Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tretinoin és arzén-trioxid a kezeletlen akut promielocitás leukémiában szenvedő betegek kezelésében

2026. február 4. frissítette: Children's Oncology Group

III. fázisú vizsgálat újonnan diagnosztizált akut promyelocitás leukémiában (APL) szenvedő betegek számára arzén-trioxiddal és all-transz retinsavval

Ez a III. fázisú vizsgálat a tretinoint és az arzén-trioxidot vizsgálja újonnan diagnosztizált akut promielocitás leukémiában szenvedő betegek kezelésében. Az akut promielocitás leukémia standard kezelése magában foglalja a kemoterápiás gyógyszerek egy általános osztályát, az antraciklinek nagy dózisait, amelyekről ismert, hogy hosszú távú mellékhatásokat okoznak, különösen a szívre. A tretinoin megállíthatja a rákos sejtek növekedését azáltal, hogy blokkolja a sejtnövekedéshez szükséges egyes enzimeket. Az arzén-trioxid megállíthatja a rákos sejtek növekedését azáltal, hogy megöli a sejteket, megakadályozza osztódásukat, vagy megakadályozza azok terjedését. Az antraciklin kemoterápia teljes eltávolítása vagy mennyiségének csökkentése, valamint a tretinoin arzén-trioxiddal együttadása hatékony kezelést jelenthet az akut promielocitás leukémia kezelésére, és csökkentheti a hosszú távú mellékhatások egy részét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ELSŐDLEGES CÉLKITŰZÉSEK:

I. A hagyományos kemoterápia (beleértve az antraciklineket is) kiküszöbölése standard kockázatú akut promielocitás leukémiában (APL) szenvedő betegeknél arzén-trioxid (ATO) és all-transz-retinoinsav (ATRA) (tretinoin) alapú terápia alkalmazásával, miközben eléri eseménymentes túlélés (EFS), amely nem rosszabb a történelmi kontrollokhoz képest.

II. A hagyományos kemoterápia, és különösen az antraciklin expozíció jelentős csökkentése a magas kockázatú APL-ben szenvedő betegek esetében az ATO és ATRA alapú terápia alkalmazásával, miközben olyan eseménymentes túlélést érünk el, amely nem rosszabb a korábbi kontrollokhoz képest.

FELTÁRÁSI CÉLKITŰZÉSEK:

I. Az FMS-szerű tirozin kináz 3 (FLT3) mutációk klinikai hatásának elemzése gyermekkori APL-ben.

II. A klinikai eredmények korrelációja a promielocitás leukémia (PML)/retinoinsav receptor alfa (RARalpha) transzkriptumszintjének csökkentésének kinetikájával kvantitatív valós idejű (RT)-polimeráz láncreakcióval (PCR) (RQ-PCR) csontvelőben és perifériás vérminták a diagnózistól a terápia ideje alatti időpontokig.

III. A koagulopátiás szövődmények előfordulásának monitorozása szabványos, hagyományos szupportív kezelés alkalmazásával, és a véralvadási tesztek sorával való összefüggés.

IV. Az ezzel a protokollal kezelt betegek neurokognitív kimenetelének értékelése a neuropszichológiai működés betegek által kitöltött, teljesítmény alapú mérései és a szülői kérdőíves jelentés segítségével.

VÁZLAT:

INDUKCIÓS TERÁPIA: A standard és magas kockázatú APL-ben szenvedő betegek naponta kétszer kapnak tretinoint (PO) orálisan (BID) és arzén-trioxidot intravénásan (IV) 2-4 órán keresztül az 1-28. napon. A magas kockázatú APL-ben szenvedő betegek dexametazon PO vagy IV BID adást is kapnak az 1-14. napon, és idarubicin IV 15 percen keresztül az 1., 3., 5. és 7. napon. Hematológiai teljes remissziót (hCR)/hematológiai teljes remissziót elérő betegek nem teljes vérkép-helyreállítással (hCRi) folytathatja a konszolidációs terápiát. Azok a betegek, akik nem érik el a hCR/hCRi-t, akár 70 napig folytathatják a tretinoin- és arzén-trioxid-kezelést.

KONSZOLIDÁCIÓS TERÁPIA: A betegek PO BID tretinoint kapnak az 1–14. és 29–42. napon, és IV arzén-trioxidot 2–4 órán keresztül az 1–5., 8–12., 15–19. és 22–26. napon. A kezelés 56 naponként megismétlődik legfeljebb 3 kezelési ciklusig, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában. A betegek ezt követően az 1-14. napon PO BID tretinoint, az 1-5., 8-12., 15-19. és 22-26. napon 2-4 órán át arzén-trioxidot IV.

MINIMÁLIS MARADÉKBETEGSÉG (MRD) KONSZOLIDÁCIÓS TERÁPIA: Azok a betegek, akiknek csontvelői APL-je van 2 konszolidációs terápia után, MRD konszolidációs terápiát kapnak, mielőtt a 3. konszolidációs kúrára folytatnák. A betegek 1-3 órán keresztül, 112 óránként kapnak IV. citarabint. -4; mitoxantron-hidroklorid IV 15-30 perc alatt a 3-6. napon; és tretinoin PO BID az 1-14. napon. Ha az MRD konszolidációs terápia befejezése után nincsenek APL-sejtek a csontvelőben, a betegek folytatják a 3. konszolidációs tanfolyamot.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket 12 hónapon keresztül havonta, 36 hónapon keresztül 3 havonta, 48 hónapon keresztül 6 havonta, majd 2 évig évente követik nyomon.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

158

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Ausztrália, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Ausztrália, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5006
        • Women's and Children's Hospital-Adelaide
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Ausztrália, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Egyesült Államok, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Egyesült Államok, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Egyesült Államok, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Egyesült Államok, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Egyesült Államok, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Egyesült Államok, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Egyesült Államok, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Egyesült Államok, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Egyesült Államok, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Oak Lawn, Illinois, Egyesült Államok, 60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge, Illinois, Egyesült Államok, 60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Egyesült Államok, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
    • Maine
      • Bangor, Maine, Egyesült Államok, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Egyesült Államok, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Springfield, Massachusetts, Egyesült Államok, 01199
        • Baystate Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Egyesült Államok, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Egyesült Államok, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Egyesült Államok, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Egyesült Államok, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Egyesült Államok, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Egyesült Államok, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Egyesült Államok, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Egyesült Államok, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Egyesült Államok, 22042
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Egyesült Államok, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Roanoke, Virginia, Egyesült Államok, 24014
        • Carilion Children's
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Egyesült Államok, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield, Wisconsin, Egyesült Államok, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Puerto Rico
      • Caguas, Puerto Rico, 00726
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Szaud-Arábia
      • Riyadh, Szaud-Arábia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Új Zéland
      • Christchurch, Új Zéland, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Új Zéland, 1145
        • Starship Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegeknél újonnan kell diagnosztizálni az APL klinikai diagnózisát (kezdetben a csontvelő vagy a perifériás vér morfológiája alapján)

    • A csontvelő nagyon előnyös, de azokban az esetekben, amikor a csontvelő nem nyerhető a diagnózis során, perifériás vért fogadnak el
  • Ha az RQ-PCR eredményei ismertek a vizsgálatba való beiratkozáskor, a páciensnek RQ-PCR-rel igazolnia kell a PML-RARalpha átiratot ahhoz, hogy alkalmas legyen.
  • MEGJEGYZÉS: lumbálpunkcióra nincs szükség ahhoz, hogy részt vehessenek a vizsgálatban, és nem javasolt az ágyéki punkció a diagnózis idején; ha az APL diagnózisa ismert vagy gyanítható, neurológiai tünetekkel rendelkező betegeknél a diagnosztikai lumbálpunkciót el kell halasztani az esetleges koagulopátia korrigálásáig; központi idegrendszeri (CNS) betegség gyanúja vagy bizonyítása esetén számításba kell venni a számítógépes tomográfiát (CT) vagy a mágneses rezonancia képalkotást (MRI) a kapcsolódó kloroma lehetőségének kizárása érdekében; ha a központi idegrendszer betegségét dokumentálják, a betegek továbbra is jogosultak, és protokoll szerinti intratekális kezelésben részesülnek
  • A betegek legfeljebb 5 napos előkezelést kaphatnak ATRA-val a protokollterápia beadása előtt
  • A protokoll szerinti kezelés megkezdése előtt hidroxi-karbamiddal, kortikoszteroidokkal (bármilyen módon) és intratekális citarabinnal végzett kezelés megengedett; azonban meg kell jegyezni, hogy az APL kezdeti diagnózisakor lumbálpunkció és intratekális terápia nem javasolt
  • Minden betegnek és/vagy szüleinek vagy törvényes gyámjának írásos beleegyezését kell aláírnia
  • Minden intézményi, Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) és Nemzeti Rákkutató Intézet (NCI) humán vizsgálatokra vonatkozó követelményét teljesíteni kell.

Kizárási kritériumok:

  • A másodlagos APL-ben szenvedő betegek kizártak; ide tartozik minden olyan APL-ben szenvedő beteg, aki korábban kezelésből (kemoterápia vagy sugárkezelés) származhatott
  • Az izolált mieloid szarkómában (myeloblastoma, chloroma, beleértve a leukaemia cutist) szenvedő betegeket, akiknél nincs csontvelői vagy perifériás vérmorfológiai bizonyíték az APL-re
  • Azok a betegek, akiknél korábban megnyúlt QT-szindrómát diagnosztizáltak (még akkor is, ha a korrigált QT-intervallum [QTc] normális az APL-diagnózis idején) kizárásra kerültek.
  • Azok a betegek, akiknél a kiindulási QTc > 450 msec, nem tartoznak ide; A korrigált QT-intervallum mérésére a Bazett-féle képletet kell használni: a QT-intervallum (msec) osztva az RR-intervallum négyzetgyökével (msec)
  • Azok a betegek, akiknek anamnézisében vagy jelenlétében jelentős kamrai vagy pitvari tachyarrhythmia szerepel, kizárt
  • A jobb oldali köteg elágazás blokádban, valamint a bal elülső hemiblokkban, bifascicularis blokádban szenvedő betegek nem tartoznak ide
  • A szérum kreatinin > 3,0 mg/dl és a veseelégtelenség miatt aktív dialízisben részesülő betegek nem tartoznak ide.
  • Azok a betegek, akik a protokoll terápia megkezdése előtt bármilyen más citotoxikus kemoterápiában részesültek (a fenti kritériumok által megengedetten kívül), kizárásra kerülnek.
  • A terhes nőbetegek nem tartoznak ide; a betegek nem lehetnek terhesek és nem tervezhetnek teherbe esni a kezelés alatt; fogamzóképes korú nőbetegeknél a felvétel előtt terhességi tesztet kell végezni
  • Azok a szoptató nőstények, akik azt tervezik, hogy szoptatni kívánják csecsemőjüket, nem tartoznak ide
  • Azok a reproduktív potenciállal rendelkező, szexuálisan aktív betegek, akik nem járultak hozzá az absztinenshez, vagy nem használnak két hatékony fogamzásgátlási formát a kezelés alatt 1 hónapos kezelésszünetig, kizárásra kerülnek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (tretinoin, arzén-trioxid, kemoterápia)
Lásd a Részletes leírást
Egyéb: Laboratóriumi biomarker elemzés
Korrelatív vizsgálatok
Egyéb: Életminőség-értékelés
Kisegítő tanulmányok
Más nevek:
  • Életminőség értékelése
Egyéb: Kérdőív adminisztrációja
Kisegítő tanulmányok
Drog: Citarabin
Adott IV
Más nevek:
  • Béta-citozin-arabinozid
  • 1-p-D-arabinofuranozil-4-amino-2(1H)pirimidinon
  • 1-béta-D-arabinofuranozilcitozin
  • 1-béta-D-arabinofuranozil-4-amino-2(1H)pirimidinon
  • 1p-D-arabinofuranozilcitozin
  • 2(1H)-pirimidinon, 4-amino-1-béta-D-arabinofuranozil-
  • 2(1H)-pirimidinon, 4-amino-1 p-D-arabinofuranozil-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-cella
  • Arab
  • Arabinofuranozilcitozin
  • Arabinozilcitozin
  • Aracitidin
  • Aracitin
  • Béta-citozin arabinosid
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Citozin arabinosid
  • Citozin-béta-arabinozid
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabine PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
Drog: Dexametazon
Adott PO vagy IV
Más nevek:
  • Decadron
  • Hemady
  • Aacidexam
  • Adexone
  • Aknichthol Dexa
  • Alba-Dex
  • Alin
  • Alin Depot
  • Alin Oftalmico
  • Amplidermis
  • Anemul mono
  • Auricularum
  • Auxiloson
  • Baycadron
  • Baycuten
  • Baycuten N
  • Cortidexason
  • Cortisumman
  • Decacort
  • Decadrol
  • Decadron DP
  • Decalix
  • Decameth
  • Decasone R.p.
  • Dectancyl
  • Dekacort
  • Deltafluorén
  • Deronil
  • Dezametazon
  • Desameton
  • Dexa-Mamalet
  • Dexa-Rhinosan
  • Dexa-Scheroson
  • Dexa-sine
  • Dexacortal
  • Dexacortin
  • Dexafarma
  • Dexafluorén
  • Dexalocal
  • Dexamecortin
  • Dexamet
  • Dexametazon Intensol
  • Dexamethasonum
  • Dexamonozon
  • Dexapos
  • Dexinoral
  • Dexone
  • Dinormon
  • Dxevo
  • Fluorodelta
  • Fortecortin
  • Gammacorten
  • Hexadecadrol
  • Hexadrol
  • Lokalison-F
  • Loverine
  • Metilfluorprednizolon
  • Millicorten
  • Mymetazon
  • Orgadrone
  • Spersadex
  • TaperDex
  • Visumetazon
  • ZoDex
  • LenaDex
Drog: Mitoxantron-hidroklorid
Adott IV
Más nevek:
  • CL 232315
  • DHAD
  • DHAQ
  • Dihidroxi-antracéndion-dihidroklorid
  • Mitoxantron-dihidroklorid
  • Mitoxantroni Hydrochloridum
  • Mitozantron-hidroklorid
  • Mitroxon
  • Neotalem
  • Novantrone
  • Onkotrone
  • Pralifan
Drog: Arzén-trioxid
Adott IV
Más nevek:
  • ATO
  • Arzén(III)-oxid
  • Arzén-szeszkvioxid
  • Arzénsav-anhidrid
  • Trisenox
  • Arzénsav
  • Arzén-oxid
  • Fehér arzén
Drog: Idarubicin
Adott IV
Más nevek:
  • 4-demetoxidaunomicin
  • 4-DMDR
  • 4-demetoxidaunorubicin
Drog: Tretinoin
Adott PO
Más nevek:
  • Vesanoid
  • ATRA
  • Renova
  • Retina
  • Airol
  • Avita
  • Stieva-A
  • 2,4,6,8-nonatetraénsav, 3,7-dimetil-9-(2,6,6-trimetil-1-ciklohexen-1-il)-, (összes-E)-
  • Aberel
  • Aknoten
  • minden transz-retinsav
  • All-transz retinsav
  • All-transz A-vitamin sav
  • all-transz-retinsav
  • all-transz-A-vitamin sav
  • béta-retinsav
  • Cordes Vas
  • Dermairol
  • Epi-Aberel
  • Eudyna
  • Retin-A MICRO
  • Retin-A-Micro
  • Retinsav
  • Retisol-A
  • Ro 5488
  • Stieva-A Forte
  • Transz-retinosav
  • Transz A-vitamin sav
  • transz-retinsav
  • Tretinoinum
  • A-vitamin sav
  • A-vitamin sav, all-transz-
  • Vitinoin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Eseménymentes túlélés (EFS) standard kockázatú akut promielocitás leukémiás (APL) betegeknél
Időkeret: Akár 24 hónapig
Az EFS a konszolidáció megkezdése előtt a vizsgálat kezdetétől a teljes hematológiai válasz (CR) eléréséig eltelt idő, a molekuláris pozitív betegség fennmaradása a minimális reziduális betegség (MRD) pozitív konszolidációs lefolyása után, visszaesés (molekuláris, morfológiai vagy extramedulláris), vagy a halál. A Kaplan-Meier módszert fogják használni a 2 éves EFS becslésére a 90%-os log-mínusz-log transzformált konfidenciahatárokkal együtt.
Akár 24 hónapig
EFS magas kockázatú APL-betegeknél
Időkeret: Akár 24 hónapig
Az EFS a vizsgálat kezdetétől a hematológiai CR elérésének elmulasztásáig eltelt idő a konszolidáció megkezdése előtt, a molekuláris pozitív betegség fennmaradása MRD-pozitív konszolidáció után, visszaesés (molekuláris, morfológiai vagy extramedulláris) vagy halál. A Kaplan-Meier módszert fogják használni a 2 éves EFS becslésére a 90%-os log-mínusz-log transzformált konfidenciahatárokkal együtt.
Akár 24 hónapig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Indukciós halálozási arány FLT3 mutációkkal és vad típusú FLT3-mal rendelkező betegeknél
Időkeret: Akár 70 napig
Egy Fisher-féle egzakt tesztet használnak az FLT3 mutációval rendelkező betegek indukciós halálozási arányának összehasonlítására a vad típusú FLT3-ban szenvedő betegekkel.
Akár 70 napig
Betegségmentes túlélés (DFS)
Időkeret: Akár 70 napig
Az indukció végén remisszióban lévő betegek esetében a log-rank tesztet használják a DFS-beli különbségek vizsgálatára azoknál, akiknél az indukció végén valós idejű kvantitatív polimeráz láncreakció (RQ-PCR) < 1 normalizált kópiaszám (NCN) ) összehasonlítva azokkal, amelyeknél az indukciós RQ-PCR vége >= 1 NCN.
Akár 70 napig
Súlyos korai koagulopátiás események, amelyeket 3-as vagy magasabb fokozatú vérzésként vagy trombózisként határoznak meg
Időkeret: Akár 29 napos indukciós terápia
Kiszámítja az International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) disszeminált intravaszkuláris koagulációs (DIC) pontszámát, és összehasonlítja az ISTH érzékenységét és specificitását a thrombomodulin érzékenységével és specificitásával a párosított adatok McNemar-tesztje segítségével. Az ISTH DIC pontszám előrejelző képességének javítása érdekében a biomarkerek lépcsőzetes kombinációját használja. A vevő működési karakterisztikája (ROC) görbéjét fogják használni az indukció során bekövetkező vérzéses események előrejelzésének pontosságának értékelésére, és összehasonlítják a ROC görbe alatti területeket.
Akár 29 napos indukciós terápia
Változás a CogState pontszámokban, 5 egységnyi átlagos pontszám csökkenésként definiálva, 2 év terápiakihagyás után
Időkeret: Az indukció vége a kezelést követő 2 évig
Az egyes tartományok tényleges CogState pontszámait minden időpontban összegzik, és leíró statisztikákkal és szóródási diagramokkal vizsgálják. A tartomány pontszámának változását az indukció végétől számítjuk, és leíró statisztikákkal összegzik. A pontszám átlagos változását az indukció végétől egy későbbi időpontig a 95%-os konfidenciaintervallum segítségével becsüljük meg. Lineáris vegyes modellek, amelyek eredményeként az összes időpontból származó pontszámokat használják, szintén felhasználhatók az időpontok közötti pontszámok változásának becslésére, az egyes betegekre vonatkozó véletlenszerű hatások alapján a pontszám páciensen belüli korrelációjához igazítva.
Az indukció vége a kezelést követő 2 évig
Változás a szülők által bejelentett vezetői működésben az idő múlásával, 5 egységnyi átlagos pontszám csökkenésként definiálva, 2 év terápiakihagyás után
Időkeret: Az indukció vége a kezelést követő 2 évig
A végrehajtó funkciók viselkedési besorolási jegyzékének viselkedési szabályozása, munkamemória és metakogníciós indexei alapján mérve. A tartomány pontszámának változását az indukció végétől számítjuk, és leíró statisztikákkal összegzik. A pontszám átlagos változását az indukció végétől egy későbbi időpontig a 95%-os konfidenciaintervallum segítségével becsüljük meg. Lineáris vegyes modelleket használnak, amelyek eredményeként az összes időpontból származó pontszámokat használják az egyes időpontok közötti pontszámok változásának becslésére, az egyes betegekre vonatkozó véletlenszerű hatások alapján a pontszám páciensen belüli korrelációjához.
Az indukció vége a kezelést követő 2 évig
Változás az intellektuális működésben, amelyet a Wechsler-eredetű becsült intelligenciahányados és a feldolgozási sebességi pontszámok csökkenése határoz meg
Időkeret: A kezelés vége 4 évvel a kezelés után
Egy minta t-tesztet használnak a pontszám változására annak megvizsgálására, hogy a neurokognitív funkcióban van-e szignifikáns csökkenés az indukció végétől a 2 év terápia kihagyásáig. Lineáris vegyes modellek, amelyek eredményeként az összes időpontból származó pontszámokat használják, szintén felhasználhatók az időpontok közötti pontszámok változásának becslésére, az egyes betegekre vonatkozó véletlenszerű hatások alapján a pontszám páciensen belüli korrelációjához igazítva.
A kezelés vége 4 évvel a kezelés után
Változás a memória működésében, amelyet a gyermekmemória-skála csökkenése határoz meg. Arcok és történetek Memória pontszámok
Időkeret: A kezelés vége 4 évvel a kezelés után
Egy minta t-tesztet használnak a pontszám változására annak megvizsgálására, hogy a neurokognitív funkcióban van-e szignifikáns csökkenés az indukció végétől a 2 év terápia kihagyásáig. Lineáris vegyes modellek, amelyek eredményeként az összes időpontból származó pontszámokat használják, szintén felhasználhatók az időpontok közötti pontszámok változásának becslésére, az egyes betegekre vonatkozó véletlenszerű hatások alapján a pontszám páciensen belüli korrelációjához igazítva.
A kezelés vége 4 évvel a kezelés után
Változás a verbális tanulás működésében, amelyet a kaliforniai verbális tanulási teszt összpontszámának csökkenése határoz meg
Időkeret: A kezelés vége 4 évvel a kezelés után
Egy minta t-tesztet használnak a pontszám változására annak megvizsgálására, hogy a neurokognitív funkcióban van-e szignifikáns csökkenés az indukció végétől a 2 év terápia kihagyásáig. Lineáris vegyes modellek, amelyek eredményeként az összes időpontból származó pontszámokat használják, szintén felhasználhatók az időpontok közötti pontszámok változásának becslésére, az egyes betegekre vonatkozó véletlenszerű hatások alapján a pontszám páciensen belüli korrelációjához igazítva.
A kezelés vége 4 évvel a kezelés után
Változás az adaptív működésben, amelyet az adaptív viselkedés értékelő rendszerének csökkenései határoznak meg – II általános adaptív viselkedés összetett pontszám
Időkeret: A kezelés vége 4 évvel a kezelés után
Egy minta t-tesztet használnak a pontszám változására annak megvizsgálására, hogy a neurokognitív funkcióban van-e szignifikáns csökkenés az indukció végétől a 2 év terápia kihagyásáig. Lineáris vegyes modellek, amelyek eredményeként az összes időpontból származó pontszámokat használják, szintén felhasználhatók az időpontok közötti pontszámok változásának becslésére, az egyes betegekre vonatkozó véletlenszerű hatások alapján a pontszám páciensen belüli korrelációjához igazítva.
A kezelés vége 4 évvel a kezelés után
Változás a szülők által jelentett pszichoszociális működésben az idő múlásával
Időkeret: A kezelés vége, 4 év terápia nélkül
Pszichoszociális működés az idő múlásával, amint azt a Gyermekek viselkedésértékelő rendszerének második kiadása (BASC-2) szorongás, depresszió és szociális készségek pontszámai, valamint a Pediatric Life Quality of Life Inventory (PedsQL) össz- és fizikai egészségi pontszámainak csökkenése határozza meg.
A kezelés vége, 4 év terápia nélkül
A szülők által bejelentett életminőség (QOL) változása az idő múlásával
Időkeret: A kezelés vége 4 évig
A QOL az idő múlásával a BASC-2 szorongás, depresszió és szociális készségek, valamint a PedsQL össz- és fizikai egészségi pontszámok csökkenéseként definiálva.
A kezelés vége 4 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Oncology Group

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Matthew A Kutny, Children's Oncology Group

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. július 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. október 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. január 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. január 14.

Első közzététel (Becsült)

2015. január 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 4.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AAML1331 (Egyéb azonosító: CTEP)
  • U10CA180886 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • NCI-2014-02266 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PAAML1331_A01PAMDREVW0

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A vizsgálat egyes, betegszintű adatai az NCTN/NCORP adatarchívumból kérhetők le

Tanulmányi adatok/dokumentumok

  1. Egyéni résztvevő adatkészlet
    Információs megjegyzések: Rendelkezésre álló adatok: A vizsgálat egyes, betegszintű adatai lekérhetők az NCTN/NCORP adatarchívumból

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel