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Tretinoína y trióxido de arsénico en el tratamiento de pacientes con leucemia promielocítica aguda no tratada

20 de noviembre de 2023 actualizado por: Children's Oncology Group

Un estudio de fase III para pacientes con leucemia promielocítica aguda (APL) recién diagnosticada usando trióxido de arsénico y ácido retinoico todo trans

Este ensayo de fase III estudia la tretinoína y el trióxido de arsénico en el tratamiento de pacientes con leucemia promielocítica aguda recién diagnosticada. El tratamiento estándar para la leucemia promielocítica aguda implica altas dosis de una clase común de medicamentos de quimioterapia llamados antraciclinas, que se sabe que causan efectos secundarios a largo plazo, especialmente en el corazón. La tretinoína puede detener el crecimiento de las células cancerosas al bloquear algunas de las enzimas necesarias para el crecimiento celular. El trióxido de arsénico puede detener el crecimiento de las células cancerosas al destruirlas, al impedir que se dividan o al impedir que se propaguen. Eliminar o reducir por completo la cantidad de quimioterapia con antraciclinas y administrar tretinoína junto con trióxido de arsénico puede ser un tratamiento eficaz para la leucemia promielocítica aguda y puede reducir algunos de los efectos secundarios a largo plazo.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS PRINCIPALES:

I. Para eliminar la exposición a la quimioterapia convencional (incluidas las antraciclinas), para pacientes con leucemia promielocítica aguda (APL) de riesgo estándar, mediante el uso de terapia basada en trióxido de arsénico (ATO) y ácido transretinoico (ATRA) (tretinoína) mientras se logra un supervivencia libre de eventos (EFS) que no es inferior en comparación con los controles históricos.

II. Reducir significativamente la exposición a la quimioterapia convencional, y en particular, la exposición a antraciclinas, para pacientes con LPA de alto riesgo, mediante el uso de terapia basada en ATO y ATRA mientras se logra una supervivencia libre de eventos que no sea inferior en comparación con los controles históricos.

OBJETIVOS EXPLORATORIOS:

I. Analizar el impacto clínico de las mutaciones de tirosina quinasa 3 (FLT3) similares a FMS en la APL pediátrica.

II. Para correlacionar los resultados clínicos con la cinética de reducción en la leucemia promielocítica (LMP)/nivel de transcripción del receptor alfa del ácido retinoico (RARalfa) mediante la reacción en cadena de la polimerasa (PCR) cuantitativa en tiempo real (RT) (RQ-PCR) en la médula ósea y muestras de sangre desde el diagnóstico hasta puntos de tiempo durante la terapia.

tercero Monitorear la incidencia de complicaciones de la coagulopatía, utilizando atención de apoyo convencional estandarizada, y correlacionar con una batería de pruebas de coagulación.

IV. Evaluar los resultados neurocognitivos de los pacientes tratados con este protocolo utilizando medidas de funcionamiento neuropsicológico basadas en el desempeño completadas por el paciente y el informe del cuestionario para padres.

CONTORNO:

TERAPIA DE INDUCCIÓN: Los pacientes con APL estándar y de alto riesgo reciben tretinoína por vía oral (PO) dos veces al día (BID) y trióxido de arsénico por vía intravenosa (IV) durante 2 a 4 horas en los días 1 a 28. Los pacientes con APL de alto riesgo también reciben dexametasona PO o IV BID los días 1 a 14 e idarubicina IV durante 15 minutos los días 1, 3, 5 y 7. Pacientes que logran remisión hematológica completa (hCR)/remisión hematológica completa con recuperación incompleta del hemograma (hCRi) puede continuar con la terapia de consolidación. Los pacientes que no logran hCR/hCRi pueden continuar el tratamiento con tretinoína y trióxido de arsénico hasta por 70 días.

TERAPIA DE CONSOLIDACIÓN: Los pacientes reciben tretinoína PO BID los días 1-14 y 29-42 y trióxido de arsénico IV durante 2-4 horas los días 1-5, 8-12, 15-19 y 22-26. El tratamiento se repite cada 56 días hasta por 3 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Luego, los pacientes reciben tretinoína PO BID en los días 1 a 14 y trióxido de arsénico IV durante 2 a 4 horas en los días 1 a 5, 8 a 12, 15 a 19 y 22 a 26.

TERAPIA DE CONSOLIDACIÓN PARA LA ENFERMEDAD MÍNIMA RESIDUAL (MRD): Los pacientes que tienen APL en la médula ósea después de 2 ciclos de terapia de consolidación reciben terapia de consolidación de MRD antes de continuar con el ciclo de consolidación 3. Los pacientes reciben citarabina IV durante 1-3 horas cada 12 horas en los días 1 -4; clorhidrato de mitoxantrona IV durante 15-30 minutos en los días 3-6; y tretinoína PO BID en los días 1-14. Si no hay células APL en la médula ósea después de completar la terapia de consolidación de MRD, los pacientes continúan con el curso de consolidación 3.

Después de completar el tratamiento del estudio, los pacientes reciben un seguimiento mensual durante 12 meses, cada 3 meses durante 36 meses, cada 6 meses durante 48 meses y luego anualmente durante 2 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

158

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Australia
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Australia, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital-Adelaide
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Estados Unidos, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Oak Lawn, Illinois, Estados Unidos, 60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge, Illinois, Estados Unidos, 60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
    • Maine
      • Bangor, Maine, Estados Unidos, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01199
        • Baystate Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Estados Unidos, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Estados Unidos, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Roanoke, Virginia, Estados Unidos, 24014
        • Carilion Children's
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Nueva Zelanda
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nueva Zelanda, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Puerto Rico
      • Caguas, Puerto Rico, 00726
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes deben ser recién diagnosticados con un diagnóstico clínico de APL (inicialmente por morfología de la médula ósea o sangre periférica)

    • Se prefiere mucho la médula ósea, pero en los casos en que no se pueda obtener la médula en el momento del diagnóstico, se aceptará la sangre periférica.
  • Si los resultados de RQ-PCR se conocen en el momento de la inscripción en el estudio, el paciente debe demostrar la transcripción de PML-RARalpha mediante RQ-PCR para ser elegible
  • NOTA: No se requiere una punción lumbar para inscribirse en el estudio ni se recomiendan punciones lumbares en el momento del diagnóstico; si se conoce o sospecha el diagnóstico de APL, las punciones lumbares diagnósticas en pacientes con síntomas neurológicos deben diferirse hasta que se corrija cualquier coagulopatía; si se sospecha o se comprueba una enfermedad del sistema nervioso central (SNC), se debe considerar una tomografía computarizada (TC) o una resonancia magnética nuclear (RMN) para descartar la posibilidad de un cloroma asociado; si se documenta la enfermedad del SNC, los pacientes siguen siendo elegibles y recibirán tratamientos intratecales dirigidos por el protocolo
  • Los pacientes pueden recibir hasta un máximo de 5 días de pretratamiento con ATRA antes de la administración de la terapia del protocolo.
  • Se permite el tratamiento con hidroxiurea, corticosteroides (cualquier vía) y citarabina intratecal antes de comenzar la terapia dirigida por el protocolo; sin embargo, se debe tener en cuenta que no se recomienda la punción lumbar ni la terapia intratecal en el diagnóstico inicial de LPA
  • Todos los pacientes y/o sus padres o tutores legales deben firmar un consentimiento informado por escrito
  • Se deben cumplir todos los requisitos institucionales, de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) para estudios en humanos.

Criterio de exclusión:

  • Se excluyen los pacientes con LPA secundaria; esto incluye a todos los pacientes con APL que pueden haber resultado de un tratamiento previo (quimioterapia o radiación)
  • Se excluyen los pacientes con sarcoma mieloide aislado (mieloblastoma, cloroma, incluida la leucemia cutánea) pero sin evidencia de LPA en la médula ósea o en la morfología de la sangre periférica.
  • Se excluyen los pacientes con un diagnóstico preexistente de síndrome de QT prolongado (incluso si el intervalo QT corregido [QTc] es normal en el momento del diagnóstico de LPA).
  • Se excluyen los pacientes con un QTc inicial de > 450 ms; La fórmula de Bazett se utilizará para medir el intervalo QT corregido: el intervalo QT (mseg) dividido por la raíz cuadrada del intervalo RR (mseg)
  • Se excluyen los pacientes con antecedentes o presencia de taquiarritmia ventricular o auricular significativa.
  • Se excluyen pacientes con bloqueo de rama derecha más hemibloqueo anterior izquierdo, bloqueo bifascicular
  • Se excluyen los pacientes con creatinina sérica > 3,0 mg/dl y los pacientes en diálisis activa por disfunción renal.
  • Se excluyen los pacientes que hayan recibido tratamiento con cualquier otra quimioterapia citotóxica antes de comenzar la terapia del protocolo (aparte de lo permitido en los criterios anteriores).
  • Se excluyen las pacientes mujeres que están embarazadas; las pacientes no deben estar embarazadas ni planear quedar embarazadas durante el tratamiento; se requiere una prueba de embarazo antes de la inscripción para las pacientes en edad fértil
  • Se excluyen las mujeres lactantes que planean amamantar a sus bebés.
  • Se excluyen los pacientes sexualmente activos con potencial reproductivo que no hayan aceptado abstenerse o utilizar 2 formas de anticoncepción efectiva durante el tratamiento hasta 1 mes sin terapia.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento (tretinoína, trióxido de arsénico, quimioterapia)
Ver descripción detallada
Otro: Análisis de biomarcadores de laboratorio
Estudios correlativos
Otro: Evaluación de la calidad de vida
Estudios complementarios
Otros nombres:
  • Evaluación de la calidad de vida
Otro: Administración del Cuestionario
Estudios complementarios
Droga: Citarabina
Dado IV
Otros nombres:
  • .beta.-Arabinósido de citosina
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosil-4-amino-2(1H)pirimidinona
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosilcitosina
  • 1-Beta-D-arabinofuranosil-4-amino-2(1H)pirimidinona
  • 1-Beta-D-arabinofuranosilcitosina
  • 1.beta.-D-Arabinofuranosilcitosina
  • 2(1H)-pirimidinona, 4-amino-1-beta-D-arabinofuranosil-
  • 2(1H)-pirimidinona, 4-amino-1.beta.-D-arabinofuranosil-
  • Alexán
  • Ara-C
  • Célula ARA
  • Arabe
  • Arabinofuranosilcitosina
  • Arabinosilcitosina
  • Aracitidina
  • Aracitina
  • Arabinósido de beta-citosina
  • CHX-3311
  • Citarabino
  • Citarbel
  • Citosar
  • Arabinósido de citosina
  • Citosina-.beta.-arabinósido
  • Citosina-beta-arabinósido
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabina SLP
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicilo
  • WR-28453
Droga: Dexametasona
Dado PO o IV
Otros nombres:
  • Decadrón
  • Hemady
  • Aacidexam
  • Adexona
  • Aknichthol Dexa
  • Alba Dex
  • Alin
  • Depósito de Alin
  • Alin Oftálmico
  • Amplidermis
  • Anemul mono
  • Auricular
  • Auxiloson
  • Baycadron
  • Baycuten
  • Baycuten norte
  • Cortidexasón
  • Cortisumman
  • Decacort
  • Decadrol
  • Decadrón DP
  • Calcomanía
  • Decameto
  • Decasona R.p.
  • Dectancilo
  • Dekacort
  • Deltafluoreno
  • Deronil
  • Desametasona
  • Desametón
  • Dexa-Mamallet
  • Dexa-Rinosan
  • Dexa-Scheroson
  • Dexa-seno
  • Dexacortal
  • Dexacortina
  • Dexafarma
  • Dexafluoreno
  • Dexalocal
  • Dexamecortina
  • Dexameta
  • Dexametasona Intensol
  • Dexametasón
  • Dexamonozón
  • Dexapos
  • Dexinoral
  • Dexona
  • Dinormon
  • Dxevo
  • Fluorodelta
  • Fortecortina
  • Gamacorten
  • Hexadecadrol
  • Hexadrol
  • Lokalison-F
  • Loverine
  • Metilfluorprednisolona
  • Millicorten
  • Mimetasona
  • Orgadrone
  • Spersadex
  • TaperDex®
  • Visumetazona
  • ZoDex
Droga: Clorhidrato de mitoxantrona
Dado IV
Otros nombres:
  • CL 232315
  • DHAD
  • DHAQ
  • Dihidrocloruro de dihidroxiantracenodiona
  • Dihidrocloruro de mitoxantrona
  • Clorhidrato de Mitoxantroni
  • Clorhidrato de mitozantrona
  • Mitroxona
  • Neotalema
  • Novantrona
  • Onkotrona
  • Pralifan
Droga: Trióxido de arsénico
Dado IV
Otros nombres:
  • ATO
  • Óxido de arsénico (III)
  • Sesquióxido de arsénico
  • Anhídrido de ácido arsénico
  • Trisenox
  • Ácido arsénico
  • Óxido Arsenoso
  • Arsénico blanco
Droga: Idarubicina
Dado IV
Otros nombres:
  • 4-Demetoxidaunomicina
  • 4-DMDR
  • 4-Demetoxidaunorrubicina
Droga: Tretinoína
Orden de compra dada
Otros nombres:
  • Vesanoide
  • ATRA
  • Renovar
  • Retina
  • Airol
  • Avita
  • Stieva-A
  • Ácido 2,4,6,8-nonatotraenoico, 3, 7-dimetil-9-(2,6,6-trimetil-1-ciclohexen-1-il)-, (todo-E)-
  • Aberel
  • Aknoten
  • todo el ácido trans-retinoico
  • Ácido retinoico todo trans
  • Ácido de vitamina A todo trans
  • ácido todo-trans-retinoico
  • ácido todo-trans-Vitamina A
  • ácido beta-retinoico
  • Cordes vas
  • Dermairol
  • Epi-Aberel
  • Eudina
  • Retin-A MICRO
  • Retin-A-Micro
  • Ácido retinoico
  • Retisol-A
  • Ro 5488
  • Stieva-A Forte
  • Ácido transretinoico
  • Ácido trans vitamina A
  • ácido trans-retinoico
  • Tretinoino
  • Ácido de vitamina A
  • Ácido de vitamina A, todo trans-
  • Vitinoína

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de eventos (SSC) en pacientes con leucemia promielocítica aguda (APL) de riesgo estándar
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
La SLE se define como el tiempo desde el estudio hasta el fracaso en lograr una respuesta hematológica completa (CR) antes del inicio de la consolidación, persistencia de enfermedad molecular positiva después del curso de consolidación positiva de enfermedad residual mínima (MRD), recaída (molecular, morfológica o extramedular), o la muerte El método de Kaplan-Meier se utilizará para estimar la EFS de 2 años junto con límites de confianza transformados logarítmicos menos logarítmicos del 90 %.
Hasta 24 meses
EFS en pacientes con LPA de alto riesgo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
La SSC se define como el tiempo desde el estudio hasta el fracaso en lograr la RC hematológica antes del inicio de la consolidación, la persistencia de la enfermedad molecular positiva después del curso de consolidación positiva de MRD, la recaída (molecular, morfológica o extramedular) o la muerte. El método de Kaplan-Meier se utilizará para estimar la EFS de 2 años junto con límites de confianza transformados logarítmicos menos logarítmicos del 90 %.
Hasta 24 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de mortalidad por inducción para pacientes con mutaciones de FLT3 y FLT3 de tipo salvaje
Periodo de tiempo: Hasta 70 días
Se utilizará una prueba exacta de Fisher para comparar la tasa de mortalidad por inducción de pacientes con mutaciones de FLT3 con pacientes con FLT3 de tipo salvaje.
Hasta 70 días
Supervivencia libre de enfermedad (DFS)
Periodo de tiempo: Hasta 70 días
Para los pacientes en remisión al final de la inducción, se usará la prueba de rango logarítmico para probar las diferencias en la SLE para aquellos con reacción en cadena de la polimerasa cuantitativa en tiempo real (RQ-PCR) al final de la inducción de < 1 número de copia normalizado (NCN ) en comparación con aquellos con final de inducción RQ-PCR >= 1 NCN.
Hasta 70 días
Incidencia de eventos graves de coagulopatía temprana, definidos como hemorragia o trombosis de grado 3 o superior
Periodo de tiempo: Hasta 29 días de terapia de inducción
Calculará la puntuación de coagulación intravascular diseminada (DIC) de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) y comparará la sensibilidad y la especificidad de la ISTH con la de la trombomodulina utilizando la prueba de McNemar para datos pareados. Para mejorar la capacidad predictiva de la puntuación ISTH DIC, se utilizará una combinación gradual de biomarcadores. La curva característica operativa del receptor (ROC) se utilizará para evaluar la precisión en la predicción de eventos de sangrado durante la inducción y se compararán las áreas bajo la curva ROC.
Hasta 29 días de terapia de inducción
Cambio en las puntuaciones de CogState, definido como una disminución de 5 unidades en las puntuaciones medias aparentes a los 2 años sin tratamiento
Periodo de tiempo: Fin de la inducción hasta 2 años después del tratamiento
Las puntuaciones reales de CogState para cada dominio en cada momento se resumirán y examinarán mediante estadísticas descriptivas y diagramas de dispersión. El cambio en la puntuación de un dominio desde el final de la inducción se calculará y resumirá mediante estadísticas descriptivas. El cambio medio de la puntuación desde el final de la inducción hasta un momento posterior se calculará con su intervalo de confianza del 95 %. Los modelos mixtos lineales que usan puntajes de todos los puntos de tiempo como resultado también se usarán para estimar el cambio en los puntajes entre los puntos de tiempo con ajuste para la correlación dentro del paciente del puntaje por efectos aleatorios para pacientes individuales.
Fin de la inducción hasta 2 años después del tratamiento
Cambio en el funcionamiento ejecutivo informado por los padres a lo largo del tiempo, definido como una disminución de 5 unidades en las puntuaciones medias aparente a los 2 años sin tratamiento
Periodo de tiempo: Fin de la inducción hasta 2 años después del tratamiento
Medido por los Índices de Regulación del Comportamiento, Memoria de Trabajo y Metacognición del Inventario de Calificación del Comportamiento de la Función Ejecutiva. El cambio en la puntuación de un dominio desde el final de la inducción se calculará y resumirá mediante estadísticas descriptivas. El cambio medio de la puntuación desde el final de la inducción hasta un momento posterior se calculará con su intervalo de confianza del 95 %. Se utilizarán modelos mixtos lineales que utilizan puntuaciones de todos los puntos de tiempo como resultado para estimar el cambio en las puntuaciones entre puntos de tiempo con ajuste para la correlación dentro del paciente de la puntuación por efectos aleatorios para pacientes individuales.
Fin de la inducción hasta 2 años después del tratamiento
Cambio en el funcionamiento intelectual, definido por disminuciones en el cociente de inteligencia estimado derivado de Wechsler y las puntuaciones de velocidad de procesamiento
Periodo de tiempo: Fin del tratamiento a 4 años post-tratamiento
Se usará una prueba t de muestra sobre el cambio de puntaje para examinar si hay una disminución significativa en la función neurocognitiva desde el final de la inducción hasta 2 años después de la terapia. Los modelos mixtos lineales que usan puntajes de todos los puntos de tiempo como resultado también se usarán para estimar el cambio en los puntajes entre los puntos de tiempo con ajuste para la correlación dentro del paciente del puntaje por efectos aleatorios para pacientes individuales.
Fin del tratamiento a 4 años post-tratamiento
Cambio en el funcionamiento de la memoria, definido por las disminuciones en la escala de memoria de los niños Puntuaciones de memoria de caras e historias
Periodo de tiempo: Fin del tratamiento a 4 años post-tratamiento
Se usará una prueba t de muestra sobre el cambio de puntaje para examinar si hay una disminución significativa en la función neurocognitiva desde el final de la inducción hasta 2 años después de la terapia. Los modelos mixtos lineales que usan puntajes de todos los puntos de tiempo como resultado también se usarán para estimar el cambio en los puntajes entre los puntos de tiempo con ajuste para la correlación dentro del paciente del puntaje por efectos aleatorios para pacientes individuales.
Fin del tratamiento a 4 años post-tratamiento
Cambio en el funcionamiento del aprendizaje verbal, definido por las disminuciones en el puntaje total de la prueba de aprendizaje verbal de California
Periodo de tiempo: Fin del tratamiento a 4 años post-tratamiento
Se usará una prueba t de muestra sobre el cambio de puntaje para examinar si hay una disminución significativa en la función neurocognitiva desde el final de la inducción hasta 2 años después de la terapia. Los modelos mixtos lineales que usan puntajes de todos los puntos de tiempo como resultado también se usarán para estimar el cambio en los puntajes entre los puntos de tiempo con ajuste para la correlación dentro del paciente del puntaje por efectos aleatorios para pacientes individuales.
Fin del tratamiento a 4 años post-tratamiento
Cambio en el funcionamiento adaptativo, definido por disminuciones en el Sistema de evaluación de la conducta adaptativa-II Puntaje compuesto de conducta adaptativa general
Periodo de tiempo: Fin del tratamiento a 4 años post-tratamiento
Se usará una prueba t de muestra sobre el cambio de puntaje para examinar si hay una disminución significativa en la función neurocognitiva desde el final de la inducción hasta 2 años después de la terapia. Los modelos mixtos lineales que usan puntajes de todos los puntos de tiempo como resultado también se usarán para estimar el cambio en los puntajes entre los puntos de tiempo con ajuste para la correlación dentro del paciente del puntaje por efectos aleatorios para pacientes individuales.
Fin del tratamiento a 4 años post-tratamiento
Cambio en el funcionamiento psicosocial informado por los padres a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Fin del tratamiento a 4 años fuera de la terapia
Funcionamiento psicosocial a lo largo del tiempo según lo definido por las disminuciones en las puntuaciones de Ansiedad, Depresión y Habilidades Sociales del Sistema de Evaluación del Comportamiento para Niños - Segunda Edición (BASC-2), y las puntuaciones de Salud Física y Total del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL).
Fin del tratamiento a 4 años fuera de la terapia
Cambio en la calidad de vida (QOL) informada por los padres a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Fin del tratamiento a los 4 años.
La calidad de vida a lo largo del tiempo se define como la disminución de las puntuaciones de ansiedad, depresión y habilidades sociales de BASC-2, y las puntuaciones de salud física y total de PedsQL.
Fin del tratamiento a los 4 años.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Oncology Group

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Matthew A Kutny, Children's Oncology Group

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de julio de 2015

Finalización primaria (Actual)

31 de octubre de 2020

Finalización del estudio (Estimado)

22 de septiembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de enero de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de enero de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

15 de enero de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AAML1331 (Otro identificador: CTEP)
  • U10CA180886 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • NCI-2014-02266 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PAAML1331_A01PAMDREVW0

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Se pueden solicitar datos individuales a nivel de paciente de este ensayo desde el archivo de datos de NCTN/NCORP.

Datos del estudio/Documentos

  1. Conjunto de datos de participantes individuales

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Leucemia promielocítica aguda con t(15;17)(q24.1;q21.2); LMP-RARA

  • National Cancer Institute (NCI)
    Activo, no reclutando
    Veliparib y temozolomida en el tratamiento de pacientes con leucemia aguda
    Leucemia mieloide aguda | Leucemia mieloide aguda derivada de un síndrome mielodisplásico previo | Leucemia mielomonocítica crónica | Leucemia mieloide aguda recurrente en adultos | Leucemia linfoblástica aguda | Leucemia mieloide aguda secundaria | Leucemia linfoblástica aguda recurrente en adultos y otras condiciones
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