Proef met topische C-82 bij systemische sclerose - een fase I/II biomarker en veiligheidsonderzoek

Inclusiecriteria:

• voldoen aan de criteria van het American College of Rheumatology voor systemische sclerose met diffuse aantasting van de huid (klinische aantasting van de huid proximaal van de onderarmen en/of knieën, met uitzondering van het gezicht).
• Ziekteduur van <36 maanden sinds het begin van de eerste SSc-manifestatie anders dan het fenomeen van Raynaud, of patiënten met progressieve ziekte op basis van nieuwe of verergerende huidziekte op basis van beoordeling door arts.
• lokale huidscore over de bilaterale onderarm van ≥ 2.
• een MRSS van ≥ 12.
• op een stabiele dosis van een ander immunosuppressivum dan cyclofosfamide of hoge doses steroïden (uitgesloten behandelingen) gedurende ten minste één maand en tijdens de duur van de studiebehandeling.
• Proefpersonen die kinderen kunnen krijgen, moeten ermee instemmen effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens en gedurende ten minste 3 maanden na de laatste behandeling.

Uitsluitingscriteria:

• Behandeling ontvangen als onderdeel van een interventioneel klinisch onderzoek binnen 4 weken na screening of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel (welke van de twee het langst is).
• Voortdurend gebruik van hoge doses steroïden (> 10 mg/dag prednison of equivalent) of een onstabiele dosis steroïden in de afgelopen 4 weken.
• Gebruik van actuele crèmes of gels op de onderarm in de afgelopen maand en tijdens de studiebehandeling.
• UV-lichttherapie gedurende 4 weken voor of tijdens de studieperiode.
• Behandeling met cyclofosfamide in de afgelopen maand en tijdens de studiebehandeling.
• Bekende actieve bacteriële, virale schimmelmycobacteriële of andere infectie
• voorgeschiedenis van maligniteit in de afgelopen 2 jaar.
• Matige tot ernstige leverinsufficiëntie, .
• Sclerodermie niercrisis binnen 4 maanden of creatinine groter dan 2,0.
• Zwangerschap.
• Moeders die borstvoeding geven moeten worden uitgesloten.
• Gastro-intestinale betrokkenheid waarvoor volledige parenterale voeding of ziekenhuisopname in de afgelopen 3 maanden nodig was voor pseudo-obstructie
• Matig ernstige longziekte met FVC < 40%, of DLCO < 30% voorspeld of bewijs van progressieve longziekte zoals gemanifesteerd door een afname van FVC of 10% of meer in het voorgaande jaar.
• Matig ernstige hartziekte met klinisch significant hartfalen of instabiele angina pectoris.
• ASAT of ALAT > 2,5 x bovengrens van normaal.
• Totaal bilirubine > 1,5 x bovengrens van normaal (ULN). Patiënten met de ziekte van Gilbert kunnen worden opgenomen als hun totale bilirubine ≤ 3,0 mg/dl is.
• significante medische of psychosociale problemen die uitsluiting rechtvaardigen.