Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Tretinoin a oxid arsenitý v léčbě pacientů s neléčenou akutní promyelocytární leukémií

4. února 2026 aktualizováno: Children's Oncology Group

Studie fáze III pro pacienty s nově diagnostikovanou akutní promyelocytární leukémií (APL) s použitím oxidu arzenitého a kyseliny all-transretinové

Tato studie fáze III studuje tretinoin a oxid arsenitý při léčbě pacientů s nově diagnostikovanou akutní promyelocytární leukémií. Standardní léčba akutní promyelocytární leukémie zahrnuje vysoké dávky běžné třídy chemoterapeutických léků nazývaných antracykliny, o kterých je známo, že způsobují dlouhodobé vedlejší účinky, zejména na srdce. Tretinoin může zastavit růst rakovinných buněk blokováním některých enzymů potřebných pro růst buněk. Oxid arsenitý může zastavit růst rakovinných buněk tím, že je zabije, zabrání jim v dělení nebo zabrání jejich šíření. Úplné odstranění nebo snížení množství antracyklinové chemoterapie a podávání tretinoinu spolu s oxidem arsenitým může být účinnou léčbou akutní promyelocytární leukémie a může snížit některé dlouhodobé vedlejší účinky.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍLE:

I. Eliminovat expozici konvenční chemoterapii (včetně antracyklinů) u pacientů se standardním rizikem akutní promyelocytární leukémie (APL) pomocí léčby na bázi oxidu arzenitého (ATO) a kyseliny all-trans retinové (ATRA) (tretinoin) při dosažení přežití bez příznaků (EFS), které není horší ve srovnání s historickými kontrolami.

II. Významně snížit expozici konvenční chemoterapii, a zejména expozici antracyklinům, u pacientů s vysokým rizikem APL, pomocí terapie založené na ATO a ATRA a zároveň dosáhnout přežití bez příhody, které není horší ve srovnání s historickými kontrolami.

PRŮZKUMNÉ CÍLE:

I. Analyzovat klinický dopad mutací FMS-podobné tyrozinkinázy 3 (FLT3) v pediatrické APL.

II. Korelovat klinické výsledky s kinetikou snížení hladiny promyelocytární leukémie (PML)/receptoru alfa kyseliny retinové (RARalfa) pomocí kvantitativní (RT)-polymerázové řetězové reakce (PCR) (RQ-PCR) v kostní dřeni a periferii krevní vzorky od diagnózy po časové body během terapie.

III. Sledovat výskyt komplikací koagulopatie s využitím standardizované konvenční podpůrné péče a korelovat s baterií koagulačních testů.

IV. Vyhodnotit neurokognitivní výsledky pacientů léčených tímto protokolem pomocí pacientem vyplněných, na výkonu založených měření neuropsychologické funkce a rodičovské dotazníkové zprávy.

OBRYS:

INDUKČNÍ TERAPIE: Pacienti se standardní a vysoce rizikovou APL dostávají tretinoin perorálně (PO) dvakrát denně (BID) a oxid arsenitý intravenózně (IV) po dobu 2-4 hodin ve dnech 1-28. Pacienti s vysokým rizikem APL také dostávají dexamethason PO nebo IV BID ve dnech 1-14 a idarubicin IV po dobu 15 minut ve dnech 1, 3, 5 a 7. Pacienti dosahující hematologické kompletní remise (hCR)/hematologické kompletní remise s neúplným obnovením krevního obrazu (hCRi) může přejít na konsolidační terapii. Pacienti, kteří nedosáhnou hCR/hCRi, mohou pokračovat v léčbě tretinoinem a oxidem arsenitým po dobu až 70 dnů.

KONSOLIDAČNÍ TERAPIE: Pacienti dostávají tretinoin PO BID ve dnech 1-14 a 29-42 a oxid arsenitý IV po dobu 2-4 hodin ve dnech 1-5, 8-12, 15-19 a 22-26. Léčba se opakuje každých 56 dní až ve 3 cyklech v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti pak dostávají tretinoin PO BID ve dnech 1-14 a oxid arsenitý IV během 2-4 hodin ve dnech 1-5, 8-12, 15-19 a 22-26.

KONSOLIDAČNÍ TERAPIE MINIMÁLNÍHO REZIDUÁLNÍHO ONEMOCNĚNÍ (MRD): Pacienti, kteří mají APL v kostní dřeni po 2 cyklech konsolidační terapie, dostávají konsolidační terapii MRD před pokračováním v konsolidační kúře 3. Pacienti dostávají cytarabin IV po dobu 1-3 hodin každých 12 hodin ve dnech 1 -4; mitoxantron hydrochlorid IV během 15-30 minut ve dnech 3-6; a tretinoin PO BID ve dnech 1-14. Pokud po ukončení konsolidační terapie MRD nejsou v kostní dřeni žádné APL buňky, pacienti pokračují v konsolidačním kurzu 3.

Po ukončení studijní léčby jsou pacienti sledováni měsíčně po dobu 12 měsíců, každé 3 měsíce po dobu 36 měsíců, každých 6 měsíců po dobu 48 měsíců a poté každoročně po dobu 2 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

158

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Austrálie, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrálie, 5006
        • Women's and Children's Hospital-Adelaide
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Portoriko
      • Caguas, Portoriko, 00726
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
      • San Juan, Portoriko, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Portoriko, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Spojené státy, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Spojené státy, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Spojené státy, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Spojené státy, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Spojené státy, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Spojené státy, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Oak Lawn, Illinois, Spojené státy, 60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge, Illinois, Spojené státy, 60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
    • Maine
      • Bangor, Maine, Spojené státy, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Springfield, Massachusetts, Spojené státy, 01199
        • Baystate Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Spojené státy, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Spojené státy, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Spojené státy, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Spojené státy, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Roanoke, Virginia, Spojené státy, 24014
        • Carilion Children's
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Spojené státy, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield, Wisconsin, Spojené státy, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti musí být nově diagnostikováni s klinickou diagnózou APL (zpočátku podle morfologie kostní dřeně nebo periferní krve)

    • Kostní dřeň je vysoce preferována, ale v případech, kdy dřeň nelze získat při diagnóze, bude přijata periferní krev
  • Pokud jsou výsledky RQ-PCR známy v době zařazení do studie, musí pacient prokázat transkript PML-RARalpha pomocí RQ-PCR, aby byl způsobilý
  • POZNÁMKA: Pro zařazení do studie není vyžadována lumbální punkce, ani se lumbální punkce nedoporučují v době diagnózy; je-li diagnóza APL známa nebo je-li podezření na ni, diagnostické lumbální punkce u pacientů s neurologickými příznaky by měly být odloženy, dokud nedojde k úpravě jakékoli koagulopatie; pokud je podezření nebo je prokázáno onemocnění centrálního nervového systému (CNS), je třeba zvážit počítačovou tomografii (CT) nebo magnetickou rezonanci (MRI), aby se vyloučila možnost souvisejícího chloromu; pokud je zdokumentováno onemocnění CNS, pacienti jsou stále způsobilí a budou dostávat intratekální léčbu řízenou protokolem
  • Pacienti mohou dostat maximálně 5 dní předléčby ATRA před podáním protokolární terapie
  • Léčba hydroxyureou, kortikosteroidy (jakýmkoli způsobem) a intratekálním cytarabinem před zahájením protokolem řízené terapie je povolena; je však třeba poznamenat, že lumbální punkce a intratekální terapie při počáteční diagnóze APL se nedoporučuje
  • Všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí podepsat písemný informovaný souhlas
  • Musí být splněny všechny požadavky institucí, Food and Drug Administration (FDA) a National Cancer Institute (NCI) pro studie na lidech

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti se sekundární APL jsou vyloučeni; to zahrnuje všechny pacienty s APL, které mohly být důsledkem předchozí léčby (chemoterapie nebo ozařování)
  • Pacienti s izolovaným myeloidním sarkomem (myeloblastom, chloroma, včetně leukemia cutis), ale bez průkazu APL kostní dření nebo morfologií periferní krve, jsou vyloučeni
  • Pacienti s již existující diagnózou syndromu prodlouženého QT intervalu (i když je korigovaný QT interval [QTc] normální v době diagnózy APL) jsou vyloučeni
  • Pacienti s výchozí hodnotou QTc > 450 ms jsou vyloučeni; Pro měření korigovaného intervalu QT se použije Bazettův vzorec: interval QT (ms) dělený druhou odmocninou intervalu RR (ms)
  • Pacienti s anamnézou nebo přítomností významné ventrikulární nebo síňové tachyarytmie jsou vyloučeni
  • Pacienti s blokádou pravého raménka plus levý přední hemiblok, bifascikulární blokáda jsou vyloučeni
  • Pacienti se sérovým kreatininem > 3,0 mg/dl a pacienti na aktivní dialýze pro renální dysfunkci jsou vyloučeni
  • Pacienti, kteří byli před zahájením protokolární terapie léčeni jakoukoli jinou cytotoxickou chemoterapií (jinou než povolenou ve výše uvedených kritériích), jsou vyloučeni
  • Ženy, které jsou těhotné, jsou vyloučeny; pacientky by neměly být těhotné nebo plánovat těhotenství během léčby; U pacientek ve fertilním věku je před zařazením vyžadován těhotenský test
  • Kojící ženy, které plánují kojit své děti, jsou vyloučeny
  • Sexuálně aktivní pacienti s reprodukčním potenciálem, kteří nesouhlasili s abstinencí nebo s užíváním 2 forem účinné antikoncepce během léčby po dobu 1 měsíce bez léčby, jsou vyloučeni

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba (tretinoin, oxid arsenitý, chemoterapie)
Viz Podrobný popis
Jiný: Laboratorní analýza biomarkerů
Korelační studie
Jiný: Hodnocení kvality života
Pomocná studia
Ostatní jména:
  • Hodnocení kvality života
Jiný: Administrace dotazníku
Pomocná studia
Lék: Cytarabin
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • P-cytosinarabinosid
  • 1-p-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-p-D-arabinofuranosylcytosin
  • 1-Beta-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-Beta-D-arabinofuranosylcytosin
  • Lp-D-arabinofuranosylcytosin
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1-beta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-lp-D-arabinofuranosyl-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-buňka
  • Arabine
  • Arabinofuranosylcytosin
  • Arabinosylcytosin
  • Aracytidin
  • Aracytin
  • Beta-cytosin arabinosid
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosin arabinosid
  • Cytosin-beta-arabinosid
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabin PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
Lék: Dexamethason
Daný PO nebo IV
Ostatní jména:
  • Decadron
  • Hemady
  • Aacidexam
  • Adexon
  • Aknichthol Dexa
  • Alba-Dex
  • Alin
  • Alin Depot
  • Alin Oftalmico
  • Amplidermis
  • Anemul mono
  • Auricularum
  • Auxiloson
  • Baycadron
  • Baycuten
  • Baycuten N
  • Cortidexason
  • Cortisumman
  • Dekakort
  • Decadrol
  • Decadron DP
  • Decalix
  • Dekameth
  • Decasone R.p.
  • Dectancyl
  • Dekacort
  • Deltafluoren
  • Deronil
  • Desamethason
  • Desameton
  • Dexa-Mamallet
  • Dexa-Rhinosan
  • Dexa-Scheroson
  • Dexa-sine
  • Dexacortal
  • Dexacortin
  • Dexafarma
  • Dexafluoren
  • Dexalocal
  • Dexamecortin
  • Dexameth
  • Dexamethason Intensol
  • Dexamethasonum
  • Dexamonozon
  • Dexapos
  • Dexinoral
  • Dexone
  • Dinormon
  • Dxevo
  • Fluorodelta
  • Fortecortin
  • Gammacorten
  • Hexadecadrol
  • Hexadrol
  • Lokalison-F
  • Loverine
  • Methylfluorprednisolon
  • Millicorten
  • Mymethason
  • Orgadron
  • Spersadex
  • TaperDex
  • Visumetazon
  • ZoDex
  • LenaDex
Lék: Mitoxantron hydrochlorid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • CL 232315
  • DHAD
  • DHAQ
  • Dihydroxyanthracendion dihydrochlorid
  • Mitoxantron dihydrochlorid
  • Mitoxantroni hydrochloridum
  • Mitozantron hydrochlorid
  • Mitroxon
  • Neotalem
  • Novantrone
  • Onkotrone
  • Pralifan
Lék: Oxid arsenitý
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • ATO
  • Oxid arsenitý
  • Seskvioxid arsenitý
  • Anhydrid kyseliny arsenité
  • Trisenox
  • Kyselina arsenová
  • Bílý arsen
Lék: Idarubicin
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • 4-demethoxydaunomycin
  • 4-DMDR
  • 4-demethoxydaunorubicin
Lék: Tretinoin
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • Vesanoid
  • ATRA
  • Renova
  • Sítnice
  • Airol
  • Avita
  • Stieva-A
  • Kyselina 2,4,6,8-nonatetraenová, 3,7-dimethyl-9-(2,6,6-trimethyl-1-cyklohexen-1-yl)-, (all-E)-
  • Aberel
  • Aknoten
  • všechny kyseliny trans-retinové
  • All-trans retinová kyselina
  • All-trans vitamín A kyselina
  • kyselina all-trans-retinová
  • kyselina all-trans-vitamín A
  • kyselina beta-retinová
  • Cordes Vas
  • Dermairol
  • Epi-Aberel
  • Eudyna
  • Retin-A MICRO
  • Retin-A-Micro
  • Kyselina retinová
  • Retisol-A
  • Ro 5488
  • Stieva-A Forte
  • Kyselina transretinová
  • Kyselina transvitamín A
  • kyselina trans-retinová
  • Tretinoinum
  • Kyselina vitaminu A
  • Kyselina vitaminu A, all-trans-
  • Vitinoin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez událostí (EFS) u pacientů s akutní promyelocytární leukémií (APL) se standardním rizikem
Časové okno: Až 24 měsíců
EFS je definována jako doba od zahájení studie do selhání dosažení hematologické kompletní odpovědi (CR) před začátkem konsolidace, přetrvávání molekulárně pozitivního onemocnění po pozitivním konsolidačním průběhu s minimální reziduální chorobou (MRD), relaps (molekulární, morfologický nebo extramedulární), nebo smrt. K odhadu 2letého EFS bude použita Kaplan-Meierova metoda spolu s 90% log-minus-log transformovanými limity spolehlivosti.
Až 24 měsíců
EFS u vysoce rizikových pacientů s APL
Časové okno: Až 24 měsíců
EFS je definována jako doba od zahájení studie do selhání dosažení hematologické CR před začátkem konsolidace, přetrvávání molekulárně pozitivního onemocnění po MRD pozitivním konsolidačním průběhu, relaps (molekulární, morfologický nebo extramedulární) nebo smrt. K odhadu 2letého EFS bude použita Kaplan-Meierova metoda spolu s 90% log-minus-log transformovanými limity spolehlivosti.
Až 24 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Indukční úmrtnost u pacientů s mutacemi FLT3 a divokým typem FLT3
Časové okno: Až 70 dní
Fisherův exaktní test bude použit k porovnání indukční úmrtnosti u pacientů s mutacemi FLT3 s pacienty s divokým typem FLT3.
Až 70 dní
Přežití bez onemocnění (DFS)
Časové okno: Až 70 dní
U pacientů v remisi na konci indukce bude log-rank test použit k testování rozdílů v DFS u pacientů s kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí v reálném čase (RQ-PCR) na konci indukce < 1 normalizovaný počet kopií (NCN ) ve srovnání s těmi s koncem indukce RQ-PCR >= 1 NCN.
Až 70 dní
Výskyt závažných časných příhod koagulopatie, definovaných jako krvácení nebo trombóza stupně 3 nebo vyšší
Časové okno: Až 29 dní indukční terapie
Vypočítá skóre diseminované intravaskulární koagulace (DIC) Mezinárodní společnosti pro trombózu a hemostázu (ISTH) a porovná senzitivitu a specificitu ISTH s trombomodulinem pomocí McNemarova testu pro párová data. Pro zlepšení prediktivní schopnosti skóre ISTH DIC použijeme postupnou kombinaci biomarkerů. K posouzení přesnosti predikce krvácivých příhod během indukce bude použita křivka operační charakteristiky přijímače (ROC) a budou porovnány oblasti pod křivkou ROC.
Až 29 dní indukční terapie
Změna skóre CogState, definovaná jako pokles o 5 jednotek průměrného skóre zjevná po 2 letech bez terapie
Časové okno: Konec indukce až 2 roky po ošetření
Aktuální skóre CogState pro každou doménu v každém časovém bodě bude shrnuto a prozkoumáno pomocí deskriptivních statistik a rozptylových grafů. Změna skóre pro doménu od konce indukce bude vypočtena a shrnuta pomocí deskriptivní statistiky. Průměrná změna skóre od konce indukce do pozdějšího časového bodu bude odhadnuta s 95% intervalem spolehlivosti. Lineární smíšené modely využívající skóre ze všech časových bodů jako výsledek budou také použity k odhadu změny skóre mezi časovými body s úpravou pro korelaci skóre v rámci pacienta náhodnými účinky pro jednotlivé pacienty.
Konec indukce až 2 roky po ošetření
Změna ve funkci výkonného pracovníka hlášená rodiči v průběhu času, definovaná jako pokles o 5 jednotek průměrného skóre zjevně po 2 letech bez terapie
Časové okno: Konec indukce až 2 roky po ošetření
Měřeno behaviorální regulací, pracovní pamětí a metakognitivními indexy hodnotícího inventáře chování výkonné funkce. Změna skóre pro doménu od konce indukce bude vypočtena a shrnuta pomocí deskriptivní statistiky. Průměrná změna skóre od konce indukce do pozdějšího časového bodu bude odhadnuta s 95% intervalem spolehlivosti. Lineární smíšené modely využívající skóre ze všech časových bodů jako výsledek budou použity k odhadu změny skóre mezi časovými body s úpravou pro korelaci skóre v rámci pacienta náhodnými efekty pro jednotlivé pacienty.
Konec indukce až 2 roky po ošetření
Změna v intelektuálním fungování, definovaná poklesem odhadovaného kvocientu inteligence odvozeného od Wechslera a skóre rychlosti zpracování
Časové okno: Ukončení léčby do 4 let po léčbě
Jeden vzorek t-testu na změnu skóre bude použit ke zkoumání, zda došlo k významnému poklesu neurokognitivních funkcí od konce indukce po 2 roky bez terapie. Lineární smíšené modely využívající skóre ze všech časových bodů jako výsledek budou také použity k odhadu změny skóre mezi časovými body s úpravou pro korelaci skóre v rámci pacienta náhodnými účinky pro jednotlivé pacienty.
Ukončení léčby do 4 let po léčbě
Změna ve fungování paměti, definovaná poklesem na stupnici dětské paměti Tváře a příběhy Skóre paměti
Časové okno: Ukončení léčby do 4 let po léčbě
Jeden vzorek t-testu na změnu skóre bude použit ke zkoumání, zda došlo k významnému poklesu neurokognitivních funkcí od konce indukce po 2 roky bez terapie. Lineární smíšené modely využívající skóre ze všech časových bodů jako výsledek budou také použity k odhadu změny skóre mezi časovými body s úpravou pro korelaci skóre v rámci pacienta náhodnými účinky pro jednotlivé pacienty.
Ukončení léčby do 4 let po léčbě
Změna ve fungování verbálního učení, definovaná poklesem celkového skóre Kalifornského testu verbálního učení
Časové okno: Ukončení léčby do 4 let po léčbě
Jeden vzorek t-testu na změnu skóre bude použit ke zkoumání, zda došlo k významnému poklesu neurokognitivních funkcí od konce indukce po 2 roky bez terapie. Lineární smíšené modely využívající skóre ze všech časových bodů jako výsledek budou také použity k odhadu změny skóre mezi časovými body s úpravou pro korelaci skóre v rámci pacienta náhodnými účinky pro jednotlivé pacienty.
Ukončení léčby do 4 let po léčbě
Změna v adaptivním fungování, definovaná poklesy v systému hodnocení adaptivního chování II Obecné složené skóre adaptivního chování
Časové okno: Ukončení léčby do 4 let po léčbě
Jeden vzorek t-testu na změnu skóre bude použit ke zkoumání, zda došlo k významnému poklesu neurokognitivních funkcí od konce indukce po 2 roky bez terapie. Lineární smíšené modely využívající skóre ze všech časových bodů jako výsledek budou také použity k odhadu změny skóre mezi časovými body s úpravou pro korelaci skóre v rámci pacienta náhodnými účinky pro jednotlivé pacienty.
Ukončení léčby do 4 let po léčbě
Změna v psychosociálním fungování hlášená rodiči v průběhu času
Časové okno: Ukončení léčby na 4 roky bez terapie
Psychosociální fungování v průběhu času, jak je definováno poklesem skóre úzkosti, deprese a sociálních dovedností v systému hodnocení chování dětí – druhé vydání (BASC-2) a skóre celkového a fyzického zdraví Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Ukončení léčby na 4 roky bez terapie
Změna kvality života uváděné rodiči (QOL) v průběhu času
Časové okno: Ukončení léčby do 4 let
QOL v průběhu času, jak je definováno jako pokles skóre úzkosti, deprese a sociálních dovedností BASC-2 a skóre celkového a fyzického zdraví PedsQL.
Ukončení léčby do 4 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Oncology Group

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Matthew A Kutny, Children's Oncology Group

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. července 2015

Primární dokončení (Aktuální)

31. října 2020

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. ledna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. ledna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

15. ledna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAML1331 (Jiný identifikátor: CTEP)
  • U10CA180886 (Grant/smlouva NIH USA)
  • NCI-2014-02266 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PAAML1331_A01PAMDREVW0

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Výběr dat na úrovni jednotlivých pacientů z této studie si můžete vyžádat v archivu dat NCTN/NCORP

Studijní data/dokumenty

  1. Soubor dat jednotlivých účastníků
    Komentáře k informacím: Data dostupná: Výběr dat na úrovni jednotlivých pacientů z této studie si můžete vyžádat v archivu dat NCTN/NCORP

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Akutní promyelocytární leukémie s t(15;17)(q24.1;q21.2); PML-RARA

Klinické studie na Laboratorní analýza biomarkerů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit