Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tretinoin og arsentrioxid til behandling af patienter med ubehandlet akut promyelocytisk leukæmi

4. februar 2026 opdateret af: Children's Oncology Group

Et fase III-studie for patienter med nyligt diagnosticeret akut promyelocytisk leukæmi (APL) ved brug af arsentrioxid og all-trans retinsyre

Dette fase III forsøg undersøger tretinoin og arsentrioxid til behandling af patienter med nyligt diagnosticeret akut promyelocytisk leukæmi. Standardbehandling for akut promyelocytisk leukæmi involverer høje doser af en almindelig klasse af kemoterapimidler kaldet antracykliner, som er kendt for at forårsage langsigtede bivirkninger, især for hjertet. Tretinoin kan stoppe væksten af ​​kræftceller ved at blokere nogle af de enzymer, der er nødvendige for cellevækst. Arsentrioxid kan stoppe væksten af ​​kræftceller ved enten at dræbe cellerne, ved at stoppe dem i at dele sig eller ved at stoppe dem i at sprede sig. Fuldstændig fjernelse eller reduktion af mængden af ​​antracyklin kemoterapi og indgivelse af tretinoin sammen med arsentrioxid kan være en effektiv behandling af akut promyelocytisk leukæmi og kan reducere nogle af de langsigtede bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. At eliminere eksponering for konventionel kemoterapi (inklusive antracykliner) for patienter med standardrisiko for akut promyelocytisk leukæmi (APL) ved brug af arsentrioxid (ATO) og all-trans retinoinsyre (ATRA) (tretinoin) baseret terapi, samtidig med at der opnås en event free survival (EFS), der ikke er ringere sammenlignet med historiske kontroller.

II. At reducere eksponeringen for konventionel kemoterapi, og især antracyklineksponering, signifikant for patienter med højrisiko APL ved brug af ATO- og ATRA-baseret terapi, samtidig med at der opnås en hændelsesfri overlevelse, der ikke er ringere sammenlignet med historiske kontroller.

UNDERSØGENDE MÅL:

I. At analysere den kliniske effekt af FMS-lignende tyrosinkinase 3 (FLT3) mutationer i pædiatrisk APL.

II. At korrelere kliniske resultater med kinetikken for reduktion i promyelocytisk leukæmi (PML)/retinsyrereceptor alfa (RARalpha) transkriptniveau ved kvantitativ realtids (RT)-polymerasekædereaktion (PCR) (RQ-PCR) i knoglemarv og perifer blodprøver fra diagnose til tidspunkter under behandlingen.

III. Til at overvåge forekomsten af ​​koagulopati-komplikationer ved at bruge standardiseret konventionel støttende behandling og korrelere med et batteri af koagulationstest.

IV. At evaluere de neurokognitive resultater af patienter behandlet på denne protokol ved hjælp af patientudfyldte, præstationsbaserede målinger af neuropsykologisk funktion og forældrespørgeskemarapport.

OMRIDS:

INDUKTIONSTERAPI: Patienter med standard- og højrisiko-APL får tretinoin oralt (PO) to gange dagligt (BID) og arsentrioxid intravenøst ​​(IV) over 2-4 timer på dag 1-28. Højrisiko APL-patienter modtager også dexamethason PO eller IV BID på dag 1-14 og idarubicin IV over 15 minutter på dag 1, 3, 5 og 7. Patienter, der opnår hæmatologisk fuldstændig remission (hCR)/hæmatologisk fuldstændig remission med ufuldstændig genopretning af blodtal (hCRi) kan gå videre til konsolideringsterapi. Patienter, der ikke opnår hCR/hCRi, kan fortsætte behandlingen med tretinoin og arsentrioxid i op til 70 dage.

KONSOLIDERINGSTERAPI: Patienter modtager tretinoin PO BID på dag 1-14 og 29-42 og arsentrioxid IV over 2-4 timer på dag 1-5, 8-12, 15-19 og 22-26. Behandlingen gentages hver 56. dag i op til 3 forløb i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienterne modtager derefter tretinoin PO BID på dag 1-14 og arsentrioxid IV over 2-4 timer på dag 1-5, 8-12, 15-19 og 22-26.

MINIMAL RESIDUAL SYGDOM (MRD) KONSOLIDATIONSTERAPI: Patienter, der har APL i knoglemarven efter 2 forløb med konsolideringsterapi, modtager MRD-konsolideringsterapi, før de fortsætter på konsolideringsforløb 3. Patienterne får cytarabin IV over 1-3 timer hver 12. time på dag 1 -4; mitoxantronhydrochlorid IV over 15-30 minutter på dag 3-6; og tretinoin PO BID på dag 1-14. Hvis der ikke er nogen APL-celler i knoglemarven efter afslutning af MRD-konsolideringsterapi, fortsætter patienterne til konsolideringsforløb 3.

