Forsøg med topisk C-82 i systemisk sklerose - et fase I/II biomarkør- og sikkerhedsforsøg

Inklusionskriterier:

• opfylder American College of Rheumatology-kriterierne for systemisk sklerose med diffus kutan involvering (klinisk hudinvolvering proksimalt i forhold til underarme og/eller knæ, ikke inklusive ansigtet).
• Sygdomsvarighed på <36 måneder siden begyndelsen af ​​den første SSc-manifestation, bortset fra Raynauds fænomen, eller patienter med progressiv sygdom baseret på ny eller forværret hudsygdom baseret på lægevurdering.
• lokal hudscore over den bilaterale underarm på ≥ 2.
• en MRSS på ≥ 12.
• på stabil dosis af ethvert andet immunsuppressivt middel end cyclophosphamid eller højdosis steroider (ekskluderede behandlinger) i mindst en måned og gennem studiebehandlingsforløbet.
• Personer med børneproducerende potentiale skal acceptere at bruge effektiv prævention under og i mindst 3 måneder efter sidste behandling.

Ekskluderingskriterier:

• Modtagelse af behandling som en del af et interventionelt klinisk forsøg inden for 4 uger efter screening eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet (alt efter hvad der er længst).
• Fortsat brug af højdosis steroider (> 10 mg/dag prednison eller tilsvarende) eller ustabil steroiddosis inden for de seneste 4 uger.
• Brug af topiske cremer eller geler på underarmsområdet inden for den seneste måned og gennem studieforløbet.
• UV-lysbehandling i 4 uger før eller under undersøgelsesperioden.
• Behandling med cyclophosphamid inden for den seneste måned og gennem studieforløbet behandling.
• Kendt aktiv bakteriel, viral svampe-mykobakteriel eller anden infektion
• anamnese med malignitet inden for de seneste 2 år.
• Moderat til svært nedsat leverfunktion, .
• Sklerodermi nyrekrise inden for 4 måneder eller kreatinin større end 2,0.
• Graviditet.
• Ammende mødre skal udelukkes.
• Gastrointestinal involvering, der kræver total parenteral ernæring eller hospitalsindlæggelse inden for de seneste 3 måneder for pseudo-obstruktion
• Moderat svær lungesygdom med FVC < 40 % eller DLCO < 30 % forudsagt eller tegn på progressiv lungesygdom som manifesteret ved et fald i FVC eller 10 % eller mere i løbet af det foregående år.
• Moderat svær hjertesygdom med klinisk signifikant hjertesvigt eller ustabil angina.
• AST eller ALT > 2,5 x øvre normalgrænse.
• Total bilirubin > 1,5 x øvre normalgrænse (ULN). Patienter med Gilberts sygdom kan inkluderes, hvis deres totale bilirubin er ≤ 3,0 mg/dL.
• væsentlige medicinske eller psykosociale problemer, der berettiger udelukkelse.