Ensayo de C-82 tópico en la esclerosis sistémica: un ensayo de seguridad y biomarcadores de fase I/II
16 de agosto de 2017 actualizado por: Prism Pharma Co., Ltd.
Un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de C-82 tópico en la esclerosis sistémica: un ensayo de seguridad y biomarcadores de fase I/II
Tratamiento activo 1:1: placebo, ensayo ciego, que evalúa el efecto de un período de tratamiento de 4 semanas con C-82 tópico en la expresión cutánea de dos sustitutos de biomarcadores genéticos (THBS1 y COMP) para la puntuación cutánea de Rodnan modificada (MRSS).
Los sujetos del estudio se aleatorizarán para aplicar el medicamento activo del estudio diariamente durante 4 semanas en el antebrazo derecho o izquierdo y el placebo en el antebrazo contralateral.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tratamiento activo 1:1: placebo, ensayo ciego, que evalúa el efecto de un período de tratamiento de 4 semanas con C-82 tópico en la expresión cutánea de dos sustitutos de biomarcadores genéticos (THBS1 y COMP) para la puntuación cutánea de Rodnan modificada (MRSS).
Los sujetos del estudio serán asignados al azar para aplicar el medicamento del estudio diariamente durante 4 semanas en el antebrazo derecho o izquierdo.
Todos los sujetos aplicarán placebo (es decir, un gel tópico sin C-82) en el antebrazo contralateral.
Tanto el médico como el sujeto estarán cegados a la asignación del brazo de tratamiento.
Se tomarán biopsias de piel de la parte media del antebrazo de ambos brazos al inicio y después de cuatro semanas del fármaco del estudio para evaluar la expresión del gen biomarcador; se proporcionarán instrucciones y suministros a cada sitio.
Las evaluaciones de seguridad se extenderán hasta 4 semanas después de la dosis final del fármaco/placebo del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
17
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- cumplir con los criterios del American College of Rheumatology para la esclerosis sistémica con compromiso cutáneo difuso (compromiso clínico de la piel proximal a antebrazos o rodillas, sin incluir la cara).
- Duración de la enfermedad de <36 meses desde el inicio de la primera manifestación de SSc que no sea el fenómeno de Raynaud, o pacientes con enfermedad progresiva basada en una enfermedad de la piel nueva o que empeora según la evaluación del médico.
- puntuación cutánea local sobre el antebrazo bilateral de ≥ 2.
- un MRSS de ≥ 12.
- en dosis estable de cualquier inmunosupresor que no sea ciclofosfamida o esteroides en dosis altas (tratamientos excluidos) durante al menos un mes y durante el curso del tratamiento del estudio.
- Los sujetos con potencial de procreación deben aceptar usar métodos anticonceptivos efectivos durante y durante al menos 3 meses después del último tratamiento.
Criterio de exclusión:
- Recibir tratamiento como parte de un ensayo clínico de intervención dentro de las 4 semanas posteriores a la selección o 5 vidas medias del fármaco en investigación (lo que sea más largo).
- Uso continuo de esteroides en dosis altas (> 10 mg/día de prednisona o equivalente) o dosis inestable de esteroides en las últimas 4 semanas.
- Uso de cremas o geles tópicos en el área del antebrazo en el último mes y durante el curso del tratamiento del estudio.
- Terapia de luz UV durante 4 semanas antes o durante el período de estudio.
- Tratamiento con ciclofosfamida en el último mes y durante el curso del tratamiento del estudio.
- Bacteria activa conocida, micobacterias fúngicas virales u otra infección
- Antecedentes de malignidad en los últimos 2 años.
- Insuficiencia hepática moderada a grave, .
- Crisis renal de esclerodermia dentro de los 4 meses o creatinina superior a 2,0.
- El embarazo.
- Las madres lactantes deben ser excluidas.
- Compromiso gastrointestinal que requiere nutrición parenteral total u hospitalización en los últimos 3 meses por pseudoobstrucción
- Enfermedad pulmonar moderadamente grave con FVC < 40 % o DLCO < 30 % del valor previsto o evidencia de enfermedad pulmonar progresiva manifestada por una disminución de la FVC del 10 % o más durante el año anterior.
- Enfermedad cardíaca moderadamente grave con insuficiencia cardíaca clínicamente significativa o angina inestable.
- AST o ALT > 2,5 x Límite superior de lo normal.
- Bilirrubina total > 1,5 x límite superior normal (ULN). Los pacientes con enfermedad de Gilbert pueden incluirse si su bilirrubina total es ≤ 3,0 mg/dl.
- problemas médicos o psicosociales significativos que justifiquen la exclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador de placebos: placebo
Gel tópico C-82, placebo
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placebo
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Comparador activo: Activo
C-82 Gel Tópico, 1%
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activo
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
frecuencia y carácter de eventos adversos y pruebas clínicas anormales
Periodo de tiempo: 28 días
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28 días
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cambio en la expresión de biomarcadores genéticos de THBS1 y COMP en biopsias de piel a lo largo del tiempo en comparación con el placebo
Periodo de tiempo: 28 días
|
28 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Robert Lafyatis, MD, Boston University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de enero de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de enero de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de enero de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de agosto de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de agosto de 2017
Última verificación
1 de septiembre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PRI-C82T-3101
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