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Tretinoina e triossido di arsenico nel trattamento di pazienti con leucemia promielocitica acuta non trattata

4 febbraio 2026 aggiornato da: Children's Oncology Group

Uno studio di fase III per pazienti con leucemia promielocitica acuta (LPA) di nuova diagnosi che utilizza triossido di arsenico e acido all-trans retinoico

Questo studio di fase III studia la tretinoina e il triossido di arsenico nel trattamento di pazienti con leucemia promielocitica acuta di nuova diagnosi. Il trattamento standard per la leucemia promielocitica acuta prevede alte dosi di una classe comune di farmaci chemioterapici chiamati antracicline, che sono noti per causare effetti collaterali a lungo termine, specialmente al cuore. La tretinoina può arrestare la crescita delle cellule tumorali bloccando alcuni degli enzimi necessari per la crescita cellulare. Il triossido di arsenico può arrestare la crescita delle cellule tumorali uccidendo le cellule, impedendo loro di dividersi o impedendo loro di diffondersi. La completa rimozione o riduzione della quantità di chemioterapia con antracicline e la somministrazione di tretinoina insieme al triossido di arsenico possono essere un trattamento efficace per la leucemia promielocitica acuta e possono ridurre alcuni degli effetti collaterali a lungo termine.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Per eliminare l'esposizione alla chemioterapia convenzionale (comprese le antracicline), per i pazienti con leucemia promielocitica acuta (LPA) a rischio standard, attraverso l'uso di una terapia a base di triossido di arsenico (ATO) e acido all-trans retinoico (ATRA) (tretinoina), ottenendo al tempo stesso un sopravvivenza libera da eventi (EFS) che non è inferiore rispetto ai controlli storici.

II. Ridurre significativamente l'esposizione alla chemioterapia convenzionale, e in particolare l'esposizione alle antracicline, per i pazienti con APL ad alto rischio, attraverso l'uso di terapia basata su ATO e ATRA, ottenendo una sopravvivenza libera da eventi non inferiore rispetto ai controlli storici.

OBIETTIVI ESPLORATORI:

I. Analizzare l'impatto clinico delle mutazioni della tirosina chinasi 3 (FLT3) simili a FMS nell'APL pediatrico.

II. Per correlare gli esiti clinici con la cinetica della riduzione del livello di trascrizione del recettore alfa della leucemia promielocitica (PML)/retinoico (RARalpha) mediante reazione quantitativa in tempo reale (RT)-reazione a catena della polimerasi (PCR) (RQ-PCR) nel midollo osseo e periferico campioni di sangue dalla diagnosi ai punti temporali durante la terapia.

III. Monitorare l'incidenza delle complicanze della coagulopatia, utilizzando una terapia di supporto convenzionale standardizzata e correlarla con una batteria di test della coagulazione.

IV. Valutare gli esiti neurocognitivi dei pazienti trattati con questo protocollo utilizzando misure del funzionamento neuropsicologico basate sul paziente e basate sulle prestazioni e il rapporto del questionario dei genitori.

SCHEMA:

TERAPIA DI INDUZIONE: I pazienti con APL standard e ad alto rischio ricevono tretinoina per via orale (PO) due volte al giorno (BID) e triossido di arsenico per via endovenosa (IV) per 2-4 ore nei giorni 1-28. I pazienti con LPA ad alto rischio ricevono anche desametasone PO o EV BID nei giorni 1-14 e idarubicina EV per 15 minuti nei giorni 1, 3, 5 e 7. Pazienti che raggiungono la remissione completa ematologica (hCR)/remissione completa ematologica con recupero incompleto della conta ematica (hCRi) può passare alla terapia di consolidamento. I pazienti che non raggiungono hCR/hCRi possono continuare il trattamento con tretinoina e triossido di arsenico fino a 70 giorni.