Efter afsluttet undersøgelsesbehandling følges patienterne månedligt i 12 måneder, hver 3. måned i 36 måneder, hver 6. måned i 48 måneder og derefter årligt i 2 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

158

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Australien, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women's and Children's Hospital-Adelaide
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth, Western Australia, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forenede Stater, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forenede Stater, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Forenede Stater, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Forenede Stater, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Oak Lawn, Illinois, Forenede Stater, 60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge, Illinois, Forenede Stater, 60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
    • Maine
      • Bangor, Maine, Forenede Stater, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01199
        • Baystate Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Forenede Stater, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Forenede Stater, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forenede Stater, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Forenede Stater, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Forenede Stater, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forenede Stater, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Forenede Stater, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Roanoke, Virginia, Forenede Stater, 24014
        • Carilion Children's
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forenede Stater, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield, Wisconsin, Forenede Stater, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Puerto Rico
      • Caguas, Puerto Rico, 00726
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter skal være nydiagnosticeret med en klinisk diagnose APL (initielt ved morfologi af knoglemarv eller perifert blod)

    • Knoglemarv er meget foretrukket, men i tilfælde, hvor marv ikke kan opnås ved diagnose, vil perifert blod blive accepteret
  • Hvis RQ-PCR-resultaterne er kendte på tidspunktet for studietilmelding, skal patienten demonstrere PML-RARalpha-transkriptet ved RQ-PCR for at være kvalificeret
  • BEMÆRK: En lumbalpunktur er ikke påkrævet for at blive tilmeldt undersøgelse, og lumbalpunktur anbefales heller ikke på diagnosetidspunktet; hvis diagnosen APL er kendt eller mistænkt, bør diagnostiske lumbale punkturer hos patienter med neurologiske symptomer udsættes, indtil eventuel koagulopati er korrigeret; hvis der er mistanke om eller påvist sygdom i centralnervesystemet (CNS), bør en computertomografi (CT) eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) overvejes for at udelukke muligheden for et associeret chlorom; hvis CNS-sygdom er dokumenteret, er patienterne stadig kvalificerede og vil modtage protokolstyret intratekale behandlinger
  • Patienter kan modtage op til et maksimum på 5 dages forbehandling med ATRA før administration af protokolbehandling
  • Behandling med hydroxyurinstof, kortikosteroider (en hvilken som helst vej) og intrathekal cytarabin før påbegyndelse af protokolstyret behandling er tilladt; det skal dog bemærkes, at lumbalpunktur og intratekal terapi ved indledende diagnose af APL ikke anbefales
  • Alle patienter og/eller deres forældre eller værger skal underskrive et skriftligt informeret samtykke
  • Alle institutionelle krav, Food and Drug Administration (FDA) og National Cancer Institute (NCI) krav til humane undersøgelser skal være opfyldt

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med sekundær APL er udelukket; dette omfatter alle patienter med APL, der kan være et resultat af tidligere behandling (kemoterapi eller stråling)
  • Patienter med isoleret myeloid sarkom (myeloblastom, chlorom, herunder leukæmi cutis), men uden tegn på APL ved knoglemarv eller perifer blodmorfologi er udelukket
  • Patienter med en allerede eksisterende diagnose af et forlænget QT-syndrom (selv om korrigeret QT-interval [QTc] er normalt på tidspunktet for APL-diagnose) er udelukket
  • Patienter med en baseline QTc på > 450 msek er udelukket; Bazetts formel skal bruges til måling af det korrigerede QT-interval: QT-intervallet (msec) divideret med kvadratroden af ​​RR-intervallet (msec)
  • Patienter med en anamnese eller tilstedeværelse af signifikant ventrikulær eller atriel takyarytmi er udelukket
  • Patienter med højre grenblok plus venstre anterior hemiblok, bifascikulær blok er udelukket
  • Patienter med serumkreatinin > 3,0 mg/dL og patienter i aktiv dialyse for nyreinsufficiens er udelukket
  • Patienter, der har modtaget behandling med enhver anden cytotoksisk kemoterapi før påbegyndelse af protokolbehandling (ud over tilladt i ovenstående kriterier) er udelukket
  • Kvindelige patienter, der er gravide, er udelukket; patienter bør ikke være gravide eller planlægge at blive gravide, mens de er i behandling; en graviditetstest forud for tilmelding er påkrævet for kvindelige patienter i den fødedygtige alder
  • Ammende kvinder, der planlægger at amme deres spædbørn, er udelukket
  • Seksuelt aktive patienter med reproduktionspotentiale, som ikke har accepteret at være afholdende eller bruge 2 former for effektiv prævention under behandlingen gennem 1 måneds pause, er udelukket

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (tretinoin, arsentrioxid, kemoterapi)
Se detaljeret beskrivelse
Andet: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative undersøgelser
Andet: Livskvalitetsvurdering
Hjælpestudier
Andre navne:
  • Livskvalitetsvurdering
Andet: Spørgeskemaadministration
Hjælpestudier
Medicin: Cytarabin
Givet IV
Andre navne:
  • Β-Cytosin arabinosid
  • 1-β-D-Arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-β-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 1-Beta-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-Beta-D-arabinofuranosylcytosin
  • 1β-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1-beta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1P-D-arabinofuranosyl-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-celle
  • Arabine
  • Arabinofuranosylcytosin
  • Arabinosylcytosin
  • Aracytidin
  • Aracytin
  • Beta-Cytosin Arabinoside
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosin Arabinoside
  • Cytosin-β-arabinosid
  • Cytosin-beta-arabinosid
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabin PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
Medicin: Dexamethason
Givet PO eller IV
Andre navne:
  • Dekadron
  • Hemady
  • Aacideksamen
  • Adexone
  • Aknichthol Dexa
  • Alba-Dex
  • Alin
  • Alin Depot
  • Alin Oftalmico
  • Amplidermis
  • Anemul mono
  • Auricularum
  • Auxiloson
  • Baycadron
  • Baycuten
  • Baycuten N
  • Cortidexason
  • Cortisumman
  • Decacort
  • Decadrol
  • Decadron DP
  • Decalix
  • Decameth
  • Decason R.p.
  • Dectancyl
  • Dekacort
  • Deltafluoren
  • Deronil
  • Desamethason
  • Desameton
  • Dexa-Mamallet
  • Dexa-næsehorn
  • Dexa-Scheroson
  • Dexa-sinus
  • Dexacortal
  • Dexacortin
  • Dexafarma
  • Dexafluoren
  • Dexalocal
  • Dexamecortin
  • Dexameth
  • Dexamethason Intensol
  • Dexamethasonum
  • Dexamonozon
  • Dexapos
  • Dexinoral
  • Dexone
  • Dinormon
  • Dxevo
  • Fluorodelta
  • Fortecortin
  • Gammacorten
  • Hexadecadrol
  • Hexadrol
  • Lokalison-F
  • Loverine
  • Methylfluorprednisolon
  • Millicorten
  • Mymethason
  • Orgadrone
  • Spersadex
  • TaperDex
  • Visumetazon
  • ZoDex
  • LenaDex
Medicin: Mitoxantronhydrochlorid
Givet IV
Andre navne:
  • CL 232315
  • DHAD
  • DHAQ
  • Dihydroxyantracendion dihydrochlorid
  • Mitoxantron dihydrochlorid
  • Mitoxantroni Hydrochloridum
  • Mitozantronhydrochlorid
  • Mitroxon
  • Neotalem
  • Novantrone
  • Onkotrone
  • Pralifan
Medicin: Arsen trioxid
Givet IV
Andre navne:
  • ATO
  • Arsen (III) Oxid
  • Arsen Sesquioxid
  • Arsensyreanhydrid
  • Trisenox
  • Arsensyre
  • Arsenoxid
  • Hvid arsenik
Medicin: Idarubicin
Givet IV
Andre navne:
  • 4-Demethoxydaunomycin
  • 4-DMDR
  • 4-Demethoxydaunorubicin
Medicin: Tretinoin
Givet PO
Andre navne:
  • Vesanoid
  • ATRA
  • Renova
  • Retin-A
  • Airol
  • Avita
  • Stieva-A
  • 2,4,6,8-nonatetraensyre, 3,7-dimethyl-9-(2,6,6-trimethyl-1-cyclohexen-1-yl)-, (alt-E)-
  • Aberel
  • Aknoten
  • alt trans-retinsyre
  • All-trans Retinoic Acid
  • All-trans vitamin A-syre
  • all-trans-retinsyre
  • all-trans-vitamin A-syre
  • beta-retinsyre
  • Cordes Vas
  • Dermairol
  • Epi-Aberel
  • Eudyna
  • Retin-A MICRO
  • Retin-A-Micro
  • Retinsyre
  • Retisol-A
  • Ro 5488
  • Stieva-A Forte
  • Transretinsyre
  • Trans A-vitaminsyre
  • trans-retinsyre
  • Tretinoinum
  • Vitamin A syre
  • Vitamin A-syre, trans-
  • Vitinoin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hændelsesfri overlevelse (EFS) hos patienter med standardrisiko for akut promyelocytisk leukæmi (APL)
Tidsramme: Op til 24 måneder
EFS er defineret som tiden fra undersøgelse til manglende opnåelse af hæmatologisk komplet respons (CR) før påbegyndelse af konsolidering, persistens af molekylær positiv sygdom efter minimal residual disease (MRD) positivt konsolideringsforløb, tilbagefald (molekylært, morfologisk eller ekstramedullært), eller død. Kaplan-Meier-metoden vil blive brugt til at estimere 2-årig EFS sammen med 90 % log-minus-log transformerede konfidensgrænser.
Op til 24 måneder
EFS hos APL-patienter med høj risiko
Tidsramme: Op til 24 måneder
EFS er defineret som tiden fra undersøgelse til manglende opnåelse af hæmatologisk CR før påbegyndelse af konsolidering, persistens af molekylær positiv sygdom efter MRD positivt konsolideringsforløb, tilbagefald (molekylært, morfologisk eller ekstramedullært) eller død. Kaplan-Meier-metoden vil blive brugt til at estimere 2-årig EFS sammen med 90 % log-minus-log transformerede konfidensgrænser.
Op til 24 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Induktionsdødsrate for patienter med FLT3-mutationer og vildtype-FLT3
Tidsramme: Op til 70 dage
En Fishers eksakte test vil blive brugt til at sammenligne induktionsdødsraten for patienter med FLT3-mutationer med patienter med vildtype FLT3.
Op til 70 dage
Sygdomsfri overlevelse (DFS)
Tidsramme: Op til 70 dage
For patienter i remission ved slutningen af ​​induktionen, vil log-rank testen blive brugt til at teste for forskelle i DFS for dem med end of induction real-time kvantitativ polymerase kædereaktion (RQ-PCR) på < 1 normaliseret kopiantal (NCN) ) sammenlignet med dem med end of Induction RQ-PCR >= 1 NCN.
Op til 70 dage
Forekomst af alvorlige tidlige koagulopatihændelser, defineret som grad 3 eller højere blødning eller trombose
Tidsramme: Op til 29 dages induktionsbehandling
Vil beregne International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) score for spredt intravaskulær koagulation (DIC) og sammenligne sensitiviteten og specificiteten af ​​ISTH med den for trombomodulin ved hjælp af McNemars test for parrede data. For at forbedre den forudsigelige evne til ISTH DIC-scoren, vil man bruge en trinvis kombination af biomarkører. Receiver operation characteristic (ROC) kurve vil blive brugt til at vurdere nøjagtigheden i forudsigelse af blødningshændelser under induktion, og områderne under ROC kurven vil blive sammenlignet.
Op til 29 dages induktionsbehandling
Ændring i CogState-score, defineret som et fald på 5 enheder i gennemsnitsscore efter 2 års pause fra terapien
Tidsramme: Slut på induktion op til 2 år efter behandling
Faktiske CogState-score for hvert domæne på hvert tidspunkt vil blive opsummeret og undersøgt ved hjælp af beskrivende statistikker og scatterplot. Ændring i score for et domæne fra slutningen af ​​induktion vil blive beregnet og opsummeret af beskrivende statistik. Den gennemsnitlige ændring af score fra slutningen af ​​induktion til et senere tidspunkt vil blive estimeret med dets 95 % konfidensinterval. Lineære blandede modeller, der bruger score fra alle tidspunkter som resultat, vil også blive brugt til at estimere ændringen i score mellem tidspunkter med justering for intern patientkorrelation af scoren ved tilfældige effekter for individuelle patienter.
Slut på induktion op til 2 år efter behandling
Ændring i forældrerapporteret ledelsesfunktion over tid, defineret som et fald på 5 enheder i gennemsnitsscore tilsyneladende ved 2 års pause
Tidsramme: Slut på induktion op til 2 år efter behandling
Målt ved Behavioural Regulation, Working Memory og Metacognition Indices of Behavior Rating Inventory of Executive Function. Ændring i score for et domæne fra slutningen af ​​induktion vil blive beregnet og opsummeret af beskrivende statistik. Den gennemsnitlige ændring af score fra slutningen af ​​induktion til et senere tidspunkt vil blive estimeret med dets 95 % konfidensinterval. Lineære blandede modeller, der bruger score fra alle tidspunkter som resultat, vil blive brugt til at estimere ændringer i score mellem tidspunkter med justering for patientens korrelation af scoren ved tilfældige effekter for individuelle patienter.
Slut på induktion op til 2 år efter behandling
Ændring i intellektuel funktion, defineret af fald på Wechsler-afledte estimerede intelligenskvotient og behandlingshastighedsscore
Tidsramme: Afslutning af behandling til 4 år efter behandling
En prøve t-test på ændringen af ​​score vil blive brugt til at undersøge, om der er signifikant fald i neurokognitiv funktion fra slutningen af ​​induktion til 2 års pause. Lineære blandede modeller, der bruger score fra alle tidspunkter som resultat, vil også blive brugt til at estimere ændringen i score mellem tidspunkter med justering for intern patientkorrelation af scoren ved tilfældige effekter for individuelle patienter.
Afslutning af behandling til 4 år efter behandling
Ændring i hukommelsesfunktion, defineret af fald på børnehukommelsesskalaen Ansigter og historier Hukommelsesresultater
Tidsramme: Afslutning af behandling til 4 år efter behandling
En prøve t-test på ændringen af ​​score vil blive brugt til at undersøge, om der er signifikant fald i neurokognitiv funktion fra slutningen af ​​induktion til 2 års pause. Lineære blandede modeller, der bruger score fra alle tidspunkter som resultat, vil også blive brugt til at estimere ændringen i score mellem tidspunkter med justering for intern patientkorrelation af scoren ved tilfældige effekter for individuelle patienter.
Afslutning af behandling til 4 år efter behandling
Ændring i verbal læringsfunktion, defineret ved fald på California Verbal Learning Test Total Score
Tidsramme: Afslutning af behandling til 4 år efter behandling
En prøve t-test på ændringen af ​​score vil blive brugt til at undersøge, om der er signifikant fald i neurokognitiv funktion fra slutningen af ​​induktion til 2 års pause. Lineære blandede modeller, der bruger score fra alle tidspunkter som resultat, vil også blive brugt til at estimere ændringen i score mellem tidspunkter med justering for intern patientkorrelation af scoren ved tilfældige effekter for individuelle patienter.
Afslutning af behandling til 4 år efter behandling
Ændring i adaptiv funktion, defineret af fald på det adaptive adfærdsvurderingssystem-II Generel adaptiv adfærd sammensat score
Tidsramme: Afslutning af behandling til 4 år efter behandling
En prøve t-test på ændringen af ​​score vil blive brugt til at undersøge, om der er signifikant fald i neurokognitiv funktion fra slutningen af ​​induktion til 2 års pause. Lineære blandede modeller, der bruger score fra alle tidspunkter som resultat, vil også blive brugt til at estimere ændringen i score mellem tidspunkter med justering for intern patientkorrelation af scoren ved tilfældige effekter for individuelle patienter.
Afslutning af behandling til 4 år efter behandling
Ændring i forældrerapporteret psykosocial funktion over tid
Tidsramme: Afslutning af behandlingen til 4 års pause
Psykosocial funktion over tid som defineret af fald i Behavior Assessment System for Children-Second Edition (BASC-2) scores for angst, depression og sociale færdigheder og Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Total og Physical Health scores.
Afslutning af behandlingen til 4 års pause
Ændring i forældrerapporteret livskvalitet (QOL) over tid
Tidsramme: Behandlingsslut til 4 år
QOL over tid som defineret som fald i BASC-2-scorerne for angst, depression og sociale færdigheder og PedsQL Total og Physical Health-scorerne.
Behandlingsslut til 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Matthew A Kutny, Children's Oncology Group

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. oktober 2020

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. januar 2015

Først opslået (Anslået)

15. januar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAML1331 (Anden identifikator: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • NCI-2014-02266 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PAAML1331_A01PAMDREVW0

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Vælg individuelle data på patientniveau fra dette forsøg kan rekvireres fra NCTN/NCORP Data Archive

Studiedata/dokumenter

  1. Individuelt deltagerdatasæt
    Oplysningskommentarer: Tilgængelige data: Vælg individuelle data på patientniveau fra dette forsøg kan rekvireres fra NCTN/NCORP Data Archive

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Akut promyelocytisk leukæmi med t(15;17)(q24.1;q21.2); PML-RARA

Kliniske forsøg med Laboratoriebiomarkøranalyse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner