Teste de C-82 Tópico em Esclerose Sistêmica - Um Biomarcador de Fase I/II e Teste de Segurança

Critério de inclusão:

• atendem aos critérios do American College of Rheumatology para esclerose sistêmica com envolvimento cutâneo difuso (envolvimento cutâneo clínico proximal aos antebraços e/ou joelhos, não incluindo a face).
• Duração da doença <36 meses desde o início da primeira manifestação de ES além do fenômeno de Raynaud, ou pacientes com doença progressiva com base em doença de pele nova ou agravada com base na avaliação do médico.
• escore cutâneo local no antebraço bilateral ≥ 2.
• um MRSS de ≥ 12.
• em dose estável de qualquer imunossupressor que não seja ciclofosfamida ou esteróides de alta dose (tratamentos excluídos) por pelo menos um mês e durante o tratamento do estudo.
• Indivíduos com potencial para engravidar devem concordar em usar métodos contraceptivos eficazes durante e por pelo menos 3 meses após o último tratamento.

Critério de exclusão:

• Receber tratamento como parte de um ensaio clínico intervencionista dentro de 4 semanas após a triagem ou 5 meias-vidas do medicamento experimental (o que for mais longo).
• Uso contínuo de esteróides em altas doses (> 10 mg/dia de prednisona ou equivalente) ou dose instável de esteróides nas últimas 4 semanas.
• Uso de cremes ou géis tópicos na área do antebraço no último mês e durante o tratamento do estudo.
• Terapia de luz UV por 4 semanas antes ou durante o período de estudo.
• Tratamento com ciclofosfamida no último mês e durante o tratamento do estudo.
• Bacterianas ativas conhecidas, micobactérias fúngicas virais ou outras infecções
• história de malignidade nos últimos 2 anos.
• Insuficiência hepática moderada a grave, .
• Crise renal de esclerodermia em 4 meses ou creatinina maior que 2,0.
• Gravidez.
• As mães que amamentam devem ser excluídas.
• Envolvimento gastrointestinal requerendo nutrição parenteral total ou hospitalização nos últimos 3 meses por pseudo-obstrução
• Doença pulmonar moderadamente grave com CVF < 40%, ou DLCO < 30% prevista ou evidência de doença pulmonar progressiva manifestada por uma diminuição na CVF ou 10% ou mais em relação ao ano anterior.
• Doença cardíaca moderadamente grave com insuficiência cardíaca clinicamente significativa ou angina instável.
• AST ou ALT > 2,5 x Limite Superior do Normal.
• Bilirrubina total > 1,5 x limite superior do normal (LSN). Pacientes com doença de Gilbert podem ser incluídos se sua bilirrubina total for ≤ 3,0 mg/dL.
• problemas médicos ou psicossociais significativos que justifiquem a exclusão.