用所有时间点的分数作为结果的线性混合模型也将用于估计时间点之间的分数变化，并通过对个体患者的随机效应调整患者内部分数的相关性。
治疗结束至治疗后 4 年
语言学习功能的变化，定义为加州语言学习测试总分下降
大体时间：治疗结束至治疗后 4 年
将使用一个关于分数变化的样本 t 检验来检查从诱导结束到停止治疗 2 年期间神经认知功能是否有显着下降。 使用所有时间点的分数作为结果的线性混合模型也将用于估计时间点之间的分数变化，并通过对个体患者的随机效应调整患者内部分数的相关性。
治疗结束至治疗后 4 年
适应性功能的变化，由适应性行为评估系统-II 一般适应性行为综合评分的下降定义
大体时间：治疗结束至治疗后 4 年
将使用一个关于分数变化的样本 t 检验来检查从诱导结束到停止治疗 2 年期间神经认知功能是否有显着下降。 使用所有时间点的分数作为结果的线性混合模型也将用于估计时间点之间的分数变化，并通过对个体患者的随机效应调整患者内部分数的相关性。
治疗结束至治疗后 4 年
父母报告的社会心理功能随时间的变化
大体时间：治疗结束至停止治疗 4 年
随着时间的推移，根据儿童行为评估系统 - 第二版 (BASC-2) 焦虑、抑郁和社交技能分数以及儿科生活质量量表 (PedsQL) 总分和身体健康分数的下降定义的社会心理功能。
治疗结束至停止治疗 4 年
父母报告的生活质量 (QOL) 随时间的变化
大体时间：治疗结束至 4 年
QOL 随着时间的推移定义为 BASC-2 焦虑、抑郁和社交技能评分以及 PedsQL 总体和身体健康评分的下降。
治疗结束至 4 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Children's Oncology Group

合作者

National Cancer Institute (NCI)

调查人员

  • 首席研究员：Matthew A Kutny、Children's Oncology Group

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年7月21日

初级完成 (实际的)

2020年10月31日

研究完成 (估计的)

2029年6月30日

研究注册日期

首次提交

2015年1月13日

首先提交符合 QC 标准的

2015年1月14日

首次发布 (估计的)

2015年1月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年2月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年2月4日

最后验证

2026年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AAML1331 (其他标识符：CTEP)
  • U10CA180886 (美国 NIH 拨款/合同)
  • NCI-2014-02266 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PAAML1331_A01PAMDREVW0

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

可以从 NCTN/NCORP 数据档案索取本试验中选择的个体患者水平数据

研究数据/文件

  1. 个人参与者数据集
    信息评论：可用数据：可从 NCTN/NCORP 数据档案索取本试验中选择的个体患者水平数据

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