Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tretinoin og arsentrioksid ved behandling av pasienter med ubehandlet akutt promyelocytisk leukemi

4. februar 2026 oppdatert av: Children's Oncology Group

En fase III-studie for pasienter med nylig diagnostisert akutt promyelocytisk leukemi (APL) ved bruk av arsentrioksid og all-trans retinsyre

Denne fase III-studien studerer tretinoin og arsentrioksid ved behandling av pasienter med nylig diagnostisert akutt promyelocytisk leukemi. Standardbehandling for akutt promyelocytisk leukemi involverer høye doser av en vanlig klasse kjemoterapimedisiner kalt antracykliner, som er kjent for å forårsake langsiktige bivirkninger, spesielt på hjertet. Tretinoin kan stoppe veksten av kreftceller ved å blokkere noen av enzymene som trengs for cellevekst. Arsentrioksid kan stoppe veksten av kreftceller ved enten å drepe cellene, ved å stoppe dem fra å dele seg, eller ved å stoppe dem fra å spre seg. Å fullstendig fjerne eller redusere mengden antracyklinkjemoterapi og gi tretinoin sammen med arsentrioksid kan være en effektiv behandling for akutt promyelocytisk leukemi og kan redusere noen av de langsiktige bivirkningene.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. For å eliminere eksponering for konvensjonell kjemoterapi (inkludert antracykliner), for pasienter med standard risiko for akutt promyelocytisk leukemi (APL), gjennom bruk av arsentrioksid (ATO) og all-trans retinsyre (ATRA) (tretinoin) basert terapi samtidig som man oppnår en event free survival (EFS) som ikke er dårligere sammenlignet med historiske kontroller.

II. Å redusere eksponeringen for konvensjonell kjemoterapi, og spesielt antracyklineksponering, betydelig for pasienter med høyrisiko APL, gjennom bruk av ATO- og ATRA-basert terapi samtidig som man oppnår en hendelsesfri overlevelse som ikke er dårligere sammenlignet med historiske kontroller.

UNDERSØKENDE MÅL:

I. Å analysere den kliniske effekten av FMS-lignende tyrosinkinase 3 (FLT3) mutasjoner i pediatrisk APL.

II. For å korrelere kliniske resultater med kinetikken for reduksjon i promyelocytisk leukemi (PML)/retinsyrereseptor alfa (RARalpha) transkripsjonsnivå ved kvantitativ sanntids (RT)-polymerasekjedereaksjon (PCR) (RQ-PCR) i benmarg og perifert blodprøver fra diagnose til tidspunkt under behandlingen.

III. For å overvåke forekomsten av koagulopatikomplikasjoner, ved å bruke standardisert konvensjonell støttebehandling, og korrelere med et batteri av koagulasjonstesting.

IV. For å evaluere de nevrokognitive resultatene til pasienter behandlet på denne protokollen ved å bruke pasientutfylte, ytelsesbaserte mål på nevropsykologisk funksjon og foreldre spørreskjemarapport.

OVERSIKT:

INDUKSJONSTERAPI: Pasienter med standard og høyrisiko APL får tretinoin oralt (PO) to ganger daglig (BID) og arsentrioksid intravenøst ​​(IV) over 2-4 timer på dag 1-28. Høyrisiko APL-pasienter får også deksametason PO eller IV BID på dag 1-14 og idarubicin IV over 15 minutter på dag 1, 3, 5 og 7. Pasienter som oppnår hematologisk fullstendig remisjon (hCR)/hematologisk fullstendig remisjon med ufullstendig blodtellingsgjenoppretting (hCRi) kan gå videre til konsolideringsterapi. Pasienter som ikke oppnår hCR/hCRi kan fortsette behandlingen med tretinoin og arsentrioksid i opptil 70 dager.

KONSOLIDERINGSTERAPI: Pasienter får tretinoin PO BID på dag 1-14 og 29-42 og arsentrioksid IV over 2-4 timer på dag 1-5, 8-12, 15-19 og 22-26. Behandlingen gjentas hver 56. dag i opptil 3 kurer i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter får deretter tretinoin PO BID på dag 1-14 og arsentrioksid IV over 2-4 timer på dag 1-5, 8-12, 15-19 og 22-26.

