Utprøving av aktuell C-82 i systemisk sklerose – en fase I/II biomarkør og sikkerhetsforsøk

Inklusjonskriterier:

• oppfyller American College of Rheumatology-kriteriene for systemisk sklerose med diffus kutan involvering (klinisk hudinvolvering proksimalt til underarmer og/eller knær, ikke inkludert ansiktet).
• Sykdomsvarighet på <36 måneder siden starten av den første SSc-manifestasjonen annet enn Raynauds fenomen, eller pasienter med progressiv sykdom basert på ny eller forverret hudsykdom basert på legevurdering.
• lokal hudskåre over den bilaterale underarmen på ≥ 2.
• en MRSS på ≥ 12.
• på stabil dose av andre immunsuppressive midler enn cyklofosfamid eller høydose steroider (ekskluderte behandlinger) i minst én måned og gjennom studiebehandlingen.
• Personer med barneproduserende potensial må godta å bruke effektiv prevensjon mens og i minst 3 måneder etter siste behandling.

Ekskluderingskriterier:

• Motta behandling som en del av en intervensjonell klinisk studie innen 4 uker etter screening eller 5 halveringstider av undersøkelseslegemidlet (avhengig av hva som er lengst).
• Pågående bruk av høydose steroider (> 10 mg/dag prednison eller tilsvarende) eller ustabil steroiddose de siste 4 ukene.
• Bruk av aktuelle kremer eller geler på underarmsområdet i løpet av den siste måneden og gjennom studiebehandlingen.
• UV-lysbehandling i 4 uker før eller i løpet av studieperioden.
• Behandling med cyklofosfamid den siste måneden og gjennom studieforløpet behandling.
• Kjent aktiv bakteriell, viral soppmykobakteriell eller annen infeksjon
• historie med malignitet de siste 2 årene.
• Moderat til alvorlig nedsatt leverfunksjon, .
• Sklerodermi nyrekrise innen 4 måneder eller kreatinin større enn 2,0.
• Svangerskap.
• Ammende mødre skal ekskluderes.
• Gastrointestinal involvering som krever total parenteral ernæring eller sykehusinnleggelse i løpet av de siste 3 månedene for pseudo-obstruksjon
• Moderat alvorlig lungesykdom med FVC < 40 %, eller DLCO < 30 % forutsagt eller tegn på progressiv lungesykdom som manifestert ved en reduksjon i FVC eller 10 % eller mer i løpet av det foregående året.
• Moderat alvorlig hjertesykdom med klinisk signifikant hjertesvikt, eller ustabil angina.
• AST eller ALT > 2,5 x øvre normalgrense.
• Total bilirubin > 1,5 x øvre normalgrense (ULN). Pasienter med Gilberts sykdom kan inkluderes dersom deres totale bilirubin er ≤ 3,0 mg/dL.
• betydelige medisinske eller psykososiale problemer som tilsier eksklusjon.