Paikallisen C-82:n koe systeemisessä skleroosissa – vaiheen I/II biomarkkeri- ja turvallisuuskoe

Sisällyttämiskriteerit:

• täyttävät American College of Rheumatology -kriteerit systeemiselle skleroosille, johon liittyy diffuusi ihon osa (kliininen ihon osa käsivarsien ja/tai polvien läheisyydessä, ei sisällä kasvoja).
• Taudin kesto alle 36 kuukautta ensimmäisen muun kuin Raynaudin ilmiön alkamisesta tai potilaat, joilla on etenevä sairaus, joka perustuu uuteen tai pahenevaan ihosairauteen lääkärin arvion perusteella.
• paikallinen ihopistemäärä molemminpuolisen kyynärvarren yli ≥ 2.
• MRSS ≥ 12.
• vakaalla annoksella mitä tahansa muuta immunosuppressiivista ainetta kuin syklofosfamidia tai suuriannoksisia steroideja (poissuljettu hoito) vähintään kuukauden ajan ja koko tutkimushoidon ajan.
• Koehenkilöiden, jotka voivat saada lapsia, on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisyä viimeisen hoidon aikana ja vähintään 3 kuukautta sen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

• Hoidon saaminen osana interventiokliinistä tutkimusta 4 viikon kuluessa seulonnasta tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan kuluessa (sen mukaan kumpi on pidempi).
• Suuriannoksisten steroidien jatkuva käyttö (> 10 mg/vrk prednisonia tai vastaava) tai epävakaa steroidiannos viimeisen 4 viikon aikana.
• Paikallisten voiteiden tai geelien käyttö kyynärvarren alueella viimeisen kuukauden aikana ja tutkimushoidon aikana.
• UV-valohoito 4 viikkoa ennen tutkimusjaksoa tai sen aikana.
• Syklofosfamidihoito viimeisen kuukauden aikana ja tutkimushoidon aikana.
• Tunnettu aktiivinen bakteeri-, virus-sieni-mykobakteeri- tai muu infektio
• pahanlaatuisia kasvaimia viimeisen 2 vuoden aikana.
• Keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta,.
• Skleroderma munuaiskriisi 4 kuukauden sisällä tai kreatiniini yli 2,0.
• Raskaus.
• Imettävät äidit on suljettava pois.
• Ruoansulatuskanavan häiriö, joka vaatii täydellistä parenteraalista ravitsemusta tai sairaalahoitoa viimeisen 3 kuukauden aikana pseudotukoksen vuoksi
• Keskivaikea keuhkosairaus, jossa FVC < 40 % tai DLCO < 30 % ennustettu, tai todisteita etenevästä keuhkosairaudesta, joka ilmenee FVC:n laskuna tai 10 % tai enemmän edellisestä vuodesta.
• Keskivaikea sydänsairaus, johon liittyy kliinisesti merkittävä sydämen vajaatoiminta tai epästabiili angina pectoris.
• AST tai ALT > 2,5 x normaalin yläraja.
• Kokonaisbilirubiini > 1,5 x normaalin yläraja (ULN). Gilbertin tautia sairastavat potilaat voidaan ottaa mukaan, jos heidän kokonaisbilirubiininsa on ≤ 3,0 mg/dl.
• merkittäviä lääketieteellisiä tai psykososiaalisia ongelmia, jotka oikeuttavat poissulkemisen.