Perampanel 治疗原发性神经胶质脑肿瘤发作患者

这是一项 2 期单臂研究，旨在评估吡仑帕奈作为辅助抗癫痫药 (AED) 对呈现难治性部分性癫痫发作活动（定义为 28 天内癫痫发作 3 次或更多次）的原发性神经胶质瘤患者的疗效时期）。 在这项研究中，患者将开始每天睡前口服 2 毫克吡仑帕奈，持续 2 周。 在第 3 周开始时，perampanel 的剂量将以每周 2mg 的增量增加至每天 8mg，只要患者能够很好地耐受。 最高剂量的吡仑帕奈将在睡前口服 8 毫克。 一旦达到这一点，患者将继续服用 8 毫克的维持剂量 12 周以上。 计划治疗剂量为 8 毫克，但医生可根据患者报告的耐受性调整剂量。 如果患者未达到每天 8 mg 的计划治疗剂量，则医生将确定滴定和减量周期。 患者将每 8 周在脑肿瘤中心诊所接受一次评估。 研究评估将在入学、8 周、16 周和 24 周时进行。 评估将包括病史和体格检查 (H&P)，包括 Karnofsky 表现状态 (KPS)、神经学检查、癫痫病史评估、患者报告的 QoL 结果以及基于计算机的神经认知测试。 在总共 16 周的治疗后，吡仑帕奈将逐渐减量 3 周，然后停药，这样第 20 周的患者将不再服用吡仑帕奈。 然后将在第 24 周对患者进行监测。 患者在停用吡仑帕奈后将继续服用原来的 AED 方案。 在此治疗期间，患者将继续使用他们原来的 AED 方案，并且他们在研究期间不会改变他们在研究开始时的原始 AED 方案的剂量。 如果在维持期间癫痫发作得到控制，或者癫痫发作发生在减量期间，患者可以根据主治医师的判断继续服用吡仑帕奈。 在这种情况下，吡仑帕奈将由主治医师开处方，而不是在研究范围内提供。 将使用患者报告的癫痫发作活动记录来评估疗效。 按照 PRTBTC 的标准程序，患者将获得一份记录癫痫发作次数的日志。 研究团队成员将定期联系患者，以获取日志中的提醒和报告。 安全性将通过以下实验室评估进行评估：全血细胞计数 (CBC) 与分类、完全代谢组 (CMP) 和毒性评估。

本研究设计有 90% 的功效，以检测在维护期间 50% 的响应率从 20% 的基准增加到 35%。 假设 I 类错误率为 0.1，则需要 61 名患者。 根据之前的研究，早期停药率为 16%，因此将招募 71 名患者以补偿在维持期结束前停药的患者。