Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Tretinoïne en arseentrioxide bij de behandeling van patiënten met onbehandelde acute promyelocytische leukemie

4 februari 2026 bijgewerkt door: Children's Oncology Group

Een fase III-onderzoek voor patiënten met nieuw gediagnosticeerde acute promyelocytische leukemie (APL) met behulp van arseentrioxide en all-trans-retinoïnezuur

Deze fase III-studie bestudeert tretinoïne en arseentrioxide bij de behandeling van patiënten met nieuw gediagnosticeerde acute promyelocytische leukemie. Standaardbehandeling voor acute promyelocytische leukemie omvat hoge doses van een veel voorkomende klasse van chemotherapiegeneesmiddelen, anthracyclines genaamd, waarvan bekend is dat ze langdurige bijwerkingen veroorzaken, vooral voor het hart. Tretinoïne kan de groei van kankercellen stoppen door enkele enzymen te blokkeren die nodig zijn voor celgroei. Arseentrioxide kan de groei van kankercellen stoppen door de cellen te doden, door te voorkomen dat ze zich delen of door te voorkomen dat ze zich verspreiden. Het volledig verwijderen of verminderen van de hoeveelheid chemotherapie met anthracycline en het geven van tretinoïne samen met arseentrioxide kan een effectieve behandeling zijn voor acute promyelocytische leukemie en kan enkele van de bijwerkingen op de lange termijn verminderen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PRIMAIRE DOELEN:

I. Voor het elimineren van blootstelling aan conventionele chemotherapie (waaronder anthracyclines), voor patiënten met acute promyelocytische leukemie (APL) met een standaardrisico, door gebruik van op arseentrioxide (ATO) en all-trans-retinoïnezuur (ATRA) (tretinoïne) gebaseerde therapie terwijl een gebeurtenisvrije overleving (EFS) die niet inferieur is aan historische controles.

II. Om de blootstelling aan conventionele chemotherapie, en in het bijzonder de blootstelling aan anthracycline, aanzienlijk te verminderen voor patiënten met APL met een hoog risico, door gebruik te maken van op ATO en ATRA gebaseerde therapie, terwijl een gebeurtenisvrije overleving wordt bereikt die niet inferieur is in vergelijking met historische controles.

VERKENNENDE DOELSTELLINGEN:

I. Analyse van de klinische impact van FMS-achtige tyrosinekinase 3 (FLT3)-mutaties bij pediatrische APL.

II. Om klinische resultaten te correleren met de kinetiek van vermindering van promyelocytische leukemie (PML) / retinoïnezuurreceptor alfa (RARalpha) transcriptniveau door kwantitatieve real-time (RT) -polymerasekettingreactie (PCR) (RQ-PCR) in beenmerg en perifere bloedmonsters van diagnose tot tijdstippen tijdens therapie.

III. Om de incidentie van coagulopathiecomplicaties te bewaken, gebruikmakend van gestandaardiseerde conventionele ondersteunende zorg, en te correleren met een reeks stollingstesten.

IV. Het evalueren van de neurocognitieve uitkomsten van patiënten die volgens dit protocol zijn behandeld met behulp van door de patiënt ingevulde, op prestaties gebaseerde metingen van neuropsychologisch functioneren en een oudervragenlijst.

OVERZICHT:

INDUCTIETHERAPIE: Patiënten met APL met standaard en hoog risico krijgen tretinoïne oraal (PO) tweemaal daags (BID) en arseentrioxide intraveneus (IV) gedurende 2-4 uur op dag 1-28. APL-patiënten met een hoog risico krijgen ook dexamethason PO of IV BID op dag 1-14 en idarubicine IV gedurende 15 minuten op dag 1, 3, 5 en 7. Patiënten bereiken hematologische complete remissie (hCR)/hematologische complete remissie met onvolledig herstel van het bloedbeeld (hCRi) kan doorgaan met consolidatietherapie. Patiënten die geen hCR/hCRi bereiken, kunnen de behandeling met tretinoïne en arseentrioxide tot 70 dagen voortzetten.

CONSOLIDATIETHERAPIE: Patiënten krijgen tretinoïne PO BID op dagen 1-14 en 29-42 en arseentrioxide IV gedurende 2-4 uur op dagen 1-5, 8-12, 15-19 en 22-26. De behandeling wordt elke 56 dagen herhaald gedurende maximaal 3 kuren bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten krijgen vervolgens tretinoïne PO BID op dagen 1-14 en arseentrioxide IV gedurende 2-4 uur op dagen 1-5, 8-12, 15-19 en 22-26.

MINIMALE RESIDUELE ZIEKTE (MRD) CONSOLIDATIETHERAPIE: Patiënten die APL in het beenmerg hebben na 2 kuren consolidatietherapie, krijgen MRD-consolidatietherapie voordat ze doorgaan met consolidatiekuur 3. Patiënten krijgen cytarabine IV gedurende 1-3 uur elke 12 uur op dag 1 -4; mitoxantronhydrochloride IV gedurende 15-30 minuten op dagen 3-6; en tretinoïne PO BID op dagen 1-14. Als er na voltooiing van de MRD-consolidatietherapie geen APL-cellen in het beenmerg aanwezig zijn, gaan patiënten verder met consolidatiekuur 3.

Na voltooiing van de studiebehandeling worden patiënten gedurende 12 maanden maandelijks gevolgd, gedurende 36 maanden elke 3 maanden, gedurende 48 maanden elke 6 maanden en daarna jaarlijks gedurende 2 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

158

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Australië, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australië, 5006
        • Women's and Children's Hospital-Adelaide
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australië, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth, Western Australia, Australië, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nieuw-Zeeland, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Puerto Rico
      • Caguas, Puerto Rico, 00726
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Verenigde Staten, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Verenigde Staten, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Verenigde Staten, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Verenigde Staten, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Verenigde Staten, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Oak Lawn, Illinois, Verenigde Staten, 60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge, Illinois, Verenigde Staten, 60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Verenigde Staten, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
    • Maine
      • Bangor, Maine, Verenigde Staten, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Verenigde Staten, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten, 01199
        • Baystate Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Verenigde Staten, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Verenigde Staten, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Verenigde Staten, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Verenigde Staten, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Verenigde Staten, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Verenigde Staten, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Verenigde Staten, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Verenigde Staten, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Verenigde Staten, 22042
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Verenigde Staten, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Roanoke, Virginia, Verenigde Staten, 24014
        • Carilion Children's
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Verenigde Staten, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield, Wisconsin, Verenigde Staten, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten moeten nieuw gediagnosticeerd zijn met een klinische diagnose van APL (aanvankelijk door morfologie van beenmerg of perifeer bloed)

    • Beenmerg heeft sterk de voorkeur, maar in gevallen waar beenmerg niet kan worden verkregen bij de diagnose, wordt perifeer bloed geaccepteerd
  • Als de RQ-PCR-resultaten bekend zijn op het moment van inschrijving voor het onderzoek, moet de patiënt het PML-RARalpha-transcript door RQ-PCR aantonen om in aanmerking te komen
  • OPMERKING: Een lumbaalpunctie is niet vereist om te worden ingeschreven voor een studie, noch wordt lumbaalpunctie aanbevolen op het moment van diagnose; als de diagnose APL bekend is of vermoed wordt, dienen diagnostische lumbaalpuncties bij patiënten met neurologische symptomen te worden uitgesteld totdat eventuele coagulopathie is gecorrigeerd; als een ziekte van het centrale zenuwstelsel (CZS) wordt vermoed of bewezen, moet een computertomografie (CT) of magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) worden overwogen om de mogelijkheid van een geassocieerd chloroom uit te sluiten; als CZS-ziekte is gedocumenteerd, komen patiënten nog steeds in aanmerking en zullen protocolgestuurde intrathecale behandelingen krijgen
  • Patiënten mogen maximaal 5 dagen voorbehandeling met ATRA krijgen voordat protocoltherapie wordt toegediend
  • Behandeling met hydroxyurea, corticosteroïden (elke route) en intrathecaal cytarabine voorafgaand aan de start van de protocolgestuurde therapie is toegestaan; er moet echter worden opgemerkt dat lumbaalpunctie en intrathecale therapie bij de eerste diagnose van APL niet wordt aanbevolen
  • Alle patiënten en/of hun ouders of wettelijke voogden moeten een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen
  • Aan alle vereisten van de instelling, de Food and Drug Administration (FDA) en het National Cancer Institute (NCI) voor studies bij mensen moet worden voldaan

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met secundaire APL zijn uitgesloten; dit omvat alle patiënten met APL die het gevolg kunnen zijn van een eerdere behandeling (chemotherapie of bestraling)
  • Patiënten met geïsoleerd myeloïde sarcoom (myeloblastoom, chloroom, inclusief leukemie cutis) maar zonder bewijs van APL door beenmerg of perifere bloedmorfologie zijn uitgesloten
  • Patiënten met een reeds bestaande diagnose van een verlengd QT-syndroom (zelfs als het gecorrigeerde QT-interval [QTc] normaal is op het moment van APL-diagnose) zijn uitgesloten
  • Patiënten met een uitgangs-QTc van > 450 msec zijn uitgesloten; De formule van Bazett moet worden gebruikt voor het meten van het gecorrigeerde QT-interval: het QT-interval (msec) gedeeld door de vierkantswortel van het RR-interval (msec)
  • Patiënten met een voorgeschiedenis of aanwezigheid van significante ventriculaire of atriale tachyaritmie zijn uitgesloten
  • Patiënten met rechter bundeltakblok plus linker anterieure hemiblok, bifasciculair blok zijn uitgesloten
  • Patiënten met serumcreatinine > 3,0 mg/dl en patiënten die actieve dialyse ondergaan wegens nierdisfunctie zijn uitgesloten
  • Patiënten die zijn behandeld met een andere cytotoxische chemotherapie voorafgaand aan het begin van de protocoltherapie (anders dan toegestaan ​​volgens bovenstaande criteria) worden uitgesloten
  • Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn, worden uitgesloten; patiënten mogen tijdens de behandeling niet zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden; een zwangerschapstest voorafgaand aan inschrijving is vereist voor vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden
  • Zogende vrouwtjes die van plan zijn hun baby's borstvoeding te geven, worden uitgesloten
  • Seksueel actieve patiënten die zich kunnen voortplanten en die er niet mee hebben ingestemd zich te onthouden of 2 vormen van effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling tot en met 1 maand zonder therapie, zijn uitgesloten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling (tretinoïne, arseentrioxide, chemotherapie)
Zie gedetailleerde beschrijving
Ander: Laboratorium Biomarker Analyse
Correlatieve studies
Ander: Beoordeling van de kwaliteit van leven
Nevenstudies
Andere namen:
  • Beoordeling van de kwaliteit van leven
Ander: Vragenlijst administratie
Nevenstudies
Geneesmiddel: Cytarabine
IV gegeven
Andere namen:
  • Β-Cytosine arabinoside
  • 1-ß-D-Arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-P-D-Arabinofuranosylcytosine
  • 1-Beta-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-Beta-D-arabinofuranosylcytosine
  • 1.beta.-D-Arabinofuranosylcytosine
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1-bèta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1β-D-arabinofuranosyl-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-cel
  • Arabier
  • Arabinofuranosylcytosine
  • Arabinosylcytosine
  • Aracytidine
  • Aracytine
  • Beta-Cytosine Arabinoside
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosine arabinoside
  • Cytosine-β-arabinoside
  • Cytosine-bèta-arabinoside
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabine PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
Geneesmiddel: Dexamethason
Gegeven PO of IV
Andere namen:
  • Decadron
  • Hemady
  • Aacidexamen
  • Adexon
  • Aknichthol Dexa
  • Alba-Dex
  • Aline
  • Alin depot
  • Alin Oftalmico
  • Amplidermis
  • Anemul mono
  • Auricularum
  • Hulp
  • Baycadron
  • Baycuten
  • Baycuten N
  • Cortidexason
  • Cortisumman
  • Deccort
  • Decadrol
  • Decadron DP
  • Decalix
  • Decameth
  • Decasone R.p.
  • Dectancyl
  • Dekacort
  • Deltafluoreen
  • Deronil
  • Desamethason
  • Desameton
  • Dexa-Mamallet
  • Dexa-Rhinosan
  • Dexa-Scheroson
  • Dexa-sinus
  • Dexacortaal
  • Dexacortine
  • Dexafarma
  • Dexafluoreen
  • Dexaal lokaal
  • Dexamecortine
  • Dexameth
  • Dexamethason Intensol
  • Dexamethasonum
  • Dexamonozon
  • Dexapos
  • Dexinoraal
  • Dexon
  • Dinormon
  • Dxevo
  • Fluorodelta
  • Fortecortin
  • Gammacorten
  • Hexadecadrol
  • Hexadrol
  • Lokalison-F
  • Loverine
  • Methylfluorprednisolon
  • Millicorten
  • Mymethason
  • Orgadrone
  • Spersadex
  • TaperDex
  • Visumetazon
  • ZoDex
  • LenaDex
Geneesmiddel: Mitoxantron Hydrochloride
IV gegeven
Andere namen:
  • CL 232315
  • DHAD
  • DHAQ
  • Dihydroxyantraceendion Dihydrochloride
  • Mitoxantron Dihydrochloride
  • Mitoxantroni Hydrochloride
  • Mitozantron Hydrochloride
  • Mitroxon
  • Neotaal
  • Novantron
  • Onkotron
  • Pralifan
Geneesmiddel: Arseen Trioxide
IV gegeven
Andere namen:
  • ATO
  • Arseen (III) Oxide
  • Arseen Sesquioxide
  • Arsenous zuuranhydride
  • Trisenox
  • Arseenzuur
  • Arseen Oxide
  • Wit arseen
Geneesmiddel: Idarubicine
IV gegeven
Andere namen:
  • 4-demethoxydaunomycine
  • 4-DMDR
  • 4-demethoxydaunorubicine
Geneesmiddel: Tretinoïne
Gegeven PO
Andere namen:
  • Vesanoïde
  • ATRA
  • Renoveren
  • Netvlies
  • Airol
  • Avita
  • Stieva-A
  • 2,4,6,8-nonaattraeenzuur, 3,7-dimethyl-9-(2,6,6-trimethyl-1-cyclohexeen-1-yl)-, (all-E)-
  • Aberel
  • Aknoten
  • allemaal trans-retinoïnezuur
  • All-trans-retinoïnezuur
  • All-trans vitamine A-zuur
  • all-trans-retinoïnezuur
  • all-trans-Vitamine A-zuur
  • bèta-retinoïnezuur
  • Cordes Vas
  • Dermairol
  • Epi-Aberel
  • Eudyna
  • Retin-A MICRO
  • Retin-A-Micro
  • Retinezuur
  • Retisol-A
  • Ro 5488
  • Stieva-A Forte
  • Trans-retinoïnezuur
  • Trans-vitamine A-zuur
  • trans-retinoïnezuur
  • Tretinoïne
  • Vitamine A-zuur
  • Vitamine A-zuur, all-trans-
  • Vitinoïne

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebeurtenisvrije overleving (EFS) bij patiënten met acute promyelocytische leukemie (APL) met standaardrisico
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
EFS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf het begin van het onderzoek tot het niet bereiken van een hematologische complete respons (CR) voorafgaand aan de start van consolidatie, persistentie van moleculair positieve ziekte na minimale residuele ziekte (MRD), positief consolidatieverloop, terugval (moleculair, morfologisch of extramedullair), terugval (moleculair, morfologisch of extramedullair), of de dood. De Kaplan-Meier-methode zal worden gebruikt om de 2-jarige EFS te schatten, samen met 90% log-minus-log getransformeerde betrouwbaarheidslimieten.
Tot 24 maanden
EFS bij APL-patiënten met een hoog risico
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
EFS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf het begin van het onderzoek tot het niet bereiken van hematologische CR voorafgaand aan de start van consolidatie, persistentie van moleculair positieve ziekte na MRD-positieve consolidatie, terugval (moleculair, morfologisch of extramedullair) of overlijden. De Kaplan-Meier-methode zal worden gebruikt om de 2-jarige EFS te schatten, samen met 90% log-minus-log getransformeerde betrouwbaarheidslimieten.
Tot 24 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Inductiesterftecijfer voor patiënten met FLT3-mutaties en wildtype FLT3
Tijdsspanne: Tot 70 dagen
Een Fisher's exact-test zal worden gebruikt om het inductiesterftecijfer voor patiënten met FLT3-mutaties te vergelijken met patiënten met wildtype FLT3.
Tot 70 dagen
Ziektevrije overleving (DFS)
Tijdsspanne: Tot 70 dagen
Voor patiënten in remissie aan het einde van de inductie zal de log-rank test worden gebruikt om te testen op verschillen in ziektevrije overleving voor degenen met het einde van de inductie real-time kwantitatieve polymerasekettingreactie (RQ-PCR) van < 1 genormaliseerd aantal kopieën (NCN ) vergeleken met degenen met einde van inductie RQ-PCR >= 1 NCN.
Tot 70 dagen
Incidentie van ernstige vroege coagulopathiegebeurtenissen, gedefinieerd als bloeding van graad 3 of hoger of trombose
Tijdsspanne: Tot 29 dagen inductietherapie
Zal de International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) gedissemineerde intravasculaire coagulatiescore (DIC) berekenen en de gevoeligheid en specificiteit van ISTH vergelijken met die van trombomoduline met behulp van McNemar's test voor gepaarde gegevens. Om het voorspellende vermogen van de ISTH DIC-score te verbeteren, wordt een stapsgewijze combinatie van biomarkers gebruikt. De Receiver Operating Characteristic (ROC)-curve zal worden gebruikt om de nauwkeurigheid van de voorspelling van bloedingen tijdens inductie te beoordelen en de gebieden onder de ROC-curve zullen worden vergeleken.
Tot 29 dagen inductietherapie
Verandering in CogState-scores, gedefinieerd als een afname van 5 eenheden in gemiddelde scores die zichtbaar zijn na 2 jaar zonder therapie
Tijdsspanne: Einde van de inductie tot 2 jaar na de behandeling
Werkelijke CogState-scores voor elk domein op elk tijdstip zullen worden samengevat en onderzocht door beschrijvende statistieken en spreidingsdiagrammen. Veranderingen in de score voor een domein vanaf het einde van de inductie worden berekend en samengevat door beschrijvende statistieken. De gemiddelde verandering van de score vanaf het einde van de inductie tot een later tijdstip wordt geschat met een betrouwbaarheidsinterval van 95%. Lineaire gemengde modellen die scores van alle tijdstippen als uitkomst gebruiken, zullen ook worden gebruikt om de verandering in scores tussen tijdstippen te schatten met aanpassing voor binnen-patiëntcorrelatie van de score door willekeurige effecten voor individuele patiënten.
Einde van de inductie tot 2 jaar na de behandeling
Verandering in door ouders gerapporteerde executieve functies in de loop van de tijd, gedefinieerd als een afname van 5 eenheden in gemiddelde scores die zichtbaar zijn na 2 jaar zonder therapie
Tijdsspanne: Einde van de inductie tot 2 jaar na de behandeling
Gemeten aan de hand van de gedragsregulatie-, werkgeheugen- en metacognitie-indices van de gedragsbeoordelingsinventaris van uitvoerende functies. Veranderingen in de score voor een domein vanaf het einde van de inductie worden berekend en samengevat door beschrijvende statistieken. De gemiddelde verandering van de score vanaf het einde van de inductie tot een later tijdstip wordt geschat met een betrouwbaarheidsinterval van 95%. Lineaire gemengde modellen die scores van alle tijdstippen als uitkomst gebruiken, zullen worden gebruikt om de verandering in scores tussen tijdstippen te schatten met aanpassing voor binnen-patiëntcorrelatie van de score door willekeurige effecten voor individuele patiënten.
Einde van de inductie tot 2 jaar na de behandeling
Verandering in intellectueel functioneren, gedefinieerd door achteruitgang van het door Wechsler afgeleide geschatte intelligentiequotiënt en verwerkingssnelheidsscores
Tijdsspanne: Einde van de behandeling tot 4 jaar na de behandeling
Er zal één steekproeft-test op de verandering van de score worden gebruikt om te onderzoeken of er een significante achteruitgang is in de neurocognitieve functie vanaf het einde van de inductie tot 2 jaar zonder therapie. Lineaire gemengde modellen die scores van alle tijdstippen als uitkomst gebruiken, zullen ook worden gebruikt om de verandering in scores tussen tijdstippen te schatten met aanpassing voor binnen-patiëntcorrelatie van de score door willekeurige effecten voor individuele patiënten.
Einde van de behandeling tot 4 jaar na de behandeling
Verandering in het functioneren van het geheugen, gedefinieerd door achteruitgang op de geheugenschaal van kinderen Gezichten en verhalen Geheugenscores
Tijdsspanne: Einde van de behandeling tot 4 jaar na de behandeling
Er zal één steekproeft-test op de verandering van de score worden gebruikt om te onderzoeken of er een significante achteruitgang is in de neurocognitieve functie vanaf het einde van de inductie tot 2 jaar zonder therapie. Lineaire gemengde modellen die scores van alle tijdstippen als uitkomst gebruiken, zullen ook worden gebruikt om de verandering in scores tussen tijdstippen te schatten met aanpassing voor binnen-patiëntcorrelatie van de score door willekeurige effecten voor individuele patiënten.
Einde van de behandeling tot 4 jaar na de behandeling
Verandering in het functioneren van verbaal leren, gedefinieerd door achteruitgang in de totale score van de California Verbal Learning Test
Tijdsspanne: Einde van de behandeling tot 4 jaar na de behandeling
Er zal één steekproeft-test op de verandering van de score worden gebruikt om te onderzoeken of er een significante achteruitgang is in de neurocognitieve functie vanaf het einde van de inductie tot 2 jaar zonder therapie. Lineaire gemengde modellen die scores van alle tijdstippen als uitkomst gebruiken, zullen ook worden gebruikt om de verandering in scores tussen tijdstippen te schatten met aanpassing voor binnen-patiëntcorrelatie van de score door willekeurige effecten voor individuele patiënten.
Einde van de behandeling tot 4 jaar na de behandeling
Verandering in adaptief functioneren, bepaald door achteruitgang in het Adaptive Behavior Assessment System-II General Adaptive Behavior Composite Score
Tijdsspanne: Einde van de behandeling tot 4 jaar na de behandeling
Er zal één steekproeft-test op de verandering van de score worden gebruikt om te onderzoeken of er een significante achteruitgang is in de neurocognitieve functie vanaf het einde van de inductie tot 2 jaar zonder therapie. Lineaire gemengde modellen die scores van alle tijdstippen als uitkomst gebruiken, zullen ook worden gebruikt om de verandering in scores tussen tijdstippen te schatten met aanpassing voor binnen-patiëntcorrelatie van de score door willekeurige effecten voor individuele patiënten.
Einde van de behandeling tot 4 jaar na de behandeling
Verandering in door ouders gerapporteerd psychosociaal functioneren in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Einde van de behandeling tot 4 jaar zonder therapie
Psychosociaal functioneren in de loop van de tijd, zoals gedefinieerd door achteruitgang op de scores van het Behavior Assessment System for Children-Second Edition (BASC-2) voor angst, depressie en sociale vaardigheden, en de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Totale en fysieke gezondheidsscores.
Einde van de behandeling tot 4 jaar zonder therapie
Verandering in door ouders gerapporteerde kwaliteit van leven (QOL) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Einde van de behandeling tot 4 jaar
QOL in de loop van de tijd, zoals gedefinieerd als afname van de BASC-2-scores voor angst, depressie en sociale vaardigheden, en de PedsQL Total- en Physical Health-scores.
Einde van de behandeling tot 4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Oncology Group

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Matthew A Kutny, Children's Oncology Group

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 juli 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2020

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 januari 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 januari 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

15 januari 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AAML1331 (Andere identificatie: CTEP)
  • U10CA180886 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • NCI-2014-02266 (Register-ID: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PAAML1331_A01PAMDREVW0

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Bepaalde individuele gegevens op patiëntniveau uit dit onderzoek kunnen worden opgevraagd via het NCTN/NCORP-gegevensarchief

Bestudeer gegevens/documenten

  1. Gegevensset individuele deelnemers
    Informatie opmerkingen: Beschikbare gegevens: Bepaalde individuele gegevens op patiëntniveau uit dit onderzoek kunnen worden opgevraagd via het NCTN/NCORP-gegevensarchief

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren