A helyi C-82 vizsgálata szisztémás szklerózisban – I/II. fázisú biomarker és biztonsági vizsgálat

Bevételi kritériumok:

• megfelelnek az American College of Rheumatology kritériumainak a diffúz bőrérintettséggel járó szisztémás szklerózisra (klinikai bőrérintés az alkar és/vagy a térd közelében, az arc kivételével).
• A betegség időtartama <36 hónap az első, Raynaud-jelenségtől eltérő SSc megnyilvánulás kezdete óta, vagy az orvos értékelése alapján új vagy súlyosbodó bőrbetegség alapján progresszív betegségben szenvedő betegek.
• helyi bőrpontszám a kétoldali alkar felett ≥ 2.
• MRSS ≥ 12.
• a ciklofoszfamidtól és a nagy dózisú szteroidoktól eltérő bármely immunszuppresszív gyógyszer stabil dózisa mellett (kivéve kezelések) legalább egy hónapig és a vizsgálati kezelés során.
• A gyermeknemző képességű alanyoknak bele kell egyezniük, hogy hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak az utolsó kezelés alatt és azt követően legalább 3 hónapig.

Kizárási kritériumok:

• Az intervenciós klinikai vizsgálat részeként történő kezelés a szűrést követő 4 héten belül vagy a vizsgált gyógyszer 5 felezési idejében (amelyik hosszabb).
• Nagy dózisú szteroidok (> 10 mg/nap prednizon vagy azzal egyenértékű) vagy instabil szteroid dózis folyamatos alkalmazása az elmúlt 4 hétben.
• Helyi krémek vagy gélek használata az alkar területén az elmúlt hónapban és a vizsgálati kezelés során.
• UV fényterápia 4 hétig a vizsgálati időszak előtt vagy alatt.
• Ciklofoszfamidos kezelés az elmúlt hónapban és a vizsgálati kezelés során.
• Ismert aktív bakteriális, vírusos gombás mikobakteriális vagy egyéb fertőzés
• rosszindulatú daganat az elmúlt 2 évben.
• Közepesen súlyos vagy súlyos májkárosodás,.
• Scleroderma veseválság 4 hónapon belül vagy kreatinin 2,0-nál nagyobb.
• Terhesség.
• A szoptató anyákat ki kell zárni.
• Emésztőrendszeri érintettség, amely teljes parenterális táplálást vagy kórházi kezelést igényel az elmúlt 3 hónapban pszeudo-elzáródás miatt
• Közepesen súlyos tüdőbetegség FVC < 40% vagy DLCO < 30% előrejelzéssel, vagy progresszív tüdőbetegség bizonyítéka, amely a FVC vagy 10% vagy annál nagyobb csökkenésben nyilvánul meg az előző évhez képest.
• Közepesen súlyos szívbetegség klinikailag jelentős szívelégtelenséggel vagy instabil anginával.
• AST vagy ALT > 2,5 x a normál felső határa.
• Az összbilirubin > 1,5-szerese a normál felső határának (ULN). Gilbert-kórban szenvedő betegek is bevonhatók, ha összbilirubinjuk ≤ 3,0 mg/dl.
• jelentős egészségügyi vagy pszichoszociális problémák, amelyek kizárást indokolnak.