Försök med topisk C-82 vid systemisk skleros - en fas I/II biomarkör och säkerhetsprövning

Inklusionskriterier:

• uppfylla American College of Rheumatology-kriterierna för systemisk skleros med diffus kutan involvering (klinisk hudinblandning proximalt till underarmar och/eller knän, inte inklusive ansiktet).
• Sjukdomslängd <36 månader sedan början av den första SSc-manifestationen annan än Raynauds fenomen, eller patienter med progressiv sjukdom baserad på ny eller förvärrad hudsjukdom baserat på läkares bedömning.
• lokal hudpoäng över den bilaterala underarmen på ≥ 2.
• en MRSS på ≥ 12.
• på stabil dos av något annat immunsuppressivt medel än cyklofosfamid eller högdossteroider (exkluderade behandlingar) under minst en månad och under studiebehandlingen.
• Patienter med barnproducerande potential måste gå med på att använda effektiv preventivmedel under och i minst 3 månader efter den senaste behandlingen.

Exklusions kriterier:

• Får behandling som en del av en interventionell klinisk prövning inom 4 veckor efter screening eller 5 halveringstider av prövningsläkemedlet (beroende på vilket som är längre).
• Pågående användning av högdos steroider (> 10 mg/dag prednison eller motsvarande) eller instabil steroiddos under de senaste 4 veckorna.
• Användning av aktuella krämer eller geler på underarmsområdet under den senaste månaden och under studietidens behandling.
• UV-ljusbehandling i 4 veckor före eller under studieperioden.
• Behandling med cyklofosfamid under den senaste månaden och genom studieförloppet behandling.
• Känd aktiv bakteriell, viral svampmykobakteriell eller annan infektion
• tidigare malignitet under de senaste 2 åren.
• Måttligt till gravt nedsatt leverfunktion, .
• Sklerodermi njurkris inom 4 månader eller kreatinin högre än 2,0.
• Graviditet.
• Ammande mödrar ska uteslutas.
• Gastrointestinal involvering som kräver total parenteral näring eller sjukhusvistelse under de senaste 3 månaderna för pseudo-obstruktion
• Måttligt svår lungsjukdom med FVC < 40 %, eller DLCO < 30 % förutspått eller tecken på progressiv lungsjukdom som manifesteras av en minskning av FVC eller 10 % eller mer under föregående år.
• Måttligt svår hjärtsjukdom med kliniskt signifikant hjärtsvikt eller instabil angina.
• AST eller ALT > 2,5 x övre normalgräns.
• Totalt bilirubin > 1,5 x övre normalgräns (ULN). Patienter med Gilberts sjukdom kan inkluderas om deras totala bilirubin är ≤ 3,0 mg/dL.
• betydande medicinska eller psykosociala problem som motiverar uteslutning.