TERAPIA DI CONSOLIDAMENTO: I pazienti ricevono tretinoina PO BID nei giorni 1-14 e 29-42 e triossido di arsenico EV per 2-4 ore nei giorni 1-5, 8-12, 15-19 e 22-26. Il trattamento si ripete ogni 56 giorni per un massimo di 3 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti ricevono quindi tretinoina PO BID nei giorni 1-14 e triossido di arsenico EV per 2-4 ore nei giorni 1-5, 8-12, 15-19 e 22-26.

TERAPIA DI CONSOLIDAMENTO DELLA MALATTIA RESIDUA MINIMA (MRD): i pazienti che hanno LPA nel midollo osseo dopo 2 cicli di terapia di consolidamento ricevono la terapia di consolidamento della MRD prima di continuare il ciclo di consolidamento 3. I pazienti ricevono citarabina IV per 1-3 ore ogni 12 ore nei giorni 1 -4; mitoxantrone cloridrato EV in 15-30 minuti nei giorni 3-6; e tretinoina PO BID nei giorni 1-14. Se non ci sono cellule APL nel midollo osseo dopo il completamento della terapia di consolidamento della MRD, i pazienti continuano con il ciclo di consolidamento 3.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti mensilmente per 12 mesi, ogni 3 mesi per 36 mesi, ogni 6 mesi per 48 mesi e poi annualmente per 2 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

158

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Australia
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Australia, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital-Adelaide
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Porto Rico
      • Caguas, Porto Rico, 00726
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
      • San Juan, Porto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Porto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stati Uniti, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Stati Uniti, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stati Uniti, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Oak Lawn, Illinois, Stati Uniti, 60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge, Illinois, Stati Uniti, 60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stati Uniti, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01199
        • Baystate Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Stati Uniti, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Stati Uniti, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Stati Uniti, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Stati Uniti, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Roanoke, Virginia, Stati Uniti, 24014
        • Carilion Children's
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stati Uniti, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield, Wisconsin, Stati Uniti, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono essere di nuova diagnosi con una diagnosi clinica di APL (inizialmente dalla morfologia del midollo osseo o del sangue periferico)

    • Il midollo osseo è altamente preferito, ma nei casi in cui il midollo non può essere ottenuto alla diagnosi, sarà accettato il sangue periferico
  • Se i risultati RQ-PCR sono noti al momento dell'arruolamento nello studio, il paziente deve dimostrare la trascrizione PML-RARalpha mediante RQ-PCR per essere idoneo
  • NOTA: non è richiesta una puntura lombare per essere arruolati nello studio né le punture lombari sono raccomandate al momento della diagnosi; se la diagnosi di LPA è nota o sospetta, le punture lombari diagnostiche nei pazienti con sintomi neurologici devono essere rinviate fino a quando non viene corretta l'eventuale coagulopatia; se si sospetta o si prova una malattia del sistema nervoso centrale (SNC), si dovrebbe prendere in considerazione una tomografia computerizzata (TC) o una risonanza magnetica per immagini (MRI) per escludere la possibilità di un cloroma associato; se la malattia del sistema nervoso centrale è documentata, i pazienti sono ancora idonei e riceveranno trattamenti intratecali diretti dal protocollo
  • I pazienti possono ricevere fino a un massimo di 5 giorni di pre-trattamento con ATRA prima della somministrazione della terapia del protocollo
  • È consentito il trattamento con idrossiurea, corticosteroidi (qualsiasi via) e citarabina intratecale prima dell'inizio della terapia diretta dal protocollo; tuttavia, va notato che la puntura lombare e la terapia intratecale alla diagnosi iniziale di APL non sono raccomandate
  • Tutti i pazienti e/o i loro genitori o tutori legali devono firmare un consenso informato scritto
  • Devono essere soddisfatti tutti i requisiti istituzionali, della Food and Drug Administration (FDA) e del National Cancer Institute (NCI) per gli studi sull'uomo

Criteri di esclusione:

  • Sono esclusi i pazienti con LPA secondaria; questo include tutti i pazienti con LPA che potrebbero essere il risultato di un trattamento precedente (chemioterapia o radiazioni)
  • Sono esclusi i pazienti con sarcoma mieloide isolato (mieloblastoma, cloroma, inclusa leucemia cutanea) ma senza evidenza di APL da parte del midollo osseo o della morfologia del sangue periferico
  • Sono esclusi i pazienti con diagnosi preesistente di sindrome del QT prolungato (anche se l'intervallo QT corretto [QTc] è normale al momento della diagnosi di APL)
  • Sono esclusi i pazienti con un QTc basale > 450 msec; La formula di Bazett deve essere utilizzata per la misurazione dell'intervallo QT corretto: l'intervallo QT (msec) diviso per la radice quadrata dell'intervallo RR (msec)
  • Sono esclusi i pazienti con anamnesi o presenza di tachiaritmia ventricolare o atriale significativa
  • Sono esclusi i pazienti con blocco di branca destro più emiblocco anteriore sinistro, blocco bifascicolare
  • Sono esclusi i pazienti con creatinina sierica > 3,0 mg/dL e i pazienti in dialisi attiva per disfunzione renale
  • Sono esclusi i pazienti che hanno ricevuto un trattamento con qualsiasi altra chemioterapia citotossica prima dell'inizio della terapia del protocollo (diverso da quanto consentito nei criteri di cui sopra)
  • Sono escluse le donne in stato di gravidanza; le pazienti non devono essere incinte o pianificare una gravidanza durante il trattamento; è richiesto un test di gravidanza prima dell'arruolamento per le pazienti di sesso femminile in età fertile
  • Sono escluse le femmine in allattamento che intendono allattare i loro bambini
  • Sono escluse le pazienti sessualmente attive con potenziale riproduttivo che non hanno accettato di essere astinenti o di utilizzare 2 forme di contraccezione efficace durante il trattamento fino a 1 mese di sospensione della terapia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento (tretinoina, triossido di arsenico, chemioterapia)
Vedere la descrizione dettagliata
Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio
Studi correlati
Altro: Valutazione della qualità della vita
Studi accessori
Altri nomi:
  • Valutazione della qualità della vita
Altro: Amministrazione del questionario
Studi accessori
Droga: Citarabina
Dato IV
Altri nomi:
  • .beta.-Citosina arabinoside
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosil-4-ammino-2(1H)pirimidinone
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosilcitosina
  • 1-Beta-D-arabinofuranosil-4-ammino-2(1H)pirimidinone
  • 1-Beta-D-arabinofuranosilcitosina
  • 1.beta.-D-Arabinofuranosilcitosina
  • 2(1H)-pirimidinone, 4-ammino-1-beta-D-arabinofuranosil-
  • 2(1H)-pirimidinone, 4-ammino-1.beta.-D-arabinofuranosil-
  • Alessandro
  • Ara-C
  • Cellula ARA
  • Arabo
  • Arabinofuranosilcitosina
  • Arabinosilcitosina
  • Aracitidina
  • Aracitina
  • Beta-citosina arabinoside
  • CHX-3311
  • Citarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Citosina Arabinoside
  • Citosina-.beta.-arabinoside
  • Citosina-beta-arabinoside
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabina PFS
  • U19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
Droga: Desametasone
Dato PO o IV
Altri nomi:
  • Decadrone
  • Hemady
  • Aacidexam
  • Adexone
  • Aknichthol Dexa
  • Alba Dex
  • Alin
  • Deposito Alin
  • Alin Oftalmico
  • Ampliderma
  • Anemul mono
  • Auricolare
  • Auxiloson
  • Baycadron
  • Baycuten
  • Baycuten N
  • Cortidexason
  • Cortisumman
  • Decort
  • Decadrol
  • Decadrone DP
  • Decalix
  • Decameth
  • Decasone R.p.
  • Dectancyl
  • Dekacort
  • Deltafluorene
  • Deronil
  • Desametasone
  • Desamoton
  • Dexa-Mamallet
  • Dexa-rinosan
  • Dexa Scheroson
  • Dexa-seno
  • Dexacortal
  • Dexacortina
  • Dexafarma
  • Dexafluorene
  • Dexalocale
  • Desamecortina
  • Dexameth
  • Desametasone Intensol
  • Dexamonozon
  • Dexapos
  • Dexinorale
  • Dexone
  • Dinormon
  • DXevo
  • Fluorodelta
  • Fortecortina
  • Gammacorten
  • Esadecadrolo
  • Hexadrol
  • Lokalison-F
  • Loverine
  • Metilfluorprednisolone
  • Millicorten
  • Mimetasone
  • Orgadrone
  • Spersadex
  • TaperDex
  • Visumetazone
  • ZoDex
  • LenaDex
Droga: Mitoxantrone cloridrato
Dato IV
Altri nomi:
  • CL 232315
  • DHAD
  • DHAQ
  • Diidrossiantracendione dicloridrato
  • Mitoxantrone dicloridrato
  • Mitoxantroni cloridrato
  • Mitozantrone cloridrato
  • Mitroxone
  • Neotalem
  • Novantrone
  • Onkotron
  • Pralifan
Droga: Triossido di arsenico
Dato IV
Altri nomi:
  • ATO
  • Ossido di arsenico (III).
  • Sesquiossido di arsenico
  • Anidride dell'acido arsenico
  • Trisenox
  • Acido arsenico
  • Ossido Arsenico
  • Arsenico bianco
Droga: Idarubicina
Dato IV
Altri nomi:
  • 4-Demetossidaunomicina
  • 4-DMDR
  • 4-Demetossidaunorubicina
Droga: Tretinoina
Dato PO
Altri nomi:
  • Vesanoide
  • ATRA
  • Rinnova
  • Retina
  • Airolo
  • Avvita
  • Stieva-A
  • Acido 2,4,6,8-nonatetraenoico, 3,7-dimetil-9-(2,6,6-trimetil-1-cicloesen-1-il)-, (tutto-E)-
  • Aberel
  • Nota
  • tutto l'acido trans-retinoico
  • Acido retinoico tutto trans
  • Acido di vitamina A tutto trans
  • acido tutto trans retinoico
  • acido all-trans-vitamina A
  • acido beta-retinoico
  • Cordes Vas
  • Dermairol
  • Epi-Aberel
  • Eudina
  • Retin-A MICRO
  • Retin-A-Micro
  • Acido retinoico
  • Retisolo-A
  • Ro 5488
  • Stieva-A Forte
  • Acido trans retinoico
  • Acido transvitamina A
  • acido trans-retinoico
  • Tretinoino
  • Acido della vitamina A
  • Acido della vitamina A, tutto trans-
  • Vitinoina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da eventi (EFS) nei pazienti con leucemia promielocitica acuta (APL) a rischio standard
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
L'EFS è definita come il tempo intercorrente tra lo studio e il mancato raggiungimento della risposta ematologica completa (CR) prima dell'inizio del consolidamento, persistenza della malattia molecolare positiva dopo il decorso del consolidamento positivo della malattia minima residua (MRD), recidiva (molecolare, morfologica o extramidollare), o morte. Il metodo Kaplan-Meier verrà utilizzato per stimare l'EFS a 2 anni insieme ai limiti di confidenza trasformati log-meno-log al 90%.
Fino a 24 mesi
EFS in pazienti con LPA ad alto rischio
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
L'EFS è definita come il tempo intercorrente tra lo studio e il mancato raggiungimento della CR ematologica prima dell'inizio del consolidamento, la persistenza della malattia molecolare positiva dopo il corso di consolidamento positivo per MRD, la recidiva (molecolare, morfologica o extramidollare) o il decesso. Il metodo Kaplan-Meier verrà utilizzato per stimare l'EFS a 2 anni insieme ai limiti di confidenza trasformati log-meno-log al 90%.
Fino a 24 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di mortalità per induzione per pazienti con mutazioni FLT3 e FLT3 wild type
Lasso di tempo: Fino a 70 giorni
Verrà utilizzato un test esatto di Fisher per confrontare il tasso di mortalità da induzione per i pazienti con mutazioni FLT3 rispetto ai pazienti con FLT3 wild type.
Fino a 70 giorni
Sopravvivenza libera da malattia (DFS)
Lasso di tempo: Fino a 70 giorni
Per i pazienti in remissione alla fine dell'induzione, il log-rank test verrà utilizzato per testare le differenze nella DFS per quelli con reazione a catena della polimerasi quantitativa in tempo reale di fine induzione (RQ-PCR) di < 1 numero di copie normalizzato (NCN ) rispetto a quelli con RQ-PCR di fine induzione >= 1 NCN.
Fino a 70 giorni
Incidenza di gravi eventi di coagulopatia precoce, definiti come emorragia o trombosi di grado 3 o superiore
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni di terapia di induzione
Calcolerà il punteggio della coagulazione intravascolare disseminata (DIC) dell'International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) e confronterà la sensibilità e la specificità dell'ISTH con quella della trombomodulina utilizzando il test di McNemar per dati appaiati. Per migliorare la capacità predittiva del punteggio ISTH DIC, utilizzerà una combinazione graduale di biomarcatori. La curva delle caratteristiche operative del ricevitore (ROC) verrà utilizzata per valutare l'accuratezza nella previsione degli eventi di sanguinamento durante l'induzione e verranno confrontate le aree sotto la curva ROC.
Fino a 29 giorni di terapia di induzione
Variazione dei punteggi CogState, definita come un calo di 5 unità nei punteggi medi apparente a 2 anni di interruzione della terapia
Lasso di tempo: Fine dell'induzione fino a 2 anni dopo il trattamento
I punteggi effettivi di CogState per ogni dominio in ogni punto temporale saranno riassunti ed esaminati da statistiche descrittive e grafici a dispersione. La variazione del punteggio per un dominio dalla fine dell'induzione sarà calcolata e riassunta da statistiche descrittive. La variazione media del punteggio dalla fine dell'induzione a un momento successivo sarà stimata con il suo intervallo di confidenza al 95%. Verranno utilizzati anche modelli misti lineari che utilizzano i punteggi di tutti i punti temporali come risultato per stimare la variazione dei punteggi tra i punti temporali con aggiustamento per la correlazione all'interno del paziente del punteggio per effetti casuali per i singoli pazienti.
Fine dell'induzione fino a 2 anni dopo il trattamento
Variazione nel tempo delle funzioni esecutive riferite dai genitori, definita come un calo di 5 unità nei punteggi medi apparente dopo 2 anni di sospensione della terapia
Lasso di tempo: Fine dell'induzione fino a 2 anni dopo il trattamento
Misurato dalla regolazione comportamentale, dalla memoria di lavoro e dagli indici di metacognizione dell'inventario di valutazione del comportamento della funzione esecutiva. La variazione del punteggio per un dominio dalla fine dell'induzione sarà calcolata e riassunta da statistiche descrittive. La variazione media del punteggio dalla fine dell'induzione a un momento successivo sarà stimata con il suo intervallo di confidenza al 95%. Verranno utilizzati modelli misti lineari che utilizzano i punteggi di tutti i punti temporali come risultato per stimare la variazione dei punteggi tra i punti temporali con aggiustamento per la correlazione all'interno del paziente del punteggio per effetti casuali per i singoli pazienti.
Fine dell'induzione fino a 2 anni dopo il trattamento
Cambiamento nel funzionamento intellettuale, definito dal calo del quoziente di intelligenza stimato derivato da Wechsler e dai punteggi della velocità di elaborazione
Lasso di tempo: Fine del trattamento a 4 anni dopo il trattamento
Verrà utilizzato un t-test campione sulla variazione del punteggio per esaminare se vi è un declino significativo della funzione neurocognitiva dalla fine dell'induzione a 2 anni di interruzione della terapia. Verranno utilizzati anche modelli misti lineari che utilizzano i punteggi di tutti i punti temporali come risultato per stimare la variazione dei punteggi tra i punti temporali con aggiustamento per la correlazione all'interno del paziente del punteggio per effetti casuali per i singoli pazienti.
Fine del trattamento a 4 anni dopo il trattamento
Cambiamento nel funzionamento della memoria, definito dai declini sui punteggi della memoria dei volti e delle storie della scala della memoria dei bambini
Lasso di tempo: Fine del trattamento a 4 anni dopo il trattamento
Verrà utilizzato un t-test campione sulla variazione del punteggio per esaminare se vi è un declino significativo della funzione neurocognitiva dalla fine dell'induzione a 2 anni di interruzione della terapia. Verranno utilizzati anche modelli misti lineari che utilizzano i punteggi di tutti i punti temporali come risultato per stimare la variazione dei punteggi tra i punti temporali con aggiustamento per la correlazione all'interno del paziente del punteggio per effetti casuali per i singoli pazienti.
Fine del trattamento a 4 anni dopo il trattamento
Cambiamento nel funzionamento dell'apprendimento verbale, definito dai declini del punteggio totale del California Verbal Learning Test
Lasso di tempo: Fine del trattamento a 4 anni dopo il trattamento
Verrà utilizzato un t-test campione sulla variazione del punteggio per esaminare se vi è un declino significativo della funzione neurocognitiva dalla fine dell'induzione a 2 anni di interruzione della terapia. Verranno utilizzati anche modelli misti lineari che utilizzano i punteggi di tutti i punti temporali come risultato per stimare la variazione dei punteggi tra i punti temporali con aggiustamento per la correlazione all'interno del paziente del punteggio per effetti casuali per i singoli pazienti.
Fine del trattamento a 4 anni dopo il trattamento
Cambiamento nel funzionamento adattivo, definito dai declini del punteggio composito del comportamento adattivo generale del Sistema di valutazione del comportamento adattivo-II
Lasso di tempo: Fine del trattamento a 4 anni dopo il trattamento
Verrà utilizzato un t-test campione sulla variazione del punteggio per esaminare se vi è un declino significativo della funzione neurocognitiva dalla fine dell'induzione a 2 anni di interruzione della terapia. Verranno utilizzati anche modelli misti lineari che utilizzano i punteggi di tutti i punti temporali come risultato per stimare la variazione dei punteggi tra i punti temporali con aggiustamento per la correlazione all'interno del paziente del punteggio per effetti casuali per i singoli pazienti.
Fine del trattamento a 4 anni dopo il trattamento
Cambiamento nel tempo del funzionamento psicosociale riferito dai genitori
Lasso di tempo: Fine del trattamento a 4 anni senza terapia
Funzionamento psicosociale nel tempo come definito dai cali sui punteggi Anxiety, Depression, and Social Skills del Behaviour Assessment System for Children-Second Edition (BASC-2) e sui punteggi Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Total and Physical Health.
Fine del trattamento a 4 anni senza terapia
Cambiamento della qualità della vita (QOL) riferita dai genitori nel tempo
Lasso di tempo: Fine del trattamento a 4 anni
QOL nel tempo definita come diminuzione dei punteggi BASC-2 di ansia, depressione e abilità sociali e dei punteggi PedsQL Total e Physical Health.
Fine del trattamento a 4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Oncology Group

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Matthew A Kutny, Children's Oncology Group

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 luglio 2015

Completamento primario (Effettivo)

31 ottobre 2020

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 gennaio 2015

Primo Inserito (Stimato)

15 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAML1331 (Altro identificatore: CTEP)
  • U10CA180886 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • NCI-2014-02266 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PAAML1331_A01PAMDREVW0

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

È possibile richiedere dati selezionati a livello di singolo paziente da questo studio all'archivio dati NCTN/NCORP

Dati/documenti di studio

  1. Set di dati del singolo partecipante
    Commenti informativi: Dati disponibili: i dati selezionati a livello di singolo paziente di questo studio possono essere richiesti all'archivio dati NCTN/NCORP

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Leucemia promielocitica acuta con t(15;17)(q24.1;q21.2); PML-RARA

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