Испытание местного C-82 при системном склерозе - биомаркер фазы I/II и исследование безопасности

Критерии включения:

• соответствуют критериям Американской коллегии ревматологов для системного склероза с диффузным поражением кожи (клиническое поражение кожи проксимальнее предплечий и/или коленей, не включая лицо).
• Длительность заболевания <36 месяцев с момента появления первых проявлений СС, кроме феномена Рейно, или у пациентов с прогрессирующим заболеванием на основании нового или ухудшения кожного заболевания по оценке врача.
• локальная кожная оценка на двустороннем предплечье ≥ 2.
• MRSS ≥ 12.
• на стабильной дозе любого иммунодепрессанта, кроме циклофосфамида или высоких доз стероидов (за исключением лечения) в течение как минимум одного месяца и в течение всего курса исследуемого лечения.
• Субъекты, способные к деторождению, должны дать согласие на использование эффективных методов контрацепции во время и в течение не менее 3 месяцев после последнего лечения.

Критерий исключения:

• Получение лечения в рамках интервенционного клинического исследования в течение 4 недель после скрининга или 5 периодов полувыведения исследуемого препарата (в зависимости от того, что дольше).
• Продолжающееся использование высоких доз стероидов (> 10 мг/день преднизолона или его эквивалента) или нестабильной дозы стероидов в течение последних 4 недель.
• Использование кремов или гелей для местного применения в области предплечья в течение последнего месяца и в течение всего курса исследуемого лечения.
• Терапия УФ-светом в течение 4 недель до или во время периода исследования.
• Лечение циклофосфамидом в течение последнего месяца и в течение всего курса исследуемого лечения.
• Известная активная бактериальная, вирусная, грибковая, микобактериальная или другая инфекция
• анамнез злокачественных новообразований в течение последних 2 лет.
• От умеренной до тяжелой степени печеночной недостаточности.
• Склеродермический почечный криз в течение 4 мес или креатинин выше 2,0.
• Беременность.
• Кормящие матери должны быть исключены.
• Вовлечение желудочно-кишечного тракта, требующее полного парентерального питания или госпитализации в течение последних 3 месяцев по поводу псевдообструкции
• Умеренно тяжелое заболевание легких с ФЖЕЛ < 40% или DLCO < 30% от ожидаемого или признаки прогрессирующего заболевания легких, проявляющиеся снижением ФЖЕЛ на 10% и более по сравнению с предыдущим годом.
• Умеренно тяжелое заболевание сердца с клинически значимой сердечной недостаточностью или нестабильной стенокардией.
• АСТ или АЛТ > 2,5 x Верхний предел нормы.
• Общий билирубин > 1,5 x верхняя граница нормы (ВГН). Пациенты с болезнью Жильбера могут быть включены, если их общий билирубин составляет ≤ 3,0 мг/дл.
• серьезные медицинские или психосоциальные проблемы, которые требуют исключения.