Zkouška topického C-82 u systémové sklerózy – Biomarker a bezpečnostní studie fáze I/II

Kritéria pro zařazení:

• splňují kritéria American College of Rheumatology pro systémovou sklerózu s difúzním kožním postižením (klinické postižení kůže proximálně od předloktí a/nebo kolen, nezahrnuje obličej).
• Trvání onemocnění < 36 měsíců od začátku první manifestace SSc jiné než Raynaudův fenomén nebo pacienti s progresivním onemocněním na základě nového nebo zhoršujícího se kožního onemocnění na základě posouzení lékaře.
• lokální kožní skóre na bilaterálním předloktí ≥ 2.
• MRSS ≥ 12.
• na stabilní dávce jakéhokoli imunosupresiva jiného než cyklofosfamid nebo vysoké dávky steroidů (kromě léčby) po dobu alespoň jednoho měsíce a v průběhu studijní léčby.
• Subjekty, ve kterých by mohly být děti, musí souhlasit s používáním účinné antikoncepce během a alespoň 3 měsíce po poslední léčbě.

Kritéria vyloučení:

• Přijetí léčby v rámci intervenční klinické studie do 4 týdnů od screeningu nebo 5 poločasů hodnoceného léku (podle toho, co je delší).
• Pokračující užívání vysokých dávek steroidů (> 10 mg/den prednisonu nebo ekvivalentu) nebo nestabilní dávka steroidů v posledních 4 týdnech.
• Použití topických krémů nebo gelů na oblast předloktí během posledního měsíce a v průběhu studijní léčby.
• Léčba UV světlem po dobu 4 týdnů před nebo během období studie.
• Léčba cyklofosfamidem během posledního měsíce a v průběhu studijní léčby.
• Známá aktivní bakteriální, virová mykobakteriální nebo jiná infekce
• anamnéza malignity za poslední 2 roky.
• Středně těžké až těžké poškození jater, .
• Sklerodermie ledvinová krize do 4 měsíců nebo kreatinin vyšší než 2,0.
• Těhotenství.
• Kojící matky mají být vyloučeny.
• Gastrointestinální postižení vyžadující celkovou parenterální výživu nebo hospitalizaci během posledních 3 měsíců pro pseudoobstrukci
• Středně těžké plicní onemocnění s FVC < 40 % nebo DLCO < 30 % předpokládané nebo prokázané progresivní plicní onemocnění, které se projevuje poklesem FVC nebo 10 % nebo více oproti předchozímu roku.
• Středně těžké srdeční onemocnění s klinicky významným srdečním selháním nebo nestabilní anginou pectoris.
• AST nebo ALT > 2,5 x horní hranice normálu.
• Celkový bilirubin > 1,5 x horní hranice normálu (ULN). Pacienti s Gilbertovou chorobou mohou být zařazeni, pokud je jejich celkový bilirubin ≤ 3,0 mg/dl.
• závažné zdravotní nebo psychosociální problémy, které vyžadují vyloučení.