MINIMAL RESIDUAL SYKDOM (MRD) KONSOLIDERINGSTERAPI: Pasienter som har APL i benmargen etter 2 kurer med konsolideringsterapi får MRD konsolideringsterapi før de fortsetter på konsolideringskurs 3. Pasienter får cytarabin IV over 1-3 timer hver 12. time på dag 1 -4; mitoksantronhydroklorid IV over 15-30 minutter på dag 3-6; og tretinoin PO BID på dagene 1-14. Hvis det ikke er APL-celler i benmargen etter fullført MRD-konsolideringsterapi, fortsetter pasientene til konsolideringskur 3.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene opp månedlig i 12 måneder, hver 3. måned i 36 måneder, hver 6. måned i 48 måneder, og deretter årlig i 2 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

158

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Australia, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital-Adelaide
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Forente stater, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forente stater, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forente stater, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Forente stater, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Forente stater, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Forente stater, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Forente stater, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Forente stater, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forente stater, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Forente stater, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Forente stater, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Oak Lawn, Illinois, Forente stater, 60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge, Illinois, Forente stater, 60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
    • Maine
      • Bangor, Maine, Forente stater, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Forente stater, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Springfield, Massachusetts, Forente stater, 01199
        • Baystate Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Forente stater, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Forente stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Forente stater, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Forente stater, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forente stater, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forente stater, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Forente stater, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Forente stater, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forente stater, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Forente stater, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Roanoke, Virginia, Forente stater, 24014
        • Carilion Children's
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forente stater, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield, Wisconsin, Forente stater, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Puerto Rico
      • Caguas, Puerto Rico, 00726
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må nylig diagnostiseres med en klinisk diagnose APL (initielt ved morfologi av benmarg eller perifert blod)

    • Benmarg er sterkt foretrukket, men i tilfeller hvor marg ikke kan oppnås ved diagnose, vil perifert blod bli akseptert
  • Hvis RQ-PCR-resultatene er kjent på tidspunktet for studieregistrering, må pasienten demonstrere PML-RARalpha-transkriptet ved RQ-PCR for å være kvalifisert
  • MERK: En lumbalpunksjon er ikke nødvendig for å bli registrert på studien, og det anbefales heller ikke lumbalpunksjon ved diagnosetidspunktet; hvis diagnosen APL er kjent eller mistenkt, bør diagnostiske lumbale punkteringer hos pasienter med nevrologiske symptomer utsettes til eventuell koagulopati er korrigert; hvis det er mistanke om eller påvist sykdom i sentralnervesystemet (CNS), bør en computertomografi (CT) eller magnetisk resonanstomografi (MRI) vurderes for å utelukke muligheten for et assosiert klorom; hvis CNS-sykdom er dokumentert, er pasienter fortsatt kvalifisert og vil motta protokollrettet intratekal behandling
  • Pasienter kan få opptil maksimalt 5 dager med forbehandling med ATRA før administrering av protokollbehandling
  • Behandling med hydroksyurea, kortikosteroider (hvilken som helst vei) og intratekal cytarabin før oppstart av protokollrettet behandling er tillatt; Det bør imidlertid bemerkes at lumbalpunksjon og intratekal terapi ved første diagnose av APL ikke anbefales
  • Alle pasienter og/eller deres foreldre eller foresatte må signere et skriftlig informert samtykke
  • Alle institusjonelle, Food and Drug Administration (FDA) og National Cancer Institute (NCI) krav for studier på mennesker må oppfylles

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med sekundær APL er ekskludert; dette inkluderer alle pasienter med APL som kan ha vært et resultat av tidligere behandling (kjemoterapi eller stråling)
  • Pasienter med isolert myeloid sarkom (myeloblastom, klorom, inkludert leukemi cutis), men uten tegn på APL ved benmarg eller perifer blodmorfologi er ekskludert
  • Pasienter med en eksisterende diagnose av forlenget QT-syndrom (selv om korrigert QT-intervall [QTc] er normalt på tidspunktet for APL-diagnose) ekskluderes
  • Pasienter med en baseline QTc på > 450 msek ekskluderes; Bazetts formel skal brukes for måling av det korrigerte QT-intervallet: QT-intervallet (msec) delt på kvadratroten av RR-intervallet (msec)
  • Pasienter med en anamnese eller tilstedeværelse av signifikant ventrikulær eller atriell takyarytmi er ekskludert
  • Pasienter med høyre grenblokk pluss venstre fremre hemiblokk, bifasikulær blokk er ekskludert
  • Pasienter med serumkreatinin > 3,0 mg/dL og pasienter i aktiv dialyse for nedsatt nyrefunksjon er ekskludert
  • Pasienter som har mottatt behandling med annen cytotoksisk kjemoterapi før påbegynt protokollbehandling (annet enn tillatt i kriteriene ovenfor) er ekskludert
  • Kvinnelige pasienter som er gravide er ekskludert; pasienter bør ikke være gravide eller planlegge å bli gravide mens de er på behandling; en graviditetstest før påmelding er nødvendig for kvinnelige pasienter i fertil alder
  • Ammende kvinner som planlegger å amme sine spedbarn er ekskludert
  • Seksuelt aktive pasienter med reproduktivt potensial som ikke har samtykket til å være avholdende eller bruke 2 former for effektiv prevensjon under behandling gjennom 1 måneds behandlingsfri er ekskludert

