Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tretinoin och arseniktrioxid vid behandling av patienter med obehandlad akut promyelocytisk leukemi

20 november 2023 uppdaterad av: Children's Oncology Group

En fas III-studie för patienter med nydiagnostiserad akut promyelocytisk leukemi (APL) med arseniktrioxid och all-trans retinsyra

Denna fas III-studie studerar tretinoin och arseniktrioxid vid behandling av patienter med nydiagnostiserad akut promyelocytisk leukemi. Standardbehandling för akut promyelocytisk leukemi involverar höga doser av en vanlig klass av kemoterapiläkemedel som kallas antracykliner, som är kända för att orsaka långtidsbiverkningar, särskilt på hjärtat. Tretinoin kan stoppa tillväxten av cancerceller genom att blockera några av de enzymer som behövs för celltillväxt. Arseniktrioxid kan stoppa tillväxten av cancerceller genom att antingen döda cellerna, stoppa dem från att dela sig eller genom att stoppa dem från att spridas. Att helt ta bort eller minska mängden antracyklinkemoterapi och ge tretinoin tillsammans med arseniktrioxid kan vara en effektiv behandling för akut promyelocytisk leukemi och kan minska några av de långsiktiga biverkningarna.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PRIMÄRA MÅL:

I. Att eliminera exponering för konventionell kemoterapi (inklusive antracykliner), för patienter med standardrisk för akut promyelocytisk leukemi (APL), genom användning av arseniktrioxid (ATO) och all-trans retinoinsyra (ATRA) (tretinoin) baserad terapi samtidigt som man uppnår en händelsefri överlevnad (EFS) som inte är sämre jämfört med historiska kontroller.

II. Att avsevärt minska exponeringen för konventionell kemoterapi, och i synnerhet antracyklinexponering, för patienter med högrisk APL, genom användning av ATO- och ATRA-baserad terapi samtidigt som man uppnår en händelsefri överlevnad som inte är sämre jämfört med historiska kontroller.

UNDERSÖKANDE MÅL:

I. Att analysera den kliniska effekten av FMS-liknande tyrosinkinas 3 (FLT3) mutationer i pediatrisk APL.

II. För att korrelera kliniska resultat med kinetiken för minskning av promyelocytisk leukemi (PML)/retinsyrareceptor alfa (RARalfa) transkriptnivå genom kvantitativ realtid (RT)-polymeraskedjereaktion (PCR) (RQ-PCR) i benmärg och perifer blodprover från diagnos till tidpunkter under behandlingen.

III. För att övervaka förekomsten av koagulopatikomplikationer, använda standardiserad konventionell stödjande vård, och korrelera med ett batteri av koagulationstester.

IV. För att utvärdera de neurokognitiva resultaten av patienter som behandlas med detta protokoll med hjälp av patientfyllda, prestationsbaserade mått på neuropsykologisk funktion och förälders frågeformulär.

ÖVERSIKT:

INDUKTIONSTERAPI: Patienter med standard- och högrisk-APL får tretinoin oralt (PO) två gånger dagligen (BID) och arseniktrioxid intravenöst (IV) under 2-4 timmar dag 1-28. APL-patienter med hög risk får också dexametason PO eller IV två gånger dagligen dag 1-14 och idarubicin IV under 15 minuter dag 1, 3, 5 och 7. Patienter som uppnår hematologisk fullständig remission (hCR)/hematologisk fullständig remission med ofullständig återhämtning av blodtalet (hCRi) kan gå vidare till konsolideringsterapi. Patienter som inte uppnår hCR/hCRi kan fortsätta behandlingen med tretinoin och arseniktrioxid i upp till 70 dagar.

KONSOLIDERINGSBEHANDLING: Patienterna får tretinoin PO BID dagarna 1-14 och 29-42 och arseniktrioxid IV under 2-4 timmar på dagarna 1-5, 8-12, 15-19 och 22-26. Behandlingen upprepas var 56:e dag i upp till 3 kurer i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Patienterna får sedan tretinoin PO BID dag 1-14 och arseniktrioxid IV under 2-4 timmar dag 1-5, 8-12, 15-19 och 22-26.

KONSOLIDERINGSBEHANDLING AV MINIMAL RESIDUAL SJUKDOM (MRD): Patienter som har APL i benmärgen efter 2 kurer av konsolideringsterapi får MRD-konsolideringsterapi innan de fortsätter till konsolideringskur 3. Patienter får cytarabin IV under 1-3 timmar var 12:e timme dag 1 -4; mitoxantronhydroklorid IV under 15-30 minuter dag 3-6; och tretinoin PO BID dagarna 1-14. Om det inte finns några APL-celler i benmärgen efter avslutad MRD-konsolideringsterapi, fortsätter patienterna till konsolideringskurs 3.

Efter avslutad studiebehandling följs patienterna upp månadsvis i 12 månader, var 3:e månad i 36 månader, var 6:e ​​månad i 48 månader och sedan årligen i 2 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

158

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Australien, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women's and Children's Hospital-Adelaide
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth, Western Australia, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Förenta staterna, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Förenta staterna, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Förenta staterna, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Förenta staterna, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Förenta staterna, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Förenta staterna, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Förenta staterna, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Förenta staterna, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Förenta staterna, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Oak Lawn, Illinois, Förenta staterna, 60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge, Illinois, Förenta staterna, 60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Förenta staterna, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
    • Maine
      • Bangor, Maine, Förenta staterna, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Förenta staterna, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Springfield, Massachusetts, Förenta staterna, 01199
        • Baystate Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Förenta staterna, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Förenta staterna, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Förenta staterna, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Förenta staterna, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Förenta staterna, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Förenta staterna, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Förenta staterna, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Förenta staterna, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Förenta staterna, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Förenta staterna, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Roanoke, Virginia, Förenta staterna, 24014
        • Carilion Children's
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Förenta staterna, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Marshfield, Wisconsin, Förenta staterna, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital For Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nya Zeeland, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Puerto Rico
      • Caguas, Puerto Rico, 00726
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter måste nydiagnostiseras med en klinisk diagnos av APL (initialt genom morfologi av benmärg eller perifert blod)

    • Benmärg är mycket att föredra men i de fall där märg inte kan erhållas vid diagnos, kommer perifert blod att accepteras
  • Om RQ-PCR-resultaten är kända vid tidpunkten för studieregistreringen måste patienten visa PML-RARalfa-transkriptet med RQ-PCR för att vara kvalificerad
  • OBS: En lumbalpunktion krävs inte för att bli inskriven i studien och inte heller rekommenderas lumbalpunktion vid tidpunkten för diagnos; om diagnosen APL är känd eller misstänkt, bör diagnostiska lumbalpunkteringar hos patienter med neurologiska symtom skjutas upp tills eventuell koagulopati är korrigerad; om sjukdomar i centrala nervsystemet (CNS) misstänks eller bevisas, bör en datortomografi (CT) eller magnetisk resonanstomografi (MRT) övervägas för att utesluta möjligheten av ett associerat klorom; om CNS-sjukdom dokumenteras är patienterna fortfarande berättigade och kommer att få protokollriktade intratekala behandlingar
  • Patienter kan få upp till maximalt 5 dagars förbehandling med ATRA före administrering av protokollbehandling
  • Behandling med hydroxiurea, kortikosteroider (valfri väg) och intratekal cytarabin före påbörjande av protokollstyrd terapi är tillåten; Det bör dock noteras att lumbalpunktion och intratekal terapi vid initial diagnos av APL inte rekommenderas
  • Alla patienter och/eller deras föräldrar eller vårdnadshavare måste underteckna ett skriftligt informerat samtycke
  • Alla institutionella krav, Food and Drug Administration (FDA) och National Cancer Institute (NCI) krav för humanstudier måste uppfyllas

Exklusions kriterier:

  • Patienter med sekundär APL är exkluderade; detta inkluderar alla patienter med APL som kan ha orsakats av tidigare behandling (kemoterapi eller strålning)
  • Patienter med isolerat myeloid sarkom (myeloblastom, klorom, inklusive leukemi cutis) men utan tecken på APL genom benmärg eller perifer blodmorfologi exkluderas
  • Patienter med en redan existerande diagnos av ett förlängt QT-syndrom (även om korrigerat QT-intervall [QTc] är normalt vid tidpunkten för APL-diagnos) exkluderas
  • Patienter med en baslinje QTc på > 450 msek exkluderas; Bazetts formel ska användas för mätning av det korrigerade QT-intervallet: QT-intervallet (msec) dividerat med kvadratroten av RR-intervallet (msec)
  • Patienter med en historia eller närvaro av signifikant ventrikulär eller atriell takyarytmi exkluderas
  • Patienter med höger grenblock plus vänster främre hemiblock, bifascikulärt block är exkluderade
  • Patienter med serumkreatinin > 3,0 mg/dL och patienter i aktiv dialys för nedsatt njurfunktion är exkluderade
  • Patienter som har fått behandling med någon annan cytotoxisk kemoterapi innan protokollbehandlingen påbörjades (annat än vad som tillåts i ovanstående kriterier) exkluderas
  • Kvinnliga patienter som är gravida är uteslutna; patienter ska inte vara gravida eller planera att bli gravida under behandling; ett graviditetstest före inskrivning krävs för kvinnliga patienter i fertil ålder
  • Ammande kvinnor som planerar att amma sina spädbarn är uteslutna
  • Sexuellt aktiva patienter med reproduktionspotential som inte har gått med på att vara abstinenta eller använda 2 former av effektiva preventivmedel under behandlingen under 1 månads ledighet är uteslutna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling (tretinoin, arseniktrioxid, kemoterapi)
Se detaljerad beskrivning
Övrig: Laboratoriebiomarköranalys
Korrelativa studier
Övrig: Livskvalitetsbedömning
Sidostudier
Andra namn:
  • Livskvalitetsbedömning
Övrig: Enkätadministration
Sidostudier
Läkemedel: Cytarabin
Givet IV
Andra namn:
  • Beta-Cytosin arabinosid
  • 1-P-D-Arabinofuranosyl-4-amino-2(lH)pyrimidinon
  • 1-P-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 1-Beta-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-Beta-D-arabinofuranosylcytosin
  • 1 P-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 2(lH)-pyrimidinon, 4-amino-1-beta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(lH)-pyrimidinon, 4-amino-lP-D-arabinofuranosyl-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-cell
  • Arabine
  • Arabinofuranosylcytosin
  • Arabinosylcytosin
  • Aracytidin
  • Aracytin
  • Beta-Cytosine Arabinoside
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosin Arabinosid
  • Cytosin-P-arabinosid
  • Cytosin-beta-arabinosid
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabin PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
Läkemedel: Dexametason
Givet PO eller IV
Andra namn:
  • Dekadron
  • Hemady
  • Aacidexam
  • Adexone
  • Aknichthol Dexa
  • Alba-Dex
  • Alin
  • Alin Depot
  • Alin Oftalmico
  • Amplidermis
  • Anemul mono
  • Auricularum
  • Auxiloson
  • Baycadron
  • Baycuten
  • Baycuten N
  • Cortidexason
  • Cortisumman
  • Decacort
  • Decadrol
  • Decadron DP
  • Decalix
  • Decameth
  • Decason R.p.
  • Dectancyl
  • Dekacort
  • Deltafluoren
  • Deronil
  • Desametason
  • Desameton
  • Dexa-Mamallet
  • Dexa-Rhinosan
  • Dexa-Scheroson
  • Dexa-sinus
  • Dexacortal
  • Dexakortin
  • Dexafarma
  • Dexafluoren
  • Dexalocal
  • Dexamecortin
  • Dexameth
  • Dexametason Intensol
  • Dexamethasonum
  • Dexamonozon
  • Dexapos
  • Dexinoral
  • Dexone
  • Dinormon
  • Dxevo
  • Fluorodelta
  • Fortecortin
  • Gammacorten
  • Hexadekadrol
  • Hexadrol
  • Lokalison-F
  • Loverine
  • Metylfluorprednisolon
  • Millicorten
  • Mymetason
  • Orgadron
  • Spersadex
  • TaperDex
  • Visumetazon
  • ZoDex
Läkemedel: Mitoxantronhydroklorid
Givet IV
Andra namn:
  • CL 232315
  • DHAD
  • DHAQ
  • Dihydroxiantracenedion dihydroklorid
  • Mitoxantron dihydroklorid
  • Mitoxantroni Hydrochloridum
  • Mitozantronhydroklorid
  • Mitroxon
  • Neotalem
  • Novantrone
  • Onkotrone
  • Pralifan
Läkemedel: Arseniktrioxid
Givet IV
Andra namn:
  • ATO
  • Arsenik(III)oxid
  • Arsenik Sesquioxid
  • Arsensyraanhydrid
  • Trisenox
  • Arsensyra
  • Arsenoxid
  • Vit arsenik
Läkemedel: Idarubicin
Givet IV
Andra namn:
  • 4-Demetoxidaunomycin
  • 4-DMDR
  • 4-Demetoxidaunorubicin
Läkemedel: Tretinoin
Givet PO
Andra namn:
  • Vesanoid
  • ATRA
  • Renova
  • Näthinnan
  • Airol
  • Avita
  • Stieva-A
  • 2,4,6,8-nonatetraensyra, 3,7-dimetyl-9-(2,6,6-trimetyl-1-cyklohexen-1-yl)-, (allt-E)-
  • Aberel
  • Aknoten
  • alla trans-retinsyra
  • All-trans Retinoic Acid
  • All-trans vitamin A-syra
  • all-trans-retinsyra
  • helt trans-vitamin A-syra
  • beta-retinsyra
  • Cordes Vas
  • Dermairol
  • Epi-Aberel
  • Eudyna
  • Retin-A MICRO
  • Retin-A-Micro
  • Retinsyra
  • Retisol-A
  • Ro 5488
  • Stieva-A Forte
  • Transretinsyra
  • Trans-vitamin A-syra
  • trans-retinsyra
  • Tretinoinum
  • Vitamin A syra
  • Vitamin A-syra, helt trans-
  • Vitinoin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Händelsefri överlevnad (EFS) hos patienter med standardrisk för akut promyelocytisk leukemi (APL)
Tidsram: Upp till 24 månader
EFS definieras som tiden från studie till misslyckande med att uppnå hematologiskt fullständigt svar (CR) innan konsolidering påbörjas, kvarstående molekylär positiv sjukdom efter minsta restsjukdom (MRD) positivt konsolideringsförlopp, återfall (molekylärt, morfologiskt eller extramedullärt), eller döden. Kaplan-Meier-metoden kommer att användas för att uppskatta 2-års EFS tillsammans med 90 % log-minus-log transformerade konfidensgränser.
Upp till 24 månader
EFS hos APL-patienter med hög risk
Tidsram: Upp till 24 månader
EFS definieras som tiden från studie till misslyckande med att uppnå hematologisk CR innan konsolidering påbörjas, ihållande molekylär positiv sjukdom efter MRD-positiv konsolideringsförlopp, återfall (molekylärt, morfologiskt eller extramedullärt) eller död. Kaplan-Meier-metoden kommer att användas för att uppskatta 2-års EFS tillsammans med 90 % log-minus-log transformerade konfidensgränser.
Upp till 24 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Induktionsdödsfrekvens för patienter med FLT3-mutationer och vildtyps-FLT3
Tidsram: Upp till 70 dagar
Ett Fishers exakta test kommer att användas för att jämföra induktionsdödligheten för patienter med FLT3-mutationer med patienter med vildtyp FLT3.
Upp till 70 dagar
Sjukdomsfri överlevnad (DFS)
Tidsram: Upp till 70 dagar
För patienter i remission vid slutet av induktionen kommer log-rank testet att användas för att testa för skillnader i DFS för de med realtids kvantitativ polymeraskedjereaktion (RQ-PCR) vid slutet av induktionen på < 1 normaliserat kopietal (NCN) ) jämfört med de med slutet av induktions-RQ-PCR >= 1 NCN.
Upp till 70 dagar
Förekomst av allvarliga tidig koagulopatihändelser, definierade som grad 3 eller högre blödning eller trombos
Tidsram: Upp till 29 dagars induktionsbehandling
Kommer att beräkna International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) poäng för spridd intravaskulär koagulation (DIC) och jämföra känsligheten och specificiteten för ISTH med den för trombomodulin med hjälp av McNemars test för parade data. För att förbättra prediktiv förmåga ISTH DIC poäng, kommer att använda en stegvis kombination av biomarkörer. Receiver operating characteristic (ROC)-kurva kommer att användas för att bedöma noggrannheten i förutsägelse av blödningshändelser under induktion och områdena under ROC-kurvan kommer att jämföras.
Upp till 29 dagars induktionsbehandling
Förändring i CogState-poäng, definierad som en minskning av 5 enheter i medelpoäng som uppenbarar sig vid 2 års ledighet för behandling
Tidsram: Slut på induktion upp till 2 år efter behandling
Faktiska CogState-poäng för varje domän vid varje tidpunkt kommer att sammanfattas och undersökas med beskrivande statistik och spridningsdiagram. Förändring i poäng för en domän från slutet av induktion kommer att beräknas och sammanfattas med beskrivande statistik. Den genomsnittliga förändringen av poängen från slutet av induktionen till en senare tidpunkt kommer att uppskattas med dess 95 % konfidensintervall. Linjära blandade modeller som använder poäng från alla tidpunkter som utfall kommer också att användas för att uppskatta förändringen i poäng mellan tidpunkter med justering för korrelation inom patienten av poängen genom slumpmässiga effekter för enskilda patienter.
Slut på induktion upp till 2 år efter behandling
Förändring i förälderrapporterad verkställande funktion över tid, definierad som en minskning med 5 enheter i medelpoäng som uppenbarar sig vid 2 års avbrott i terapin
Tidsram: Slut på induktion upp till 2 år efter behandling
Mäts av beteendereglering, arbetsminne och metakognitionsindex för beteendeklassificeringsinventeringen av verkställande funktion. Förändring i poäng för en domän från slutet av induktion kommer att beräknas och sammanfattas med beskrivande statistik. Den genomsnittliga förändringen av poängen från slutet av induktionen till en senare tidpunkt kommer att uppskattas med dess 95 % konfidensintervall. Linjära blandade modeller som använder poäng från alla tidpunkter som utfall kommer att användas för att uppskatta förändringar i poäng mellan tidpunkter med justering för korrelation inom patienten av poängen genom slumpmässiga effekter för enskilda patienter.
Slut på induktion upp till 2 år efter behandling
Förändring i intellektuell funktion, definierad av nedgångar på Wechsler-härledda uppskattade intelligenskvot och bearbetningshastighetspoäng
Tidsram: Behandlingsslut till 4 år efter behandling
Ett prov t-test på förändringen av poäng kommer att användas för att undersöka om det finns en signifikant nedgång i neurokognitiv funktion från slutet av induktionen till 2 års ledighet. Linjära blandade modeller som använder poäng från alla tidpunkter som utfall kommer också att användas för att uppskatta förändringen i poäng mellan tidpunkter med justering för korrelation inom patienten av poängen genom slumpmässiga effekter för enskilda patienter.
Behandlingsslut till 4 år efter behandling
Förändring i minnesfunktion, definierad av nedgångar på barnminnesskalan Ansikter och berättelser Minnespoäng
Tidsram: Behandlingsslut till 4 år efter behandling
Ett prov t-test på förändringen av poäng kommer att användas för att undersöka om det finns en signifikant nedgång i neurokognitiv funktion från slutet av induktionen till 2 års ledighet. Linjära blandade modeller som använder poäng från alla tidpunkter som utfall kommer också att användas för att uppskatta förändringen i poäng mellan tidpunkter med justering för korrelation inom patienten av poängen genom slumpmässiga effekter för enskilda patienter.
Behandlingsslut till 4 år efter behandling
Förändring i verbal inlärningsfunktion, definierad av nedgångar på California Verbal Learning Test Totalpoäng
Tidsram: Behandlingsslut till 4 år efter behandling
Ett prov t-test på förändringen av poäng kommer att användas för att undersöka om det finns en signifikant nedgång i neurokognitiv funktion från slutet av induktionen till 2 års ledighet. Linjära blandade modeller som använder poäng från alla tidpunkter som utfall kommer också att användas för att uppskatta förändringen i poäng mellan tidpunkter med justering för korrelation inom patienten av poängen genom slumpmässiga effekter för enskilda patienter.
Behandlingsslut till 4 år efter behandling
Förändring i adaptiv funktion, definierad av nedgångar på det adaptiva beteendebedömningssystemet-II Allmänt adaptivt beteende sammansatt poäng
Tidsram: Behandlingsslut till 4 år efter behandling
Ett prov t-test på förändringen av poäng kommer att användas för att undersöka om det finns en signifikant nedgång i neurokognitiv funktion från slutet av induktionen till 2 års ledighet. Linjära blandade modeller som använder poäng från alla tidpunkter som utfall kommer också att användas för att uppskatta förändringen i poäng mellan tidpunkter med justering för korrelation inom patienten av poängen genom slumpmässiga effekter för enskilda patienter.
Behandlingsslut till 4 år efter behandling
Förändring i förälderrapporterad psykosocial funktion över tid
Tidsram: Behandlingsavslut till 4 års ledig behandling
Psykosocial funktion över tid som definieras av nedgångar i Behaviour Assessment System for Children-Second Edition (BASC-2) poäng för ångest, depression och sociala färdigheter, och Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Total och Physical Health-poäng.
Behandlingsavslut till 4 års ledig behandling
Förändring i föräldrarapporterad livskvalitet (QOL) över tid
Tidsram: Slut på behandlingen till 4 år
QOL över tid definierat som minskningar av BASC-2-poängen för ångest, depression och sociala färdigheter, och PedsQL Total och Physical Health-poäng.
Slut på behandlingen till 4 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbetspartners

National Cancer Institute (NCI)

Utredare

  • Huvudutredare: Matthew A Kutny, Children's Oncology Group

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 juli 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

31 oktober 2020

Avslutad studie (Beräknad)

22 september 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 januari 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 januari 2015

Första postat (Beräknad)

15 januari 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AAML1331 (Annan identifierare: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • NCI-2014-02266 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PAAML1331_A01PAMDREVW0

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Utvalda individuella data på patientnivå från denna studie kan begäras från NCTN/NCORP Data Archive

Studiedata/dokument

  1. Datauppsättning för individuella deltagare

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Akut promyelocytisk leukemi med t(15;17)(q24.1;q21.2); PML-RARA

  • National Cancer Institute (NCI)
    Aktiv, inte rekryterande
    Veliparib och Temozolomide vid behandling av patienter med akut leukemi
    Akut myeloid leukemi | Akut myeloid leukemi som härrör från tidigare myelodysplastiskt syndrom | Kronisk myelomonocytisk leukemi | Återkommande akut myeloid leukemi hos vuxna | Akut lymfoblastisk leukemi | Sekundär akut myeloid leukemi | Återkommande akut lymfatisk leukemi hos vuxna | Akut myeloid leukemi... och andra villkor
    Förenta staterna

Kliniska prövningar på Laboratoriebiomarköranalys

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera