局部 C-82 在系统性硬化症中的试验 - I/II 期生物标志物和安全性试验
2017年8月16日 更新者：Prism Pharma Co., Ltd.
局部 C-82 在系统性硬化症中的随机、双盲、安慰剂对照试验 - I/II 期生物标志物和安全性试验
1:1 积极治疗：安慰剂、盲法试验，评估局部 C-82 为期 4 周的治疗期对改良 Rodnan 皮肤评分 (MRSS) 的两种基因生物标志物替代物（THBS1 和 COMP）皮肤表达的影响。
研究对象将被随机分配，每天将活性研究药物应用于右前臂或左前臂，并将安慰剂应用于对侧前臂，持续 4 周。
研究概览
详细说明
1:1 积极治疗：安慰剂、盲法试验，评估局部 C-82 为期 4 周的治疗期对改良 Rodnan 皮肤评分 (MRSS) 的两种基因生物标志物替代物（THBS1 和 COMP）皮肤表达的影响。
研究对象将随机分配，每天将研究药物应用于右前臂或左前臂，持续 4 周。
所有受试者都将安慰剂（即不含 C-82 的外用凝胶）应用于对侧前臂。
医生和受试者都将不知道治疗组分配。
将在基线时和研究药物使用 4 周后从双臂中前臂进行皮肤活检，以测试生物标志物基因表达；将向每个站点提供说明和用品。
安全性评估将延长至最后一剂研究药物/安慰剂后的 4 周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
17
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国
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New York
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New York、New York、美国
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 符合美国风湿病学会系统性硬化症伴弥漫性皮肤受累的标准（前臂和/或膝盖近端的临床皮肤受累，不包括面部）。
- 自出现除雷诺现象以外的首次 SSc 表现后疾病持续时间小于 36 个月，或根据医生评估出现基于新的或恶化的皮肤病的进行性疾病患者。
- 双侧前臂局部皮肤评分≥2。
- MRSS ≥ 12。
- 除了环磷酰胺或高剂量类固醇（排除的治疗）以外的任何免疫抑制药物至少一个月并在整个研究治疗过程中使用稳定剂量。
- 具有生育潜力的受试者必须同意在最后一次治疗期间和最后一次治疗后至少 3 个月内使用有效的避孕措施。
排除标准：
- 在筛选后 4 周或研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内接受治疗作为介入临床试验的一部分。
- 在过去 4 周内持续使用高剂量类固醇（> 10 毫克/天泼尼松或等效药物）或类固醇剂量不稳定。
- 在过去一个月内和整个研究治疗过程中，在前臂区域使用局部乳膏或凝胶。
- 在研究期间之前或期间进行 4 周的紫外线治疗。
- 在过去一个月内和整个研究过程中接受过环磷酰胺治疗。
- 已知的活动性细菌、病毒性真菌分枝杆菌或其他感染
- 过去2年内有恶性肿瘤病史。
- 中度至重度肝功能损害，.
- 4个月内出现硬皮病肾危象或肌酐大于2.0。
- 怀孕。
- 哺乳期的母亲被排除在外。
- 在过去 3 个月内胃肠道受累需要全胃肠外营养或因假性梗阻住院
- FVC < 40% 的中度严重肺部疾病，或 DLCO < 30% 预测值或进行性肺部疾病的证据，表现为 FVC 比前一年减少或 10% 或更多。
- 具有临床显着心力衰竭或不稳定型心绞痛的中度严重心脏病。
- AST 或 ALT > 2.5 x 正常上限。
- 总胆红素 > 1.5 x 正常上限 (ULN)。 如果吉尔伯特氏病患者的总胆红素≤ 3.0 mg/dL，则可能包括在内。
- 值得排除的重大医疗或社会心理问题。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较：安慰剂
C-82 外用凝胶，安慰剂
|
安慰剂
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有源比较器：积极的
C-82 外用凝胶，1%
|
积极的
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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不良事件的频率和特征以及异常的临床试验
大体时间：28天
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28天
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与安慰剂相比，皮肤活检组织中 THBS1 和 COMP 基因生物标志物表达随时间的变化
大体时间：28天
|
28天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Robert Lafyatis, MD、Boston University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年6月1日
初级完成 (实际的)
2016年7月1日
研究完成 (实际的)
2016年9月1日
研究注册日期
首次提交
2015年1月18日
首先提交符合 QC 标准的
2015年1月22日
首次发布 (估计)
2015年1月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年8月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年8月16日
最后验证
2016年9月1日
更多信息
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