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling (tretinoin, arsentrioksid, kjemoterapi)
Se detaljert beskrivelse
Annen: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative studier
Annen: Livskvalitetsvurdering
Hjelpestudier
Andre navn:
  • Livskvalitetsvurdering
Annen: Spørreskjemaadministrasjon
Hjelpestudier
Legemiddel: Cytarabin
Gitt IV
Andre navn:
  • P-Cytosin-arabinosid
  • 1-P-D-Arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-B-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 1-Beta-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-Beta-D-arabinofuranosylcytosin
  • 1P-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1-beta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-lß-D-arabinofuranosyl-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-celle
  • Arabine
  • Arabinofuranosylcytosin
  • Arabinosylcytosin
  • Aracytidin
  • Aracytin
  • Aracytine
  • Beta-Cytosine Arabinoside
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosin Arabinoside
  • Cytosin-p-arabinosid
  • Cytosin-beta-arabinosid
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabin PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
Legemiddel: Deksametason
Gitt PO eller IV
Andre navn:
  • Dekadron
  • Hemady
  • Aacidexam
  • Adexone
  • Aknichthol Dexa
  • Alba-Dex
  • Alin
  • Alin Depot
  • Alin Oftalmico
  • Amplidermis
  • Anemul mono
  • Auricularum
  • Auxiloson
  • Baycadron
  • Baycuten
  • Baycuten N
  • Cortidexason
  • Cortisumman
  • Decacort
  • Decadrol
  • Decadron DP
  • Decalix
  • Decameth
  • Decasone R.p.
  • Dectancyl
  • Dekacort
  • Deltafluoren
  • Deronil
  • Desametason
  • Desameton
  • Dexa-Mamallet
  • Dexa-Rhinosan
  • Dexa-Scheroson
  • Dexa-sinus
  • Dexacortal
  • Dexacortin
  • Dexafarma
  • Dexafluoren
  • Dexalocal
  • Deksamekortin
  • Dexameth
  • Deksametason Intensol
  • Deksametasonum
  • Dexamonozon
  • Dexapos
  • Dexinoral
  • Dexone
  • Dinormon
  • Dxevo
  • Fluorodelta
  • Fortecortin
  • Gammacorten
  • Heksadekadrol
  • Heksadrol
  • Lokalison-F
  • Loverine
  • Metylfluorprednisolon
  • Millicorten
  • Mymetason
  • Orgadrone
  • Spersadex
  • TaperDex
  • Visumetazon
  • ZoDex
  • LenaDex
Legemiddel: Mitoksantronhydroklorid
Gitt IV
Andre navn:
  • CL 232315
  • DHAD
  • DHAQ
  • Dihydroksyantracenedion dihydroklorid
  • Mitoksantron dihydroklorid
  • Mitoxantroni Hydrochloridum
  • Mitozantronhydroklorid
  • Mitroxon
  • Neotalem
  • Novantrone
  • Onkotrone
  • Pralifan
Legemiddel: Arsen trioksid
Gitt IV
Andre navn:
  • ATO
  • Arsen (III) oksid
  • Arsen Sesquioxide
  • Arsensyreanhydrid
  • Trisenox
  • Arsensyre
  • Arsenoksid
  • Hvit arsenikk
Legemiddel: Idarubicin
Gitt IV
Andre navn:
  • 4-demetoksydaunomycin
  • 4-DMDR
  • 4-Demetoksydaunorubicin
Legemiddel: Tretinoin
Gitt PO
Andre navn:
  • Vesanoid
  • ATRA
  • Renova
  • Retin-A
  • Airol
  • Avita
  • Stieva-A
  • 2,4,6,8-nonatetraensyre, 3,7-dimetyl-9-(2,6,6-trimetyl-1-cykloheksen-1-yl)-, (all-E)-
  • Aberel
  • Aknoten
  • alle trans-retinsyre
  • All-trans Retinoic Acid
  • All-trans vitamin A-syre
  • all-trans-retinsyre
  • all-trans-vitamin A-syre
  • beta-retinsyre
  • Cordes Vas
  • Dermairol
  • Epi-Aberel
  • Eudyna
  • Retin-A MICRO
  • Retin-A-Micro
  • Retinsyre
  • Retisol-A
  • Ro 5488
  • Stieva-A Forte
  • Transretinsyre
  • Trans-vitamin A-syre
  • trans-retinsyre
  • Tretinoinum
  • Vitamin A syre
  • Vitamin A-syre, all-trans-
  • Vitinoin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hendelsesfri overlevelse (EFS) hos pasienter med standard risiko for akutt promyelocytisk leukemi (APL)
Tidsramme: Inntil 24 måneder
EFS er definert som tiden fra studie til manglende oppnåelse av hematologisk fullstendig respons (CR) før konsolidering starter, persistens av molekylær positiv sykdom etter minimal gjenværende sykdom (MRD) positivt konsolideringsforløp, tilbakefall (molekylært, morfologisk eller ekstramedullært), eller død. Kaplan-Meier-metoden vil bli brukt til å estimere 2-års EFS sammen med 90 % log-minus-log transformerte konfidensgrenser.
Inntil 24 måneder
EFS hos APL-pasienter med høy risiko
Tidsramme: Inntil 24 måneder
EFS er definert som tiden fra studien til manglende oppnåelse av hematologisk CR før starten av konsolidering, vedvarende molekylær positiv sykdom etter MRD-positiv konsolideringsforløp, tilbakefall (molekylært, morfologisk eller ekstramedullært) eller død. Kaplan-Meier-metoden vil bli brukt til å estimere 2-års EFS sammen med 90 % log-minus-log transformerte konfidensgrenser.
Inntil 24 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Induksjonsdødsrate for pasienter med FLT3-mutasjoner og villtype FLT3
Tidsramme: Opptil 70 dager
En Fishers eksakte test vil bli brukt for å sammenligne induksjonsdødsraten for pasienter med FLT3-mutasjoner med pasienter med villtype FLT3.
Opptil 70 dager
Sykdomsfri overlevelse (DFS)
Tidsramme: Opptil 70 dager
For pasienter i remisjon ved slutten av induksjonen, vil log-rank testen brukes til å teste for forskjeller i DFS for de med slutten av induksjon sanntids kvantitativ polymerasekjedereaksjon (RQ-PCR) på < 1 normalisert kopitall (NCN) ) sammenlignet med de med slutten av induksjons-RQ-PCR >= 1 NCN.
Opptil 70 dager
Forekomst av alvorlig tidlig koagulopati, definert som grad 3 eller høyere blødning eller trombose
Tidsramme: Opptil 29 dager med induksjonsterapi
Vil beregne International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) spredt intravaskulær koagulasjon (DIC) poengsum og sammenligne sensitiviteten og spesifisiteten til ISTH med den til trombomodulin ved å bruke McNemars test for parede data. For å forbedre den prediktive evnen til ISTH DIC-poengsummen, vil du bruke en trinnvis kombinasjon av biomarkører. Receiver operating characteristic (ROC)-kurve vil bli brukt til å vurdere nøyaktigheten i prediksjon av blødningshendelser under induksjon, og områdene under ROC-kurven vil bli sammenlignet.
Opptil 29 dager med induksjonsterapi
Endring i CogState-score, definert som en nedgang på 5 enheter i gjennomsnittlig poengsum tilsynelatende ved 2 år av terapi
Tidsramme: Slutt på induksjon opptil 2 år etter behandling
Faktiske CogState-score for hvert domene på hvert tidspunkt vil bli oppsummert og undersøkt ved hjelp av beskrivende statistikk og spredningsplott. Endring i poengsum for et domene fra slutten av induksjon vil bli beregnet og oppsummert med beskrivende statistikk. Gjennomsnittlig endring av poengsum fra slutten av induksjonen til et senere tidspunkt vil bli estimert med dets 95 % konfidensintervall. Lineære blandede modeller som bruker skårer fra alle tidspunkt som utfall vil også bli brukt for å estimere endringen i skår mellom tidspunkter med justering for pasientens korrelasjon av skåren ved tilfeldige effekter for individuelle pasienter.
Slutt på induksjon opptil 2 år etter behandling
Endring i foreldrerapportert lederfunksjon over tid, definert som en nedgang på 5 enheter i gjennomsnittlig poengsum tilsynelatende ved 2 års pause
Tidsramme: Slutt på induksjon opptil 2 år etter behandling
Målt ved atferdsregulering, arbeidsminne og metakognisjonsindekser for Behaviour Rating Inventory of Executive Function. Endring i poengsum for et domene fra slutten av induksjon vil bli beregnet og oppsummert med beskrivende statistikk. Gjennomsnittlig endring av poengsum fra slutten av induksjonen til et senere tidspunkt vil bli estimert med dets 95 % konfidensintervall. Lineære blandede modeller som bruker skårer fra alle tidspunkter som utfall vil bli brukt for å estimere endring i skår mellom tidspunkter med justering for pasientens korrelasjon av skåren ved tilfeldige effekter for individuelle pasienter.
Slutt på induksjon opptil 2 år etter behandling
Endring i intellektuell funksjon, definert av nedgang på Wechsler-avledet estimert intelligenskvotient og prosesseringshastighetspoeng
Tidsramme: Slutt på behandling til 4 år etter behandling
Én prøve t-test på endring av poengsum vil bli brukt for å undersøke om det er signifikant nedgang i nevrokognitiv funksjon fra slutten av induksjonen til 2 år uten behandling. Lineære blandede modeller som bruker skårer fra alle tidspunkt som utfall vil også bli brukt for å estimere endringen i skår mellom tidspunkter med justering for pasientens korrelasjon av skåren ved tilfeldige effekter for individuelle pasienter.
Slutt på behandling til 4 år etter behandling
Endring i minnefunksjon, definert av nedgang på barneminneskalaen Ansikter og historier Minnepoeng
Tidsramme: Slutt på behandling til 4 år etter behandling
Én prøve t-test på endring av poengsum vil bli brukt for å undersøke om det er signifikant nedgang i nevrokognitiv funksjon fra slutten av induksjonen til 2 år uten behandling. Lineære blandede modeller som bruker skårer fra alle tidspunkt som utfall vil også bli brukt for å estimere endringen i skår mellom tidspunkter med justering for pasientens korrelasjon av skåren ved tilfeldige effekter for individuelle pasienter.
Slutt på behandling til 4 år etter behandling
Endring i verbal læringsfunksjon, definert av nedgang på California Verbal Learning Test total poengsum
Tidsramme: Slutt på behandling til 4 år etter behandling
Én prøve t-test på endring av poengsum vil bli brukt for å undersøke om det er signifikant nedgang i nevrokognitiv funksjon fra slutten av induksjonen til 2 år uten behandling. Lineære blandede modeller som bruker skårer fra alle tidspunkt som utfall vil også bli brukt for å estimere endringen i skår mellom tidspunkter med justering for pasientens korrelasjon av skåren ved tilfeldige effekter for individuelle pasienter.
Slutt på behandling til 4 år etter behandling
Endring i adaptiv funksjon, definert av nedgang i Adaptive Behavior Assessment System-II General Adaptive Behavior Composite Score
Tidsramme: Slutt på behandling til 4 år etter behandling
Én prøve t-test på endring av poengsum vil bli brukt for å undersøke om det er signifikant nedgang i nevrokognitiv funksjon fra slutten av induksjonen til 2 år uten behandling. Lineære blandede modeller som bruker skårer fra alle tidspunkt som utfall vil også bli brukt for å estimere endringen i skår mellom tidspunkter med justering for pasientens korrelasjon av skåren ved tilfeldige effekter for individuelle pasienter.
Slutt på behandling til 4 år etter behandling
Endring i foreldrerapportert psykososial funksjon over tid
Tidsramme: Slutt på behandling til 4 år uten behandling
Psykososial funksjon over tid som definert av nedgang i Behavior Assessment System for Children-Second Edition (BASC-2) score for angst, depresjon og sosiale ferdigheter, og Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) total og fysisk helse.
Slutt på behandling til 4 år uten behandling
Endring i foreldrerapportert livskvalitet (QOL) over tid
Tidsramme: Slutt på behandling til 4 år
QOL over tid som definert som nedgang på BASC-2 Angst, depresjon og sosiale ferdigheter-score, og PedsQL Total og Physical Health-score.
Slutt på behandling til 4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbeidspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Matthew A Kutny, Children's Oncology Group

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. juli 2015

Primær fullføring (Faktiske)

31. oktober 2020

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. januar 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. januar 2015

Først lagt ut (Antatt)

15. januar 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AAML1331 (Annen identifikator: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • NCI-2014-02266 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PAAML1331_A01PAMDREVW0

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Velg individuelle pasientnivådata fra denne studien kan bes om fra NCTN/NCORP Data Archive

Studiedata/dokumenter

  1. Datasett for individuell deltaker
    Informasjonskommentarer: Data tilgjengelig: Velg individuelle data på pasientnivå fra denne studien kan bes om fra NCTN/NCORP Data Archive

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere